canada.ca Roper

Komentarze

Transkrypt

canada.ca Roper
Ewa Orlewska
Centrum Farmakoekonomiki, Warszawa
Charakterystyka i rola analizy wpływu finansowania nowej
technologii medycznej na budżet płatnika w określonym systemie
opieki zdrowotnej
Characteristics and use of budget impact analysis
in the decision making related to the reimbursement
of the new medical technology
Rozprawa na stopień doktora habilitowanego nauk medycznych
ŁÓDŹ
2011
Spis treści
I. WSTĘP ...................................................................................................... 5
I-1. Wprowadzenie ................................................................................ 5
I-2. Definicja analizy wpływu na budżet ............................................ 7
I-3. Historia ........................................................................................... 9
I-4. Rekomendacje .............................................................................. 10
II. CEL PRACY ........................................................................................ 13
III. CHARAKTERYSTYKA ANALIZY WPŁYWU NA BUDŻET .... 15
III-1. Model analityczny ......................................................................... 15
III-2. Źródła danych dla oszacowania parametrów wejściowych
do modelu analizy wpływu na budżet ........................................ 16
III-3. Prezentacja wynikow ................................................................... 18
IV. PRZYKŁADY ANALIZ WPŁYWU NA BUDŻET ........................ 21
IV-1. Przykład 1 ..................................................................................... 21
Problem kliniczny ........................................................................ 23
Opis modelu .................................................................................. 24
Parametry wejściowe modelu ..................................................... 25
Dane epidemiologiczne ........................................................... 25
Wskaźnik odpowiedzi na leczenie .......................................... 26
Dane kosztowe ......................................................................... 30
Wyniki ........................................................................................... 32
Analiza podstawowa ............................................................... 32
Analiza wrażliwości ................................................................ 38
Podsumowanie .............................................................................. 43
IV-2. Przykład 2 ..................................................................................... 44
Problem kliniczny ........................................................................ 44
Opis modelu .................................................................................. 48
Parametry wejściowe modelu ..................................................... 48
Dane epidemiologiczne ...........................................................
Zużycie analogów insuliny długo działających w Polsce .....
Dane kosztowe .........................................................................
„Obecny” i „nowy” scenariusz ..............................................
Wyniki ...........................................................................................
Analiza podstawowa ...............................................................
Analiza wrażliwości ................................................................
Podsumowanie ..............................................................................
V. DYSKUSJA ..........................................................................................
V-1. Implikacje praktyczne przykładów analiz wpływu na budżet
V-2. Krytyczna ocena publikowanych analiz wpływu na budżet ....
V-3. Sposoby poprawy jakości analiz wpływu na budżet
w przyszłości .................................................................................
VI. WNIOSKI ...........................................................................................
VII. PIŚMIENNICTWO ..........................................................................
VIII. STRESZCZENIE ............................................................................
IX. SUMMARY .........................................................................................
48
50
50
55
56
56
63
67
69
69
69
73
75
77
89
91
Folia Medica Lodziensia, 2011, 38/N1:5-92
I. WSTĘP
I-1.
Wprowadzenie
Podejmowanie decyzji o finansowaniu technologii medycznych ze środków
publicznych jest procesem złożonym: należy rozstrzygnąć, które problemy
zdrowotne, które populacje i które technologie mają być celem działania. Jeśli
wybory te nie są oparte na racjonalnym i przejrzystym procesie, zasoby które
zawsze są ograniczone, nie mogą być wykorzystane w optymalny sposób [1].
Główny problem polega na tym, że podejmując decyzję co do wyboru danej
technologii należy jednocześnie brać pod uwagę wiele kryteriów. Pierwszym
i najważniejszym jest społeczne dążenie do osiągnięcia maksymalnego zdrowia
w populacji ogólnej, kolejnym – specyficzne społeczne preferencje, np.
społeczeństwa nadają priorytet technologiom ratującym życie, technologiom
stosowanym w populacjach bardziej obciążonych chorobą, uboższych, w wieku
produkcyjnym albo w wieku reprodukcyjnym [2-4]. Trzecią grupę stanowią
kryteria ekonomiczne, do których zalicza się opłacalność oraz budżetowe
i organizacyjne ograniczenia, które mogą wystąpić w związku z wdrożeniem
danej technologii do praktyki [5]. Pewną rolę mogą także odgrywać kryteria
polityczne, np. naciski ze strony grup zainteresowanych realizacją swoich
interesów lub różnych organizacji (np. międzynarodowych) mogą prowadzić do
finansowania preferencji, które nie zawsze są identyczne z narodowymi
priorytetami [6]. Jest oczywiste, że dla optymalnego procesu podejmowania
decyzji ważne jest nie tylko zdefiniowanie poszczególnych kryteriów
i przestrzeganie wytycznych metodologicznych, ale także określenie wzajemnych relacji pomiędzy poszczególnymi kryteriami [7].
W ciągu ostatnich trzech dekad byliśmy świadkami rozwoju wielu metod
służących racjonalizacji procesu podejmowania decyzji medycznych.
Najbardziej znaczący wpływ miała idea medycyny opartej na faktach,
Ewa Orlewska, Centrum Farmakoekonomiki
ul. Kremowa 13, 02-969 Warszawa,
tel/fax 22 648 90 48
e-mail: [email protected]; www.farmakoekonomika.edu.pl
6
E. Orlewska
usankcjonowana m.in. przez założenie w 1993 r. Cochrane Collaboration –
niezależnej międzynarodowej organizacji, która zajmuje się przeprowadzaniem
i rozpowszechnianiem systematycznych przeglądów literatury oraz promowaniem wyszukiwania i analizowania dowodów naukowych [8]. Od początku lat
90-tych ubiegłego wieku znaczącą rolę w alokacji zasobów w systemach opieki
zdrowotnej zaczęła odgrywać ocena ekonomiczna [9,10] oraz analiza obciążenia
chorobą [11], a w ostatnim dziesięcioleciu coraz więcej uwagi poświęca się
analizie wpływu finansowania nowej technologii medycznej na budżet płatnika,
zwanej analizą wpływu na budżet [12-18].
Nie ulega wątpliwości, że analiza ekonomiczna jest przydatna w określaniu
względnej wartości nowych interwencji medycznych. Jednak patrząc na nią
z perspektywy podejmujących decyzje medyczne, którzy stają twarzą w twarz
z ograniczonymi zasobami i ograniczonymi możliwościami transferowania
środków finansowanych w ramach własnego budżetu i poza ramy
jednorocznego horyzontu czasowego, oczywiste stają się jej ograniczenia.
Analiza ekonomiczna dostarcza informacji na temat opłacalności, ale nie
dotyczy problemu dostępności, a płatnicy są zainteresowani nie tylko
poszukiwaniem dobrej wartości dla wydawanych pieniędzy w długim
horyzoncie czasowym, ale także tym, jak zmieścić się w swoim jednorocznym
budżecie [18]. Ponieważ analizy: ekonomiczna i wpływu na budżet dostarczają
wzajemnie uzupełniających się informacji, powinny być traktowane jako
metody równoległe, ale nie znaczy to, że w taki sam sposób. Analiza
ekonomiczna, która ukierunkowana jest na zwiększenie wydajności w opiece
zdrowotnej i lepsze wykorzystanie zasobów, ma zastosowanie przede wszystkim
w fazie opracowywania rekomendacji co do długoterminowej polityki
zdrowotnej. Natomiast analiza wpływu na budżet ma zastosowanie przede
wszystkim w fazie implementacji, wtedy bowiem należy rozstrzygnąć czy dany
system może sobie pozwolić na sfinansowanie skutecznej i opłacalnej
technologii.
I. Wstęp
I-2.
7
Definicja analizy wpływu na budżet
Analiza wpływu na budżet ocenia konsekwencje finansowe realizowania
nowej technologii medycznej w określonym systemie opieki zdrowotnej
[15-17]. Analiza ta pokazuje, jak zmiany farmakoterapii lub innych sposobów
leczenia, które dotychczas stosowano w danej chorobie, mogą wpłynąć na
wydatki ponoszone przez płatnika w związku z tą chorobą. Chociaż analiza
wpływu na budżet i analiza ekonomiczna (analiza efektywności kosztów)
wykazują pewne podobieństwo pod względem zakresu wykorzystywanych
danych i wymogów dotyczących metodyki, to jednak istnieją ważne różnice
pomiędzy tymi narzędziami analitycznymi:
•
analiza wpływu na budżet nie jest analizą ekonomiczną, ale opiera się na
zasadach księgowania (prowadzenia ewidencji kosztów),
•
analizy ekonomiczne nie są modelowane dla przewidywanej w rzeczywistości populacji, podczas gdy jest to wymagane w przypadku analizy
wpływu na budżet,
•
w analizie ekonomicznej przedstawiane są koszty i wyniki zdrowotne,
a w analizie wpływu na budżet tylko koszty,
•
wyniki w analizie ekonomicznej są dyskontowane, a w analizie wpływu na
budżet przedstawiane są bez dyskontowania dla każdego roku w danym
horyzoncie czasowym,
•
horyzont czasowy analizy wpływu na budżet jest krótki (1-5 lat),
a w analizie ekonomicznej dużo dłuższy.
Porównanie analiz ekonomicznej i wpływu na budżet przedstawiono
w Tabeli 1.
8
E. Orlewska
Tabela 1. Porównanie analizy efektywności kosztów i analizy wpływu na budżet.
Table 1. Comparison of cost-effectiveness and budget impact analysis.
Problem
Cel
Analiza efektywności
kosztów
Wartość
Względna opłacalność
(wydajność)
Metoda
Pomiar kosztu uzyskania
dodatkowej jednostki
wyniku zdrowotnego
Perspektywa
Społeczna, płatnika lub
świadczeniodawcy
Zazwyczaj wieloletni
(w chorobach przewlekłych:
„do zgonu”)
Horyzont czasowy
Wynik zdrowotny
Oceniany i przedstawiany
w jednostkach naturalnych
Analiza wpływu na
budżet
Dostępność
Konsekwencje finansowe
realizacji nowej interwencji
medycznej w określonym
systemie opieki zdrowotnej
Pomiar kosztów
ponoszonych przez daną
organizację (płatnika)
w związku z realizacją
nowej interwencji
medycznej
Zazwyczaj płatnika
Zazwyczaj 1-5 lat;
wyniki powinny być
przedstawione dla
przedziałów czasowych
odpowiednich dla danego
płatnika
(np. kwartalnie, rocznie)
Może być prezentowany,
jeśli podejmujący decyzje
jest nim zainteresowany
I. Wstęp
I-3.
9
Historia
Przez wiele lat analiza wpływu na budżet była usunięta w cień przez
analizę efektywności kosztów i specjaliści w dziedzinie oceny ekonomicznej
interwencji medycznych nie poświęcali uwagi doskonaleniu metod
przeprowadzania analizy wpływu na budżet. Dopiero w 1998 r. stwierdzono,
że analiza wpływu na budżet powinna być integralną częścią wszechstronnej
oceny technologii medycznych [19], a w 2001 r. wskazano na konieczność
opracowania wytycznych dotyczących „dobrej praktyki” w tej dziedzinie [20].
Do 2004 r. w wielu krajach wprowadzono wymóg załączania analizy wpływu na
budżet wraz z analizą efektywności kosztów we wniosku o finansowanie ze
środków publicznych danej interwencji medycznej, i w związku z tym pojawiły
się również specyficzne dla danego kraju wytyczne [14, 20-27]. Dokumenty te
różniły się zarówno w zakresie definicji analizy wpływu na budżet, jak
i określeniu jej zawartości, i w większości nie dostarczały szczegółowych
wskazówek metodycznych. Wyjątkiem były tylko polskie wytyczne [14-16],
które jako pierwsze zawierały rekomendacje na temat perspektywy, horyzontu
czasowego, populacji docelowej, wiarygodności źródeł danych, przedstawiania
wyników, analizy wrażliwości, a także odnosiły się do specyficznych zagadnień,
takich jak np. współczynnik akceptacji nowego produktu, prawdopodobieństwo
wykorzystania potencjalnych oszczędności w praktyce, stosowanie interwencji
poza wskazaniami rejestracyjnymi. Wzrastające zapotrzebowanie ze strony
płatników na dowody dostarczane przez analizy wpływu na budżet stało się
motywacją dla International Society of Pharmacoeconomics and Outcomes
Research (ISPOR) do powołania w 2006 r. grupy roboczej, która w oparciu
o wcześniejsze doświadczenia [13, 15, 28] opracowała rekomendacje dotyczące
przeprowadzania i publikowania analiz wpływu na budżet [17]. Dokument ten,
wielokrotnie cytowany jako materiał źródłowy, obok polskich wytycznych [15],
stanowi punkt odniesienia dla wielu opracowywanych obecnie lokalnych
wytycznych [29, 30]. Założeniem wytycznych opracowanych przez grupę
roboczą ISPOR nie było instruowanie w jaki sposób analiza wpływu na budżet,
10
E. Orlewska
będąca elementem wniosku o refundację danej technologii, ma być
przeprowadzana i prezentowana specyficznym instytucjom, ale wskazanie
pewnych reguł, które zawsze powinny być przestrzegane, jeśli analiza wpływu
na budżet ma mieć praktyczne znaczenie w podejmowaniu decyzji medycznych
[31]. Dlatego ten właśnie dokument stanowi materiał referencyjny w niniejszej
pracy.
I-4.
Rekomendacje
Wytyczne opublikowane przez grupę roboczą ISPOR zawierają trzy główne
elementy:
1)
opis modelu analitycznego,
2)
wskazówki dotyczące
zakresu danych niezbędnych w prognozowaniu wpływu na budżet,
źródeł danych,
3)
propozycję sposobu przedstawiania (publikowania) analizy wpływu
na budżet.
Rekomendacje grupy roboczej ISPOR ds. analizy wpływu na budżet
przedstawia Tabela 2.
I. Wstęp
11
Tabela 2. Rekomendacje grupy roboczej ISPOR ds. analizy wpływu na budżet [17].
Table 2. Recommendations of ISPOR Budget Impact Analysis Task Force [17].
Problem
Rekomendacje ISPOR
Perspektywa
Perspektywa płatnika
Koszty
uwzględnione
w analizie
Koszty uwzględnione w analizie powinny być zgodne
z perspektywą analizy i odzwierciedlać rzeczywistą praktykę
Horyzont czasowy
Horyzont czasowy powinien odpowiadać zainteresowaniom
i potrzebom odbiorcy analizy (zazwyczaj 1-5 lat); wyniki
powinny być przedstawione dla przedziałów czasowych
odpowiednich dla danego płatnika (np. kwartalnie, rocznie)
Alternatywy
do porównania
Scenariusz „obecna praktyka” (interwencja lub zbiór interwencji
stosowanych w danej populacji lub subpopulacjach) versus „nowy
scenariusz” (zawierający ocenianą interwencję)
Populacja
Wszyscy chorzy, u których mogłaby być stosowana nowa
interwencja w danym horyzoncie czasowym, przy uwzględnieniu
zarejestrowanych wskazań, istniejących ograniczeń
organizacyjnych oraz wykreowanego popytu. Populacje są
„otwarte”, tzn. pacjenci są włączani lub wyłączani z populacji
w zależności od tego, czy w danym punkcie czasowym spełniają
kryteria włączenia do analizy. Konieczne jest nie tylko określenie
wyjściowej wielkości populacji (lub liczby epizodów), ale także
przedstawienie, jak będzie ona ewoluować w czasie z oraz bez
nowej interwencji.
Metody uzyskania
wyników
Struktura modelu powinna być tak prosta, jak to możliwe, ale
jednocześnie musi być zgodna z ogólnie akceptowaną teorią na
temat przebiegu „modelowanej” choroby oraz dostępnymi danymi
na temat związków przyczynowo-skutkowych pomiędzy
zmiennymi i pozwalać na badanie efektu alternatywnych założeń
dotyczących charakterystyki i wielkości leczonej populacji,
jak również zachodzących w czasie zmian tych parametrów.
12
E. Orlewska
Tabela 2. Rekomendacje grupy roboczej ISPOR ds. analizy wpływu na budżet [17]. (cd.)
Table 2. Recommendations of ISPOR Budget Impact Analysis Task Force [17].
(continued)
Problem
Rekomendacje ISPOR
Źródła danych
Narodowe dane statystyczne, badania epidemiologiczne, rejestry
chorych, sprawozdania finansowe płatnika, publikowane
informacje o obecnej praktyce klinicznej, badania rynkowe
i prognozy, publikacje dotyczące zużycia zasobów i wyceny
świadczeń, publikowane badania kliniczne na temat efektywności
interwencji medycznych, progresji choroby. Opinie ekspertów
mogą być wykorzystane, jeśli alternatywne źródła danych
są niedostępne.
Analiza
wrażliwości
Analizę wrażliwości należy przeprowadzić jako analizę
alternatywnych scenariuszy, w tym, m.in. scenariuszy skrajnych,
czyli najbardziej pesymistycznego i najbardziej optymistycznego,
wybranych z perspektywy odbiorcy analizy.
Dyskontowanie
Dyskontowanie kosztów nie jest zalecane, ponieważ płatnik jest
raczej zainteresowany rzeczywistym przepływem środków
finansowych w określonych przedziałach czasu (np. 1 roku)
w danym horyzoncie czasowym, a nie obecną wartością kosztów
ponoszonych w przyszłości.
Przedstawianie
wyników
Dane powinny być przedstawione w sposób przejrzysty.
Należy przedstawić całkowity i inkrementalny wpływ na budżet
dla każdego roku w danym horyzoncie czasowym.
Wyniki powinny być przedstawione zarówno w jednostkach
monetarnych (wpływ na koszty), jak i naturalnych
(wpływ na rodzaj i ilość zużytych zasobów).
II. Cel pracy
13
II. CEL PRACY
Celem pracy jest:
1.
przedstawienie charakterystycznych cech analizy wpływu na budżet
i jej specyficznej roli w procesie podejmowania decyzji o finansowaniu technologii medycznych ze środków publicznych,
2.
pokazanie na przykładach analiz przeprowadzonych w warunkach
polskich, jak podejść do problemu konstruowania modelu, wykorzystania źródeł danych, obliczania i prezentowania wyników,
3.
ocena stopnia, w jakim zalecenia dobrej praktyki są realizowane
w praktyce,
4.
wskazanie sposobów poprawy jakości analizy wpływu na budżet
w przyszłości.
14
E. Orlewska
III. Charakterystyka analizy wpływu na budżet
15
III. CHARAKTERYSTYKA ANALIZY WPŁYWU
NA BUDŻET
III-1. Model analityczny
Kluczowym etapem analizy wpływu na budżet jest odpowiednie
zaprojektowanie modelu analitycznego. Struktura modelu musi być zgodna
z ogólnie akceptowaną teorią na temat przebiegu modelowanej choroby oraz
dostępnymi danymi na temat związków przyczynowo-skutkowych pomiędzy
zmiennymi i powinna pozwalać na uwzględnienie zmian wartości parametrów
wejściowych w czasie. Wybór techniki modelowania zależy od natury
analizowanego problemu zdrowotnego (choroba ostra lub przewlekła) oraz
rodzaju interwencji (profilaktyczna, lecznicza, paliatywna, stosowana
jednorazowo, przewlekle lub okresowo). W przypadku stanów ostrych, samoograniczających się, gdy jednostką analizy są epizody, stosowane są mniej
skomplikowane techniki, np. obliczenia deterministyczne, natomiast
w przypadku stanów przewlekłych, w których znaczącą rolę odgrywa ewolucja
w czasie, stosowane są modele dynamiczne (modele Markowa, symulacje
zdarzeń dyskretnych). Charakterystyczne dla modeli analizy wpływu na budżet
jest m.in. to, że uwzględniają tendencje epidemiologiczne i demograficzne,
współczynnik akceptacji nowej interwencji, cechy danego rynku. Idealnie
symulacje w modelu powinny obejmować progresję zarówno w populacji
„wejściowej” modelu, jak i w populacji pacjentów diagnozowanych „de novo”
w każdym kolejnym roku (lub innym przedziale czasowym wybranym
w analizie).
W analizie wpływu na budżet porównuje się raczej scenariusze określone
przez zbiór interwencji, a nie specyficzne indywidualne technologie. Punktem
odniesienia w analizie jest obecny scenariusz, czyli zbiór interwencji
stosowanych obecnie w badanej populacji. Nowa interwencja może być dodana
16
E. Orlewska
do obecnie stosowanych lub może zastąpić jedną lub więcej z obecnie
stosowanych interwencji. W ten sposób stworzony zostaje nowy scenariusz.
Analiza wpływu na budżet przewiduje konsekwencje finansowane zmian
spowodowanych realizowaniem nowego scenariusza w określonym horyzoncie
czasowym (ryc. 1).
III-2. Źródła danych dla oszacowania parametrów
wejściowych do modelu analizy wpływu na budżet
Analiza wpływu na budżet powinna opierać się na dowodach o najwyższej
możliwej do uzyskania wiarygodności. Źródła danych dla oszacowania
parametrów wejściowych do modelu mogą być różne (Tabela 3). Wielkość
rynku określa się zazwyczaj na podstawie liczby ludności w danym regionie,
odsetka ludności objętego danym ubezpieczeniem zdrowotnym lub planem
finansowym, wskaźnika rozpowszechnienia choroby w tej populacji i odsetka
osób, u których daną chorobę rozpoznano i którzy są obecnie leczeni. Jeśli to
możliwe wskaźnik wzrostu rynku szacuje się w oparciu o publikowane,
recenzowane prognozy dla badanej populacji. Jeśli takie dane nie są dostępne,
można dokonać założeń, uwzględniając czynniki naturalne, takie jak np.
współczynniki narodzin i umieralności oraz przewidywane zmiany we
wskaźniku chorobowości. Koszty w analizie wpływu na budżet powinny być
oszacowane tak, aby odpowiadały opłatom rzeczywiście dokonywanym
i oszczędnościom rzeczywiście uzyskiwanym przez płatnika, z którego
perspektywy analiza jest przeprowadzana. Dlatego w przypadku perspektywy
płatnika publicznego do oszacowania kosztów używa się cen leków i świadczeń
medycznych zgodnie z poziomem ich finansowania ze środków publicznych.
Odpowiednie ceny jednostkowe można uzyskać z wielu źródeł, np. wykazów
leków refundowanych, publikowanych przez Narodowy Funduszu Zdrowia
katalogów świadczeń zawierających wyceną punktową świadczeń.
III. Charakterystyka analizy wpływu na budżet
17
Scenariusz bez nowej terapii
Wpływ
na budżet
[zł]
A
20%
A
C
50%
B
B
30%
35
C
30
A= X zł, B = XX zł, C =XXX zł
25
20
Scenariusz z nową terapią
D
15%
15
A
20%
10
A
B
C
35%
C
B
30% D
5
0
rok 1
bez D
A= X zł, B = XX zł, C = XXX zł,
D = XXXX zł
Ryc.1. Schemat analizy wpływu na budżet.
Fig. 1. Budget impact schematic.
zD
18
E. Orlewska
Tabela 3. Źródła danych wykorzystywanych w analizie wpływu na budżet.
Table 3. Data sources for deriving the inputs for each of key budget impact analysis
elements.
Parametr
Źródła danych
Wielkość i charakterystyka
populacji
Narodowe dane statystyczne, publikowane i niepublikowane badania (bazy danych) epidemiologiczne,
rejestry, badania pragmatyczne przeprowadzane
w innych celach, ale zawierające odpowiednie dla
analizy dane, dane z wniosków o odszkodowania
od ubezpieczyciela, opinia ekspertów.
„Istniejąca” praktyka
Publikowane informacje na temat obecnej praktyki
klinicznej, algorytmy postępowania klinicznego,
badania rynkowe, opinia ekspertów.
„Nowy” scenariusz
Prognozy rynkowe oparte na przejrzyście opisanych
założeniach na temat procesu włączania nowej
interwencji do praktyki klinicznej.
Efektywność leczenia,
progresja choroby
Publikowane badania kliniczne.
Koszty
Oficjalne cenniki leków i świadczeń medycznych.
III-3. Prezentacja wyników
Wpływ finansowania technologii medycznej na budżet należy przedstawić
w wartościach całkowitych i inkrementalnych dla każdego wybranego przedziału czasowego (np. 1 roku) w danym horyzoncie czasowym.
Wyniki analizy wpływu na budżet powinny być prezentowane zarówno
w jednostkach monetarnych (koszty), jak i naturalnych (rodzaj i liczba zużytych
świadczeń). Pomaga to podejmującym decyzje rozstrzygnąć, czy np. wykazane
w analizie zmniejszenie liczby świadczeń oznacza oszczędności także
III. Charakterystyka analizy wpływu na budżet
19
w rzeczywistości. W wielu sytuacjach ilościowy wpływ nowej technologii
na budżet może mieć nawet drugorzędne znaczenie wobec wpływu na aktualne
zużycie zasobów. Dla podejmujących decyzje ważne jest stwierdzenie
czy skalkulowane oszczędności rzeczywiście będą zauważalne w praktyce.
Wiele technologii ma wpływ na liczbę i rodzaj świadczeń medycznych
(zmniejszenie liczby zabiegów, dni hospitalizacji, konsultacji, itp.), ale
nie oznacza to zmiany w przepływie finansów pomiędzy płatnikiem
a świadczeniodawcą. W przypadku niektórych technologii istotne dla budżetu
mogą być warunki wprowadzenia tych technologii, np. potrzeba przeszkolenia
personelu, opracowania nowych wytycznych klinicznych, zmiany diagnostyki,
itp., oraz związane z tym dodatkowe koszty.
Do analizy wpływu na budżet powinien być dołączony model
komputerowy zaprogramowany w taki sposób, aby odbiorca analizy mógł bez
trudu zmieniać wartości parametrów wejściowych. Zmiana wartości parametrów
umożliwia użytkownikowi testowanie różnych scenariuszy dostosowanych do
specyficznych sytuacji. Kalkulacje w modelu powinny być przedstawione
w sposób przejrzysty, wraz z wszystkimi założeniami i źródłem danych dla
wprowadzonych wartości.
20
E. Orlewska
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
21
IV. PRZYKŁADY ANALIZ WPŁYWU NA BUDŻET
Ponieważ analizy wpływu na budżet muszą odpowiadać specyficznym
problemom zdrowotnym i określonym systemom opieki zdrowotnej, a te
wykazują dużą różnorodność, nie można wskazać jednego uniwersalnego
wzorca takiej analizy. Istnieją jednak pewne rekomendowane w różnych
sytuacjach sposoby podejścia do problemu konstruowania modelu,
wykorzystania źródeł danych, obliczania i prezentowania wyników.
Zilustrowaniu tych sposobów służą przedstawione poniżej dwa przykłady analiz
wpływu na budżet przeprowadzonych w warunkach polskich. Przykłady
dobrano w taki sposób, aby pokazać najbardziej charakterystyczne cechy
analizy wpływu na budżet: modelowanie zmiennej w czasie, „otwartej”
populacji, rzeczywistego przepływu środków finansowych oraz rzeczywistego
wykorzystania świadczeń w scenariuszu z i bez badanej interwencji,
uwzględnienie specyficznych dla danego systemu ograniczeń organizacyjnych
(poziom refundacji, warunki decydujące o czasie terapii). W celu uzyskania
przejrzystości modelu w programowaniu zastosowano podejście modułowe
(ryc. 2).
IV-1. Przykład 1
Przykład pierwszy dotyczy oceny konsekwencji finansowych wynikających
z realizacji programu terapeutycznego: „toksyna botulinowa typu A (Botox®,
Dysport®) w leczeniu ogniskowej poudarowej spastyczności kończyny górnej
u dorosłych”. Analizę wpływu na budżet przeprowadzono z perspektywy
publicznego płatnika za świadczenia zdrowotne. Horyzont czasowy analizy
obejmuje 4 lata.
22
E. Orlewska
Moduł 1:
Opis modelu i założeń
Moduł 3:
kalkulacje
Moduł 2:
Parametry:
Specyficzne do sytuacji
parametry wejściowe
• wskaźniki
Moduł 4:
Wyniki
(w postaci tabelarycznej
i graficznej)
epidemiologiczne
• zasoby
• koszty
• interwencje
Ryc. 2. Modułowe programowanie analiz wpływu na budżet.
Fig. 2. Modular approach to programming budget impact analyses.
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
23
Problem kliniczny
Spastyczność została zdefiniowana w 1980 roku jako „zaburzenie ruchowe,
które jest składową uszkodzenia motoneuronów na wyższym poziomie i które
charakteryzuje się zależnym od szybkości rozciągania wzmożeniem tonicznych
odruchów na rozciąganie (napięcia mięśniowego), wskutek odhamowania
odruchu rozciągowego” [31]. Stanowi ona ważny problem kliniczny i społeczny,
ponieważ występuje stosunkowo często i powoduje znacznego stopnia
upośledzenie sprawności ruchowej. Najczęstszą przyczyną spastyczności jest
udar mózgu – zazwyczaj towarzyszy ona niedowładowi, nasilając dysfunkcję
kończyny. Spastyczność kończyny górnej jest przyczyną bólu i dyskomfortu,
licznych ograniczeń w życiu codziennym (trudności w ubieraniu się, utrzymaniu
higieny), utrudnia rehabilitację, wywołuje zespół cieśni nadgarstka [32]. Może
być również przyczyną pogorszenia nastroju, niższej samooceny, stygmatyzacji
społecznej i ograniczenia kontaktów towarzyskich oraz zaburzeń snu.
Spastyczności mogą towarzyszyć poważne problemy zdrowotne, takie jak
skłonność do zakrzepicy, odleżyny, zakażenia.
Leczenie spastyczności nie zawsze poprawia funkcjonowanie (lepiej
widoczna jest poprawa u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym niż
u dorosłych po udarze z dużym stopniem niedowładu kończyn), ale powinno
być podjęte, jeśli spastyczność utrudnia pielęgnację, prowadzi do przykurczów,
powoduje bolesne skurcze mięśni lub krępuje ruchy [33]. Leczenie
spastyczności jest kompleksowe (farmakoterapia, fizjoterapia), odpowiednie do
jednostki chorobowej oraz celów funkcjonalnych wyznaczonych przez chorego.
Pojawienie się w ostatnich latach nowych metod diagnostycznych i sposobów
rehabilitacji oraz nowych sposobów farmakoterapii (np. toksyna botulinowa)
stwarza możliwość wyboru alternatywy najlepszej z punktu widzenia
klinicznego i ekonomicznego. Toksyna botulinowa w tym wskazaniu jest
metodą leczenia zalecaną przez wytyczne amerykańskie [34], wytyczne
opublikowane przez Europejską Grupę Ekspertów [35, 36], Royal College
of Physicians [37] oraz stanowisko interdyscyplinarnej grupy ekspertów,
24
E. Orlewska
reprezentujące Polskie Towarzystwo Neurologiczne (Sekcja Schorzeń
Pozapiramidowych), Polskie Towarzystwo Rehabilitacji, Polskie Towarzystwo
Rehabilitacji Neurologicznej i Polskie Towarzystwo Fizjoterapeutów, Sekcję
Elektromiografii Polskiego Towarzystwa Neurofizjologii Klinicznej, opublikowane w Neurologii i Neurochirurgii Polskiej w 2004 roku [33].
Toksynę botulinową wstrzykuje się do chorych mięśni. Dawka określana
jest indywidualnie i zależy od masy ciała pacjenta, masy mięśnia, nasilenia
spastyczności, wyników uzyskanych po poprzednich iniekcjach. Efekty
farmakologiczne utrzymują się przeważnie od 2 do 4 miesięcy [38], efekty
kliniczne – przez dłuższy czas, bowiem toksyna botulinowa stwarza dogodne
okno terapeutyczne dla fizjoterapii, która w dalszych miesiącach może okazać
się skuteczna w pokonywaniu napięcia mięśniowego i przywracaniu sprawności
ruchowej [39]. Działanie toksyny botulinowej jest w pełni odwracalne, co
związane jest z procesem reinerwacji w zakończeniach nerwowo-mięśniowych.
[40]. W planowaniu leczenia za pomocą toksyny botulinowej niezbędna jest
znajomość anatomii i funkcji poszczególnych mięśni. Przy podawaniu leku do
mniejszych mięśni (np. przedramienia, ręki) może być konieczna
elektromiografia.
Opis modelu
Analizę wpływu na budżet przeprowadzono techniką modelowania, przy
użyciu programu Microsoft Excel. Model zawiera następujące elementy:
1)
kalkulację liczby osób z ogniskową poudarową spastycznością
kończyny górnej, które w ciągu 4 lat będą leczone toksyną botulinową,
2)
kalkulację kosztów ponoszonych przez płatnika publicznego w przypadku dwóch scenariuszy:
a.
bez programu terapeutycznego „leczenie toksyną botulinową poudarowej spastyczności kończyny górnej”
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
25
b.
z programem terapeutycznym „leczenie toksyną botulinową poudarowej
spastyczności kończyny górnej”
Konsekwencje finansowe, wynikające z realizacji programu „leczenie
toksyną botulinową (Botox®, Dysport®) ogniskowej poudarowej spastyczności
kończyny górnej u dorosłych”, obliczono jako różnicę kosztów (koszt
inkrementalny) pomiędzy scenariuszem z i bez programu terapeutycznego.
Wynik przedstawiono w postaci kosztu inkrementalnego dla kolejnych lat
w 4-letnim horyzoncie czasowym oraz jako całkowity koszt inkrementalny
dla okresu 4 lat. W analizie założono, że jeśli u pacjenta wystąpi odpowiedź
na leczenie po 1. podaniu toksyny botulinowej, leczenie będzie kontynuowane
przez 2 lata lub do zgonu chorego, jeśli nastąpi on wcześniej, a pacjent może
otrzymać maksymalnie 4 wstrzyknięcia toksyny botulinowej.
Parametry wejściowe modelu
Dane epidemiologiczne
W Polsce na udar co roku zapada około 60 000 osób, a śmiertelność
z powodu tej choroby wynosi około 40 % [41, 42]. U wielu osób, które przeżyją
ostry okres, występują: niedowład kończyn, zaburzenia mowy, zaburzenia
funkcji poznawczych, depresja. Dokładna liczba chorych, u których rozwija się
spastyczność kończyny górnej w stopniu wymagającym leczenia toksyną
botulinową, jest trudna do oszacowania. Według danych z Wielkiej Brytanii
w okresie 12 miesięcy po przebytym udarze spastyczność rozwija się u 38 %
chorych, a spastyczność o znacznym nasileniu dotyczy około 20 % chorych
[43]. Ekstrapolując te wyniki do warunków polskich można byłoby stwierdzić,
że w Polsce ciężka spastyczność ogniskowa występuje u około 7 200 chorych.
Dane te dotyczą spastyczności zarówno w kończynie dolnej, jak i górnej.
W grupie chorych po udarze najczęściej (w 70%) interwencji wymaga
26
E. Orlewska
spastyczność kończyny górnej [44], liczba tych przypadków wynosi więc około
5 000. Po wyeliminowaniu:
•
chorych z przeciwwskazaniami do podania leku,
•
chorych, którzy nie współpracują przy rehabilitacji,
•
chorych z depresją, z nasiloną afazją lub zaburzeniami poznawczymi,
oraz po uwzględnieniu ograniczonej liczby wyspecjalizowanych ośrodków
klinicznych i specjalistów przeszkolonych do podawania toksyny botulinowej,
liczba chorych, których co roku można byłoby objąć programem leczenia
toksyną botulinową mogłaby wynosić według polskich ekspertów neurologów
około 2 000 osób (ryc. 3).
Wskaźnik odpowiedzi na leczenie
Odpowiedź na leczenie zdefiniowano jako redukcję napięcia mięśniowego
o co najmniej 2 punkty wg zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS)
w porównaniu do wartości wyjściowej. Taka redukcja napięcia mięśniowego
określana jest jako klinicznie znamienna poprawa, która ułatwia użycie
fizycznych metod służących wzmacnianiu mięśnia i rehabilitacji pacjenta
[45-47]. Odsetek chorych, u których uzyskano tak zdefiniowaną odpowiedź
na leczenie oszacowany został na podstawie randomizowanych badań klinicznych, porównujących toksynę botulinową (Botox® lub Dysport®) z placebo
w leczeniu ogniskowej spastyczności w obrębie kończyny górnej [46-54].
Badania te zostały zidentyfikowane za pomocą systematycznego przeglądu
literatury, który przeprowadzono w bazach danych MEDLINE, EMBASE,
Cochrane Controlled Trial, używając słów kluczowych: „botulinum toxin type
A”, „stroke” and „spasticity”. Wyszukiwanie ograniczono do badań klinicznych
opublikowanych w okresie od 1989 r. (data zaaprobowania przez Food Drug
Adminnistration w Stanach Zjednoczonych stosowania toksyny botulinowej
u ludzi) do końca 2009 r.
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
27
60 000 chorych (liczba przypadków udaru mózgu w Polsce)
40% śmiertelność [41, 42]
36 000 chorych
20% rozwija ciężką spastyczność [43]
7 200 chorych
70% ze spastycznością
kończyny górnej [44]
5000 chorych
40% pacjentów do objęcia
programem lekowym *
2000 chorych
*
założenie uwzględniające ograniczoną liczbę wyspecjalizowanych ośrodków klinicznych
i przeszkolonych do podawania toksyny specjalistów, oraz kryteria wykluczenia z programu
Ryc. 3. Kalkulacja liczby chorych kwalifikujących się do programu leczenia
toksyną botulinową.
Fig. 3. Calculation of the number of patients eligible for botulinum
toxin type A treatment.
28
E. Orlewska
Do analizy włączono prace spełniające następujące kryteria włączenia:
1)
rodzaj badania: randomizowane kontrolowane badania kliniczne (RCT)
2)
interwencja: preparat Botox® lub Dysport® (dowolna dawka i czas
terapii),
3)
interwencja do porównania: placebo lub każda farmakologiczna i niefarmakologiczna interwencja stosowana w leczeniu spastyczności,
4)
populacja: dorośli z ogniskową spastycznością kończyny górnej
po udarze mózgu,
5)
miara wyniku: napięcie mięśniowe
Wyniki metaanalizy badań zakwalifikowanych do analizy wskazują, że
bezwzględna różnica ryzyka we wskaźniku odpowiedzi na toksynę botulinową
w porównaniu do placebo wynosi 0,32 (95%CI: 0,15; 0,49) dla preparatu
Dysport® i 0,35 (95%CI: 0,25; 0,46) dla preparatu Botox® (Tabela 4).
Ponieważ w grupie otrzymujących placebo odsetek chorych, u których
uzyskano redukcję napięcia mięśniowego o co najmniej 2 punkty wg MAS
w porównaniu do wartości wyjściowej wynosił 26% (zakres 22%; 32%) [46,
47], w analizie wpływu na budżet przyjęto, że na toksynę botulinową odpowiada
60% chorych (zakres 37% - 78%).
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
29
Tabela 4. Wyniki metaanalizy randomizowanych badań klinicznych porównujących
toksynę botulinową (Botox® lub Dysport® ) z placebo w leczeniu ogniskowej
spastyczności w obrębie kończyny górnej [55].
Table 4. The key results of the meta-analyses of Botox® or Dysport® vs placebo
randomised trials in adult patients with focal upper limb post stroke spasticity [55].
Botox® vs placebo
Miara
wyniku
Ocena
Napięcie
zginacza
nadgarstka
WMD
(95%CI)
Napiecie
zginacza
łokcia
WMD
(95%CI)
Napięcie
zginaczy
palców
dłoni
WMD
(95%CI)
Odpowiedź
na leczenie*
RD
(95%CI)
Wynik
-0,74
(-1,05; -0,42)
-0,30
(-0,52; -0,10)
-0,26
(-0,75; 0,22)
0,36
(0,25; 0,46)
P
<0,0001
0,004
0,29
<0,001
Dysport® vs placebo
Wynik
-0,80
(-1,37; -0,23)
-0,49
(-0,69; -0,28)
-1,34
(-2,35; -0,33)
0,32
(0,15; 0,49)
P
<0,05
<0,05
<0,05
<0,001
* redukcja napięcia mięśniowego o co najmniej 2 punkty wg zmodyfikowanej skali Ashwortha
(MAS) w porównaniu do wartości wyjściowej.
WMD – weighted mean difference; średnia ważona różnic
RD – risk difference; różnica ryzyka
CI - confidence interval; przedział ufności
30
E. Orlewska
Dane kosztowe
W modelu uwzględniono następujące elementy kosztów:
•
koszt nabycia i podania leków
•
koszt konsultacji lekarskich,
•
koszt diagnostyki w programie leczenia spastyczności
•
koszt rehabilitacji.
Równoważne terapeutyczne dawkowanie wynosi dla preparatu Dysport®
989 j.m. na sesję, a dla preparatu Botox® 229 U na sesję [55]. W analizie
podstawowej założono, że 50% chorych zakwalifikowanych do programu
otrzyma preparat Botox® a 50% - preparat Dysport®. Na podstawie opinii
polskich ekspertów neurologów z ośrodka, w którym prowadzone jest leczenie
chorych z poudarową spastycznością, przyjęto, że realizacja programu
terapeutycznego obejmuje: kwalifikację do leczenia, podanie leku oraz
monitorowanie terapii (łącznie 3 przyjęcia ambulatoryjne w związku z jedną
sesją leczenia). Leczenie toksyną botulinową jest kontynuowane u chorych
odpowiadających na 1. podanie leku; chorzy ci mogą otrzymać maksymalnie
4 dawki leku. W przypadku braku odpowiedzi na 1. dawkę toksyny botulinowej
u 90% pacjentów stosowane są doustne leki przeciwskurczowe: Mydocalm
(150 mg/d; 30% chorych), Baklofen (75 mg/d; 30% chorych) i Myolastan
(100 mg/d; 30% chorych), a liczba konsultacji w poradni neurologicznej wynosi
średnio 3 w ciągu roku. Według opinii ekspertów rehabilitowanych jest 100%
chorych „odpowiadających” i 50% chorych „nieodpowiadających”. Rehabilitacja trwa 24 tygodnie i składa się z 2 sesji reedukacji nerwowo-mięśniowej
tygodniowo. Koszty jednostkowe leków oraz świadczeń medycznych
uwzględnionych w analizie podstawowej oraz źródła danych [56-62] przedstawiono w Tabeli 5.
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
31
Tabela 5. Ceny jednostkowe leków i świadczeń.
Table 5. Unit prices of pharmaceuticals and services.
Nazwa
leku/świadczenia
Wartość
punktowa
Cena
(zł)
Botox® 1 j.m.
0,643
6,43
Dysport® 1 j.m.
0,1286
1,286
Mydocalm,
tbl. 150 mg; 30 tbl.
0
Baclofen
tbl. 25 mg; 50 tbl.
2,35
Myolastan
50 mg; 20 tbl.
0
Źródło danych
Wykaz substancji czynnych
stosowanych w programach
zdrowotnych. Załącznik nr 1 do
Zarządzenia nr 4/2011/DGL Prezesa
NFZ z dn. 1 lutego 2011 [56]
Rozporządzenie MZ z dnia 22
grudnia 2010 w sprawie wykazu
leków podstawowych i
uzupełniających oraz wysokości
odpłatności za leki uzupełniające
[57]; Załącznik nr 1 do
Rozporządzenia MZ z dnia
23. grudnia 2010 w sprawie cen
urzędowych hurtowych i detalicznych
produktów leczniczych i wyrobów
medycznych [58]; Załącznik nr 1 do
Rozporządzenia MZ z dnia 22.
grudnia 2010 w sprawie limitów cen
leków i wyrobów medycznych
wydawanych świadczeniobiorcom
bezpłatnie, za opłatą ryczałtową
lub częściową odpłatnością [59].
32
E. Orlewska
Tabela 5. Ceny jednostkowe leków i świadczeń. (cd.)
Table 5. Unit prices of pharmaceuticals and services. (continued)
Nazwa
leku/świadczenia
przyjęcie pacjenta
w trybie
ambulatoryjnym
związane
z wykonaniem
programu
(5.08.06.0000004)
Diagnostyka w
programie leczenia
spastyczności
(5.08.06.0000061)
Rehabilitacja:
reedukacja nerwowomięśniowa; 1 sesja
w warunkach
ambulatoryjnych
(5.11.01.0000073)
Wartość
punktowa
2
6
25
Cena
(zł)
Źródło danych
102
Katalog świadczeń i zakresów –
leczenie szpitalne – terapeutyczne
programy zdrowotne. Załącznik nr 1
do Zarządzenia Prezesa Narodowego
Funduszu Zdrowia nr 71/2009/DGL
z dn. 3.11.2009 [60]
306
Katalog ryczałtów za diagnostykę
w programach terapeutycznych.
Załącznik nr 3 do Zarządzenia
Nr 3.2011/DGL Prezesa NFZ z dnia
20 stycznia 2011 r [61].
25
Katalog zabiegów
fizjoterapeutycznych. Załącznik nr 1
do zarządzenia nr 53/2010/DSOZ
Prezesa NFZ z dnia 2 września
2010 r [62].
Wyniki
Analiza podstawowa
•
Przy założeniu, że:
liczba „nowych” pacjentów zakwalifikowanych do leczenia toksyną
botulinową w każdym kolejnym roku wynosi 2001,
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
•
•
33
roczny wskaźnik umieralności wynosi 14%,
wskaźnik odpowiedzi wynosi 60% w scenariuszu z programem i 26%
w scenariuszu bez programu,
•
leczenie pacjenta „odpowiadającego” trwa 2 lata, a średnia liczba podań
toksyny botulinowej w ciągu roku wynosi 2/pacjenta „odpowiadającego”,
•
50% chorych zakwalifikowanych do programu otrzymuje preparat
Botox®, a 50% - preparat Dysport®,
•
rehabilitację przeprowadza się u 100% chorych „odpowiadających i 50%
„nie odpowiadających”,
koszty ponoszone przez płatnika publicznego w scenariuszu „z programem
terapeutycznym” i „bez programu terapeutycznego” wynoszą odpowiednio:
4 420 369 zł i 1 002 480 zł w 1. roku, 10 107 054 zł i 2 867 091 zł w 2. roku,
12 751 362 zł i 3 734 136 zł w 3. roku i 12 751 362 zł i 3 734 136 zł w 4. roku
(Tabela 6). W związku z realizacją programu terapeutycznego wydatki płatnika
publicznego wzrosną o 3 417 889 zł w 1. roku, 7 239 962 zł w 2. roku, a od
3. roku corocznie o 9 017 226 zł. Koszty leków w scenariuszu bez programu
terapeutycznego stanowią zaledwie 1,43% kosztu całkowitego a w scenariuszu
z programem terapeutycznym - ponad 50% (58% w 1. roku, 54% w 2. roku
i 53% w kolejnych latach). Przy równym podziale rynku pomiędzy preparat
Botox® i Dysport®, ich koszt stanowi odpowiednio 54% oraz 46% wydatków
ponoszonych na toksynę botulinową w programie.
Oczekiwane wydatki płatnika publicznego z budżetu lekowego w scenariuszu z programem terapeutycznym są wyższe w porównaniu do scenariusza
bez programu o 2 550 522 zł w 1. roku, 5 384 079 zł w 2. roku i 6 701 683 zł
w każdym kolejnym roku.
34
E. Orlewska
Tabela 6. Wyniki analizy wpływu na budżet (analiza podstawowa).
Table 6. Results of the budget impact analysis (base case analysis).
Scenariusz bez programu
Rok 1.
Rok 2.
Rok 3
Rok 4.
1 002 480 zł
2 867 091 zł
3 734 136 zł
3 734 136 zł
14 365 zł
41 085 zł
53 509 zł
53 509 zł
1,43%*
1,43%*
1,43%*
1,43%*
988 114 zł
2 826 007 zł
3 680 627 zł
3 680 627 zł
98,57%*
98,57%*
98,57%*
98,57%*
w tym:
leki
inne
Scenariusz z programem
4 420 369 zł
10 107 054 zł 12 751 362 zł 12 751 362 zł
2 564 887 zł
5 425 164 zł
6 755 193 zł
6 755 193 zł
58,02%*
53,68%*
52,98%*
52,98%*
1 855 481 zł
4 681 890 zł
5 996 170 zł
5 996 170 zł
41,98%*
46,32%*
47,02%*
47,02%8
4 077 436 zł
6 927 024 zł
8 252 083 zł
8 252 083 zł
92%
69%
65%
65%
3 417 889 zł
7 239 962 zł
9 017 226 zł
9 017 226 zł
w tym:
leki
inne
koszt pacjentów
"odpowiadających"
% kosztu scenariusza
z programem
Koszt inkrementalny
* % wydatków całkowitych
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
35
Analiza zużywanych świadczeń wskazuje, że w scenariuszu z programem
terapeutycznym liczba konsultacji, diagnostyki i sesji rehabilitacyjnych jest
w porównaniu do scenariusza bez programu wyższa odpowiednio o 3 908, 930
i 7 592 w 1. roku, 7 023, 1 969 i 21 714 w 2. roku i 8 471, 2 452 i 28 281
w każdym następnym roku (Tabela 7).
Tabela 7. Analiza liczby zużytych świadczeń w scenariuszu z i bez programu
terapeutycznego.
Table 7. Analysis of the resource utilisation in scenario with and in scenario without
therapeutic programme.
Rok 1.
Rok 2.
Rok 3.
Rok 4.
konsultacje
2 791
7 983
10 397
10 397
diagnostyka
0
0
0
0
rehabilitacja
28 136
80 469
104 804
104 804
konsultacje
6 699
15 006
18 869
18 869
diagnostyka
930
1 969
2 452
2 452
rehabilitacja
35 728
102 183
133 085
133 085
konsultacje
3 908
7 023
8 471
8 471
diagnostyka
930
1 969
2 452
2 452
rehabilitacja
7 592
21 714
28 281
28 281
Scenariusz bez programu
Scenariusz z programem
Różnica
36
E. Orlewska
Tabela 8. Analiza wpływu na budżet: scenariusz „pesymistyczny”- wskaźnik odpowiedzi
wynosi 37% i 32% odpowiednio z i bez programu.
Table 8. Budget impact analysis: „pessimistic” scenario - responder rate 37% and 32%
in scenario with and without therapeutic programme, respectively.
Rok 1.
Rok 2.
Rok 3
Rok 4.
2 962 888 zł
3 858 903 zł
3 858 903 zł
14 365 zł
41 085 zł
53 509 zł
53 509 zł
1,39%*
1,39%*
1,39%*
1,39%*
1 021 610 zł
2 921 803 zł
3 805 394 zł
3 805 394 zł
98,61%*
98,61%*
98,61%*
98,61%*
Scenariusz bez programu 1 035 975 zł
w tym:
leki
inne
Scenariusz z programem
4 360 757 zł
8 478 825 zł 10 393 726 zł 10 393 726 zł
2 571 495 zł
4 345 575 zł
5 170 522 zł
5 170 522 zł
58,97%*
51,25%*
49,75%*
49,75%*
1 789 262 zł
4 133 250 zł
5 223 204 zł
5 223 204 zł
41,03%*
48,75%*
50,25%*
50,25%*
koszt pacjentów
"odpowiadających"
3 820 638 zł
5 577 884 zł
6 395 004 zł
6 395 004 zł
% kosztu scenariusza
z programem
88%
66%
62%
62%
Koszt inkrementalny
3 324 782 zł
5 515 936 zł
6 534 823 zł
6 534 823 zł
w tym:
leki
inne
* % wydatków całkowitych
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
37
Tabela 9. Analiza liczby zużytych świadczeń: scenariusz „pesymistyczny”: wskaźnik
odpowiedzi wynosi 37% i 32% odpowiednio z i bez programu.
Table 9. Analysis of resources utilisation: „pessimistic” scenario - responder rate 37%
and 32% in scenario with and without therapeutic programme, respectively.
Rok 1.
Rok 2.
Rok 3.
Rok 4.
konsultacje
2 791
7 983
10 397
10 397
diagnostyka
0
0
0
0
rehabilitacja
29 476
84 301
109 795
109 795
konsultacje
7 341
14 454
17 761
17 761
diagnostyka
930
1 571
1 868
1 868
rehabilitacja
30 592
87 494
113 954
113 954
konsultacje
4 550
6 471
7 364
7 364
diagnostyka
930
1 571
1 868
1 868
rehabilitacja
1 117
3 193
4 159
4 159
Scenariusz bez programu
Scenariusz z programem
Różnica
38
E. Orlewska
Analiza wrażliwości
W scenariuszu „pesymistycznym”, w którym wskaźnik odpowiadających
w programie terapeutycznym wynosi 37%, a bez programu – 32%, dodatkowe
wydatki ponoszone z budżetu na realizację programu zmniejszą się w ciągu 4 lat
o 6 781 939 zł w porównaniu do analizy podstawowej (Tabela 8 i 12). Jest to
wynikiem zarówno zmniejszenia kosztów programu, jak i zwiększenia kosztów
scenariusza „bez programu”. W związku z większym wskaźnikiem odpowiedzi
w scenariuszu bez programu wzrasta wykorzystanie świadczeń rehabilitacyjnych
(Tabela 9) i w konsekwencji rosną wydatki na rehabilitację (Tabela 8),
natomiast w scenariuszu bez programu zmniejszeniu ulega liczba wszystkich
świadczeń (Tabela 9). W porównaniu do analizy podstawowej zmniejszy się
również udział kosztów pacjentów „odpowiadających” w całkowitym koszcie
w scenariuszu z „programem” (Tabela 8).
W scenariuszu „optymistycznym”, w którym wskaźnik odpowiadających
w programie terapeutycznym wynosi 78%, a bez programu – 22%, dodatkowe
wydatki ponoszone z budżetu na realizację programu wzrosną w ciągu 4 lat
o 5 263 689 zł w porównaniu do analizy podstawowej (Tabela 10 i 12). Jest to
wynikiem zarówno zwiększenia kosztów programu, jak i zmniejszenia kosztów
scenariusza „bez programu”. W związku z mniejszym wskaźnikiem odpowiedzi
w scenariuszu bez programu zmniejsza się liczba wykorzystanych świadczeń
rehabilitacyjnych (Tabela 11) i w konsekwencji zmniejszają się wydatki na
rehabilitację. Natomiast w scenariuszu z programem zwiększeniu ulega liczba
świadczeń rehabilitacyjnych, a od 2. roku także liczba konsultacji i diagnostyki
(Tabela 11). W porównaniu do analizy podstawowej zwiększy się również
udział kosztów pacjentów „odpowiadających” w całkowitym koszcie
w scenariuszu z „programem”.
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
39
Tabela 10. Analiza wpływu na budżet: scenariusz „optymistyczny”- wskaźnik
odpowiedzi wynosi 78% i 22% odpowiednio z i bez programu.
Table 10. Budget impact analysis: „optimistic” scenario - responder rate 78% and 22%
in scenario with and without therapeutic programme, respectively.
Scenariusz
bez programu
Rok 1.
Rok 2.
Rok 3.
Rok 4.
980 149 zł
2 803 227 zł
3 650 958 zł
3 650 958 zł
14 365 zł
41 085 zł
53 509 zł
53 509 zł
1,47%*
1,47%*
1,47%*
1,47%*
965 784 zł
2 762 142 zł
3 597 449 zł
3 597 449 zł
98,53%*
98,53%*
98,53%*
98,53%*
w tym:
leki
inne
Scenariusz
z programem
4 467 021 zł
11 381 320 zł 14 596 469 zł 14 596 469 zł
2 559 716 zł
6 270 060 zł
7 995 369 zł
7 995 369 zł
57,30%*
55,09%*
54,78%*
54,78%*
1 907 305 zł
5 111 261 zł
6 601 100 zł
6 601 100 zł
42,70%*
44,91%*
45,22%*
45,22%*
koszt pacjentów
"odpowiadających"
4 278 408 zł
7 982 873 zł
9 705 450 zł
9 705 450 zł
% kosztu scenariusza
z programem
96%
70%
66%
66%
Koszt inkrementalny
3 486 872 zł
8 578 093 zł
w tym:
leki
inne
* % wydatków całkowitych
10 945 511 zł 10 945 511 zł
40
E. Orlewska
Tabela 11. Analiza liczby zużytych świadczeń: scenariusz „optymistyczny”: wskaźnik
odpowiedzi wynosi 78% i 22% odpowiednio z i bez programu.
Table 11. Analysis of resources utilisation: „optimistic” scenario - responder rate 78%
and 22% in scenario with and without therapeutic programme, respectively.
Rok 1.
Rok 2.
Rok 3.
Rok 4.
konsultacje
2 791
7 983
10 397
10 397
diagnostyka
0
0
0
0
rehabilitacja
27 243
77 915
101 477
101 477
konsultacje
6 197
15 438
19 735
19 735
diagnostyka
930
2 280
2 908
2 908
rehabilitacja
39 748
113 679
148 057
148 057
konsultacje
3 405
7 455
9 338
9 338
diagnostyka
930
2 280
2 908
2 908
rehabilitacja
12 505
35 764
46 580
46 580
Scenariusz bez programu
Scenariusz z programem
Różnica
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
41
Koszty realizacji programu terapeutycznego mogą się zmniejszyć, jeśli
więcej pacjentów będzie otrzymywało preparat Dysport®, np. jeśli 80%
pacjentów otrzymywałoby Dysport® a 20% - Botox®, koszt inkrementalny
w porównaniu do analizy podstawowej byłby w ciągu 4 lat o 939 178 zł niższy
(Tabela 12). W konfiguracji odwrotnej (20% pacjentów otrzymywałoby
Dysport® a 80% - Botox®) koszt inkrementalny w porównaniu do analizy
podstawowej byłby w ciągu 4 lat o 939 178 zł wyższy. W przypadku
zmniejszenia dawkowania preparatu Dysport® do 500 j.m. na sesję (minimalna
skuteczna dawka) [46], wydatki na realizację programu zmniejszą się w ciągu
4 lat w porównaniu do analizy podstawowej o 4 906 605 zł, jeśli lekiem tym
będzie leczonych 50% chorych, i o 8 789 746 zł, jeśli lekiem tym będzie
leczonych 80% chorych (Tabela 12). Jeśli dawkowanie preparatu Botox®
wynosiłoby 200 j.m. na sesję, wydatki na realizację programu zmniejszyłyby się
w ciągu 4 lat w porównaniu do analizy podstawowej o 1 454 923 zł, jeśli lekiem
tym byłoby leczonych 50% chorych, i o 1 388 699 zł, jeśli lekiem tym byłoby
leczonych 80% chorych (Tabela 12).
W przypadku zwiększenia liczby zabiegów do trzech w ciągu roku
(maksymalnie 6 wstrzyknięć toksyny botulinowej/pacjenta odpowiadającego
w ciągu 2 lat) dodatkowe wydatki związane z realizacją programu wynosiłyby
w ciągu 4 lat o 10 443 684 zł więcej niż w analizie podstawowej (Tabela 12).
42
E. Orlewska
Tabela 12. Analiza wrażliwości (analiza scenariuszy).
Table 12. Sensitivity analysis (scenarios analysis).
Koszt inkrementalny
Scenariusze
Rok 1.
Rok 2.
Rok 3.
Rok 4.
Scenariusz
podstawowy
3 417 889 zł
7 239 962 zł
9 017 226 zł
9 017 226 zł
Scenariusz
optymistyczny
3 486 872 zł
8 578 093 zł
10 945 511 zł
10 945 511 zł
Scenariusz
pesymistyczny
3 324 782 zł
5 515 936 zł
6 534 823 zł
6 534 823 zł
80% pacjentów
otrzymuje Dysport®
a 20% - Botox®
3 305 894 zł
7 002 981 zł
8 722 126 zł
8 722 126 zł
20% pacjentów
otrzymuje Dysport®
a 80% - Botox®
3 529 884 zł
7 476 944 zł
9 312 327 zł
9 312 327 zł
Dawka preparatu
Dysport® wynosi
500 j.m. na sesję
i lekiem tym
leczonych jest 50%
chorych
2 832 786 zł
6 001 884 zł
7 475 515 zł
7 475 515 zł
Dawka preparatu
Dysport® wynosi
500 j.m. na sesję
i lekiem tym
leczonych jest 80%
chorych
2 369 729 zł
5 022 055 zł
6 255 387 zł
6 255 387 zł
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
43
Koszt inkrementalny
Scenariusze
Rok 1.
Rok 2.
Rok 3.
Rok 4.
Dawka preparatu
Botox® wynosi
200 j.m. na sesję
i lekiem tym
leczonych jest
50% chorych
3 244 392 zł
6 872 843 zł
8 560 073 zł
8 560 073 zł
Dawka preparatu
Botox® wynosi
200 j.m. na sesję
i lekiem tym
leczonych jest
80% chorych
3 252 289 zł
6 889 553 zł
8 580 881 zł
8 580 881 zł
Liczba zabiegów
wynosi 3 w ciągu
roku
4 316 773 zł
9 881 378 zł
12 468 919 zł
12 468 919 zł
Podsumowanie
•
•
Liczba chorych kwalifikujących się do leczenia toksyną botulinową
w każdym roku wynosi 2001. U 60% tych chorych (1 117) leczenie będzie
kontynuowane przez 2 lata, u pozostałych zostanie zakończone
po 1. wstrzyknięciu leku.
Dodatkowe wydatki z budżetu publicznego, wynikające z realizacji
programu terapeutycznego, wynoszą 3 417 889 zł w 1. roku, 7 239 962 zł
w 2. roku, a od 3. roku corocznie o 9 017 226 zł. Oczekiwane wydatki
płatnika publicznego z budżetu lekowego w scenariuszu z programem
terapeutycznym są wyższe w porównaniu do scenariusza bez programu
44
•
•
IV.2
E. Orlewska
o 2 550 522 zł w 1. roku, 5 384 079 zł w 2. roku i 6 701 683 zł w każdym
kolejnym roku.
W scenariuszu z programem terapeutycznym liczba konsultacji,
diagnostyki i sesji rehabilitacyjnych jest w porównaniu do scenariusza bez
programu wyższa odpowiednio o 3 908, 930 i 7 592 w 1. roku, 7 023,
1969 i 21 714 w 2. roku i 8 471, 2 452 i 28 281 w każdym następnym
roku.
Największy wpływ na koszt inkrementalny mają parametry związane
z dawkowaniem leku, maksymalną liczbą zabiegów wykonywanych
u pacjenta odpowiadającego na leczenie oraz rodzajem zastosowanego
preparatu toksyny botulinowej.
Przykład 2
Przykład drugi dotyczy konsekwencji finansowych, wynikających
z refundowania długo działających analogów insuliny w ramach programu
terapeutycznego w Polsce.
Problem kliniczny
Cukrzyca niesie ryzyko rozwoju przewlekłych powikłań oraz pogorszenia
jakości i skrócenia życia. Istnieje wiele dowodów naukowych na to, że poprawa
glikemii wiąże się z poprawą rokowania u chorych na cukrzycę [63, 64].
Przewlekłą insulinoterapię stosuje się u wszystkich chorych na cukrzycę typu 1
i u tych chorych na cukrzycę typu 2, u których nie osiągnięto satysfakcjonującej
kontroli glikemii za pomocą diety i leków doustnych. Wstrzyknięcia preparatów
insuliny ludzkiej nie odtwarzają w pełni podstawowego i poposiłkowego
endogennego wydzielania insuliny, aby więc lepiej naśladować profil
insulinemii opracowano analogi insuliny o szybkim lub długim działaniu.
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
45
Wdrożeniu do praktyki klinicznej najpierw szybko działających, a następnie
długo działających analogów insuliny towarzyszyły duże nadzieje, że leki te
poprawią wyrównanie metaboliczne, bezpieczeństwo terapii oraz jakość życia,
zmniejszą ryzyko występowania przewlekłych powikłań oraz wydłużą przeżycie
chorych z cukrzycą.
Systematyczny przegląd literatury z metaanalizą 117 badań z randomizacją
[65] wykazał, że u chorych na cukrzycę stosowanie analogów insuliny (szybko
i długo działających), w porównaniu ze stosowaniem insuliny ludzkiej (krótko
działającej lub Neutral Protamine Hagedorn - NPH), wiąże się z niewielką
(uznawaną za klinicznie nieistotną) redukcją odsetka HbA1c i z rzadszym
występowaniem hipoglikemii w niektórych populacjach chorych w okresie do
30 miesięcy. Również wyniki raportów oceny technologii medycznych
opracowanych przez niezależne narodowe agencje oceny technologii
medycznych, np. w Niemczech [66], w Wielkiej Brytanii [67], w Kanadzie [68]
wskazują, że analogi insuliny długo działające nie mają istotnej klinicznie
przewagi pod względem kontroli glikemii nad preparatami insuliny ludzkiej,
natomiast mogą być przydatne u chorych, u których podczas stosowania
insulin ludzkich występują epizody hipoglikemii pomimo optymalizacji
dotychczasowego leczenia. W większości krajów europejskich wprowadzono
więc restrykcyjną politykę wobec długo działających analogów insuliny [69]
(Tabela 13):
•
bezpłatny dostęp do długo działających analogów insuliny mają tylko
osoby spełniające określone kryteria (udokumentowana nieskuteczność
insulin klasycznych, epizody ciężkich hipoglikemii, nadwrażliwość na
insulinę ludzką);
•
kontynuowanie finansowania długo działających analogów insuliny ze
środków publicznych jest możliwe po udowodnieniu ich skuteczności
w przypadku terapii danego pacjenta (skuteczność ta oceniana jest na
podstawie stopnia obniżenia stężenia HbA1c i/lub zmniejszenia ryzyka
wystąpienia ciężkich hipoglikemii);
46
•
E. Orlewska
długo działające analogi insuliny mogą być przepisywane tylko przez
określonych specjalistów (np. diabetologa, endokrynologa, specjalistę
chorób wewnętrznych).
Tabela 13. Ograniczenia w dostępie do analogów insuliny długo działających
w wybranych krajach europejskich [69].
Table 13. Restrictions on access to long-action inuslin analogues in several European
countries [69].
Restrykcje
dotyczące
populacji
Restrykcje dotyczące
monitorowania i/lub
czasu stosowania
terapii
Restrykcje dotyczące
specjalistów
uprawnionych do
przepisywania
Austria
+
+
+
Anglia i Walia
+
Belgia
+
Bułgaria
+
Czechy
+
Francja
+
Holandia
+
Litwa
+
Luksemburg
+
Łotwa
+
Niemcy
+
Norwegia
+
+
Słowacja
+
+
Szwecja
+
+
+
+
+
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
47
W Polsce długo działające analogi insuliny (insulina glargina i insulina
detemir) są dostępne dla chorych na cukrzycę typu 1 i typu 2 za pełną
odpłatnością. Według danych IMS ich sprzedaż od 2005 wykazuje tendencję
rosnącą i w 2009 r. wynosiła 89 821 opakowań (Tabela 14). Od 2011 r. leki te
mają być w pełni refundowane dla chorych z cukrzycą typu 1 i typu 2
zakwalifikowanych do programu terapeutycznego. W analizie założono, że
programem terapeutycznym objęci byliby pacjenci z cukrzycą typu 1 i typu 2,
leczeni intensywną insulinoterapią, u których wystąpił co najmniej jeden epizod
ciężkiej hipoglikemii w ciągu ostatnich 12 miesięcy (ciężki oznacza, że
konieczna była interwencja innej osoby). Brak poprawy w zakresie kontroli
glikemii i redukcji ryzyka hipoglikemii po 6 miesiącach oznaczałby powrót do
leczenia insuliną NPH.
Tabela 14. Zużycie insulin, insulin ludzkich, analogów insulin i długo działających
analogów insulin w Polsce w latach 2005-2009 (wg IMS).
Table 14. Utilisation of insulins, human insulins and short acting and long acting, insulin
analogues in Poland in 2005-2009 (according to IMS).
Ilość
2005
2006
2007
2008
2009
A10A
4 397 413
4 976 875
5 334 659
5 691 235
6 109 074
Insuliny ludzkie
3 855 361
4 028 197
3 999 562
3 992 367
4 027 618
Analogi
542 052
948 678
1 335 097
1 698 868
2 081 456
Analogi długo działające
13 722
21 309
45 241
62 760
89 821
A10A - insuliny w klasyfikacji anatomiczno-terapeutyczno-chemicznej (ATC)
48
E. Orlewska
Opis modelu
Analizę wpływu na budżet przeprowadzono techniką modelowania, przy
użyciu programu Microsoft Excel. Opracowano model dynamiczny,
uwzględniający wskaźniki rozpowszechnienia i zapadalności na cukrzycę oraz
umieralności w badanej populacji. W analizie brano pod uwagę koszty
insulinoterapii, testów paskowych do oznaczenia glukozy we krwi oraz koszty
związane z leczeniem epizodów ciężkiej hipoglikemii, przy uwzględnieniu
obecnego stanu refundacji oraz przy uwzględnieniu proponowanych zmian.
Wpływ decyzji o refundacji długo działających analogów insuliny na budżet
płatnika publicznego przedstawiono jako koszt inkrementalny czyli różnicę
pomiędzy wydatkami płatnika publicznego ponoszonymi w scenariuszu
obecnym (bez refundacji analogów długo działających) oraz w przypadku,
gdyby analogi długo działające wydawano bezpłatnie chorym kwalifikującym
się do programu terapeutycznego. Horyzont czasowy analizy wynosi 3 lata.
W analizie założono, że kontynuowanie finansowania długo działających
analogów insuliny ze środków publicznych będzie możliwe tylko u tych
pacjentów, u których po 6 miesiącach wykazano skuteczność tych leków
(kontrola glikemii i redukcja ryzyka hipoglikemii)
Parametry wejściowe modelu
Dane epidemiologiczne
Ludność Polski wynosi 38 milionów [70]. Według WHO wskaźnik
chorobowości z powodu cukrzycy w krajach regionu europejskiego zawiera się
w granicach 3-6%; w Polsce wynosi przeciętnie 5%, a wskaźnik zapadalności 0,17%. [71]. Na podstawie wyników rejestru, którym objęto 7606 pacjentów
z 39 ośrodków w Polsce, stwierdzono, że częstość występowania
poszczególnych typów cukrzycy w Polsce jest następująca:
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
•
•
•
•
49
cukrzyca typu 1 – 14,99%,
cukrzyca typu 2 – 80,89%,
inne określone typy cukrzycy – 1,94%,
cukrzyca ciążowa – 2,18% [71].
Średni wiek chorych na cukrzycę wynosi 59,41 lat (w cukrzycy typu 1 –
40,92 lat, w cukrzycy typu 2 – 63,76). [71]. Prawdopodobieństwo zgonu
w populacji chorych w wieku 59 lat wynosi w Polsce 0,018 [72]. Ponieważ
według raportu Komitetu Ekspertów do Spraw Cukrzycy WHO z 1980 i 1985 r.
umieralność chorych na cukrzycę jest 2 razy większa niż w populacji ogólnej
[73], oszacowano, że w populacji polskich chorych na cukrzycę wynosi ona
około 3,6%.
Doustnymi lekami hipoglikemizującymi leczonych jest w Polsce 61%
chorych na cukrzycę typu 2 [74] i terapia ta jest nieskuteczna u 7,5% chorych
[75]. Intensywna insulinoterapia prowadzona jest u około 15% chorych
z cukrzycą typu 2 [67]. Liczba chorych leczonych pompami insulinowymi
w Polsce wynosi wg IMS 15 000.
Odsetek chorych z cukrzycą typu 1, u których występują epizody ciężkiej
hipoglikemii, wynosi 8-10% w przypadku stosowania insuliny NPH oraz
5,7-7,2% w przypadku stosowania analogów długo działających [68]. Odsetek
chorych z cukrzycą typu 2, u których występują epizody ciężkiej hipoglikemii,
waha się od 1,1 do 15%/rok, w zależności od źródeł danych [76-78].
W badaniach retrospektywnych odsetek chorych, u których występowały ciężkie
epizody hipoglikemii, wynosił 10,5% /rok [79] (n = 104), 15%/rok [80]
(n = 215), 1,4% /rok [81] (n = 633). W badaniu prospektywnym (n = 911)
odsetek chorych, u których występowały ciężkie epizody hipoglikemii wynosił
2,2% /rok [63]. W randomizowanych kontrolowanych badaniach porównujących
insulinę NPH z długo działającymi analogami insulin częstość występowania
epizodów ciężkich hipoglikemii wynosiła 2,2-2,6% w grupie chorych
otrzymujących insulinę NPH i 1,2% oraz 1,86% u chorych otrzymujących
odpowiednio insulinę detemir i insulinę glarginę [76]. Odsetek chorych
z epizodami ciężkich hipoglikemii w populacji chorych na cukrzycę typu 2
50
E. Orlewska
leczonych insuliną skojarzoną z doustnymi lekami hipoglikemizującymi wynosi
1,4 - 3,8 w przypadku insuliny NPH i 0,7 - 2% w przypadku analogów długo
działających [68]. Na podstawie powyższych danych w analizie podstawowej
przyjęto, że odsetek chorych, u których występują epizody ciężkiej hipoglikemii
wynosi w przypadku cukrzycy typu 1 – 9% (zakres: 8-10%), a w cukrzycy typu
2 - 2,2% (zakres: 1,1-15%). Odsetek chorych, u których stosowanie długo
działających analogów insuliny przynosi poprawę (redukcję ryzyka ciężkich
hipoglikemii) wynosi w cukrzycy typu 1 - 25% (zakres: 10 - 43%) [68],
a w cukrzycy typu 2 - 30% (zakres:30 - 40) [76].
Zużycie analogów długo działających w Polsce
Mimo braku refundacji w 2009 r. sprzedaż analogów długo działających
wynosiła w Polsce 89 821 opakowań (Tabela 14). Przy założeniu, że chorzy
zużywają średnio 10 opakowań leku rocznie, liczba chorych leczonych obecnie
analogami długo działającymi wynosi w Polsce 8 982.
Dane kosztowe
Koszty insulinoterapii obliczono mnożąc cenę 1 j.m. insuliny (NPH lub
analogu) przez średnie zapotrzebowanie dobowe na insulinę odpowiednio
w cukrzycy typu 1 lub 2 oraz liczbę dni w roku. W analizie przyjęto, że pacjent
z cukrzycą typu 1 przyjmuje średnio 25 j.m. insuliny/d, a pacjent z cukrzycą
typu 2 – 40 j.m. insuliny/d [67]. Ponieważ insulina NPH wydawana jest
pacjentom z cukrzycą po wniesieniu opłaty ryczałtowej 3,2 zł, a limit ceny na
opakowanie (100 j.m./mL; 5 wkładów po 3 mL) wynosi 100,49 zł, cena 1 j.m.
z perspektywy płatnika publicznego wynosi 0,065 zł [59, 82].
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
51
52
E. Orlewska
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
53
Dla analogów długo działających brak jest ceny urzędowej. Jak wynika
z analizy cen detalicznych wybranych analogów insuliny w reprezentatywnej
próbie aptek na terenie całego kraju, rozpiętość cenowa jest znaczna: w kwietniu
2010 roku opakowanie zawierające 5 wkładów po 3 mL insuliny w stężeniu
100 j.m./mL kosztowało w przypadku insuliny glarginy średnio 224,82 zł
(zakres 115 – 337,7 zł), a w przypadku insuliny detemir – 273,75 zł (zakres
150 – 385 zł). Większość insulin analogowych jest sprzedawana znacznie
poniżej oficjalnych cen (ryc. 4 i 5).
Najczęściej uzyskiwana cena promocyjna za opakowanie wynosiła 200 lub
250 zł w przypadku insuliny glarginy i 250 lub 260 zł w przypadku insuliny
detemir. W analizie podstawowej założono więc, że 1 opakowanie analogu
długo działającego (100 j.m./mL, 3 mL, 5 wkładów) kosztuje 250 zł. Przy 100%
finansowaniu leku ze środków publicznych cena 1 j.m. wynosiłaby dla płatnika
publicznego 0,166 zł. W analizie wrażliwości uwzględniono również
scenariusze, w których cena za opakowanie analogu długo działającego wynosi
150 zł i 340 zł.
Koszt testów paskowych do oznaczenia glukozy we krwi obliczono,
mnożąc średnie zużycie testów/miesiąc przez cenę jednostkową testu
paskowego. W analizie przyjęto, że pacjent leczony insuliną NPH zużywa
w ciągu miesiąca średnio 80 testów paskowych, a pacjent leczony analogiem
długo działającym – 60 testów paskowych [83]. Testy paskowe wydawane są
pacjentom z cukrzycą za opłatą ryczałtową 3,2 zł, a limit ceny na opakowanie
zawierające 50 pasków wynosi 47,81 zł [59, 82].
Koszty związane z leczeniem epizodów ciężkiej hipoglikemii oszacowano,
mnożąc średnią liczbę epizodów/pacjenta/rok przez średni ważony koszt epizodu. Pacjenci, u których występuje ciężka hipoglikemia doświadczają w ciągu
roku od 1 do 4 epizodów [84]; średnia liczba epizodów ciężkiej hipoglikemii
wynosi w ciągu roku 1,65/pacjenta z cukrzycą typu 1 i 1,45/pacjenta z cukrzycą
typu 2 [85]. Na podstawie danych z 12-miesięcznego rejestru, którym objęto
8 655 chorych na cukrzycę, w analizie założono, że 34% przypadków ciężkiej
hipoglikemii wymaga transportu pogotowia ratunkowego, 7% - pomocy
54
E. Orlewska
doraźnej w izbie przyjęć, 52% - transportu pogotowia ratunkowego i pomocy
doraźnej w izbie przyjęć, a 28% jest hospitalizowanych (średnio 4 dni) [85].
Koszt jednostkowy transportu i pomocy doraźnej w izbie przyjęć oszacowano na
podstawie wyceny punktowej czynności wykonywanych w szpitalnym oddziale
ratunkowym i szpitalnej izbie przyjęć [86], koszt hospitalizacji z powodu
hipoglikemii – na podstawie wyceny punktowej świadczeń szpitalnych [87].
W analizie podstawowej przyjęto wycenę punktową dla hospitalizacji „cukrzyca
ze stanami hipoglikemicznymi”, obejmującą czas pobytu w szpitalu od 2 do
14 dni, a w analizie wrażliwości wycenę punktową dla osobodnia pomnożoną
przez średnią liczbę dni pobytu w szpitalu.
Ceny jednostkowe leków i świadczeń wykorzystane w modelu
przedstawiono w Tabeli 15.
Tabela 15. Ceny jednostkowe leków i świadczeń.
Table 15. Unit prices of pharmaceuticals and services.
Nazwa leku/świadczenia
Wartość
punktowa
Cena
(zł)
Insulina NPH
100 j.m./mL, 3 mL,
5 wkładów
Testy paskowe do
oznaczania glukozy we
krwi 50 pasków
100,49
47,81
Insulin glargina, detemir
100 j.m./mL, 3 mL,
5 wkładów
250
Źródło danych
Załącznik 1 do Rozporządzenia
Ministra Zdrowia z dnia
22 grudnia 2010 r. w sprawie
limitów cen leków i wyrobów
medycznych wydawanych
świadczeniobiorcom bezpłatnie,
za opłatą ryczałtową lub częściowa
odpłatnością [59].
ISF Solution, badanie rynkowe cen
insulin, 300 aptek, 04.2010
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
55
Tabela 15. Ceny jednostkowe leków i świadczeń. (c.d.)
Table 15. Unit prices of pharmaceuticals and services. (continued)
Nazwa leku/świadczenia
Wartość
punktowa
Cena
(zł)
Konsultacja/konsultacje
specjalistyczne w szpitalnej
izbie przyjęć
(5.09.00.0000202)
1
51
Rozszerzona diagnostyka
laboratoryjna w szpitalnej
izbie przyjęć
(5.09.00.0000204)
2
102
Realizacja transportu
(5.09.00.0000239)
3
153
Hospitalizacja z powodu
cukrzycy ze stanami
hipoglikemicznymi (do 14
dni) (5.51.01.0010036)
42
2142
Hospitalizacja z powodu
cukrzycy ze stanami
hipoglikemicznymi
(osobodzień)
(5.51.01.0010036)
4
204
Źródło danych
Załącznik nr 5a do Zarządzenia
Nr 69/2009/DSOZ Prezesa
Narodowego Funduszu Zdrowia
z dnia 3 listopada 2009 r. Wykaz
czynności wykonywanych w
szpitalnym oddziale ratunkowym
i szpitalnej izbie przyjęć [86].
Załącznik nr 1a do Zarządzenia
nr 69/2009/DSOZ Prezesa
Narodowego Funduszu Zdrowia
z dnia 3 listopada 2009. Katalog
świadczeń szpitalnych [87].
„Obecny” i „nowy” scenariusz
W obecnej sytuacji (scenariusz “istniejąca praktyka”) 8 982 chorych na
cukrzycę leczonych jest analogiem długo działającym. Koszty leku ponoszone są
przez pacjentów. W analizie podstawowej założono, że 100% tych chorych
spełnia kryteria kwalifikacji do programu terapeutycznego. Pozostali chorzy,
56
E. Orlewska
którzy mogliby odnieść korzyść ze stosowania analogów długo działających
leczeni są insuliną NPH. Wdrożenie programu terapeutycznego oznacza, że
wszyscy chorzy, którzy kwalifikują się do leczenia analogami długo
działającymi będą otrzymywali ten lek bezpłatnie, jednak jeśli po 6 miesiącach
okazałoby się, że terapia jest nieskuteczna, analog długo działający byłby
odstawiony, a terapia kontynuowana byłaby za pomocą insuliny NPH.
Wyniki
Analiza podstawowa
Populacja chorych kwalifikujących się do leczenia długo działającym
analogiem insuliny.
W analizie podstawowej liczba chorych kwalifikujących się do leczenia
długo działającym analogiem insuliny wynosi w 1. roku 12 611, w tym 10 633 to
chorzy z cukrzycą typu 1, a 1 978 – chorzy z cukrzycą typu 2. Ponieważ leczenie
analogiem długo działającym jest skuteczne u 25% chorych z cukrzycą typu 1
i 30% chorych z cukrzycą typu 2, po 6 miesiącach stosowania finansowanie
leczenia analogiem długo działającym będzie kontynuowane u 2 658 chorych
z cukrzycą typu 1 i 593 chorych z cukrzycą typu 2. U pozostałych pacjentów
leczenie będzie kontynuowane za pomocą insuliny NPH. W każdym kolejnym
roku populacja chorych w programie będzie się zwiększać o 661 „nowych”
przypadków spełniających kryteria włączenia, spośród których u 90 chorych
z cukrzycą typu 1 i u 90 chorych z cukrzycą typu 2 po 6 miesiącach stosowania
finansowanie leczenia analogiem długo działającym będzie kontynuowane,
natomiast u pozostałych stosowana będzie insulina NPH. Liczebność populacji
objętej analizą wynosi w 1. roku 12 611, w 2. roku - 13 045 i w 3. roku - 13 471
(Tabela 16).
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
57
Tabela 16. Populacja chorych w analizie podstawowej.
Table 16. Population in the base case analysis.
Rok 1.
Rok 2.
Rok 3.
Leczeni analogiem
2 610
2 652
Leczeni insuliną NPH
7 831
7 956
Leczeni analogiem
583
660
Leczeni insuliną NPH
1 360
1 541
„Istniejący” chorzy
Typ 1
Typ 2
„Nowi” chorzy
Typ1
Typ 2
Razem
Skutecznie leczeni
analogiem
2 658
90
90
Nieskutecznie leczeni
analogiem
7 975
271
271
Skutecznie leczeni
analogiem
593
90
90
Nieskutecznie leczeni
analogiem
1 385
210
210
12 611
13 045
13 471
Koszty
Wyniki analizy podstawowej przedstawiono w Tabelach 17-19.
W scenariuszu bez programu 71% chorych płaci za insulinę „z własnej kieszeni”
(analogi długo działające nie są refundowane), a wydatki z budżetu płatnika
58
E. Orlewska
publicznego na insulinoterapię pozostałych chorych wynoszą w 1. roku
2 349 881 zł, w 2. roku – 2 379 145 zł, a w 3. roku – 2 478 157 zł (Tabela 17).
Wydatki płatnika publicznego na testy paskowe oraz leczenie epizodów
hipoglikemii wynoszą odpowiednio 10 279 zł i 13 485 437 zł w 1. roku,
11 114 848 zł i 13 580 634 zł w 2. roku oraz 11 486 372 zł i 14 005 970 zł
w 3. roku (Tabela 17).
Tabela 17. Koszty w scenariuszu bez programu (analiza podstawowa).
Table 17. Costs in scenario without programme (base-case analysis).
Scenariusz bez programu
rok 1.*
rok 1.**
rok 2.
rok 3.
Insulinoterapia
2 349 881 zł
5 258 009 zł
2 379 145 zł
2 478 157 zł
testy paskowe
10 279 833 zł
10 928 018 zł
11 114 848 zł
11 486 372 zł
epizody
hipoglikemii
13 485 437 zł
14 997 189 zł
13 580 634 zł
14 005 970 zł
insulinoterapia +
testy paskowe
12 629 714 zł
16 186 027 zł
13 493 993 zł
13 964 529 zł
koszt całkowity
26 115 151 zł
31 183 216 zł
27 074 627 zł
27 970 500 zł
*pacjenci rozpoczynają leczenie analogami insuliny na początku roku
**pacjenci rozpoczynają leczenie analogami insuliny stopniowo w ciągu całego roku
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
59
W scenariuszu z programem koszty insulinoterapii, tetsów paskowych
i leczenia epizodów hipoglikemii wynoszą odpowiednio 16 263 777 zł,
9 756 074 zł i 12 263 882 zł w 1. roku, 11 808 894 zł, 10 890 zł i 12 348 369 zł
w 3. roku oraz 12 307 236 zł, 11 253 737 zł i 12 731 078 zł w 3. roku
(Tabela 18).
Tabela 18. Koszty w scenariuszu z programem (analiza podstawowa).
Table 18. Costs in scenario with programme (base case analysis).
Scenariusz z programem
rok 1.*
rok 1.**
rok 2.
rok 3.
insulinoterapia
16 263 777 zł
9 306 829 zł
11 808 894 zł
12 307 236 zł
testy paskowe
9 756 074 zł
10 666 139 zł
10 890 100 zł
11 253 737 zł
epizody hipoglikemii 12 263 882 zł
14 386 411 zł
12 348 369 zł
12 731 078 zł
insulinoterapia +
testy paskowe
26 019 850 zł
19 972 968 zł
22 698 995 zł
23 560 973 zł
koszt całkowity
38 283 733 zł
34 359 379 zł
35 047 364 zł
36 292 051 zł
*pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku
**pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku
60
E. Orlewska
Dodatkowe wydatki z budżetu publicznego, wynikające z realizacji
programu terapeutycznego, wyniosą w 1. roku 12 168 582 zł, jeśli założymy że
pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku lub 3 176 163 zł,
jeśli założymy, że w 1. roku program realizowany jest stopniowo w ciągu
12 miesięcy. W 2. i 3. roku koszt inkrementalny wyniesie odpowiednio
7 972 737 zł i 8 321 552 zł (Tabela 19).
Tabela 19. Koszt inkrementalny: scenariusz z programem vs scenariusz bez programu
(analiza podstawowa).
Table 19. Incremental cost: scenario with programme vs scenario without programme
(base-case analysis).
Koszt inkrementalny: program vs bez programu
rok 1.*
rok 1.**
rok 2.
rok 3.
insulinoterapia
13 913 896 zł
4 048 820 zł
9 429 749 zł
9 829 079 zł
testy paskowe
-523 759 zł
-261 880 zł
-224 747 zł
-232 635 zł
epizody hipoglikemii
-1 221 554 zł
-610 777 zł
-1 232 265 zł
-1 274 892 zł
insulinoterapia +
testy paskowe
13 390 137 zł
3 786 940 zł
9 205 002 zł
9 596 444 zł
koszt całkowity
12 168 582 zł
3 176 163 zł
7 972 737 zł
8 321 552 zł
*pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku
**pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
61
W porównaniu do scenariusza obecnego w scenariuszu z programem
wzrosną wydatki na insulinoterapię (o 13 913 896 zł, 9 429 749 zł i 9 829 079 zł
odpowiednio w 1., 2. i 3. roku), natomiast spodziewane są oszczędności
w zakresie wydatków na testy paskowe (odpowiednio 523 759 zł, 224 747 zł
i 232 635 zł) oraz leczenie epizodów hipoglikemii (odpowiednio 1 221 554 zł,
1 232 265 zł i 1 274 892 zł) (Tabela 19). Oczekuje się, że w scenariuszu
z programem liczba świadczeń, takich jak: konsultacje w szpitalnej izbie
przyjęć, pomoc doraźna i diagnostyka, zmniejszy się o 877 w 1. roku,
881 w 2. roku i 916 w 3. roku w porównaniu do scenariusza bez programu,
a liczba hospitalizacji będzie mniejsza o 416 w 1. roku, 418 w 2. roku i 434
w 3. roku (Tabele 20-22).
Tabela 20. Zużycie świadczeń w scenariuszu z programem (analiza podstawowa).
Table 20. Resources utilization in scenario with programme (base-case analysis).
Scenariusz z programem
rok 1.*
rok 1.**
rok 2.
rok 3.
konsultacje
8 807
10 331
8 867
9 142
diagnostyka
8 807
10 331
8 867
9 142
transport
8 807
10 331
8 867
9 142
hospitalizacje
4 179
4 903
4 208
4 339
*pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku
**pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku
62
E. Orlewska
Tabela 21. Zużycie świadczeń w scenariuszu bez programu (analiza podstawowa).
Table 21. Resources utilization in scenario without programme (base-case analysis).
Scenariusz bez programu
rok 1.*
rok 1.**
rok 2.
rok 3.
konsultacje
9 684
10 770
9 748
10 058
diagnostyka
9 684
10 770
9 748
10 058
transport
9 684
10 770
9 748
10 058
hospitalizacje
4 596
5 111
4 626
4 773
*pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku
**pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku
Tabela 22. Różnica w liczbie zużytych świadczeń pomiędzy scenariuszem z i bez
programu (analiza podstawowa).
Table 22. Difference in resources utilization between scenario with and scenario without
programme (base-case analysis).
Różnica: program vs bez programu
rok 1.*
rok 1.**
rok 2.
rok 3.
konsultacje
-877
-439
-881
-916
diagnostyka
-877
-439
-881
-916
transport
-877
-439
-881
-916
hospitalizacje
-416
-208
-418
-434
*pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku
**pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
63
Analiza wrażliwości
Populacja chorych kwalifikujących się do leczenia długo działającym
analogiem insuliny
W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne wartości z zakresu
dotyczącego odsetka chorych, u których występują epizody ciężkiej
hipoglikemii (10% w cukrzycy typu 1 i 15% w cukrzycy typu 2) populacja
chorych kwalifikujących się do programu zwiększa się do 26 967, a liczba
„nowych” chorych wynosi 2 499 w każdym kolejnym roku.
W scenariuszu, w którym zastosowano minimalne wartości z zakresu
dotyczącego odsetka chorych, u których występują epizody ciężkiej
hipoglikemii (8% w cukrzycy typu 1 i 1,1% w cukrzycy typu 2) populacja
chorych kwalifikujących się do programu wynosi 9 343, a liczba „nowych”
chorych wynosi 434 w każdym kolejnym roku.
Koszty
W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne wartości z zakresu
dotyczącego odsetka chorych, u których występują epizody ciężkiej
hipoglikemii (10% w cukrzycy typu 1 i 15% w cukrzycy typu 2) dodatkowe
koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wynoszą w 1. roku
18 962 648 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu
na początku roku) lub 6 025 781 zł (jeśli założymy, że program realizowany
jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 9 627 449 zł, w 3. roku –
10 505 485 zł (Tabela 23). W porównaniu do analizy podstawowej wzrosną
dodatkowe wydatki na insulinoterapię, ale zwiększą się oczekiwane
oszczędności w zakresie kosztów pasków diagnostycznych oraz leczenia
epizodów hipoglikemii.
W scenariuszu, w którym zastosowano minimalne wartości z zakresu
dotyczącego odsetka chorych, u których występują epizody ciężkiej
64
E. Orlewska
hipoglikemii (8,2% w cukrzycy typu 1 i 1,1% w cukrzycy typu 2) dodatkowe
koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wyniosą w 1. roku
11 295 941 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu
na początku roku) lub 2 821 174 zł (jeśli założymy, że program realizowany
jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 8 050 268 zł, w 3. roku
8 452 278 zł (Tabela 23). W porównaniu do analizy podstawowej zmniejszą się
zarówno dodatkowe wydatki na insulinoterapię, jak i oczekiwane oszczędności
w zakresie kosztów pasków diagnostycznych oraz leczenia epizodów
hipoglikemii
W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne wartości skuteczności
długo działających analogów insuliny (43% w przypadku cukrzycy typu 1 i 40%
w przypadku cukrzycy typu 2) dodatkowe koszty wynikające z realizacji
programu terapeutycznego wyniosą w 1. roku 12 331 163 zł (jeśli założymy, że
pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 3 257 454 zł
(jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy),
w 2. roku – 9 091 068 zł, w 3. roku 9 482 216 zł (Tabela 23). W porównaniu do
analizy podstawowej wzrosną dodatkowe wydatki na insulinoterapię,
ale zwiększą się oczekiwane oszczędności w zakresie kosztów pasków
diagnostycznych oraz leczenia epizodów hipoglikemii.
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
65
Tabela 23. Analiza wrażliwości (analiza scenariuszy).
Table 23. Sensitivity analysis (scenario analysis).
Scenariusz:
Koszt inkrementalny
(scenariusz z programem – scenariusz bez programu)
rok 1.
12 168 582 zł*
Podstawowy
(3 176 163 zł)**
18 962 648 zł*
„maksymalna populacja”
„minimalna populacja”
(6 025 781 zł)**
11 295 941 zł*
(2 821 174 zł)**
12 331 163zł*
„maksymalna skuteczność”
(3 257 454 zł)**
12 093 314 zł*
„minimalna skuteczność”
„maksymalna cena długo
działających analogów
(340 zł/opakowanie)
50% chorych stosujących
obecnie długo działające
analogi insuliny ma
wskazania do tego leczenia
(3 138 529 zł)**
16 940 945 zł*
(5 562 344 zł)**
7 100 517 zł*
(2 096 194 zł)**
rok 2.
rok 3.
7 972 737 zł
8 321 552 zł
9 627 449 zł
10 505 485 zł
8 050 268 zł
8 452 278 zł
9 091 068 zł
9 482 216 zł
7 219 765 zł
7 556 552 zł
10 059 669 zł
10 499 399 zł
3 225 246 zł
3 389 012 zł
*pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku
**pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku
66
E. Orlewska
W scenariuszu, w którym zastosowano minimalne wartości skuteczności
długo działających analogów insuliny (10% w przypadku cukrzycy typu 1 i 30%
w przypadku cukrzycy typu 2) dodatkowe koszty wynikające z realizacji
programu terapeutycznego wyniosą w 1. roku 12 093 314 zł (jeśli założymy, że
pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 3 138 529 zł
(jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy),
w 2. roku – 7 219 765 zł, w 3. roku 7 556 552 zł (Tabela 23). W porównaniu do
analizy podstawowej zmniejszą się zarówno dodatkowe wydatki na insulinoterapię, jak i oczekiwane oszczędności w zakresie kosztów pasków
diagnostycznych oraz leczenia epizodów hipoglikemii.
W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne ceny długo działających analogów insuliny (340 zł/opakowanie zawierające 5 wkładów po 3 mL,
100 j.m./1 mL) dodatkowe koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wyniosą w 1. roku 16 940 945 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 5 562 344 zł (jeśli założymy,
że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku –
10 059 669 zł, w 3. roku 10 499 399 zł (Tabela 23).
W scenariuszu, w którym założono, że tylko 50% chorych stosujących
obecnie długo działające analogi insuliny ma wskazania do tego leczenia
(tzn. może być zakwalifikowana do programu, jeśli będzie on realizowany)
koszty w scenariuszu z programem nie zmienią się w porównaniu do analizy
podstawowej, wzrosną natomiast koszty w scenariuszu bez programu. W wyniku
tego koszty inkrementalne wynikające z realizacji programu terapeutycznego
będą mniejsze niż w analizie podstawowej i wyniosą w 1. roku 7 100 517 zł
(jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku)
lub 2 096 194 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu
12 miesięcy), w 2. roku – 3 225 246 zł, w 3. roku 3 389 012 zł (Tabela 23).
IV. Przykłady analiz wpływu na budżet
67
Podsumowanie
•
•
•
•
Liczba chorych kwalifikujących się do leczenia długo działającym
analogiem insuliny wynosi 12 611 (w tym 10 633 to chorzy z cukrzycą
typu 1, a 1 978 – chorzy z cukrzycą typu 2) i w każdym roku zwiększa się
o około 661 „nowych” przypadków spełniających kryteria włączenia.
Skutecznie leczonych jest 25% chorych z cukrzycą typu 1 i 30% chorych
z cukrzycą typu 2, u pozostałych analogi są odstawiane po 6 miesiącach
stosowania.
Dodatkowe wydatki z budżetu publicznego, wynikające z realizacji
programu terapeutycznego, wynoszą w 1. roku 12 168 582 zł (jeśli
założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku)
lub 3 176 163 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo
w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 7 972 737 zł, w 3. roku – 8 321 552 zł.
W porównaniu do scenariusza obecnego w scenariuszu z programem
wzrosną wydatki na insulinoterapię (o 13 913 896 zł, 9 429 749 zł
i 9 829 079 zł odpowiednio w 1., 2. i 3. roku), natomiast spodziewane są
oszczędności w zakresie wydatków na testy paskowe (odpowiednio
523 759 zł, 224 747 zł i 232 635 zł) oraz wydatków na leczenie epizodów
hipoglikemii (odpowiednio 1 221 554 zł, 1 232 265 zł i 1 274 892 zł).
Oczekuje się, że w scenariuszu z programem liczba świadczeń, takich jak:
konsultacje w szpitalnej izbie przyjęć, pomoc doraźna i diagnostyka,
zmniejszy się o 877 w 1. roku, 881 w 2. roku i 916 w 3. roku w porównaniu do scenariusza bez programu, a liczba hospitalizacji będzie
mniejsza o 416 w 1. roku, 418 w 2. roku i 434 w 3. roku.
Największy wpływ na koszt inkrementalny ma liczebność populacji
chorych kwalifikujących się do programu oraz cena długo działającego
analogu insuliny. W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne
wartości z zakresu dotyczącego odsetka chorych, u których występują
epizody ciężkiej hipoglikemii, dodatkowe koszty wynikające z realizacji
programu terapeutycznego wynoszą w 1. roku 18 962 648 zł (jeśli zało-
68
E. Orlewska
żymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub
6 025 781 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo
w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 9 627 449 zł, w 3. roku – 10 505 485 zł.
W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne ceny długo działających analogów insuliny (340 zł/opakowanie zawierające 5 wkładów
po 3 mL, 100 j.m./1 mL) dodatkowe koszty wynikające z realizacji
programu terapeutycznego wynoszą w 1. roku 16 940 945 zł (jeśli
założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku)
lub 5 562 344 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo
w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 10 059 669 zł, w 3. roku 10 499 399 zł.
V. Dyskusja
69
V. DYSKUSJA
V-1.
Implikacje praktyczne przykładów analiz wpływu
na budżet
Przedstawione powyżej przykłady analiz wpływu na budżet przeprowadzonych w warunkach polskich wskazują, że analiza ta nie tylko dostarcza
informacji pomocnych w określeniu czy badana interwencja może być
sfinansowana w danym systemie, ale także jest ona użytecznym narzędziem do
planowania budżetu oraz alokacji lub re-alokacji zasobów w związku z decyzją
o finansowaniu danej interwencji. Załączone do analiz modele komputerowe
pozwalają odbiorcom na wykonywanie indywidualnych symulacji przy użyciu
zawartych w modelu wartości domyślnych, opartych na wiarygodnych
materiałach źródłowych, jak również wprowadzenie wartości, które reprezentują
ich własne, szczególne założenia. Dzięki temu możliwe jest testowanie różnych
scenariuszy w analizie wrażliwości. Dla ułatwienia korzystania z modeli
zastosowano kolorowe kodowanie komórek zawierających zmienne, a wyniki
przedstawione są zarówno w postaci liczbowej, jak i graficznej.
V-2.
Krytyczna ocena publikowanych analiz wpływu
na budżet
Mimo, że analizy wpływu na budżet zdobyły sobie uznanie jako praktyczne
narzędzie w uzyskiwaniu informacji koniecznych w procesie podejmowania
decyzji medycznych, liczba badań publikowanych w recenzowanych czasopismach wciąż jest niewielka w porównaniu do analiz ekonomicznych, np.
analiz efektywności kosztów [28, 88]. Systematyczny przegląd literatury
wykazał, że do końca 2008 r. opublikowano tylko 34 badania, które można było
70
E. Orlewska
zakwalifikować jako analizy wpływu na budżet [88]. Większość z nich ukazała
się w 2007-2008 r., a więc po opublikowaniu wytycznych opracowanych przez
grupę roboczą ISPOR, 41% (n = 14) pochodziło ze Stanów Zjednoczonych,
32% (n = 11) - z Europy, 2 z Brazylii, po jednym z Kanady, Japonii i Rosji. 54%
badań dotyczyło leków, w 65% publikacji analiza wpływu na budżet była
głównym celem badawczym. Publikowane analizy dotyczyły różnych
interwencji stosowanych w leczeniu takich schorzeń, jak: reumatoidalne
zapalenie stawów [89, 90], osteoporoza [91], schizofrenia [92], ostra choroba
dwubiegunowa [93], depresja [94, 95], niewydolność serca [96], atopowe
zapalenie skóry [97], nadwrażliwość na białko mleka krowiego [98],
krwawienie z przewodu pokarmowego [99], cukrzyca [100, 101], choroba
refluksowa [102], udar [103, 104], żylaki przełyku [105], zakażenia [106, 107],
encefalopatia wątrobowa [108], wirusowa zapalenie wątroby typu C [109, 110],
choroba niedokrwienna serca [111, 112], niedrobnokomórkowy rak płuca [113],
rak trzustki [114], rak piersi [115, 116], zaćma [117], nietrzymanie moczu [118],
zespół jelita drażliwego [119], krwawienia w przebiegu zabiegów
chirurgicznych [120, 121], przewlekła zaporowa choroba płuc [122].
Zgodnie z podstawowym celem analizy wpływu na budżet, jakim jest
dostarczanie osobom odpowiedzialnym za narodowy, regionalny lub lokalny
budżet ochrony zdrowia informacji pomocnych w określaniu „dostępności”
danej technologii, we wszystkich opublikowanych analizach zastosowano
perspektywę płatnika (np. narodowego systemu opieki zdrowotnej, organizacji
zarządzających opieką zdrowotną, instytucji ubezpieczenia społecznego lub
szpitala). Tylko w jednym przypadku zastosowano dodatkowo perspektywę
rodziców i społeczeństwa [98]. Perspektywa płatnika może obejmować różne
kategorie kosztów, odpowiednio do organizacji systemu opieki zdrowotnej
w danym kraju, np. analizy wpływu na budżet ograniczone tylko do kosztów
leków są uzasadnione w tych systemach, w których istnieją wyodrębnione
budżety lekowe i analiz wpływu na budżet używa się w podejmowaniu decyzji
o wprowadzeniu nowych leków do receptariuszy. Większość publikowanych
analiz (n = 31, 91%) przedstawia wpływ na budżet całkowity, obejmując
V. Dyskusja
71
bezpośrednie koszty medyczne, tylko 3 badania odnoszą się wyłącznie do
budżetu lekowego [92, 109, 117]. We wszystkich publikowanych analizach
koszty jednostkowe oszacowane zostały odpowiednio do perspektywy.
Horyzont czasowy w publikowanych badaniach wynosi od 100 dni [93] do
15 lat [103], w większości jednak (n = 15, 44%) ogranicza się do 1 roku.
Wydłużenie horyzontu czasowego jest szczególnie pożądane w przypadku
chorób przewlekłych, gdy należy wykazać wpływ na budżet, który może być
oczekiwany do czasu aż udział proponowanej technologii w rynku ustabilizuje
się. W każdym przypadku wyniki powinny być przedstawione w formie
niezintergowanej, tzn. dla przedziałów czasowych najbardziej odpowiednich dla
płatnika (kwartalnie, rocznie, etc.). Niestety wśród 13 publikacji z horyzontem
czasowym > 1 roku, tylko w 5 [90, 94, 101, 103, 116] przedstawiono wyniki
w prawidłowym formacie. W pozostałych publikacjach nie spełniono tego
specyficznego dla analizy wpływu na budżet wymogu. Na przykład analizy
wpływu na budżet dla leczenia osteoporozy [91], schizofrenii [93] lub raka
piersi [115] przedstawiają 3-letnie, 5-letnie lub 100-miesięczne koszty
w grupach chorych leczonych różnymi metodami. Takie wyniki to oczywiście
nie to samo, co koszty w całkowitej populacji leczonych w danym roku, analizy
te nie spełniają więc wymogów dobrej praktyki.
W publikowanych badaniach porównywanymi alternatywami były „obecny
scenariusz” i „nowy scenariusz”, w wielu przypadkach definiowane raczej przez
zbiór a nie indywidualną interwencję. Populację badaną stanowili chorzy, którzy
mogliby być leczeni daną technologią w określonym w analizie horyzoncie
czasowym, zgodnie ze wskazaniami i lokalnymi restrykcjami terapeutycznymi.
Wielkość populacji określano na podstawie wskaźników epidemiologicznych.
Trzy badania [91, 103, 122] obejmowały chorych z różnym stopniem
zaawansowania choroby („populacja mieszana”), w pozostałych badano wpływ
na budżet w jednorodnych grupach chorych. Tylko w 5 badaniach [89, 90, 103,
116, 122] populacje były „otwarte”, to znaczy chorzy byli wprowadzani do
modelu lub opuszczali go zależnie od tego, czy w danym momencie spełniali
kryteria włączenia, jednak w większości badań populacja pozostawała
72
E. Orlewska
zamknięta, to znaczy populacja była zdefiniowana na początku i pozostała
niezmienna w czasie. Takie podejście może być zaakceptowane w przypadku
analiz z horyzontem czasowym nie dłuższym od 1 roku, ale dla analiz
z dłuższym horyzontem czasowym jest dużym uproszczeniem, które zmniejsza
przydatność takich analiz w praktyce.
Publikowane analizy wpływu na budżet różnią się pod względem
zastosowanych technik modelowania. W przypadkach, gdy istotne znaczenie
miała zależność zdarzeń w czasie, zastosowano wprawdzie modele Markowa
[89, 91, 103-105, 108, 115, 116, 122] lub symulację zdarzeń dyskretnych [93],
ale tylko w trzech z tych badań [89, 103, 116] symulacja zaprogramowana
została w taki sposób, aby w każdym roku (lub innym wybranym przedziale
czasowym) do populacji wejściowej wprowadzani byli nowo zdiagnozowani
chorzy. W pozostałych analizach ten warunek nie został spełniony, np.
obliczenia wpływu na budżet polegały na pomnożeniu kosztu nowej interwencji
w przeliczeniu na pacjenta (ta wartość pochodziła z analizy efektywności
kosztów) przez wyjściową liczbę chorych, co oczywiście nie jest analizą
wpływu na budżet w prawidłowym rozumieniu definicji tej analizy.
Analizy wrażliwości przeprowadzono w 76% opublikowanych analiz,
w większości były to analizy alternatywnych scenariuszy. Chociaż zgodnie
z wytycznymi ISPOR dyskontowanie kosztów w analizie wpływu na budżet nie
jest zalecane, w większości opublikowanych analiz z horyzontem czasowym
powyżej 1 roku zastosowano 3%, 3,5% lub 5% stopę dyskontową.
Sposób przedstawiania analiz wpływu na budżet najczęściej nie spełniał
oczekiwań. Ogólnie powinien on być na tyle szczegółowy, aby odbiorca mógł
powtórzyć obliczenia w modelu. W niektórych przypadkach [99, 105, 108, 122]
nie było to możliwe, ponieważ ani metody, ani dane wejściowe nie zostały
odpowiednio szczegółowo opisane. Jak już wspomniano powyżej nie we
wszystkich opublikowanych analizach przedstawiono zarówno całkowite, jak
i inkrementalne koszty w każdym roku w danym horyzoncie czasowym i dla
całkowitej populacji, jak to jest rekomendowane przez wytyczne ISPOR [17].
Z 34 opublikowanych analiz 8 (24%) przedstawia wyniki analizy wpływu
V. Dyskusja
73
na budżet „na ubezpieczonego/miesiąc”, jedna – w przeliczeniu „na pacjenta”,
a druga – w przeliczeniu „na proces”. Wpływ na zużycie świadczeń (zasobów)
wykazano tylko w 12 badaniach (35%).
Powyższy przegląd publikowanych analiz wpływu na budżet dowodzi, że
istnieje zgodność pomiędzy publikowanymi badaniami a wytycznymi metodologicznymi w zakresie perspektywy (płatnik), alternatywy do porównania
(obecny vs nowy scenariusz), obliczania kosztów (zgodnie z rzeczywistym
przepływem środków finansowych), źródeł danych (narodowe dane statystyczne, epidemiologiczne, badania rynkowe, standardowe wyceny świadczeń, etc.).
Większość publikowanych analiz wpływu na budżet nie spełnia jednak
specyficznych dla tego typu analiz wymogów, jakimi są: uwzględnianie zmian
populacji w czasie, przedstawianie wyników w prawidłowym formacie (jako
koszty całkowite i inkrementalne dla odpowiednich przedziałów czasowych,
np. 1 roku) i bez dyskontowania. Kolejnym elementem, który wymaga
poprawienia, jest analiza wrażliwości. Można wprawdzie uważać, że
najważniejszy w analizie wpływu na budżet jest raczej sam model, a nie
konkretny zestaw wyników, ale w przypadku publikowanych analiz wpływu na
budżet użyteczne jest przedstawienie zarówno najbardziej optymistycznych, jak
i najbardziej pesymistycznych scenariuszy opartych na realistycznych
oszacowaniach parametrów wejściowych. Taka analiza wrażliwości określa
oczekiwany przedział wartości, w którym mogą mieścić się wyniki uzyskane
przy użyciu modelu i rozsądnych, opartych na dowodach założeń.
V-3. Sposoby poprawy jakości analiz wpływu na budżet
w przyszłości
Jednym ze sposobów poprawy jakości analiz wpływu na budżet jest
publikowanie tych badań w recenzowanych czasopismach naukowych [88].
Publikowanie analiz odgrywa bowiem kluczową rolę w stymulowaniu rozwoju
nowych metod, ich rozpowszechnianiu oraz weryfikowaniu. Istniejące wytyczne
74
E. Orlewska
metodyczne na pewno przyczynią się do promowania zasad dobrej praktyki
i postępu w tej dziedzinie.
Przyszłą aktywność należy ukierunkować na inwestowanie w gromadzenie
danych niezbędnych do oszacowania parametrów specyficznych dla analiz
wpływu na budżet. Od jakości tych danych zależy bowiem wiarygodność analiz
wpływu na budżet i ich użyteczność w procesie podejmowania decyzji. Ważne
jest również okresowe monitorowanie rzeczywistego wpływu tych analiz na
globalną politykę zdrowotną i praktykę kliniczną.
VI. Wnioski
75
VI. WNIOSKI
•
Analiza wpływu na budżet przewiduje konsekwencje finansowe
realizowania nowej interwencji medycznej w określonym systemie opieki
zdrowotnej. W procesie podejmowania decyzji refundacyjnych analiza wpływu
na budżet zajmuje pozycję komplementarną w stosunku do analizy klinicznej
i ekonomicznej i ma zastosowanie przede wszystkim w fazie wdrażania do
praktyki rekomendacji o finansowaniu danej interwencji ze środków
publicznych. Ponieważ wykonanie pełnej oceny technologii medycznej może
być czasochłonne i kosztowne, analiza wpływu na budżet może być także
przeprowadzona oddzielnie, aby stwierdzić czy oczekiwane skutki finansowe są
wystarczające, aby uzasadnić wydatki ponoszone na pełną ocenę technologii
medycznej.
•
Cechy charakterystyczne dla analizy wpływu na budżet są następujące:
o
analiza ta opiera się na zasadach księgowania (prowadzenia
ewidencji kosztów),
o
modelowanie przeprowadza się dla przewidywanej w rzeczywistości populacji,
o
porównywane są scenariusze (obecny versus nowy), a nie pojedyncze interwencje,
o
wyniki przedstawiane są bez dyskontowania, oddzielnie dla
każdego roku w danym horyzoncie czasowym,
o
horyzont czasowy jest krótki (1-5 lat).
•
Przedstawione w pracy przykłady analiz wpływu na budżet
przeprowadzonych w warunkach polskich wskazują, że analiza ta nie tylko
dostarcza informacji pomocnych w określeniu czy badana interwencja może być
sfinansowana w danym systemie, ale także jest ona użytecznym narzędziem do
76
E. Orlewska
planowania budżetu oraz alokacji lub re-alokacji zasobów w związku z decyzją
o finansowaniu danej interwencji.
•
Krytyczna ocena publikowanych analiz wpływu na budżet wykazała, że
badania te są zgodne z wytycznymi metodologicznymi w zakresie perspektywy
(płatnik), alternatywy do porównania (obecny vs nowy scenariusz), obliczania
kosztów (zgodnie z rzeczywistym przepływem środków finansowych), źródeł
danych (narodowe dane statystyczne, epidemiologiczne, badania rynkowe,
standardowe wyceny świadczeń, etc.). Większość publikowanych analiz
wpływu na budżet nie spełnia jednak specyficznych dla tego typu analiz
wymogów, jakimi są: uwzględnianie zmian populacji w czasie, przedstawianie
wyników w prawidłowym formacie (jako koszty całkowite i inkrementalne dla
odpowiednich przedziałów czasowych, np. 1 roku) i bez dyskontowania,
przeprowadzenie analizy wrażliwości (co najmniej analizy scenariuszy
skrajnych).
•
Jednym ze sposobów poprawy jakości analiz wpływu na budżet
jest publikowanie tych badań w recenzowanych czasopismach, stymuluje
ono bowiem rozwój nowych metod oraz umożliwia ich weryfikowanie
i rozpowszechnienie.
•
Przyszłą aktywność należy ukierunkować na inwestowanie w gromadzenie danych niezbędnych do oszacowania parametrów specyficznych dla
analizy wpływu na budżet oraz monitorowanie rzeczywistego wpływu tych
analiz na globalną politykę zdrowotną i praktykę kliniczną.
VII. Piśmiennictwo
77
VII. PIŚMIENNICTWO
1.
Ham C. Priority setting in health care: learning from international experience.
Health Policy. 1997; 42:49-66.
2.
Bennett S, Chanfreau C. Approaches to rationing antiretroviral treatment: ethical
and equity implications. Bull World Health Organ. 2005; 85:541-547.
3.
Olsen OE. Bridging the equity gap in maternal and child health: Health systems
research is needed to improve implementation. BMJ. 2005; 331:844.
4.
Wiseman V, Mooney G, Berry G, Tang KC. Involving the general public in
priority setting: experiences from Australia. Soc Sci Med. 2003; 56:1000-1012.
5.
Gericke CA, Kurowski C, Ranson MK, Mills A. Intervention complexicity
- a conceptual framework to inform priority-setting in health. Bull World Health
Organ. 2005; 83:285-293.
6.
Goddard M, Kauck K, Preker A, Smith PC. Priority setting in health - a political
economy perspective. Health Economics Policy and Law. 2006; 1:79-90.
7.
Baltussen R, Niessen L. Priority setting of health interventions: the need for multicriteria decision analysis. Cost effectiveness and resource allocation. 2006; 4:14
doi:10.1186/1478-7547-4-14.
8.
Summerskill W. Cochrane Collaboration and the evolution of evidence. Lancet.
2005; 366:1760.
9.
Drummond M, McGuire A. Methods for Economics evaluation of Health care
programmes. 2nd edition. Oxford. Oxford University Press; 1997.
10.
Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Cost-effectiveness in health and
medicines. New York (NY): Oxford University Press; 1996.
11.
Murray CJL, Lopez AD, (eds). The global burden od disease. Harvard Scholl
of Public Health, on behalf of the WHO nad the World Bank. Cambridge:
Harvard University Press; 1996.
12.
Orlewska E, Mierzejewski P. Polskie wytyczne przeprowadzania badań
farmakoekonomicznych (projekt). Farmakeokonomika. 2000; 4(Supl.1):3-10.
78
E. Orlewska
13.
Trueman P, Drummond M, Hutton J. Developing guidance for budget impact
analysis. Pharmacoeconomics. 2001; 19:609-621.
14.
Orlewska E, Mierzejewski P. Wytyczne przeprowadzania analizy finansowej
(projekt). Farmakoekonomika. 2002; 6:2-5.
15.
Orlewska E, Mierzejewski P. Proposal of Polish guidelines for conducting
financial analysis and their comparison to existing guidance on budget impact
in other countries. Value in Health. 2004; 7:1-10.
16.
Orlewska E. Rola analizy finansowej w podejmowaniu decyzji medycznych
i wytyczne przeprowadzania analizy finansowej. W: Orlewska E, Nowakowska E:
Farmakoekonomika dla studentów i absolwentów akademii medycznych.
Wydawnictwo Akademii Medycznej im Karola Marcinkowskiego Poznań 2004.
17.
Mauskopf JA, Sullivan SD, Annemans L, Caro J, Mullins CD, Nuijten M,
Orlewska E i wsp. Principles of good practice for budget impact analysis: report
of the ISPOR Task Force on good research practices - budget impact analysis.
Value in Health. 2007; 10:336-347.
18.
Orlewska E. Economic aspects in medical decision making. Transpl Proc. 2003,
35:1227-1229.
19.
Mauskopf J. Prevalence-based economic evaluation. Value in Health 1998; 1:251259.
20.
Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment (CCOHTA).
Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals: Canada. 2nd ed.
Nov.1997.
http://www.acmts.ca/index.php/en/hta/reports-publications/search/
publication/35 (dostęp: sierpień 2005).
21.
Academy of Managed Care Pharmacy Format for Formulary Submissions,
Version 2.1. April 2001. http://www.fmcpnet.org/data/resource/Format
~Version_2_1~Final_Final.pdf (dostęp: listopad 2008).
22.
Capri S, Ceci A, Terranova L, Merlo F, Mantovani L. Guidelines for economic
evaluations in Italy: recommendations from the Italian Group of Pharmacoeconomic Studies. Drug Information J. 2001; 35:189-201.
23.
National Institute for Clinical Excellence. Revised guidelines for manufacturers,
sponsors of thechnologies making submissions to the Institute. London: National
Institute for Clinical Excellence, 2001 http://www.nice.org.uk
VII. Piśmiennictwo
79
24.
Commonwealth Department of Health and Ageing. Guidelines for the
pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical
Benefits Advisory Committee. Canberra, Sept. 2002. http://www.health.gov.au/
internet/main/publishing.nsf/Content/health-pbs-general-pubs-guidelinesindex.htm/$FILE/guidelines.pdf (dostęp: listopad 2008)
25.
Annemans L, Crott R, Degraeve D, Dubois D, Huybrechts M, Peys F i wsp.
Recommended structure for reporting economic evaluation on pharmaceuticals in
Belgium. Pharmacy World&Service. 2002; 24:5-7.
26.
Guidelines for the submission of a request to include a pharmaceutical product
in the national list of health services. Version 4, April 2002.
http://www.ispor.org/PEguidelines/source/PE%20GUIDELINES_Israel.pdf
(dostęp: listopad 2008).
27.
College des Economistes de la Santé. French guidelines for economic evaluation
of health care technologies. Sept. 2004. http://www.ispor.org/PEguidelines
/source/France_Guidelines_HE_Evaluation.pdf (dostęp: listopad 2008)
28.
Mauskopf J, Earnshaw S, Mullins CD. Budget impact analysis: review of the state
of the art. Future Drugs. 2005; 5:65-79.
29.
Marshall DA, Douglas PR, Drummond MF, Torrance GW, Macleod S, Manti O
i wsp. Guidelines for conducting pharmaceutical budget impact analyses for
submission to public drug plans in Canada. Pharmacoeconomics. 2008;
26:477-495.
30.
Guidelines for the budget impact analysis of health technologies in Ireland 2010.
http://www.hiqa.ie/media/pdfs/HTA_Guidelines_for_Budget_Impact_Analysis.
pdf (dostęp: styczeń 2011).
31.
Lance JW. Symposium Synopsis. W: Feldman RG, Young RR, Koella WP,
editors. Spasticity: disordered motor control. Chicago: Year Book Medical
Publishers. 1980: 485-494.
32.
Sławek J. Spastyczność jako problem kliniczny. Wprowadzenie. W: Sławek J
(red.) Spastyczność: od patofizjologii do leczenia. Via Medica 2007, Gdańsk.
33.
Sławek J, Bogucki A, Banach M, Członkowska A, Friedman A, Krawczyk M
i wsp. Toksyna botulinowa w leczeniu spastyczności u dorosłych – stanowisko
interdyscyplinarnej grupy ekspertów. Neurologia i Neurochirurgia Polska. 2004;
38:443-445.
80
E. Orlewska
34.
Spasticity Study Group. Spasticity: etiology, evaluation, management, and the role
of botulinum toxin type A. Muscle Nerve. 1997; suppl.6:S1-S256.
35.
Ward AB, Aguilar M, De Beyl Z, Gedin S, Kanovsky P, Molteni F i wsp. Use of
botulinum toxin A in management of adult spasticity – a European consensus
statement. J Rehabil. 2003; 35:1-2.
36.
Wissel J, Ward AB, Erzfard P, Bensmail D, Hecht M, Lejeune TM, Schnider P.
European Consensus Table on the use of botulinum toxin type A in adult
spasticity. J Rehabil Med. 2009; 41:13-25.
37.
Royal College of Physicians. Guidance for the use of botulinum toxin in the
management of spasticity in adults. Royal College of Physicians of London
Clinical Effectiveness & Evaluation Unit. London; July 2002.
38.
Davis EC, Barnes MP. Botulinum toxin and spasticity. J Neurol Neurosurg
Psychiatry 2000; 69:143-147.
39.
Munchau A, Bhatia KP. Uses of botulinum toxin injection in medicine today.
BMJ 2000; 320:161-165.
40.
De Paiva A, Meunier FA, Molgo J, Aoki KR, Dolly JO. Functional repair
of motor endplates after botulinum neurotoxin A poisoning: biphasic switch
of synaptic activity between nerve sprouts and their parent terminals. Proc Natl
Acad Sci USA. 1999; 96:3200-3205.
41.
Członkowska A, Ryglewicz D. Epidemiology of cerebral stroke in Poland. Neurol
Neurochir Pol. 1999; 32(suppl. 6):99-103.
42.
Kozubski W. Choroby naczyniowe układu nerwowego. W: Choroby Układu
Nerwowego. Kozubski W. Liberski P. (red), PZWL, Warszawa 2004.
43.
Leathley MJ, Gregston JM, Moore AP, Smith TL, Sharma AK, Watkins CL:
Predicting spasticity after stroke in those surviving to 12 months. Clin Rehabil.
2004;18:438-443.
44.
Głowacka J, Krawczyk. Zaburzenia napięcia mięśniowego i ich wpływ na stan
funkcjonalny w grupie pacjentów we wczesnym okresie po udarze mózgu.
Fizjoterapia Polska. 2005; 1:48-56.
45.
Grazko MA, Polo KB, Jabbari B. Botulinum toxin A for spasticity, muscle
spasms and rigidity. Neurology. 1995; 45:712–717.
VII. Piśmiennictwo
81
46.
Bakheit AM, Thilmann AF, Ward AB, Poewe W, Wissel J, Muller J i wsp.
A randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-ranging study to compare
the efficacy and safety of three doses of botulinum toxin type A (Dysport®) with
placebo in upper limb spasticity after stroke. Stroke. 2000; 31:2402–6.
47.
Bakheit AM, Pittock S, Moore AP, Wurker M, Otto S, Erbguth F i wsp.
A randomized, double-blind, placebo-controlled study of the efficacy and safety
of botulinum toxin type A in upper limb spasticity in patients with stroke. Eur
J Neurol. 2001; 8:559–565.
48.
Simpson DM, Alexander DN, O’Brien CF, Tagliati M, Aswad AS, Leon JM
i wsp. Botulinum toxin type A in the treatment of upper extremity spasticity:
a randomised, double-blind, placebo controlled trial. Neurology. 1996;
46:1306-1310.
49.
Childers MK, Brashear A, Jozefczyk P, Reding M, Alexander D, Good D i wsp.
Dose-dependent response to intramuscular botulinum toxin type A for upper-limb
spasticity in patients after stroke. Arch Phys Med Rehabil 2004; 85:1063-1069.
50.
De Beyl DZ, Csiba L, Yakovleff A, Amarenco P, Biousse V, Lagueny A i wsp. A
multicenter, double-blind, placebo controlled trial to evaluate dosing, safety, and
efficacy of intramuscular botulinum toxin type A for the management of upper
limb spasticity posstroke. Eur J Neurol. 2000; 7(Suppl 3):23.
51.
Brashear A, Gordon MF, Elovic E, Kassicieh VD, Marciniak C, Do M i wsp.
Intramuscular injection of botulinum toxin for the treatment of wrist and finger
spasticity after a stroke. N Engl J Med. 2002; 347: 395-400.
52.
Hesse S, Reiter F, Konrad M, Jahnke MT. Botulinum toxin type A and short-term
electrical stimulation in the treatment of upper limb flexor spasticity after stroke: a
randomized, double-blind, placebo controlled trial. Clinical Rehabilitation. 1998;
12:381–388.
53.
Smith SJ, Ellis E, White S, Moore AP. A double-blind placebo controlled study
of botulinum toxin in upper limb spasticity after stroke or head injury. Clinical
Rehabilitation 2000; 14:5–13.
54.
Seputtitada A, Suwanwela NC. The lowest effective dose of botulinum A toxin in
adult patients with upper limb spasticity. Disabil Rehabil 2005; 18:176-184.
82
E. Orlewska
55.
Final Public Summary Document July 2008 PBAC Meeting. Product: Botulinum
toxin typoe A purified neurotoxin complex. http://www.health.gov.au/internet/
main/publishing.nsf/Content/BBDF44BAD97FF5F0CA2574EB000142FA/$File/
Botulinum%20_upper_%20Final%20PSD%20Allergan.pdf
56.
Wykaz substancji czynnych stosowanych w programach zdrowotnych. Załącznik
nr 1 do Zarządzenia nr 4/2011/DGL Prezesa NFZ z dn. 1 lutego 2011.
57.
Rozporządzenie MZ z dnia 22 grudnia 2010 w sprawie wykazu leków
podstawowych i uzupełniających oraz wysokości odpłatności za leki
uzupełniające. Dz.U.10.251.1686 z dnia 29 grudnia.
58.
Załącznik nr 1 do Rozporządzenia MZ z dnia 23.grudnia 2010 w sprawie cen
urzędowych hurtowych i detalicznych produktów leczniczych i wyrobów
medycznych. Dz.U.10.251.1689 z dnia 29 grudnia
59.
Załącznik nr 1 do Rozporządzenia MZ z dnia 22. grudnia 2010 w sprawie limitów
cen leków i wyrobów medycznych wydawanych świadczeniobiorcom bezpłatnie,
za opłatą ryczałtową lub częściową odpłatnością. Dz.U.10.251.1687 z dnia 29
grudnia.
60.
Katalog świadczeń i zakresów – leczenie szpitalne – terapeutyczne programy
zdrowotne. Załącznik nr 1 do Zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu
Zdrowia nr 71/2009/DGL z dn. 3.11.2009.
61.
Katalog ryczałtów za diagnostykę w programach terapeutycznych. Załącznik nr 3
do Zarządzenia Nr 3.2011/DGL Prezesa NFZ z dnia 20 stycznia 2011 r.
62.
Katalog zabiegów fizjoterapeutycznych. Załącznik nr 1m do zarządzenia
nr 53/2010/DSOZ Prezesa NFZ z dnia 2 września 2010 r.
63.
UK Prospective Diabetes Study Group. Intensive blood-glucose control with
sulphonyloureas or insulin compared with conventional teratment and risk
of compliations in patients with type 2 diabetes (UKPDS 33). Lancet. 1998;
352: 837-853.
64.
DCCT Group. The effect of intensive treatment of diabetes on the development
and progression of long-term complications in insulin-dependent diabetes
mellitus. N Engl J Med. 1993; 320: 977-86.
VII. Piśmiennictwo
83
65.
Singh SR, Ahmad F, Lal A, Yu Ch, Bai Z, Bennett H. Efficacy and safety
of insulin analogues for the management of diabetes mellitus: a meta-analysis.
CMAJ. 2009; 180:385-397.
66.
IQWIG report_Commission No. A05-03. Long-acting insulin analogues in the
treatment of diabetes mellitus type 2. https://www.iqwig.de/download/A0503_Executive_summary_Long_acting_insulin_analogues_in_the_treatment_of_di
abetes_mellitus_type_2.pdf
67.
NICE Technology Appraisal No. 53. Guidance on the use of long-acting insulin
analogues for the treatment of diabetes – insulin glargine. December 2002.
68.
COMPUS Report. Long-acting insulin analogues for the treatment of diabetes
mellitus: meta-analysis of clinical outcomes – update of CADTH Technology
Report No 92 Compus Vol.2, Issue 1, March 2008.
69.
Orlewska E, Gulacsi L. Paying for costly pharmaceuticals – reimbursement status
of long-acting insulin analogues in selected developed countries. Value in Health.
2009; 12:A 414.
70.
Rocznik Statystyczny 2010. www.stat.gov.pl
71.
Program prewencji i leczenia cukrzycy w Polsce. Zadania do realizacji w 2009 r:
„Wdrożenie i prowadzenie Rejestru Chorych na Cukrzycę (dorosłych)”
www.mz.gov.pl
72.
Life expectancy tables of Poland 2009. www.stat.gov.pl
73.
Karnafel W. Przewlekłe powikłania cukrzycy - patogeneza, implikacje kliniczne.
Przew Lek. 2000; 9:61-68.
74.
GFK. 2006 Diabetes Patient Market Study Roper Global Diabetes Programme
75.
Gumprecht J, Grzeszczak W. Zasady insulinoterapii u chorych na cukrzycę typu
2. Przew Lek. 2003; 6:10-14.
76.
Horvath K, Jeitler K, Berghold A, Ebrahim SH, Gratzer TW, Plank J i wsp. Longacting insulin analogues versus NPH insulin (human isophane insulin) for type 2
diabetes mellitus. Cochrane Database Syst Rev. 2007; 2:CD005613.
77.
Akram K, Pedersen-Bjergaard U, Borch-Johnsen K, Thorsteinsson B. Frequency
and risk factors of severe hypoglycemia in insulin-treated type 2 diabetes:
a literature survey. J Diabetes Complications. 2006; 20:402-408.
84
E. Orlewska
78.
Zammit NN, Frier BM. Hypoglicemia in type 2 diabetes. Pathophysiology,
frequency, and effects of different treatment modalities. Diabetes Care. 2005;
28:2948-2961.
79.
Hepburn DA, MacLeod KM, Pell AC, Scougal IJ, Frier BM. Frequency and
symptoms of hypoglycaemia experienced by patients with type 2 diabetes treated
with insulin. Diabet Med; 1993; 10:231-237.
80.
Henderson JN, Allen K, Deary IJ, Frier BM. Hypoglycaemia in insulin treated
type 2 diabetes: frequency, symptoms and impaired awareness. Diabet Med. 2003;
20:1016-1021.
81.
Miller CD, Philips LS, Ziemer DC, Gallina DL, Cook CB, El-Kebbi IM.
Hypoglycemia in patients with type 2 diabetes mellitus. Arch Intern Med. 2001;
161:1653-1659.
82.
Załącznik nr 2 do Rozporządzenie MZ z dnia 22 grudnia w sprawie wykazu
chorób oraz wykazu leków i wyrobów medycznych, które ze względu na te
choroby są przepisywane bezpłatnie, za opłatą ryczałtową lub za częściową
odpłatnością Dz.U.10.253.1699 z dnia 29 grudnia 2010 r.
83.
Lechleitner M, Roden M, Haehling E, Mueller M. Insulin glargine in combination
with oral antidiabetic drugs as a cost-equivalent alternative to conventional insulin
therapy in type 2 diabetes mellitus. Wiener Klinische Wochenschrift. 2005;
117:593-598.
84.
Davis TM, Brown SG, Jacobs IG, Bulsara M, Bruce DG, Davis WA.
Determinants of severe hypoglycemia complicating type 2 diabetes: the Fremantle
diabetes study. J Clin Endocrinol Metab. 2010; 95:2240-2247.
85.
Leese GP, Wang J, Kelly P, Mardsen A, Morrison W, Frier BM, Morris AD, for
the DARTS/MEMO Collaboration. Frequency of severe hypoglicaemia requiring
emergency treatment in type 1 and type 2 diabetes. A population-based study of
health service resource use. Diabetes Care 2003; 26:1176-1180.
86.
Załącznik nr 5a do Zarządzenia Nr 69/2009/DSOZ Prezesa Narodowego
Funduszu Zdrowia z dnia 3 listopada 2009 r. Wykaz czynności wykonywanych
w szpitalnym oddziale ratunkowym i szpitalnej izbie przyjęć.
87.
Załącznik nr 1a do Zarządzenia nr 69/2009/DSOZ Prezesa Narodowego Funduszu
Zdrowia z dnia 3 listopada 2009. Katalog świadczeń szpitalnych.
VII. Piśmiennictwo
85
88.
Orlewska E, Gulacsi L. Budget impact analyses. A critical review of published
studies. Pharmacoeconomics. 2009; 26(10): 1-21.
89.
Launois R, Payet S, Saidenberg-Kermanac'h N, Francesconi C, França LR,
Boissier MC. Budget impact model of rituximab after failure of one or more TNF
alpha inhibitor therapies in the treatment of rheumatoid arthritis. Joint Bone
Spine. 2008; 75:688-695.
90.
Sørensen J, Andersen LS. The case of tumour necrosis factor-alpha inhibitors
in the treatment of rheumatoid arthritis: a budget impact analysis. Pharmacoeconomics. 2005; 23:289-298.
91.
Tosteson AN, Burge RT, Marshall DA, Lindsay R. Therapies for treatment
of osteoporosis in US women: cost-effectiveness and budget impact considerations. Am J Manag Care. 2008;14:605-615.
92.
Heeg BM, Antunes J, Figueira ML, Jara JM, Marques Teixeira J, Palha AP i wsp.
Cost-effectiveness and budget impact of long-acting risperidone in Portugal:
a modeling exercise. Curr Med Res Opin. 2008; 24:349-358.
93.
Caro JJ, Huybrechts KF, Xenakis JG, O'Brien JA, Rajagopalan K, Lee K.
Budgetary impact of treating acute bipolar mania in hospitalized patients with
quetiapine: an economic analysis of clinical trials. Curr Med Res Opin. 2006;
22:2233-2242.
94.
Machado M, Iskedjian M, Ruiz IA, Einarson TR. The economic impact
of introducing serotonin-noradrenaline reuptake inhibitors into the Brazilian
national drug formulary: cost-effectiveness and budget-impact analyses.
Pharmacoeconomics. 2007; 25:979-990.
95.
Malone DC. A budget-impact and cost-effectiveness model for second-line
treatment of major depression. J Manag Care Pharm. 2007; 13:S8-18.
96.
Smith DG, Cerulli A, Frech FH. Use of valsartan for the treatment of heart-failure
patients not receiving ACE inhibitors: a budget impact analysis. Clin Ther. 2005;
27:951-959.
97.
Chang J, Sung J. Health plan budget impact analysis for pimecrolimus. J Manag
Care Pharm. 2005; 11:66-73.
86
E. Orlewska
98.
Guest JF, Valovirta E. Modelling the resource implications and budget impact
of new reimbursement guidelines for the management of cow milk allergy
in Finland. Curr Med Res Opin. 2008; 24:1167-1177.
99.
Spiegel BM, Dulai GS, Lim BS, Mann N, Kanwal F, Gralnek IM. The costeffectiveness and budget impact of intravenous versus oral proton pump inhibitors
in peptic ulcer hemorrhage. Clin Gastroenterol Hepatol. 2006; 4:988-997.
100.
Ackroyd R, Mouiel J, Chevallier JM, Daoud F. Cost-effectiveness and budget
impact of obesity surgery in patients with type-2 diabetes in three European
countries. Obes Surg. 2006 Nov; 16:1488-1503.
101.
Chuck AW, Hailey D, Jacobs P, Perry DC. Cost-effectiveness and budget impact
of adjunctive hyperbaric oxygen therapy for diabetic foot ulcers. Int J Technol
Assess Health Care. 2008 Spring; 24:178-183.
102.
Lee WC, Yeh YC, Lacy BE, Pandolfino JE, Brill JV, Weinstein ML i wsp.
Timely confirmation of gastro-esophageal reflux disease via pH monitoring:
estimating budget impact on managed care organizations. Curr Med Res Opin.
2008;24(5):1317-1327.
103.
Mar J, Sainz-Ezkerra M, Miranda-Serrano E. Calculation of prevalence with
Markov models: budget impact analysis of thrombolysis for stroke. Med Decis
Making. 2008; 28:481-490.
104.
Ehlers L, Müskens WM, Jensen LG, Kjølby M, Andersen G. National use
of thrombolysis with alteplase for acute ischaemic stroke via telemedicine
in Denmark: a model of budgetary impact and cost effectiveness. CNS Drugs.
2008; 22:73-81.
105.
Spiegel BM, Esrailian E, Eisen G. The budget impact of endoscopic screening
for esophageal varices in cirrhosis. Gastrointest Endosc. 2007; 66:679-92.
106.
Berto P, Gallio D, Principi N. Budgetary impact of pneumococcal conjugate
vaccination of newborns. Ann Ig. 2007; 19:281-291.
107.
Noskin GA, Rubin RJ, Schentag JJ, Kluytmans J, Hedblom EC, Jacobson C i wsp.
Budget impact analysis of rapid screening for Staphylococcus aureus colonization
among patients undergoing elective surgery in US hospitals. Infect Control Hosp
Epidemiol. 2008; 29:16-24.
VII. Piśmiennictwo
87
108.
Huang E, Esrailian E, Spiegel BM. The cost-effectiveness and budget impact
of competing therapies in hepatic encephalopathy - a decision analysis. Aliment
Pharmacol Ther. 2007; 26:1147-1161.
109.
Casado Gómez MA, Alvarez-Rubio L, Miró Manero S, Mariño Hernández EL,
Buti Ferret M. Budget impact analysis of the treatment of chronic hepatitis C
in a hospital]. Farm Hosp. 2006; 30:291-299.
110.
Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Esteban R. Financial impact of two different
ways of evaluating early virological response to peginterferon-alpha-2b plus
ribavirin therapy in treatment-naive patients with chronic hepatitis C virus
genotype 1. Pharmacoeconomics. 2005; 23:1043-1055.
111.
Araújo DV, Lima VC, Ferraz MB. Impact analysis of drug-eluting stent in the
unified health system budget. Arq Bras Cardiol. 2007; 88:458-463.
112.
Russell S, Antoñanzas F, Mainar V. Economic impact of the taxus coronary stent:
implications for the Spanish healthcare system. Rev Esp Cardiol. 2006; 59:889896.
113.
Ramsey SD, Clarke L, Kamath TV, Lubeck D. Evaluation of erlotinib
in advanced non-small cell lung cancer: impact on the budget of a U.S. health
insurance plan. J Manag Care Pharm. 2006; 12:472-478.
114.
Danese MD, Reyes C, Northridge K, Lubeck D, Lin CY, O'Connor P. Budget
impact model of adding erlotinib to a regimen of gemcitabine for the treatment
of locally advanced, nonresectable or metastatic pancreatic cancer. Clin Ther.
2008; 30:775-784.
115.
Marchetti M, Caruggi M, Colombo G. Cost utility and budget impact of thirdgeneration aromatase inhibitors for advanced breast cancer: a literature-based
model analysis of costs in the Italian National Health Service. Clin Ther. 2004;
26:1546-1561.
116.
Kondo M, Hoshi SL, Ishiguro H, Yoshibayashi H, Toi M. Economic evaluation of
21-gene reverse transcriptase-polymerase chain reaction assay in lymph-nodenegative, estrogen-receptor-positive, early-stage breast cancer in Japan. Breast
Cancer Res Treat. 2008; 112:175-187.
117.
Walt JG, Wilensky JT, Fiscella R, Chiang TH, Guckian A. Refill rates and budget
impact of glaucoma lipid therapy: a retrospective database analysis. Clin Drug
Investig. 2007; 27:819-825.
88
E. Orlewska
118.
Castillón Vela IT, Redondo González E, Linares Quevedo AI, Vallejo Herrador J,
Ríos González E, Sáenz Medina J, Páez Borda A. Outpatient female stress urinary
incontinence surgery: budget impact study. Arch Esp Urol. 2007; 60:267-272.
119.
Bloom MA, Barghout V, Kahler KH, Bentkover J, Kurth H, Gralnek IM, Spiegel
BMR. Budget impact of tegaserod on a Manged Care Organization formulary.
Am J Manag Care 2005; 11:S27-S34.
120.
Krysanov IS, Kulikov AIu. Methodology of new pharmacoeconomic method
"impact on hospital budget" by the example of local hemostatic agents
in abdominal surgery. Khirurgiia (Mosk). 2008; 3:58-63.
121.
Izuel Rami M, Gómez Barrera M, Villar Fernández I, Rabanaque Hernández MJ,
Cuenca Espiérrez J, García-Erce JA. Budget impact analysis of a blood saving
program for urgent traumatological surgery. Med Clin (Barc). 2007; 128:7-11.
122.
Dal Negro R, Eandi M, Pradelli L, Iannazzo S. Cost-effectiveness and healthcare
budget impact in Italy of inhaled corticosteroids and bronchodilators for severe
and very severe COPD patients. Int J Chron Obstruct Pulmon Dis. 2007;
2:169-176.
VIII. Streszczenie
89
VIII. STRESZCZENIE
Charakterystyka i rola analizy wpływu finansowania
nowej technologii medycznej na budżet płatnika
w określonym systemie opieki zdrowotnej
Analiza wpływu finansowania nowej technologii medycznej na budżet
płatnika („analiza wpływu na budżet”) przewiduje konsekwencje finansowe
i organizacyjne, wynikające z realizowania nowej technologii medycznej
w określonym systemie opieki zdrowotnej. Celem pracy jest:
•
przedstawienie charakterystycznych cech analizy wpływu na budżet
i jej specyficznej roli w procesie podejmowania decyzji o finansowaniu technologii medycznych ze środków publicznych,
•
pokazanie na przykładach analiz przeprowadzonych w warunkach
polskich, jak podejść do problemu konstruowania modelu,
wykorzystania źródeł danych oraz obliczania i prezentowania
wyników,
•
ocena stopnia, w jakim zalecenia dobrej praktyki są realizowane
w praktyce,
•
wskazanie sposobów poprawy jakości analiz wpływu na budżet
w przyszłości.
Cechy charakterystyczne dla analizy wpływu na budżet są następujące:
1) analiza ta określa dostępność danej technologii medycznej w określonym
systemie opieki zdrowotnej, 2) opiera się na zasadach księgowania,
3) modelowanie przeprowadza się dla przewidywanej w rzeczywistości
populacji, 4) porównywane są scenariusze, a nie pojedyncze interwencje,
90
E. Orlewska
5) wyniki przedstawiane są bez dyskontowania, oddzielnie dla każdego roku
w danym horyzoncie czasowym, 6) horyzont czasowy jest krótki (1-5 lat).
Przedstawione w pracy przykłady analiz wpływu na budżet
przeprowadzonych w warunkach polskich wskazują, że analiza ta dostarcza
informacji pomocnych w określeniu, czy badane technologie medyczne mogą
być sfinansowane w danym systemie i jest użytecznym narzędziem do
planowania budżetu oraz alokacji lub re-alokacji zasobów w związku z decyzją
o finansowaniu danej technologii. Krytyczna ocena publikowanych analiz
wpływu na budżet wykazała, że większość z nich nie spełnia specyficznych dla
tego typu analiz wymogów, jakimi są: uwzględnianie zmian populacji w czasie,
przedstawianie wyników w prawidłowym formacie oraz przeprowadzenie
analizy wrażliwości.
Przyszłą aktywność należy ukierunkować na inwestowanie w gromadzenie
danych niezbędnych do oszacowania parametrów specyficznych dla analiz
wpływu na budżet, publikowanie tych analiz w recenzowanych czasopismach
oraz monitorowanie rzeczywistego wpływu tych analiz na globalną politykę
zdrowotną i praktykę kliniczną.
IX. Summary
91
IX. SUMMARY
Characteristics and use of budget impact analysis
in the decision making related to the reimbursement
of the new medical technology
Budget impact analysis (BIA) estimates the financial consequences
of adoption and diffusion of a new health technology within a specific health
care setting. The aim of this work is:
•
to present definition and intended use of BIA in the decision making
related to the reimbursement of a new intervention at a given price for
a specific population,
•
to show, using the example of BIAs performed in the Polish setting,
the typical approach to the problem of budget impact model design,
acquisition and use of data to make budget projections, calculation
and reporting of results,
•
to evaluate the agreement between methodological guidelines and
published BIAs,
•
to indicate how to improve the quality of BIAs in the future.
The characteristics of BIA are as follows: 1) the analysis determines
whether the new technology can be afforded by the healthcare system
of interest, 2) is based on the principles of accounting, 3) is modelled for the
actual anticipated size of the patient population, 4) compares scenarios defined
by a set of interventions rather than specific individual technologie, 5) results
should be presented for each year of the time horizon, without discounting,
6) time horizon is short (1-5 years).
Example of BIAs performed in the Polish setting indicate that this analysis
provides information needed to predict whether the technologies are affordable
within a given healtcare system and is the useful tool for budget planning and
92
E. Orlewska
allocation or re-allocation of resources in relation to the decision about
reimbursemrnt of the technology of interest. The critical review of published
BIAs shows that in many cases analyses do not correctly account for the change
in population size over time, do not provide information in the correct format
and do not include sensitivity analysis.
The future research needs to be directed to the investment in data
collection for parameters specific to BIAs, publishing BIAs in a peer-reviewed
journals and monitoring their impact on global healtn policies and clinical
practice.

Podobne dokumenty