doccanada.ca Roper
download 
Reklamacja Transkrypt
canada.ca Roper
Ewa Orlewska Centrum Farmakoekonomiki, Warszawa Charakterystyka i rola analizy wpływu finansowania nowej technologii medycznej na budżet płatnika w określonym systemie opieki zdrowotnej Characteristics and use of budget impact analysis in the decision making related to the reimbursement of the new medical technology Rozprawa na stopień doktora habilitowanego nauk medycznych ŁÓDŹ 2011 Spis treści I. WSTĘP ...................................................................................................... 5 I-1. Wprowadzenie ................................................................................ 5 I-2. Definicja analizy wpływu na budżet ............................................ 7 I-3. Historia ........................................................................................... 9 I-4. Rekomendacje .............................................................................. 10 II. CEL PRACY ........................................................................................ 13 III. CHARAKTERYSTYKA ANALIZY WPŁYWU NA BUDŻET .... 15 III-1. Model analityczny ......................................................................... 15 III-2. Źródła danych dla oszacowania parametrów wejściowych do modelu analizy wpływu na budżet ........................................ 16 III-3. Prezentacja wynikow ................................................................... 18 IV. PRZYKŁADY ANALIZ WPŁYWU NA BUDŻET ........................ 21 IV-1. Przykład 1 ..................................................................................... 21 Problem kliniczny ........................................................................ 23 Opis modelu .................................................................................. 24 Parametry wejściowe modelu ..................................................... 25 Dane epidemiologiczne ........................................................... 25 Wskaźnik odpowiedzi na leczenie .......................................... 26 Dane kosztowe ......................................................................... 30 Wyniki ........................................................................................... 32 Analiza podstawowa ............................................................... 32 Analiza wrażliwości ................................................................ 38 Podsumowanie .............................................................................. 43 IV-2. Przykład 2 ..................................................................................... 44 Problem kliniczny ........................................................................ 44 Opis modelu .................................................................................. 48 Parametry wejściowe modelu ..................................................... 48 Dane epidemiologiczne ........................................................... Zużycie analogów insuliny długo działających w Polsce ..... Dane kosztowe ......................................................................... „Obecny” i „nowy” scenariusz .............................................. Wyniki ........................................................................................... Analiza podstawowa ............................................................... Analiza wrażliwości ................................................................ Podsumowanie .............................................................................. V. DYSKUSJA .......................................................................................... V-1. Implikacje praktyczne przykładów analiz wpływu na budżet V-2. Krytyczna ocena publikowanych analiz wpływu na budżet .... V-3. Sposoby poprawy jakości analiz wpływu na budżet w przyszłości ................................................................................. VI. WNIOSKI ........................................................................................... VII. PIŚMIENNICTWO .......................................................................... VIII. STRESZCZENIE ............................................................................ IX. SUMMARY ......................................................................................... 48 50 50 55 56 56 63 67 69 69 69 73 75 77 89 91 Folia Medica Lodziensia, 2011, 38/N1:5-92 I. WSTĘP I-1. Wprowadzenie Podejmowanie decyzji o finansowaniu technologii medycznych ze środków publicznych jest procesem złożonym: należy rozstrzygnąć, które problemy zdrowotne, które populacje i które technologie mają być celem działania. Jeśli wybory te nie są oparte na racjonalnym i przejrzystym procesie, zasoby które zawsze są ograniczone, nie mogą być wykorzystane w optymalny sposób [1]. Główny problem polega na tym, że podejmując decyzję co do wyboru danej technologii należy jednocześnie brać pod uwagę wiele kryteriów. Pierwszym i najważniejszym jest społeczne dążenie do osiągnięcia maksymalnego zdrowia w populacji ogólnej, kolejnym – specyficzne społeczne preferencje, np. społeczeństwa nadają priorytet technologiom ratującym życie, technologiom stosowanym w populacjach bardziej obciążonych chorobą, uboższych, w wieku produkcyjnym albo w wieku reprodukcyjnym [2-4]. Trzecią grupę stanowią kryteria ekonomiczne, do których zalicza się opłacalność oraz budżetowe i organizacyjne ograniczenia, które mogą wystąpić w związku z wdrożeniem danej technologii do praktyki [5]. Pewną rolę mogą także odgrywać kryteria polityczne, np. naciski ze strony grup zainteresowanych realizacją swoich interesów lub różnych organizacji (np. międzynarodowych) mogą prowadzić do finansowania preferencji, które nie zawsze są identyczne z narodowymi priorytetami [6]. Jest oczywiste, że dla optymalnego procesu podejmowania decyzji ważne jest nie tylko zdefiniowanie poszczególnych kryteriów i przestrzeganie wytycznych metodologicznych, ale także określenie wzajemnych relacji pomiędzy poszczególnymi kryteriami [7]. W ciągu ostatnich trzech dekad byliśmy świadkami rozwoju wielu metod służących racjonalizacji procesu podejmowania decyzji medycznych. Najbardziej znaczący wpływ miała idea medycyny opartej na faktach, Ewa Orlewska, Centrum Farmakoekonomiki ul. Kremowa 13, 02-969 Warszawa, tel/fax 22 648 90 48 e-mail: [email protected]; www.farmakoekonomika.edu.pl 6 E. Orlewska usankcjonowana m.in. przez założenie w 1993 r. Cochrane Collaboration – niezależnej międzynarodowej organizacji, która zajmuje się przeprowadzaniem i rozpowszechnianiem systematycznych przeglądów literatury oraz promowaniem wyszukiwania i analizowania dowodów naukowych [8]. Od początku lat 90-tych ubiegłego wieku znaczącą rolę w alokacji zasobów w systemach opieki zdrowotnej zaczęła odgrywać ocena ekonomiczna [9,10] oraz analiza obciążenia chorobą [11], a w ostatnim dziesięcioleciu coraz więcej uwagi poświęca się analizie wpływu finansowania nowej technologii medycznej na budżet płatnika, zwanej analizą wpływu na budżet [12-18]. Nie ulega wątpliwości, że analiza ekonomiczna jest przydatna w określaniu względnej wartości nowych interwencji medycznych. Jednak patrząc na nią z perspektywy podejmujących decyzje medyczne, którzy stają twarzą w twarz z ograniczonymi zasobami i ograniczonymi możliwościami transferowania środków finansowanych w ramach własnego budżetu i poza ramy jednorocznego horyzontu czasowego, oczywiste stają się jej ograniczenia. Analiza ekonomiczna dostarcza informacji na temat opłacalności, ale nie dotyczy problemu dostępności, a płatnicy są zainteresowani nie tylko poszukiwaniem dobrej wartości dla wydawanych pieniędzy w długim horyzoncie czasowym, ale także tym, jak zmieścić się w swoim jednorocznym budżecie [18]. Ponieważ analizy: ekonomiczna i wpływu na budżet dostarczają wzajemnie uzupełniających się informacji, powinny być traktowane jako metody równoległe, ale nie znaczy to, że w taki sam sposób. Analiza ekonomiczna, która ukierunkowana jest na zwiększenie wydajności w opiece zdrowotnej i lepsze wykorzystanie zasobów, ma zastosowanie przede wszystkim w fazie opracowywania rekomendacji co do długoterminowej polityki zdrowotnej. Natomiast analiza wpływu na budżet ma zastosowanie przede wszystkim w fazie implementacji, wtedy bowiem należy rozstrzygnąć czy dany system może sobie pozwolić na sfinansowanie skutecznej i opłacalnej technologii. I. Wstęp I-2. 7 Definicja analizy wpływu na budżet Analiza wpływu na budżet ocenia konsekwencje finansowe realizowania nowej technologii medycznej w określonym systemie opieki zdrowotnej [15-17]. Analiza ta pokazuje, jak zmiany farmakoterapii lub innych sposobów leczenia, które dotychczas stosowano w danej chorobie, mogą wpłynąć na wydatki ponoszone przez płatnika w związku z tą chorobą. Chociaż analiza wpływu na budżet i analiza ekonomiczna (analiza efektywności kosztów) wykazują pewne podobieństwo pod względem zakresu wykorzystywanych danych i wymogów dotyczących metodyki, to jednak istnieją ważne różnice pomiędzy tymi narzędziami analitycznymi: • analiza wpływu na budżet nie jest analizą ekonomiczną, ale opiera się na zasadach księgowania (prowadzenia ewidencji kosztów), • analizy ekonomiczne nie są modelowane dla przewidywanej w rzeczywistości populacji, podczas gdy jest to wymagane w przypadku analizy wpływu na budżet, • w analizie ekonomicznej przedstawiane są koszty i wyniki zdrowotne, a w analizie wpływu na budżet tylko koszty, • wyniki w analizie ekonomicznej są dyskontowane, a w analizie wpływu na budżet przedstawiane są bez dyskontowania dla każdego roku w danym horyzoncie czasowym, • horyzont czasowy analizy wpływu na budżet jest krótki (1-5 lat), a w analizie ekonomicznej dużo dłuższy. Porównanie analiz ekonomicznej i wpływu na budżet przedstawiono w Tabeli 1. 8 E. Orlewska Tabela 1. Porównanie analizy efektywności kosztów i analizy wpływu na budżet. Table 1. Comparison of cost-effectiveness and budget impact analysis. Problem Cel Analiza efektywności kosztów Wartość Względna opłacalność (wydajność) Metoda Pomiar kosztu uzyskania dodatkowej jednostki wyniku zdrowotnego Perspektywa Społeczna, płatnika lub świadczeniodawcy Zazwyczaj wieloletni (w chorobach przewlekłych: „do zgonu”) Horyzont czasowy Wynik zdrowotny Oceniany i przedstawiany w jednostkach naturalnych Analiza wpływu na budżet Dostępność Konsekwencje finansowe realizacji nowej interwencji medycznej w określonym systemie opieki zdrowotnej Pomiar kosztów ponoszonych przez daną organizację (płatnika) w związku z realizacją nowej interwencji medycznej Zazwyczaj płatnika Zazwyczaj 1-5 lat; wyniki powinny być przedstawione dla przedziałów czasowych odpowiednich dla danego płatnika (np. kwartalnie, rocznie) Może być prezentowany, jeśli podejmujący decyzje jest nim zainteresowany I. Wstęp I-3. 9 Historia Przez wiele lat analiza wpływu na budżet była usunięta w cień przez analizę efektywności kosztów i specjaliści w dziedzinie oceny ekonomicznej interwencji medycznych nie poświęcali uwagi doskonaleniu metod przeprowadzania analizy wpływu na budżet. Dopiero w 1998 r. stwierdzono, że analiza wpływu na budżet powinna być integralną częścią wszechstronnej oceny technologii medycznych [19], a w 2001 r. wskazano na konieczność opracowania wytycznych dotyczących „dobrej praktyki” w tej dziedzinie [20]. Do 2004 r. w wielu krajach wprowadzono wymóg załączania analizy wpływu na budżet wraz z analizą efektywności kosztów we wniosku o finansowanie ze środków publicznych danej interwencji medycznej, i w związku z tym pojawiły się również specyficzne dla danego kraju wytyczne [14, 20-27]. Dokumenty te różniły się zarówno w zakresie definicji analizy wpływu na budżet, jak i określeniu jej zawartości, i w większości nie dostarczały szczegółowych wskazówek metodycznych. Wyjątkiem były tylko polskie wytyczne [14-16], które jako pierwsze zawierały rekomendacje na temat perspektywy, horyzontu czasowego, populacji docelowej, wiarygodności źródeł danych, przedstawiania wyników, analizy wrażliwości, a także odnosiły się do specyficznych zagadnień, takich jak np. współczynnik akceptacji nowego produktu, prawdopodobieństwo wykorzystania potencjalnych oszczędności w praktyce, stosowanie interwencji poza wskazaniami rejestracyjnymi. Wzrastające zapotrzebowanie ze strony płatników na dowody dostarczane przez analizy wpływu na budżet stało się motywacją dla International Society of Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) do powołania w 2006 r. grupy roboczej, która w oparciu o wcześniejsze doświadczenia [13, 15, 28] opracowała rekomendacje dotyczące przeprowadzania i publikowania analiz wpływu na budżet [17]. Dokument ten, wielokrotnie cytowany jako materiał źródłowy, obok polskich wytycznych [15], stanowi punkt odniesienia dla wielu opracowywanych obecnie lokalnych wytycznych [29, 30]. Założeniem wytycznych opracowanych przez grupę roboczą ISPOR nie było instruowanie w jaki sposób analiza wpływu na budżet, 10 E. Orlewska będąca elementem wniosku o refundację danej technologii, ma być przeprowadzana i prezentowana specyficznym instytucjom, ale wskazanie pewnych reguł, które zawsze powinny być przestrzegane, jeśli analiza wpływu na budżet ma mieć praktyczne znaczenie w podejmowaniu decyzji medycznych [31]. Dlatego ten właśnie dokument stanowi materiał referencyjny w niniejszej pracy. I-4. Rekomendacje Wytyczne opublikowane przez grupę roboczą ISPOR zawierają trzy główne elementy: 1) opis modelu analitycznego, 2) wskazówki dotyczące zakresu danych niezbędnych w prognozowaniu wpływu na budżet, źródeł danych, 3) propozycję sposobu przedstawiania (publikowania) analizy wpływu na budżet. Rekomendacje grupy roboczej ISPOR ds. analizy wpływu na budżet przedstawia Tabela 2. I. Wstęp 11 Tabela 2. Rekomendacje grupy roboczej ISPOR ds. analizy wpływu na budżet [17]. Table 2. Recommendations of ISPOR Budget Impact Analysis Task Force [17]. Problem Rekomendacje ISPOR Perspektywa Perspektywa płatnika Koszty uwzględnione w analizie Koszty uwzględnione w analizie powinny być zgodne z perspektywą analizy i odzwierciedlać rzeczywistą praktykę Horyzont czasowy Horyzont czasowy powinien odpowiadać zainteresowaniom i potrzebom odbiorcy analizy (zazwyczaj 1-5 lat); wyniki powinny być przedstawione dla przedziałów czasowych odpowiednich dla danego płatnika (np. kwartalnie, rocznie) Alternatywy do porównania Scenariusz „obecna praktyka” (interwencja lub zbiór interwencji stosowanych w danej populacji lub subpopulacjach) versus „nowy scenariusz” (zawierający ocenianą interwencję) Populacja Wszyscy chorzy, u których mogłaby być stosowana nowa interwencja w danym horyzoncie czasowym, przy uwzględnieniu zarejestrowanych wskazań, istniejących ograniczeń organizacyjnych oraz wykreowanego popytu. Populacje są „otwarte”, tzn. pacjenci są włączani lub wyłączani z populacji w zależności od tego, czy w danym punkcie czasowym spełniają kryteria włączenia do analizy. Konieczne jest nie tylko określenie wyjściowej wielkości populacji (lub liczby epizodów), ale także przedstawienie, jak będzie ona ewoluować w czasie z oraz bez nowej interwencji. Metody uzyskania wyników Struktura modelu powinna być tak prosta, jak to możliwe, ale jednocześnie musi być zgodna z ogólnie akceptowaną teorią na temat przebiegu „modelowanej” choroby oraz dostępnymi danymi na temat związków przyczynowo-skutkowych pomiędzy zmiennymi i pozwalać na badanie efektu alternatywnych założeń dotyczących charakterystyki i wielkości leczonej populacji, jak również zachodzących w czasie zmian tych parametrów. 12 E. Orlewska Tabela 2. Rekomendacje grupy roboczej ISPOR ds. analizy wpływu na budżet [17]. (cd.) Table 2. Recommendations of ISPOR Budget Impact Analysis Task Force [17]. (continued) Problem Rekomendacje ISPOR Źródła danych Narodowe dane statystyczne, badania epidemiologiczne, rejestry chorych, sprawozdania finansowe płatnika, publikowane informacje o obecnej praktyce klinicznej, badania rynkowe i prognozy, publikacje dotyczące zużycia zasobów i wyceny świadczeń, publikowane badania kliniczne na temat efektywności interwencji medycznych, progresji choroby. Opinie ekspertów mogą być wykorzystane, jeśli alternatywne źródła danych są niedostępne. Analiza wrażliwości Analizę wrażliwości należy przeprowadzić jako analizę alternatywnych scenariuszy, w tym, m.in. scenariuszy skrajnych, czyli najbardziej pesymistycznego i najbardziej optymistycznego, wybranych z perspektywy odbiorcy analizy. Dyskontowanie Dyskontowanie kosztów nie jest zalecane, ponieważ płatnik jest raczej zainteresowany rzeczywistym przepływem środków finansowych w określonych przedziałach czasu (np. 1 roku) w danym horyzoncie czasowym, a nie obecną wartością kosztów ponoszonych w przyszłości. Przedstawianie wyników Dane powinny być przedstawione w sposób przejrzysty. Należy przedstawić całkowity i inkrementalny wpływ na budżet dla każdego roku w danym horyzoncie czasowym. Wyniki powinny być przedstawione zarówno w jednostkach monetarnych (wpływ na koszty), jak i naturalnych (wpływ na rodzaj i ilość zużytych zasobów). II. Cel pracy 13 II. CEL PRACY Celem pracy jest: 1. przedstawienie charakterystycznych cech analizy wpływu na budżet i jej specyficznej roli w procesie podejmowania decyzji o finansowaniu technologii medycznych ze środków publicznych, 2. pokazanie na przykładach analiz przeprowadzonych w warunkach polskich, jak podejść do problemu konstruowania modelu, wykorzystania źródeł danych, obliczania i prezentowania wyników, 3. ocena stopnia, w jakim zalecenia dobrej praktyki są realizowane w praktyce, 4. wskazanie sposobów poprawy jakości analizy wpływu na budżet w przyszłości. 14 E. Orlewska III. Charakterystyka analizy wpływu na budżet 15 III. CHARAKTERYSTYKA ANALIZY WPŁYWU NA BUDŻET III-1. Model analityczny Kluczowym etapem analizy wpływu na budżet jest odpowiednie zaprojektowanie modelu analitycznego. Struktura modelu musi być zgodna z ogólnie akceptowaną teorią na temat przebiegu modelowanej choroby oraz dostępnymi danymi na temat związków przyczynowo-skutkowych pomiędzy zmiennymi i powinna pozwalać na uwzględnienie zmian wartości parametrów wejściowych w czasie. Wybór techniki modelowania zależy od natury analizowanego problemu zdrowotnego (choroba ostra lub przewlekła) oraz rodzaju interwencji (profilaktyczna, lecznicza, paliatywna, stosowana jednorazowo, przewlekle lub okresowo). W przypadku stanów ostrych, samoograniczających się, gdy jednostką analizy są epizody, stosowane są mniej skomplikowane techniki, np. obliczenia deterministyczne, natomiast w przypadku stanów przewlekłych, w których znaczącą rolę odgrywa ewolucja w czasie, stosowane są modele dynamiczne (modele Markowa, symulacje zdarzeń dyskretnych). Charakterystyczne dla modeli analizy wpływu na budżet jest m.in. to, że uwzględniają tendencje epidemiologiczne i demograficzne, współczynnik akceptacji nowej interwencji, cechy danego rynku. Idealnie symulacje w modelu powinny obejmować progresję zarówno w populacji „wejściowej” modelu, jak i w populacji pacjentów diagnozowanych „de novo” w każdym kolejnym roku (lub innym przedziale czasowym wybranym w analizie). W analizie wpływu na budżet porównuje się raczej scenariusze określone przez zbiór interwencji, a nie specyficzne indywidualne technologie. Punktem odniesienia w analizie jest obecny scenariusz, czyli zbiór interwencji stosowanych obecnie w badanej populacji. Nowa interwencja może być dodana 16 E. Orlewska do obecnie stosowanych lub może zastąpić jedną lub więcej z obecnie stosowanych interwencji. W ten sposób stworzony zostaje nowy scenariusz. Analiza wpływu na budżet przewiduje konsekwencje finansowane zmian spowodowanych realizowaniem nowego scenariusza w określonym horyzoncie czasowym (ryc. 1). III-2. Źródła danych dla oszacowania parametrów wejściowych do modelu analizy wpływu na budżet Analiza wpływu na budżet powinna opierać się na dowodach o najwyższej możliwej do uzyskania wiarygodności. Źródła danych dla oszacowania parametrów wejściowych do modelu mogą być różne (Tabela 3). Wielkość rynku określa się zazwyczaj na podstawie liczby ludności w danym regionie, odsetka ludności objętego danym ubezpieczeniem zdrowotnym lub planem finansowym, wskaźnika rozpowszechnienia choroby w tej populacji i odsetka osób, u których daną chorobę rozpoznano i którzy są obecnie leczeni. Jeśli to możliwe wskaźnik wzrostu rynku szacuje się w oparciu o publikowane, recenzowane prognozy dla badanej populacji. Jeśli takie dane nie są dostępne, można dokonać założeń, uwzględniając czynniki naturalne, takie jak np. współczynniki narodzin i umieralności oraz przewidywane zmiany we wskaźniku chorobowości. Koszty w analizie wpływu na budżet powinny być oszacowane tak, aby odpowiadały opłatom rzeczywiście dokonywanym i oszczędnościom rzeczywiście uzyskiwanym przez płatnika, z którego perspektywy analiza jest przeprowadzana. Dlatego w przypadku perspektywy płatnika publicznego do oszacowania kosztów używa się cen leków i świadczeń medycznych zgodnie z poziomem ich finansowania ze środków publicznych. Odpowiednie ceny jednostkowe można uzyskać z wielu źródeł, np. wykazów leków refundowanych, publikowanych przez Narodowy Funduszu Zdrowia katalogów świadczeń zawierających wyceną punktową świadczeń. III. Charakterystyka analizy wpływu na budżet 17 Scenariusz bez nowej terapii Wpływ na budżet [zł] A 20% A C 50% B B 30% 35 C 30 A= X zł, B = XX zł, C =XXX zł 25 20 Scenariusz z nową terapią D 15% 15 A 20% 10 A B C 35% C B 30% D 5 0 rok 1 bez D A= X zł, B = XX zł, C = XXX zł, D = XXXX zł Ryc.1. Schemat analizy wpływu na budżet. Fig. 1. Budget impact schematic. zD 18 E. Orlewska Tabela 3. Źródła danych wykorzystywanych w analizie wpływu na budżet. Table 3. Data sources for deriving the inputs for each of key budget impact analysis elements. Parametr Źródła danych Wielkość i charakterystyka populacji Narodowe dane statystyczne, publikowane i niepublikowane badania (bazy danych) epidemiologiczne, rejestry, badania pragmatyczne przeprowadzane w innych celach, ale zawierające odpowiednie dla analizy dane, dane z wniosków o odszkodowania od ubezpieczyciela, opinia ekspertów. „Istniejąca” praktyka Publikowane informacje na temat obecnej praktyki klinicznej, algorytmy postępowania klinicznego, badania rynkowe, opinia ekspertów. „Nowy” scenariusz Prognozy rynkowe oparte na przejrzyście opisanych założeniach na temat procesu włączania nowej interwencji do praktyki klinicznej. Efektywność leczenia, progresja choroby Publikowane badania kliniczne. Koszty Oficjalne cenniki leków i świadczeń medycznych. III-3. Prezentacja wyników Wpływ finansowania technologii medycznej na budżet należy przedstawić w wartościach całkowitych i inkrementalnych dla każdego wybranego przedziału czasowego (np. 1 roku) w danym horyzoncie czasowym. Wyniki analizy wpływu na budżet powinny być prezentowane zarówno w jednostkach monetarnych (koszty), jak i naturalnych (rodzaj i liczba zużytych świadczeń). Pomaga to podejmującym decyzje rozstrzygnąć, czy np. wykazane w analizie zmniejszenie liczby świadczeń oznacza oszczędności także III. Charakterystyka analizy wpływu na budżet 19 w rzeczywistości. W wielu sytuacjach ilościowy wpływ nowej technologii na budżet może mieć nawet drugorzędne znaczenie wobec wpływu na aktualne zużycie zasobów. Dla podejmujących decyzje ważne jest stwierdzenie czy skalkulowane oszczędności rzeczywiście będą zauważalne w praktyce. Wiele technologii ma wpływ na liczbę i rodzaj świadczeń medycznych (zmniejszenie liczby zabiegów, dni hospitalizacji, konsultacji, itp.), ale nie oznacza to zmiany w przepływie finansów pomiędzy płatnikiem a świadczeniodawcą. W przypadku niektórych technologii istotne dla budżetu mogą być warunki wprowadzenia tych technologii, np. potrzeba przeszkolenia personelu, opracowania nowych wytycznych klinicznych, zmiany diagnostyki, itp., oraz związane z tym dodatkowe koszty. Do analizy wpływu na budżet powinien być dołączony model komputerowy zaprogramowany w taki sposób, aby odbiorca analizy mógł bez trudu zmieniać wartości parametrów wejściowych. Zmiana wartości parametrów umożliwia użytkownikowi testowanie różnych scenariuszy dostosowanych do specyficznych sytuacji. Kalkulacje w modelu powinny być przedstawione w sposób przejrzysty, wraz z wszystkimi założeniami i źródłem danych dla wprowadzonych wartości. 20 E. Orlewska IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 21 IV. PRZYKŁADY ANALIZ WPŁYWU NA BUDŻET Ponieważ analizy wpływu na budżet muszą odpowiadać specyficznym problemom zdrowotnym i określonym systemom opieki zdrowotnej, a te wykazują dużą różnorodność, nie można wskazać jednego uniwersalnego wzorca takiej analizy. Istnieją jednak pewne rekomendowane w różnych sytuacjach sposoby podejścia do problemu konstruowania modelu, wykorzystania źródeł danych, obliczania i prezentowania wyników. Zilustrowaniu tych sposobów służą przedstawione poniżej dwa przykłady analiz wpływu na budżet przeprowadzonych w warunkach polskich. Przykłady dobrano w taki sposób, aby pokazać najbardziej charakterystyczne cechy analizy wpływu na budżet: modelowanie zmiennej w czasie, „otwartej” populacji, rzeczywistego przepływu środków finansowych oraz rzeczywistego wykorzystania świadczeń w scenariuszu z i bez badanej interwencji, uwzględnienie specyficznych dla danego systemu ograniczeń organizacyjnych (poziom refundacji, warunki decydujące o czasie terapii). W celu uzyskania przejrzystości modelu w programowaniu zastosowano podejście modułowe (ryc. 2). IV-1. Przykład 1 Przykład pierwszy dotyczy oceny konsekwencji finansowych wynikających z realizacji programu terapeutycznego: „toksyna botulinowa typu A (Botox®, Dysport®) w leczeniu ogniskowej poudarowej spastyczności kończyny górnej u dorosłych”. Analizę wpływu na budżet przeprowadzono z perspektywy publicznego płatnika za świadczenia zdrowotne. Horyzont czasowy analizy obejmuje 4 lata. 22 E. Orlewska Moduł 1: Opis modelu i założeń Moduł 3: kalkulacje Moduł 2: Parametry: Specyficzne do sytuacji parametry wejściowe • wskaźniki Moduł 4: Wyniki (w postaci tabelarycznej i graficznej) epidemiologiczne • zasoby • koszty • interwencje Ryc. 2. Modułowe programowanie analiz wpływu na budżet. Fig. 2. Modular approach to programming budget impact analyses. IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 23 Problem kliniczny Spastyczność została zdefiniowana w 1980 roku jako „zaburzenie ruchowe, które jest składową uszkodzenia motoneuronów na wyższym poziomie i które charakteryzuje się zależnym od szybkości rozciągania wzmożeniem tonicznych odruchów na rozciąganie (napięcia mięśniowego), wskutek odhamowania odruchu rozciągowego” [31]. Stanowi ona ważny problem kliniczny i społeczny, ponieważ występuje stosunkowo często i powoduje znacznego stopnia upośledzenie sprawności ruchowej. Najczęstszą przyczyną spastyczności jest udar mózgu – zazwyczaj towarzyszy ona niedowładowi, nasilając dysfunkcję kończyny. Spastyczność kończyny górnej jest przyczyną bólu i dyskomfortu, licznych ograniczeń w życiu codziennym (trudności w ubieraniu się, utrzymaniu higieny), utrudnia rehabilitację, wywołuje zespół cieśni nadgarstka [32]. Może być również przyczyną pogorszenia nastroju, niższej samooceny, stygmatyzacji społecznej i ograniczenia kontaktów towarzyskich oraz zaburzeń snu. Spastyczności mogą towarzyszyć poważne problemy zdrowotne, takie jak skłonność do zakrzepicy, odleżyny, zakażenia. Leczenie spastyczności nie zawsze poprawia funkcjonowanie (lepiej widoczna jest poprawa u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym niż u dorosłych po udarze z dużym stopniem niedowładu kończyn), ale powinno być podjęte, jeśli spastyczność utrudnia pielęgnację, prowadzi do przykurczów, powoduje bolesne skurcze mięśni lub krępuje ruchy [33]. Leczenie spastyczności jest kompleksowe (farmakoterapia, fizjoterapia), odpowiednie do jednostki chorobowej oraz celów funkcjonalnych wyznaczonych przez chorego. Pojawienie się w ostatnich latach nowych metod diagnostycznych i sposobów rehabilitacji oraz nowych sposobów farmakoterapii (np. toksyna botulinowa) stwarza możliwość wyboru alternatywy najlepszej z punktu widzenia klinicznego i ekonomicznego. Toksyna botulinowa w tym wskazaniu jest metodą leczenia zalecaną przez wytyczne amerykańskie [34], wytyczne opublikowane przez Europejską Grupę Ekspertów [35, 36], Royal College of Physicians [37] oraz stanowisko interdyscyplinarnej grupy ekspertów, 24 E. Orlewska reprezentujące Polskie Towarzystwo Neurologiczne (Sekcja Schorzeń Pozapiramidowych), Polskie Towarzystwo Rehabilitacji, Polskie Towarzystwo Rehabilitacji Neurologicznej i Polskie Towarzystwo Fizjoterapeutów, Sekcję Elektromiografii Polskiego Towarzystwa Neurofizjologii Klinicznej, opublikowane w Neurologii i Neurochirurgii Polskiej w 2004 roku [33]. Toksynę botulinową wstrzykuje się do chorych mięśni. Dawka określana jest indywidualnie i zależy od masy ciała pacjenta, masy mięśnia, nasilenia spastyczności, wyników uzyskanych po poprzednich iniekcjach. Efekty farmakologiczne utrzymują się przeważnie od 2 do 4 miesięcy [38], efekty kliniczne – przez dłuższy czas, bowiem toksyna botulinowa stwarza dogodne okno terapeutyczne dla fizjoterapii, która w dalszych miesiącach może okazać się skuteczna w pokonywaniu napięcia mięśniowego i przywracaniu sprawności ruchowej [39]. Działanie toksyny botulinowej jest w pełni odwracalne, co związane jest z procesem reinerwacji w zakończeniach nerwowo-mięśniowych. [40]. W planowaniu leczenia za pomocą toksyny botulinowej niezbędna jest znajomość anatomii i funkcji poszczególnych mięśni. Przy podawaniu leku do mniejszych mięśni (np. przedramienia, ręki) może być konieczna elektromiografia. Opis modelu Analizę wpływu na budżet przeprowadzono techniką modelowania, przy użyciu programu Microsoft Excel. Model zawiera następujące elementy: 1) kalkulację liczby osób z ogniskową poudarową spastycznością kończyny górnej, które w ciągu 4 lat będą leczone toksyną botulinową, 2) kalkulację kosztów ponoszonych przez płatnika publicznego w przypadku dwóch scenariuszy: a. bez programu terapeutycznego „leczenie toksyną botulinową poudarowej spastyczności kończyny górnej” IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 25 b. z programem terapeutycznym „leczenie toksyną botulinową poudarowej spastyczności kończyny górnej” Konsekwencje finansowe, wynikające z realizacji programu „leczenie toksyną botulinową (Botox®, Dysport®) ogniskowej poudarowej spastyczności kończyny górnej u dorosłych”, obliczono jako różnicę kosztów (koszt inkrementalny) pomiędzy scenariuszem z i bez programu terapeutycznego. Wynik przedstawiono w postaci kosztu inkrementalnego dla kolejnych lat w 4-letnim horyzoncie czasowym oraz jako całkowity koszt inkrementalny dla okresu 4 lat. W analizie założono, że jeśli u pacjenta wystąpi odpowiedź na leczenie po 1. podaniu toksyny botulinowej, leczenie będzie kontynuowane przez 2 lata lub do zgonu chorego, jeśli nastąpi on wcześniej, a pacjent może otrzymać maksymalnie 4 wstrzyknięcia toksyny botulinowej. Parametry wejściowe modelu Dane epidemiologiczne W Polsce na udar co roku zapada około 60 000 osób, a śmiertelność z powodu tej choroby wynosi około 40 % [41, 42]. U wielu osób, które przeżyją ostry okres, występują: niedowład kończyn, zaburzenia mowy, zaburzenia funkcji poznawczych, depresja. Dokładna liczba chorych, u których rozwija się spastyczność kończyny górnej w stopniu wymagającym leczenia toksyną botulinową, jest trudna do oszacowania. Według danych z Wielkiej Brytanii w okresie 12 miesięcy po przebytym udarze spastyczność rozwija się u 38 % chorych, a spastyczność o znacznym nasileniu dotyczy około 20 % chorych [43]. Ekstrapolując te wyniki do warunków polskich można byłoby stwierdzić, że w Polsce ciężka spastyczność ogniskowa występuje u około 7 200 chorych. Dane te dotyczą spastyczności zarówno w kończynie dolnej, jak i górnej. W grupie chorych po udarze najczęściej (w 70%) interwencji wymaga 26 E. Orlewska spastyczność kończyny górnej [44], liczba tych przypadków wynosi więc około 5 000. Po wyeliminowaniu: • chorych z przeciwwskazaniami do podania leku, • chorych, którzy nie współpracują przy rehabilitacji, • chorych z depresją, z nasiloną afazją lub zaburzeniami poznawczymi, oraz po uwzględnieniu ograniczonej liczby wyspecjalizowanych ośrodków klinicznych i specjalistów przeszkolonych do podawania toksyny botulinowej, liczba chorych, których co roku można byłoby objąć programem leczenia toksyną botulinową mogłaby wynosić według polskich ekspertów neurologów około 2 000 osób (ryc. 3). Wskaźnik odpowiedzi na leczenie Odpowiedź na leczenie zdefiniowano jako redukcję napięcia mięśniowego o co najmniej 2 punkty wg zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS) w porównaniu do wartości wyjściowej. Taka redukcja napięcia mięśniowego określana jest jako klinicznie znamienna poprawa, która ułatwia użycie fizycznych metod służących wzmacnianiu mięśnia i rehabilitacji pacjenta [45-47]. Odsetek chorych, u których uzyskano tak zdefiniowaną odpowiedź na leczenie oszacowany został na podstawie randomizowanych badań klinicznych, porównujących toksynę botulinową (Botox® lub Dysport®) z placebo w leczeniu ogniskowej spastyczności w obrębie kończyny górnej [46-54]. Badania te zostały zidentyfikowane za pomocą systematycznego przeglądu literatury, który przeprowadzono w bazach danych MEDLINE, EMBASE, Cochrane Controlled Trial, używając słów kluczowych: „botulinum toxin type A”, „stroke” and „spasticity”. Wyszukiwanie ograniczono do badań klinicznych opublikowanych w okresie od 1989 r. (data zaaprobowania przez Food Drug Adminnistration w Stanach Zjednoczonych stosowania toksyny botulinowej u ludzi) do końca 2009 r. IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 27 60 000 chorych (liczba przypadków udaru mózgu w Polsce) 40% śmiertelność [41, 42] 36 000 chorych 20% rozwija ciężką spastyczność [43] 7 200 chorych 70% ze spastycznością kończyny górnej [44] 5000 chorych 40% pacjentów do objęcia programem lekowym * 2000 chorych * założenie uwzględniające ograniczoną liczbę wyspecjalizowanych ośrodków klinicznych i przeszkolonych do podawania toksyny specjalistów, oraz kryteria wykluczenia z programu Ryc. 3. Kalkulacja liczby chorych kwalifikujących się do programu leczenia toksyną botulinową. Fig. 3. Calculation of the number of patients eligible for botulinum toxin type A treatment. 28 E. Orlewska Do analizy włączono prace spełniające następujące kryteria włączenia: 1) rodzaj badania: randomizowane kontrolowane badania kliniczne (RCT) 2) interwencja: preparat Botox® lub Dysport® (dowolna dawka i czas terapii), 3) interwencja do porównania: placebo lub każda farmakologiczna i niefarmakologiczna interwencja stosowana w leczeniu spastyczności, 4) populacja: dorośli z ogniskową spastycznością kończyny górnej po udarze mózgu, 5) miara wyniku: napięcie mięśniowe Wyniki metaanalizy badań zakwalifikowanych do analizy wskazują, że bezwzględna różnica ryzyka we wskaźniku odpowiedzi na toksynę botulinową w porównaniu do placebo wynosi 0,32 (95%CI: 0,15; 0,49) dla preparatu Dysport® i 0,35 (95%CI: 0,25; 0,46) dla preparatu Botox® (Tabela 4). Ponieważ w grupie otrzymujących placebo odsetek chorych, u których uzyskano redukcję napięcia mięśniowego o co najmniej 2 punkty wg MAS w porównaniu do wartości wyjściowej wynosił 26% (zakres 22%; 32%) [46, 47], w analizie wpływu na budżet przyjęto, że na toksynę botulinową odpowiada 60% chorych (zakres 37% - 78%). IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 29 Tabela 4. Wyniki metaanalizy randomizowanych badań klinicznych porównujących toksynę botulinową (Botox® lub Dysport® ) z placebo w leczeniu ogniskowej spastyczności w obrębie kończyny górnej [55]. Table 4. The key results of the meta-analyses of Botox® or Dysport® vs placebo randomised trials in adult patients with focal upper limb post stroke spasticity [55]. Botox® vs placebo Miara wyniku Ocena Napięcie zginacza nadgarstka WMD (95%CI) Napiecie zginacza łokcia WMD (95%CI) Napięcie zginaczy palców dłoni WMD (95%CI) Odpowiedź na leczenie* RD (95%CI) Wynik -0,74 (-1,05; -0,42) -0,30 (-0,52; -0,10) -0,26 (-0,75; 0,22) 0,36 (0,25; 0,46) P <0,0001 0,004 0,29 <0,001 Dysport® vs placebo Wynik -0,80 (-1,37; -0,23) -0,49 (-0,69; -0,28) -1,34 (-2,35; -0,33) 0,32 (0,15; 0,49) P <0,05 <0,05 <0,05 <0,001 * redukcja napięcia mięśniowego o co najmniej 2 punkty wg zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS) w porównaniu do wartości wyjściowej. WMD – weighted mean difference; średnia ważona różnic RD – risk difference; różnica ryzyka CI - confidence interval; przedział ufności 30 E. Orlewska Dane kosztowe W modelu uwzględniono następujące elementy kosztów: • koszt nabycia i podania leków • koszt konsultacji lekarskich, • koszt diagnostyki w programie leczenia spastyczności • koszt rehabilitacji. Równoważne terapeutyczne dawkowanie wynosi dla preparatu Dysport® 989 j.m. na sesję, a dla preparatu Botox® 229 U na sesję [55]. W analizie podstawowej założono, że 50% chorych zakwalifikowanych do programu otrzyma preparat Botox® a 50% - preparat Dysport®. Na podstawie opinii polskich ekspertów neurologów z ośrodka, w którym prowadzone jest leczenie chorych z poudarową spastycznością, przyjęto, że realizacja programu terapeutycznego obejmuje: kwalifikację do leczenia, podanie leku oraz monitorowanie terapii (łącznie 3 przyjęcia ambulatoryjne w związku z jedną sesją leczenia). Leczenie toksyną botulinową jest kontynuowane u chorych odpowiadających na 1. podanie leku; chorzy ci mogą otrzymać maksymalnie 4 dawki leku. W przypadku braku odpowiedzi na 1. dawkę toksyny botulinowej u 90% pacjentów stosowane są doustne leki przeciwskurczowe: Mydocalm (150 mg/d; 30% chorych), Baklofen (75 mg/d; 30% chorych) i Myolastan (100 mg/d; 30% chorych), a liczba konsultacji w poradni neurologicznej wynosi średnio 3 w ciągu roku. Według opinii ekspertów rehabilitowanych jest 100% chorych „odpowiadających” i 50% chorych „nieodpowiadających”. Rehabilitacja trwa 24 tygodnie i składa się z 2 sesji reedukacji nerwowo-mięśniowej tygodniowo. Koszty jednostkowe leków oraz świadczeń medycznych uwzględnionych w analizie podstawowej oraz źródła danych [56-62] przedstawiono w Tabeli 5. IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 31 Tabela 5. Ceny jednostkowe leków i świadczeń. Table 5. Unit prices of pharmaceuticals and services. Nazwa leku/świadczenia Wartość punktowa Cena (zł) Botox® 1 j.m. 0,643 6,43 Dysport® 1 j.m. 0,1286 1,286 Mydocalm, tbl. 150 mg; 30 tbl. 0 Baclofen tbl. 25 mg; 50 tbl. 2,35 Myolastan 50 mg; 20 tbl. 0 Źródło danych Wykaz substancji czynnych stosowanych w programach zdrowotnych. Załącznik nr 1 do Zarządzenia nr 4/2011/DGL Prezesa NFZ z dn. 1 lutego 2011 [56] Rozporządzenie MZ z dnia 22 grudnia 2010 w sprawie wykazu leków podstawowych i uzupełniających oraz wysokości odpłatności za leki uzupełniające [57]; Załącznik nr 1 do Rozporządzenia MZ z dnia 23. grudnia 2010 w sprawie cen urzędowych hurtowych i detalicznych produktów leczniczych i wyrobów medycznych [58]; Załącznik nr 1 do Rozporządzenia MZ z dnia 22. grudnia 2010 w sprawie limitów cen leków i wyrobów medycznych wydawanych świadczeniobiorcom bezpłatnie, za opłatą ryczałtową lub częściową odpłatnością [59]. 32 E. Orlewska Tabela 5. Ceny jednostkowe leków i świadczeń. (cd.) Table 5. Unit prices of pharmaceuticals and services. (continued) Nazwa leku/świadczenia przyjęcie pacjenta w trybie ambulatoryjnym związane z wykonaniem programu (5.08.06.0000004) Diagnostyka w programie leczenia spastyczności (5.08.06.0000061) Rehabilitacja: reedukacja nerwowomięśniowa; 1 sesja w warunkach ambulatoryjnych (5.11.01.0000073) Wartość punktowa 2 6 25 Cena (zł) Źródło danych 102 Katalog świadczeń i zakresów – leczenie szpitalne – terapeutyczne programy zdrowotne. Załącznik nr 1 do Zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia nr 71/2009/DGL z dn. 3.11.2009 [60] 306 Katalog ryczałtów za diagnostykę w programach terapeutycznych. Załącznik nr 3 do Zarządzenia Nr 3.2011/DGL Prezesa NFZ z dnia 20 stycznia 2011 r [61]. 25 Katalog zabiegów fizjoterapeutycznych. Załącznik nr 1 do zarządzenia nr 53/2010/DSOZ Prezesa NFZ z dnia 2 września 2010 r [62]. Wyniki Analiza podstawowa • Przy założeniu, że: liczba „nowych” pacjentów zakwalifikowanych do leczenia toksyną botulinową w każdym kolejnym roku wynosi 2001, IV. Przykłady analiz wpływu na budżet • • 33 roczny wskaźnik umieralności wynosi 14%, wskaźnik odpowiedzi wynosi 60% w scenariuszu z programem i 26% w scenariuszu bez programu, • leczenie pacjenta „odpowiadającego” trwa 2 lata, a średnia liczba podań toksyny botulinowej w ciągu roku wynosi 2/pacjenta „odpowiadającego”, • 50% chorych zakwalifikowanych do programu otrzymuje preparat Botox®, a 50% - preparat Dysport®, • rehabilitację przeprowadza się u 100% chorych „odpowiadających i 50% „nie odpowiadających”, koszty ponoszone przez płatnika publicznego w scenariuszu „z programem terapeutycznym” i „bez programu terapeutycznego” wynoszą odpowiednio: 4 420 369 zł i 1 002 480 zł w 1. roku, 10 107 054 zł i 2 867 091 zł w 2. roku, 12 751 362 zł i 3 734 136 zł w 3. roku i 12 751 362 zł i 3 734 136 zł w 4. roku (Tabela 6). W związku z realizacją programu terapeutycznego wydatki płatnika publicznego wzrosną o 3 417 889 zł w 1. roku, 7 239 962 zł w 2. roku, a od 3. roku corocznie o 9 017 226 zł. Koszty leków w scenariuszu bez programu terapeutycznego stanowią zaledwie 1,43% kosztu całkowitego a w scenariuszu z programem terapeutycznym - ponad 50% (58% w 1. roku, 54% w 2. roku i 53% w kolejnych latach). Przy równym podziale rynku pomiędzy preparat Botox® i Dysport®, ich koszt stanowi odpowiednio 54% oraz 46% wydatków ponoszonych na toksynę botulinową w programie. Oczekiwane wydatki płatnika publicznego z budżetu lekowego w scenariuszu z programem terapeutycznym są wyższe w porównaniu do scenariusza bez programu o 2 550 522 zł w 1. roku, 5 384 079 zł w 2. roku i 6 701 683 zł w każdym kolejnym roku. 34 E. Orlewska Tabela 6. Wyniki analizy wpływu na budżet (analiza podstawowa). Table 6. Results of the budget impact analysis (base case analysis). Scenariusz bez programu Rok 1. Rok 2. Rok 3 Rok 4. 1 002 480 zł 2 867 091 zł 3 734 136 zł 3 734 136 zł 14 365 zł 41 085 zł 53 509 zł 53 509 zł 1,43%* 1,43%* 1,43%* 1,43%* 988 114 zł 2 826 007 zł 3 680 627 zł 3 680 627 zł 98,57%* 98,57%* 98,57%* 98,57%* w tym: leki inne Scenariusz z programem 4 420 369 zł 10 107 054 zł 12 751 362 zł 12 751 362 zł 2 564 887 zł 5 425 164 zł 6 755 193 zł 6 755 193 zł 58,02%* 53,68%* 52,98%* 52,98%* 1 855 481 zł 4 681 890 zł 5 996 170 zł 5 996 170 zł 41,98%* 46,32%* 47,02%* 47,02%8 4 077 436 zł 6 927 024 zł 8 252 083 zł 8 252 083 zł 92% 69% 65% 65% 3 417 889 zł 7 239 962 zł 9 017 226 zł 9 017 226 zł w tym: leki inne koszt pacjentów "odpowiadających" % kosztu scenariusza z programem Koszt inkrementalny * % wydatków całkowitych IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 35 Analiza zużywanych świadczeń wskazuje, że w scenariuszu z programem terapeutycznym liczba konsultacji, diagnostyki i sesji rehabilitacyjnych jest w porównaniu do scenariusza bez programu wyższa odpowiednio o 3 908, 930 i 7 592 w 1. roku, 7 023, 1 969 i 21 714 w 2. roku i 8 471, 2 452 i 28 281 w każdym następnym roku (Tabela 7). Tabela 7. Analiza liczby zużytych świadczeń w scenariuszu z i bez programu terapeutycznego. Table 7. Analysis of the resource utilisation in scenario with and in scenario without therapeutic programme. Rok 1. Rok 2. Rok 3. Rok 4. konsultacje 2 791 7 983 10 397 10 397 diagnostyka 0 0 0 0 rehabilitacja 28 136 80 469 104 804 104 804 konsultacje 6 699 15 006 18 869 18 869 diagnostyka 930 1 969 2 452 2 452 rehabilitacja 35 728 102 183 133 085 133 085 konsultacje 3 908 7 023 8 471 8 471 diagnostyka 930 1 969 2 452 2 452 rehabilitacja 7 592 21 714 28 281 28 281 Scenariusz bez programu Scenariusz z programem Różnica 36 E. Orlewska Tabela 8. Analiza wpływu na budżet: scenariusz „pesymistyczny”- wskaźnik odpowiedzi wynosi 37% i 32% odpowiednio z i bez programu. Table 8. Budget impact analysis: „pessimistic” scenario - responder rate 37% and 32% in scenario with and without therapeutic programme, respectively. Rok 1. Rok 2. Rok 3 Rok 4. 2 962 888 zł 3 858 903 zł 3 858 903 zł 14 365 zł 41 085 zł 53 509 zł 53 509 zł 1,39%* 1,39%* 1,39%* 1,39%* 1 021 610 zł 2 921 803 zł 3 805 394 zł 3 805 394 zł 98,61%* 98,61%* 98,61%* 98,61%* Scenariusz bez programu 1 035 975 zł w tym: leki inne Scenariusz z programem 4 360 757 zł 8 478 825 zł 10 393 726 zł 10 393 726 zł 2 571 495 zł 4 345 575 zł 5 170 522 zł 5 170 522 zł 58,97%* 51,25%* 49,75%* 49,75%* 1 789 262 zł 4 133 250 zł 5 223 204 zł 5 223 204 zł 41,03%* 48,75%* 50,25%* 50,25%* koszt pacjentów "odpowiadających" 3 820 638 zł 5 577 884 zł 6 395 004 zł 6 395 004 zł % kosztu scenariusza z programem 88% 66% 62% 62% Koszt inkrementalny 3 324 782 zł 5 515 936 zł 6 534 823 zł 6 534 823 zł w tym: leki inne * % wydatków całkowitych IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 37 Tabela 9. Analiza liczby zużytych świadczeń: scenariusz „pesymistyczny”: wskaźnik odpowiedzi wynosi 37% i 32% odpowiednio z i bez programu. Table 9. Analysis of resources utilisation: „pessimistic” scenario - responder rate 37% and 32% in scenario with and without therapeutic programme, respectively. Rok 1. Rok 2. Rok 3. Rok 4. konsultacje 2 791 7 983 10 397 10 397 diagnostyka 0 0 0 0 rehabilitacja 29 476 84 301 109 795 109 795 konsultacje 7 341 14 454 17 761 17 761 diagnostyka 930 1 571 1 868 1 868 rehabilitacja 30 592 87 494 113 954 113 954 konsultacje 4 550 6 471 7 364 7 364 diagnostyka 930 1 571 1 868 1 868 rehabilitacja 1 117 3 193 4 159 4 159 Scenariusz bez programu Scenariusz z programem Różnica 38 E. Orlewska Analiza wrażliwości W scenariuszu „pesymistycznym”, w którym wskaźnik odpowiadających w programie terapeutycznym wynosi 37%, a bez programu – 32%, dodatkowe wydatki ponoszone z budżetu na realizację programu zmniejszą się w ciągu 4 lat o 6 781 939 zł w porównaniu do analizy podstawowej (Tabela 8 i 12). Jest to wynikiem zarówno zmniejszenia kosztów programu, jak i zwiększenia kosztów scenariusza „bez programu”. W związku z większym wskaźnikiem odpowiedzi w scenariuszu bez programu wzrasta wykorzystanie świadczeń rehabilitacyjnych (Tabela 9) i w konsekwencji rosną wydatki na rehabilitację (Tabela 8), natomiast w scenariuszu bez programu zmniejszeniu ulega liczba wszystkich świadczeń (Tabela 9). W porównaniu do analizy podstawowej zmniejszy się również udział kosztów pacjentów „odpowiadających” w całkowitym koszcie w scenariuszu z „programem” (Tabela 8). W scenariuszu „optymistycznym”, w którym wskaźnik odpowiadających w programie terapeutycznym wynosi 78%, a bez programu – 22%, dodatkowe wydatki ponoszone z budżetu na realizację programu wzrosną w ciągu 4 lat o 5 263 689 zł w porównaniu do analizy podstawowej (Tabela 10 i 12). Jest to wynikiem zarówno zwiększenia kosztów programu, jak i zmniejszenia kosztów scenariusza „bez programu”. W związku z mniejszym wskaźnikiem odpowiedzi w scenariuszu bez programu zmniejsza się liczba wykorzystanych świadczeń rehabilitacyjnych (Tabela 11) i w konsekwencji zmniejszają się wydatki na rehabilitację. Natomiast w scenariuszu z programem zwiększeniu ulega liczba świadczeń rehabilitacyjnych, a od 2. roku także liczba konsultacji i diagnostyki (Tabela 11). W porównaniu do analizy podstawowej zwiększy się również udział kosztów pacjentów „odpowiadających” w całkowitym koszcie w scenariuszu z „programem”. IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 39 Tabela 10. Analiza wpływu na budżet: scenariusz „optymistyczny”- wskaźnik odpowiedzi wynosi 78% i 22% odpowiednio z i bez programu. Table 10. Budget impact analysis: „optimistic” scenario - responder rate 78% and 22% in scenario with and without therapeutic programme, respectively. Scenariusz bez programu Rok 1. Rok 2. Rok 3. Rok 4. 980 149 zł 2 803 227 zł 3 650 958 zł 3 650 958 zł 14 365 zł 41 085 zł 53 509 zł 53 509 zł 1,47%* 1,47%* 1,47%* 1,47%* 965 784 zł 2 762 142 zł 3 597 449 zł 3 597 449 zł 98,53%* 98,53%* 98,53%* 98,53%* w tym: leki inne Scenariusz z programem 4 467 021 zł 11 381 320 zł 14 596 469 zł 14 596 469 zł 2 559 716 zł 6 270 060 zł 7 995 369 zł 7 995 369 zł 57,30%* 55,09%* 54,78%* 54,78%* 1 907 305 zł 5 111 261 zł 6 601 100 zł 6 601 100 zł 42,70%* 44,91%* 45,22%* 45,22%* koszt pacjentów "odpowiadających" 4 278 408 zł 7 982 873 zł 9 705 450 zł 9 705 450 zł % kosztu scenariusza z programem 96% 70% 66% 66% Koszt inkrementalny 3 486 872 zł 8 578 093 zł w tym: leki inne * % wydatków całkowitych 10 945 511 zł 10 945 511 zł 40 E. Orlewska Tabela 11. Analiza liczby zużytych świadczeń: scenariusz „optymistyczny”: wskaźnik odpowiedzi wynosi 78% i 22% odpowiednio z i bez programu. Table 11. Analysis of resources utilisation: „optimistic” scenario - responder rate 78% and 22% in scenario with and without therapeutic programme, respectively. Rok 1. Rok 2. Rok 3. Rok 4. konsultacje 2 791 7 983 10 397 10 397 diagnostyka 0 0 0 0 rehabilitacja 27 243 77 915 101 477 101 477 konsultacje 6 197 15 438 19 735 19 735 diagnostyka 930 2 280 2 908 2 908 rehabilitacja 39 748 113 679 148 057 148 057 konsultacje 3 405 7 455 9 338 9 338 diagnostyka 930 2 280 2 908 2 908 rehabilitacja 12 505 35 764 46 580 46 580 Scenariusz bez programu Scenariusz z programem Różnica IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 41 Koszty realizacji programu terapeutycznego mogą się zmniejszyć, jeśli więcej pacjentów będzie otrzymywało preparat Dysport®, np. jeśli 80% pacjentów otrzymywałoby Dysport® a 20% - Botox®, koszt inkrementalny w porównaniu do analizy podstawowej byłby w ciągu 4 lat o 939 178 zł niższy (Tabela 12). W konfiguracji odwrotnej (20% pacjentów otrzymywałoby Dysport® a 80% - Botox®) koszt inkrementalny w porównaniu do analizy podstawowej byłby w ciągu 4 lat o 939 178 zł wyższy. W przypadku zmniejszenia dawkowania preparatu Dysport® do 500 j.m. na sesję (minimalna skuteczna dawka) [46], wydatki na realizację programu zmniejszą się w ciągu 4 lat w porównaniu do analizy podstawowej o 4 906 605 zł, jeśli lekiem tym będzie leczonych 50% chorych, i o 8 789 746 zł, jeśli lekiem tym będzie leczonych 80% chorych (Tabela 12). Jeśli dawkowanie preparatu Botox® wynosiłoby 200 j.m. na sesję, wydatki na realizację programu zmniejszyłyby się w ciągu 4 lat w porównaniu do analizy podstawowej o 1 454 923 zł, jeśli lekiem tym byłoby leczonych 50% chorych, i o 1 388 699 zł, jeśli lekiem tym byłoby leczonych 80% chorych (Tabela 12). W przypadku zwiększenia liczby zabiegów do trzech w ciągu roku (maksymalnie 6 wstrzyknięć toksyny botulinowej/pacjenta odpowiadającego w ciągu 2 lat) dodatkowe wydatki związane z realizacją programu wynosiłyby w ciągu 4 lat o 10 443 684 zł więcej niż w analizie podstawowej (Tabela 12). 42 E. Orlewska Tabela 12. Analiza wrażliwości (analiza scenariuszy). Table 12. Sensitivity analysis (scenarios analysis). Koszt inkrementalny Scenariusze Rok 1. Rok 2. Rok 3. Rok 4. Scenariusz podstawowy 3 417 889 zł 7 239 962 zł 9 017 226 zł 9 017 226 zł Scenariusz optymistyczny 3 486 872 zł 8 578 093 zł 10 945 511 zł 10 945 511 zł Scenariusz pesymistyczny 3 324 782 zł 5 515 936 zł 6 534 823 zł 6 534 823 zł 80% pacjentów otrzymuje Dysport® a 20% - Botox® 3 305 894 zł 7 002 981 zł 8 722 126 zł 8 722 126 zł 20% pacjentów otrzymuje Dysport® a 80% - Botox® 3 529 884 zł 7 476 944 zł 9 312 327 zł 9 312 327 zł Dawka preparatu Dysport® wynosi 500 j.m. na sesję i lekiem tym leczonych jest 50% chorych 2 832 786 zł 6 001 884 zł 7 475 515 zł 7 475 515 zł Dawka preparatu Dysport® wynosi 500 j.m. na sesję i lekiem tym leczonych jest 80% chorych 2 369 729 zł 5 022 055 zł 6 255 387 zł 6 255 387 zł IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 43 Koszt inkrementalny Scenariusze Rok 1. Rok 2. Rok 3. Rok 4. Dawka preparatu Botox® wynosi 200 j.m. na sesję i lekiem tym leczonych jest 50% chorych 3 244 392 zł 6 872 843 zł 8 560 073 zł 8 560 073 zł Dawka preparatu Botox® wynosi 200 j.m. na sesję i lekiem tym leczonych jest 80% chorych 3 252 289 zł 6 889 553 zł 8 580 881 zł 8 580 881 zł Liczba zabiegów wynosi 3 w ciągu roku 4 316 773 zł 9 881 378 zł 12 468 919 zł 12 468 919 zł Podsumowanie • • Liczba chorych kwalifikujących się do leczenia toksyną botulinową w każdym roku wynosi 2001. U 60% tych chorych (1 117) leczenie będzie kontynuowane przez 2 lata, u pozostałych zostanie zakończone po 1. wstrzyknięciu leku. Dodatkowe wydatki z budżetu publicznego, wynikające z realizacji programu terapeutycznego, wynoszą 3 417 889 zł w 1. roku, 7 239 962 zł w 2. roku, a od 3. roku corocznie o 9 017 226 zł. Oczekiwane wydatki płatnika publicznego z budżetu lekowego w scenariuszu z programem terapeutycznym są wyższe w porównaniu do scenariusza bez programu 44 • • IV.2 E. Orlewska o 2 550 522 zł w 1. roku, 5 384 079 zł w 2. roku i 6 701 683 zł w każdym kolejnym roku. W scenariuszu z programem terapeutycznym liczba konsultacji, diagnostyki i sesji rehabilitacyjnych jest w porównaniu do scenariusza bez programu wyższa odpowiednio o 3 908, 930 i 7 592 w 1. roku, 7 023, 1969 i 21 714 w 2. roku i 8 471, 2 452 i 28 281 w każdym następnym roku. Największy wpływ na koszt inkrementalny mają parametry związane z dawkowaniem leku, maksymalną liczbą zabiegów wykonywanych u pacjenta odpowiadającego na leczenie oraz rodzajem zastosowanego preparatu toksyny botulinowej. Przykład 2 Przykład drugi dotyczy konsekwencji finansowych, wynikających z refundowania długo działających analogów insuliny w ramach programu terapeutycznego w Polsce. Problem kliniczny Cukrzyca niesie ryzyko rozwoju przewlekłych powikłań oraz pogorszenia jakości i skrócenia życia. Istnieje wiele dowodów naukowych na to, że poprawa glikemii wiąże się z poprawą rokowania u chorych na cukrzycę [63, 64]. Przewlekłą insulinoterapię stosuje się u wszystkich chorych na cukrzycę typu 1 i u tych chorych na cukrzycę typu 2, u których nie osiągnięto satysfakcjonującej kontroli glikemii za pomocą diety i leków doustnych. Wstrzyknięcia preparatów insuliny ludzkiej nie odtwarzają w pełni podstawowego i poposiłkowego endogennego wydzielania insuliny, aby więc lepiej naśladować profil insulinemii opracowano analogi insuliny o szybkim lub długim działaniu. IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 45 Wdrożeniu do praktyki klinicznej najpierw szybko działających, a następnie długo działających analogów insuliny towarzyszyły duże nadzieje, że leki te poprawią wyrównanie metaboliczne, bezpieczeństwo terapii oraz jakość życia, zmniejszą ryzyko występowania przewlekłych powikłań oraz wydłużą przeżycie chorych z cukrzycą. Systematyczny przegląd literatury z metaanalizą 117 badań z randomizacją [65] wykazał, że u chorych na cukrzycę stosowanie analogów insuliny (szybko i długo działających), w porównaniu ze stosowaniem insuliny ludzkiej (krótko działającej lub Neutral Protamine Hagedorn - NPH), wiąże się z niewielką (uznawaną za klinicznie nieistotną) redukcją odsetka HbA1c i z rzadszym występowaniem hipoglikemii w niektórych populacjach chorych w okresie do 30 miesięcy. Również wyniki raportów oceny technologii medycznych opracowanych przez niezależne narodowe agencje oceny technologii medycznych, np. w Niemczech [66], w Wielkiej Brytanii [67], w Kanadzie [68] wskazują, że analogi insuliny długo działające nie mają istotnej klinicznie przewagi pod względem kontroli glikemii nad preparatami insuliny ludzkiej, natomiast mogą być przydatne u chorych, u których podczas stosowania insulin ludzkich występują epizody hipoglikemii pomimo optymalizacji dotychczasowego leczenia. W większości krajów europejskich wprowadzono więc restrykcyjną politykę wobec długo działających analogów insuliny [69] (Tabela 13): • bezpłatny dostęp do długo działających analogów insuliny mają tylko osoby spełniające określone kryteria (udokumentowana nieskuteczność insulin klasycznych, epizody ciężkich hipoglikemii, nadwrażliwość na insulinę ludzką); • kontynuowanie finansowania długo działających analogów insuliny ze środków publicznych jest możliwe po udowodnieniu ich skuteczności w przypadku terapii danego pacjenta (skuteczność ta oceniana jest na podstawie stopnia obniżenia stężenia HbA1c i/lub zmniejszenia ryzyka wystąpienia ciężkich hipoglikemii); 46 • E. Orlewska długo działające analogi insuliny mogą być przepisywane tylko przez określonych specjalistów (np. diabetologa, endokrynologa, specjalistę chorób wewnętrznych). Tabela 13. Ograniczenia w dostępie do analogów insuliny długo działających w wybranych krajach europejskich [69]. Table 13. Restrictions on access to long-action inuslin analogues in several European countries [69]. Restrykcje dotyczące populacji Restrykcje dotyczące monitorowania i/lub czasu stosowania terapii Restrykcje dotyczące specjalistów uprawnionych do przepisywania Austria + + + Anglia i Walia + Belgia + Bułgaria + Czechy + Francja + Holandia + Litwa + Luksemburg + Łotwa + Niemcy + Norwegia + + Słowacja + + Szwecja + + + + + IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 47 W Polsce długo działające analogi insuliny (insulina glargina i insulina detemir) są dostępne dla chorych na cukrzycę typu 1 i typu 2 za pełną odpłatnością. Według danych IMS ich sprzedaż od 2005 wykazuje tendencję rosnącą i w 2009 r. wynosiła 89 821 opakowań (Tabela 14). Od 2011 r. leki te mają być w pełni refundowane dla chorych z cukrzycą typu 1 i typu 2 zakwalifikowanych do programu terapeutycznego. W analizie założono, że programem terapeutycznym objęci byliby pacjenci z cukrzycą typu 1 i typu 2, leczeni intensywną insulinoterapią, u których wystąpił co najmniej jeden epizod ciężkiej hipoglikemii w ciągu ostatnich 12 miesięcy (ciężki oznacza, że konieczna była interwencja innej osoby). Brak poprawy w zakresie kontroli glikemii i redukcji ryzyka hipoglikemii po 6 miesiącach oznaczałby powrót do leczenia insuliną NPH. Tabela 14. Zużycie insulin, insulin ludzkich, analogów insulin i długo działających analogów insulin w Polsce w latach 2005-2009 (wg IMS). Table 14. Utilisation of insulins, human insulins and short acting and long acting, insulin analogues in Poland in 2005-2009 (according to IMS). Ilość 2005 2006 2007 2008 2009 A10A 4 397 413 4 976 875 5 334 659 5 691 235 6 109 074 Insuliny ludzkie 3 855 361 4 028 197 3 999 562 3 992 367 4 027 618 Analogi 542 052 948 678 1 335 097 1 698 868 2 081 456 Analogi długo działające 13 722 21 309 45 241 62 760 89 821 A10A - insuliny w klasyfikacji anatomiczno-terapeutyczno-chemicznej (ATC) 48 E. Orlewska Opis modelu Analizę wpływu na budżet przeprowadzono techniką modelowania, przy użyciu programu Microsoft Excel. Opracowano model dynamiczny, uwzględniający wskaźniki rozpowszechnienia i zapadalności na cukrzycę oraz umieralności w badanej populacji. W analizie brano pod uwagę koszty insulinoterapii, testów paskowych do oznaczenia glukozy we krwi oraz koszty związane z leczeniem epizodów ciężkiej hipoglikemii, przy uwzględnieniu obecnego stanu refundacji oraz przy uwzględnieniu proponowanych zmian. Wpływ decyzji o refundacji długo działających analogów insuliny na budżet płatnika publicznego przedstawiono jako koszt inkrementalny czyli różnicę pomiędzy wydatkami płatnika publicznego ponoszonymi w scenariuszu obecnym (bez refundacji analogów długo działających) oraz w przypadku, gdyby analogi długo działające wydawano bezpłatnie chorym kwalifikującym się do programu terapeutycznego. Horyzont czasowy analizy wynosi 3 lata. W analizie założono, że kontynuowanie finansowania długo działających analogów insuliny ze środków publicznych będzie możliwe tylko u tych pacjentów, u których po 6 miesiącach wykazano skuteczność tych leków (kontrola glikemii i redukcja ryzyka hipoglikemii) Parametry wejściowe modelu Dane epidemiologiczne Ludność Polski wynosi 38 milionów [70]. Według WHO wskaźnik chorobowości z powodu cukrzycy w krajach regionu europejskiego zawiera się w granicach 3-6%; w Polsce wynosi przeciętnie 5%, a wskaźnik zapadalności 0,17%. [71]. Na podstawie wyników rejestru, którym objęto 7606 pacjentów z 39 ośrodków w Polsce, stwierdzono, że częstość występowania poszczególnych typów cukrzycy w Polsce jest następująca: IV. Przykłady analiz wpływu na budżet • • • • 49 cukrzyca typu 1 – 14,99%, cukrzyca typu 2 – 80,89%, inne określone typy cukrzycy – 1,94%, cukrzyca ciążowa – 2,18% [71]. Średni wiek chorych na cukrzycę wynosi 59,41 lat (w cukrzycy typu 1 – 40,92 lat, w cukrzycy typu 2 – 63,76). [71]. Prawdopodobieństwo zgonu w populacji chorych w wieku 59 lat wynosi w Polsce 0,018 [72]. Ponieważ według raportu Komitetu Ekspertów do Spraw Cukrzycy WHO z 1980 i 1985 r. umieralność chorych na cukrzycę jest 2 razy większa niż w populacji ogólnej [73], oszacowano, że w populacji polskich chorych na cukrzycę wynosi ona około 3,6%. Doustnymi lekami hipoglikemizującymi leczonych jest w Polsce 61% chorych na cukrzycę typu 2 [74] i terapia ta jest nieskuteczna u 7,5% chorych [75]. Intensywna insulinoterapia prowadzona jest u około 15% chorych z cukrzycą typu 2 [67]. Liczba chorych leczonych pompami insulinowymi w Polsce wynosi wg IMS 15 000. Odsetek chorych z cukrzycą typu 1, u których występują epizody ciężkiej hipoglikemii, wynosi 8-10% w przypadku stosowania insuliny NPH oraz 5,7-7,2% w przypadku stosowania analogów długo działających [68]. Odsetek chorych z cukrzycą typu 2, u których występują epizody ciężkiej hipoglikemii, waha się od 1,1 do 15%/rok, w zależności od źródeł danych [76-78]. W badaniach retrospektywnych odsetek chorych, u których występowały ciężkie epizody hipoglikemii, wynosił 10,5% /rok [79] (n = 104), 15%/rok [80] (n = 215), 1,4% /rok [81] (n = 633). W badaniu prospektywnym (n = 911) odsetek chorych, u których występowały ciężkie epizody hipoglikemii wynosił 2,2% /rok [63]. W randomizowanych kontrolowanych badaniach porównujących insulinę NPH z długo działającymi analogami insulin częstość występowania epizodów ciężkich hipoglikemii wynosiła 2,2-2,6% w grupie chorych otrzymujących insulinę NPH i 1,2% oraz 1,86% u chorych otrzymujących odpowiednio insulinę detemir i insulinę glarginę [76]. Odsetek chorych z epizodami ciężkich hipoglikemii w populacji chorych na cukrzycę typu 2 50 E. Orlewska leczonych insuliną skojarzoną z doustnymi lekami hipoglikemizującymi wynosi 1,4 - 3,8 w przypadku insuliny NPH i 0,7 - 2% w przypadku analogów długo działających [68]. Na podstawie powyższych danych w analizie podstawowej przyjęto, że odsetek chorych, u których występują epizody ciężkiej hipoglikemii wynosi w przypadku cukrzycy typu 1 – 9% (zakres: 8-10%), a w cukrzycy typu 2 - 2,2% (zakres: 1,1-15%). Odsetek chorych, u których stosowanie długo działających analogów insuliny przynosi poprawę (redukcję ryzyka ciężkich hipoglikemii) wynosi w cukrzycy typu 1 - 25% (zakres: 10 - 43%) [68], a w cukrzycy typu 2 - 30% (zakres:30 - 40) [76]. Zużycie analogów długo działających w Polsce Mimo braku refundacji w 2009 r. sprzedaż analogów długo działających wynosiła w Polsce 89 821 opakowań (Tabela 14). Przy założeniu, że chorzy zużywają średnio 10 opakowań leku rocznie, liczba chorych leczonych obecnie analogami długo działającymi wynosi w Polsce 8 982. Dane kosztowe Koszty insulinoterapii obliczono mnożąc cenę 1 j.m. insuliny (NPH lub analogu) przez średnie zapotrzebowanie dobowe na insulinę odpowiednio w cukrzycy typu 1 lub 2 oraz liczbę dni w roku. W analizie przyjęto, że pacjent z cukrzycą typu 1 przyjmuje średnio 25 j.m. insuliny/d, a pacjent z cukrzycą typu 2 – 40 j.m. insuliny/d [67]. Ponieważ insulina NPH wydawana jest pacjentom z cukrzycą po wniesieniu opłaty ryczałtowej 3,2 zł, a limit ceny na opakowanie (100 j.m./mL; 5 wkładów po 3 mL) wynosi 100,49 zł, cena 1 j.m. z perspektywy płatnika publicznego wynosi 0,065 zł [59, 82]. IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 51 52 E. Orlewska IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 53 Dla analogów długo działających brak jest ceny urzędowej. Jak wynika z analizy cen detalicznych wybranych analogów insuliny w reprezentatywnej próbie aptek na terenie całego kraju, rozpiętość cenowa jest znaczna: w kwietniu 2010 roku opakowanie zawierające 5 wkładów po 3 mL insuliny w stężeniu 100 j.m./mL kosztowało w przypadku insuliny glarginy średnio 224,82 zł (zakres 115 – 337,7 zł), a w przypadku insuliny detemir – 273,75 zł (zakres 150 – 385 zł). Większość insulin analogowych jest sprzedawana znacznie poniżej oficjalnych cen (ryc. 4 i 5). Najczęściej uzyskiwana cena promocyjna za opakowanie wynosiła 200 lub 250 zł w przypadku insuliny glarginy i 250 lub 260 zł w przypadku insuliny detemir. W analizie podstawowej założono więc, że 1 opakowanie analogu długo działającego (100 j.m./mL, 3 mL, 5 wkładów) kosztuje 250 zł. Przy 100% finansowaniu leku ze środków publicznych cena 1 j.m. wynosiłaby dla płatnika publicznego 0,166 zł. W analizie wrażliwości uwzględniono również scenariusze, w których cena za opakowanie analogu długo działającego wynosi 150 zł i 340 zł. Koszt testów paskowych do oznaczenia glukozy we krwi obliczono, mnożąc średnie zużycie testów/miesiąc przez cenę jednostkową testu paskowego. W analizie przyjęto, że pacjent leczony insuliną NPH zużywa w ciągu miesiąca średnio 80 testów paskowych, a pacjent leczony analogiem długo działającym – 60 testów paskowych [83]. Testy paskowe wydawane są pacjentom z cukrzycą za opłatą ryczałtową 3,2 zł, a limit ceny na opakowanie zawierające 50 pasków wynosi 47,81 zł [59, 82]. Koszty związane z leczeniem epizodów ciężkiej hipoglikemii oszacowano, mnożąc średnią liczbę epizodów/pacjenta/rok przez średni ważony koszt epizodu. Pacjenci, u których występuje ciężka hipoglikemia doświadczają w ciągu roku od 1 do 4 epizodów [84]; średnia liczba epizodów ciężkiej hipoglikemii wynosi w ciągu roku 1,65/pacjenta z cukrzycą typu 1 i 1,45/pacjenta z cukrzycą typu 2 [85]. Na podstawie danych z 12-miesięcznego rejestru, którym objęto 8 655 chorych na cukrzycę, w analizie założono, że 34% przypadków ciężkiej hipoglikemii wymaga transportu pogotowia ratunkowego, 7% - pomocy 54 E. Orlewska doraźnej w izbie przyjęć, 52% - transportu pogotowia ratunkowego i pomocy doraźnej w izbie przyjęć, a 28% jest hospitalizowanych (średnio 4 dni) [85]. Koszt jednostkowy transportu i pomocy doraźnej w izbie przyjęć oszacowano na podstawie wyceny punktowej czynności wykonywanych w szpitalnym oddziale ratunkowym i szpitalnej izbie przyjęć [86], koszt hospitalizacji z powodu hipoglikemii – na podstawie wyceny punktowej świadczeń szpitalnych [87]. W analizie podstawowej przyjęto wycenę punktową dla hospitalizacji „cukrzyca ze stanami hipoglikemicznymi”, obejmującą czas pobytu w szpitalu od 2 do 14 dni, a w analizie wrażliwości wycenę punktową dla osobodnia pomnożoną przez średnią liczbę dni pobytu w szpitalu. Ceny jednostkowe leków i świadczeń wykorzystane w modelu przedstawiono w Tabeli 15. Tabela 15. Ceny jednostkowe leków i świadczeń. Table 15. Unit prices of pharmaceuticals and services. Nazwa leku/świadczenia Wartość punktowa Cena (zł) Insulina NPH 100 j.m./mL, 3 mL, 5 wkładów Testy paskowe do oznaczania glukozy we krwi 50 pasków 100,49 47,81 Insulin glargina, detemir 100 j.m./mL, 3 mL, 5 wkładów 250 Źródło danych Załącznik 1 do Rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 22 grudnia 2010 r. w sprawie limitów cen leków i wyrobów medycznych wydawanych świadczeniobiorcom bezpłatnie, za opłatą ryczałtową lub częściowa odpłatnością [59]. ISF Solution, badanie rynkowe cen insulin, 300 aptek, 04.2010 IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 55 Tabela 15. Ceny jednostkowe leków i świadczeń. (c.d.) Table 15. Unit prices of pharmaceuticals and services. (continued) Nazwa leku/świadczenia Wartość punktowa Cena (zł) Konsultacja/konsultacje specjalistyczne w szpitalnej izbie przyjęć (5.09.00.0000202) 1 51 Rozszerzona diagnostyka laboratoryjna w szpitalnej izbie przyjęć (5.09.00.0000204) 2 102 Realizacja transportu (5.09.00.0000239) 3 153 Hospitalizacja z powodu cukrzycy ze stanami hipoglikemicznymi (do 14 dni) (5.51.01.0010036) 42 2142 Hospitalizacja z powodu cukrzycy ze stanami hipoglikemicznymi (osobodzień) (5.51.01.0010036) 4 204 Źródło danych Załącznik nr 5a do Zarządzenia Nr 69/2009/DSOZ Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 3 listopada 2009 r. Wykaz czynności wykonywanych w szpitalnym oddziale ratunkowym i szpitalnej izbie przyjęć [86]. Załącznik nr 1a do Zarządzenia nr 69/2009/DSOZ Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 3 listopada 2009. Katalog świadczeń szpitalnych [87]. „Obecny” i „nowy” scenariusz W obecnej sytuacji (scenariusz “istniejąca praktyka”) 8 982 chorych na cukrzycę leczonych jest analogiem długo działającym. Koszty leku ponoszone są przez pacjentów. W analizie podstawowej założono, że 100% tych chorych spełnia kryteria kwalifikacji do programu terapeutycznego. Pozostali chorzy, 56 E. Orlewska którzy mogliby odnieść korzyść ze stosowania analogów długo działających leczeni są insuliną NPH. Wdrożenie programu terapeutycznego oznacza, że wszyscy chorzy, którzy kwalifikują się do leczenia analogami długo działającymi będą otrzymywali ten lek bezpłatnie, jednak jeśli po 6 miesiącach okazałoby się, że terapia jest nieskuteczna, analog długo działający byłby odstawiony, a terapia kontynuowana byłaby za pomocą insuliny NPH. Wyniki Analiza podstawowa Populacja chorych kwalifikujących się do leczenia długo działającym analogiem insuliny. W analizie podstawowej liczba chorych kwalifikujących się do leczenia długo działającym analogiem insuliny wynosi w 1. roku 12 611, w tym 10 633 to chorzy z cukrzycą typu 1, a 1 978 – chorzy z cukrzycą typu 2. Ponieważ leczenie analogiem długo działającym jest skuteczne u 25% chorych z cukrzycą typu 1 i 30% chorych z cukrzycą typu 2, po 6 miesiącach stosowania finansowanie leczenia analogiem długo działającym będzie kontynuowane u 2 658 chorych z cukrzycą typu 1 i 593 chorych z cukrzycą typu 2. U pozostałych pacjentów leczenie będzie kontynuowane za pomocą insuliny NPH. W każdym kolejnym roku populacja chorych w programie będzie się zwiększać o 661 „nowych” przypadków spełniających kryteria włączenia, spośród których u 90 chorych z cukrzycą typu 1 i u 90 chorych z cukrzycą typu 2 po 6 miesiącach stosowania finansowanie leczenia analogiem długo działającym będzie kontynuowane, natomiast u pozostałych stosowana będzie insulina NPH. Liczebność populacji objętej analizą wynosi w 1. roku 12 611, w 2. roku - 13 045 i w 3. roku - 13 471 (Tabela 16). IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 57 Tabela 16. Populacja chorych w analizie podstawowej. Table 16. Population in the base case analysis. Rok 1. Rok 2. Rok 3. Leczeni analogiem 2 610 2 652 Leczeni insuliną NPH 7 831 7 956 Leczeni analogiem 583 660 Leczeni insuliną NPH 1 360 1 541 „Istniejący” chorzy Typ 1 Typ 2 „Nowi” chorzy Typ1 Typ 2 Razem Skutecznie leczeni analogiem 2 658 90 90 Nieskutecznie leczeni analogiem 7 975 271 271 Skutecznie leczeni analogiem 593 90 90 Nieskutecznie leczeni analogiem 1 385 210 210 12 611 13 045 13 471 Koszty Wyniki analizy podstawowej przedstawiono w Tabelach 17-19. W scenariuszu bez programu 71% chorych płaci za insulinę „z własnej kieszeni” (analogi długo działające nie są refundowane), a wydatki z budżetu płatnika 58 E. Orlewska publicznego na insulinoterapię pozostałych chorych wynoszą w 1. roku 2 349 881 zł, w 2. roku – 2 379 145 zł, a w 3. roku – 2 478 157 zł (Tabela 17). Wydatki płatnika publicznego na testy paskowe oraz leczenie epizodów hipoglikemii wynoszą odpowiednio 10 279 zł i 13 485 437 zł w 1. roku, 11 114 848 zł i 13 580 634 zł w 2. roku oraz 11 486 372 zł i 14 005 970 zł w 3. roku (Tabela 17). Tabela 17. Koszty w scenariuszu bez programu (analiza podstawowa). Table 17. Costs in scenario without programme (base-case analysis). Scenariusz bez programu rok 1.* rok 1.** rok 2. rok 3. Insulinoterapia 2 349 881 zł 5 258 009 zł 2 379 145 zł 2 478 157 zł testy paskowe 10 279 833 zł 10 928 018 zł 11 114 848 zł 11 486 372 zł epizody hipoglikemii 13 485 437 zł 14 997 189 zł 13 580 634 zł 14 005 970 zł insulinoterapia + testy paskowe 12 629 714 zł 16 186 027 zł 13 493 993 zł 13 964 529 zł koszt całkowity 26 115 151 zł 31 183 216 zł 27 074 627 zł 27 970 500 zł *pacjenci rozpoczynają leczenie analogami insuliny na początku roku **pacjenci rozpoczynają leczenie analogami insuliny stopniowo w ciągu całego roku IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 59 W scenariuszu z programem koszty insulinoterapii, tetsów paskowych i leczenia epizodów hipoglikemii wynoszą odpowiednio 16 263 777 zł, 9 756 074 zł i 12 263 882 zł w 1. roku, 11 808 894 zł, 10 890 zł i 12 348 369 zł w 3. roku oraz 12 307 236 zł, 11 253 737 zł i 12 731 078 zł w 3. roku (Tabela 18). Tabela 18. Koszty w scenariuszu z programem (analiza podstawowa). Table 18. Costs in scenario with programme (base case analysis). Scenariusz z programem rok 1.* rok 1.** rok 2. rok 3. insulinoterapia 16 263 777 zł 9 306 829 zł 11 808 894 zł 12 307 236 zł testy paskowe 9 756 074 zł 10 666 139 zł 10 890 100 zł 11 253 737 zł epizody hipoglikemii 12 263 882 zł 14 386 411 zł 12 348 369 zł 12 731 078 zł insulinoterapia + testy paskowe 26 019 850 zł 19 972 968 zł 22 698 995 zł 23 560 973 zł koszt całkowity 38 283 733 zł 34 359 379 zł 35 047 364 zł 36 292 051 zł *pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku **pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku 60 E. Orlewska Dodatkowe wydatki z budżetu publicznego, wynikające z realizacji programu terapeutycznego, wyniosą w 1. roku 12 168 582 zł, jeśli założymy że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku lub 3 176 163 zł, jeśli założymy, że w 1. roku program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy. W 2. i 3. roku koszt inkrementalny wyniesie odpowiednio 7 972 737 zł i 8 321 552 zł (Tabela 19). Tabela 19. Koszt inkrementalny: scenariusz z programem vs scenariusz bez programu (analiza podstawowa). Table 19. Incremental cost: scenario with programme vs scenario without programme (base-case analysis). Koszt inkrementalny: program vs bez programu rok 1.* rok 1.** rok 2. rok 3. insulinoterapia 13 913 896 zł 4 048 820 zł 9 429 749 zł 9 829 079 zł testy paskowe -523 759 zł -261 880 zł -224 747 zł -232 635 zł epizody hipoglikemii -1 221 554 zł -610 777 zł -1 232 265 zł -1 274 892 zł insulinoterapia + testy paskowe 13 390 137 zł 3 786 940 zł 9 205 002 zł 9 596 444 zł koszt całkowity 12 168 582 zł 3 176 163 zł 7 972 737 zł 8 321 552 zł *pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku **pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 61 W porównaniu do scenariusza obecnego w scenariuszu z programem wzrosną wydatki na insulinoterapię (o 13 913 896 zł, 9 429 749 zł i 9 829 079 zł odpowiednio w 1., 2. i 3. roku), natomiast spodziewane są oszczędności w zakresie wydatków na testy paskowe (odpowiednio 523 759 zł, 224 747 zł i 232 635 zł) oraz leczenie epizodów hipoglikemii (odpowiednio 1 221 554 zł, 1 232 265 zł i 1 274 892 zł) (Tabela 19). Oczekuje się, że w scenariuszu z programem liczba świadczeń, takich jak: konsultacje w szpitalnej izbie przyjęć, pomoc doraźna i diagnostyka, zmniejszy się o 877 w 1. roku, 881 w 2. roku i 916 w 3. roku w porównaniu do scenariusza bez programu, a liczba hospitalizacji będzie mniejsza o 416 w 1. roku, 418 w 2. roku i 434 w 3. roku (Tabele 20-22). Tabela 20. Zużycie świadczeń w scenariuszu z programem (analiza podstawowa). Table 20. Resources utilization in scenario with programme (base-case analysis). Scenariusz z programem rok 1.* rok 1.** rok 2. rok 3. konsultacje 8 807 10 331 8 867 9 142 diagnostyka 8 807 10 331 8 867 9 142 transport 8 807 10 331 8 867 9 142 hospitalizacje 4 179 4 903 4 208 4 339 *pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku **pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku 62 E. Orlewska Tabela 21. Zużycie świadczeń w scenariuszu bez programu (analiza podstawowa). Table 21. Resources utilization in scenario without programme (base-case analysis). Scenariusz bez programu rok 1.* rok 1.** rok 2. rok 3. konsultacje 9 684 10 770 9 748 10 058 diagnostyka 9 684 10 770 9 748 10 058 transport 9 684 10 770 9 748 10 058 hospitalizacje 4 596 5 111 4 626 4 773 *pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku **pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku Tabela 22. Różnica w liczbie zużytych świadczeń pomiędzy scenariuszem z i bez programu (analiza podstawowa). Table 22. Difference in resources utilization between scenario with and scenario without programme (base-case analysis). Różnica: program vs bez programu rok 1.* rok 1.** rok 2. rok 3. konsultacje -877 -439 -881 -916 diagnostyka -877 -439 -881 -916 transport -877 -439 -881 -916 hospitalizacje -416 -208 -418 -434 *pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku **pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 63 Analiza wrażliwości Populacja chorych kwalifikujących się do leczenia długo działającym analogiem insuliny W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne wartości z zakresu dotyczącego odsetka chorych, u których występują epizody ciężkiej hipoglikemii (10% w cukrzycy typu 1 i 15% w cukrzycy typu 2) populacja chorych kwalifikujących się do programu zwiększa się do 26 967, a liczba „nowych” chorych wynosi 2 499 w każdym kolejnym roku. W scenariuszu, w którym zastosowano minimalne wartości z zakresu dotyczącego odsetka chorych, u których występują epizody ciężkiej hipoglikemii (8% w cukrzycy typu 1 i 1,1% w cukrzycy typu 2) populacja chorych kwalifikujących się do programu wynosi 9 343, a liczba „nowych” chorych wynosi 434 w każdym kolejnym roku. Koszty W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne wartości z zakresu dotyczącego odsetka chorych, u których występują epizody ciężkiej hipoglikemii (10% w cukrzycy typu 1 i 15% w cukrzycy typu 2) dodatkowe koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wynoszą w 1. roku 18 962 648 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 6 025 781 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 9 627 449 zł, w 3. roku – 10 505 485 zł (Tabela 23). W porównaniu do analizy podstawowej wzrosną dodatkowe wydatki na insulinoterapię, ale zwiększą się oczekiwane oszczędności w zakresie kosztów pasków diagnostycznych oraz leczenia epizodów hipoglikemii. W scenariuszu, w którym zastosowano minimalne wartości z zakresu dotyczącego odsetka chorych, u których występują epizody ciężkiej 64 E. Orlewska hipoglikemii (8,2% w cukrzycy typu 1 i 1,1% w cukrzycy typu 2) dodatkowe koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wyniosą w 1. roku 11 295 941 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 2 821 174 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 8 050 268 zł, w 3. roku 8 452 278 zł (Tabela 23). W porównaniu do analizy podstawowej zmniejszą się zarówno dodatkowe wydatki na insulinoterapię, jak i oczekiwane oszczędności w zakresie kosztów pasków diagnostycznych oraz leczenia epizodów hipoglikemii W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne wartości skuteczności długo działających analogów insuliny (43% w przypadku cukrzycy typu 1 i 40% w przypadku cukrzycy typu 2) dodatkowe koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wyniosą w 1. roku 12 331 163 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 3 257 454 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 9 091 068 zł, w 3. roku 9 482 216 zł (Tabela 23). W porównaniu do analizy podstawowej wzrosną dodatkowe wydatki na insulinoterapię, ale zwiększą się oczekiwane oszczędności w zakresie kosztów pasków diagnostycznych oraz leczenia epizodów hipoglikemii. IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 65 Tabela 23. Analiza wrażliwości (analiza scenariuszy). Table 23. Sensitivity analysis (scenario analysis). Scenariusz: Koszt inkrementalny (scenariusz z programem – scenariusz bez programu) rok 1. 12 168 582 zł* Podstawowy (3 176 163 zł)** 18 962 648 zł* „maksymalna populacja” „minimalna populacja” (6 025 781 zł)** 11 295 941 zł* (2 821 174 zł)** 12 331 163zł* „maksymalna skuteczność” (3 257 454 zł)** 12 093 314 zł* „minimalna skuteczność” „maksymalna cena długo działających analogów (340 zł/opakowanie) 50% chorych stosujących obecnie długo działające analogi insuliny ma wskazania do tego leczenia (3 138 529 zł)** 16 940 945 zł* (5 562 344 zł)** 7 100 517 zł* (2 096 194 zł)** rok 2. rok 3. 7 972 737 zł 8 321 552 zł 9 627 449 zł 10 505 485 zł 8 050 268 zł 8 452 278 zł 9 091 068 zł 9 482 216 zł 7 219 765 zł 7 556 552 zł 10 059 669 zł 10 499 399 zł 3 225 246 zł 3 389 012 zł *pacjenci kwalifikowani do programu na początku roku **pacjenci kwalifikowani do programu stopniowo w ciągu całego roku 66 E. Orlewska W scenariuszu, w którym zastosowano minimalne wartości skuteczności długo działających analogów insuliny (10% w przypadku cukrzycy typu 1 i 30% w przypadku cukrzycy typu 2) dodatkowe koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wyniosą w 1. roku 12 093 314 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 3 138 529 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 7 219 765 zł, w 3. roku 7 556 552 zł (Tabela 23). W porównaniu do analizy podstawowej zmniejszą się zarówno dodatkowe wydatki na insulinoterapię, jak i oczekiwane oszczędności w zakresie kosztów pasków diagnostycznych oraz leczenia epizodów hipoglikemii. W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne ceny długo działających analogów insuliny (340 zł/opakowanie zawierające 5 wkładów po 3 mL, 100 j.m./1 mL) dodatkowe koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wyniosą w 1. roku 16 940 945 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 5 562 344 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 10 059 669 zł, w 3. roku 10 499 399 zł (Tabela 23). W scenariuszu, w którym założono, że tylko 50% chorych stosujących obecnie długo działające analogi insuliny ma wskazania do tego leczenia (tzn. może być zakwalifikowana do programu, jeśli będzie on realizowany) koszty w scenariuszu z programem nie zmienią się w porównaniu do analizy podstawowej, wzrosną natomiast koszty w scenariuszu bez programu. W wyniku tego koszty inkrementalne wynikające z realizacji programu terapeutycznego będą mniejsze niż w analizie podstawowej i wyniosą w 1. roku 7 100 517 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 2 096 194 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 3 225 246 zł, w 3. roku 3 389 012 zł (Tabela 23). IV. Przykłady analiz wpływu na budżet 67 Podsumowanie • • • • Liczba chorych kwalifikujących się do leczenia długo działającym analogiem insuliny wynosi 12 611 (w tym 10 633 to chorzy z cukrzycą typu 1, a 1 978 – chorzy z cukrzycą typu 2) i w każdym roku zwiększa się o około 661 „nowych” przypadków spełniających kryteria włączenia. Skutecznie leczonych jest 25% chorych z cukrzycą typu 1 i 30% chorych z cukrzycą typu 2, u pozostałych analogi są odstawiane po 6 miesiącach stosowania. Dodatkowe wydatki z budżetu publicznego, wynikające z realizacji programu terapeutycznego, wynoszą w 1. roku 12 168 582 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 3 176 163 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 7 972 737 zł, w 3. roku – 8 321 552 zł. W porównaniu do scenariusza obecnego w scenariuszu z programem wzrosną wydatki na insulinoterapię (o 13 913 896 zł, 9 429 749 zł i 9 829 079 zł odpowiednio w 1., 2. i 3. roku), natomiast spodziewane są oszczędności w zakresie wydatków na testy paskowe (odpowiednio 523 759 zł, 224 747 zł i 232 635 zł) oraz wydatków na leczenie epizodów hipoglikemii (odpowiednio 1 221 554 zł, 1 232 265 zł i 1 274 892 zł). Oczekuje się, że w scenariuszu z programem liczba świadczeń, takich jak: konsultacje w szpitalnej izbie przyjęć, pomoc doraźna i diagnostyka, zmniejszy się o 877 w 1. roku, 881 w 2. roku i 916 w 3. roku w porównaniu do scenariusza bez programu, a liczba hospitalizacji będzie mniejsza o 416 w 1. roku, 418 w 2. roku i 434 w 3. roku. Największy wpływ na koszt inkrementalny ma liczebność populacji chorych kwalifikujących się do programu oraz cena długo działającego analogu insuliny. W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne wartości z zakresu dotyczącego odsetka chorych, u których występują epizody ciężkiej hipoglikemii, dodatkowe koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wynoszą w 1. roku 18 962 648 zł (jeśli zało- 68 E. Orlewska żymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 6 025 781 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 9 627 449 zł, w 3. roku – 10 505 485 zł. W scenariuszu, w którym zastosowano maksymalne ceny długo działających analogów insuliny (340 zł/opakowanie zawierające 5 wkładów po 3 mL, 100 j.m./1 mL) dodatkowe koszty wynikające z realizacji programu terapeutycznego wynoszą w 1. roku 16 940 945 zł (jeśli założymy, że pacjenci zakwalifikowani są do programu na początku roku) lub 5 562 344 zł (jeśli założymy, że program realizowany jest stopniowo w ciągu 12 miesięcy), w 2. roku – 10 059 669 zł, w 3. roku 10 499 399 zł. V. Dyskusja 69 V. DYSKUSJA V-1. Implikacje praktyczne przykładów analiz wpływu na budżet Przedstawione powyżej przykłady analiz wpływu na budżet przeprowadzonych w warunkach polskich wskazują, że analiza ta nie tylko dostarcza informacji pomocnych w określeniu czy badana interwencja może być sfinansowana w danym systemie, ale także jest ona użytecznym narzędziem do planowania budżetu oraz alokacji lub re-alokacji zasobów w związku z decyzją o finansowaniu danej interwencji. Załączone do analiz modele komputerowe pozwalają odbiorcom na wykonywanie indywidualnych symulacji przy użyciu zawartych w modelu wartości domyślnych, opartych na wiarygodnych materiałach źródłowych, jak również wprowadzenie wartości, które reprezentują ich własne, szczególne założenia. Dzięki temu możliwe jest testowanie różnych scenariuszy w analizie wrażliwości. Dla ułatwienia korzystania z modeli zastosowano kolorowe kodowanie komórek zawierających zmienne, a wyniki przedstawione są zarówno w postaci liczbowej, jak i graficznej. V-2. Krytyczna ocena publikowanych analiz wpływu na budżet Mimo, że analizy wpływu na budżet zdobyły sobie uznanie jako praktyczne narzędzie w uzyskiwaniu informacji koniecznych w procesie podejmowania decyzji medycznych, liczba badań publikowanych w recenzowanych czasopismach wciąż jest niewielka w porównaniu do analiz ekonomicznych, np. analiz efektywności kosztów [28, 88]. Systematyczny przegląd literatury wykazał, że do końca 2008 r. opublikowano tylko 34 badania, które można było 70 E. Orlewska zakwalifikować jako analizy wpływu na budżet [88]. Większość z nich ukazała się w 2007-2008 r., a więc po opublikowaniu wytycznych opracowanych przez grupę roboczą ISPOR, 41% (n = 14) pochodziło ze Stanów Zjednoczonych, 32% (n = 11) - z Europy, 2 z Brazylii, po jednym z Kanady, Japonii i Rosji. 54% badań dotyczyło leków, w 65% publikacji analiza wpływu na budżet była głównym celem badawczym. Publikowane analizy dotyczyły różnych interwencji stosowanych w leczeniu takich schorzeń, jak: reumatoidalne zapalenie stawów [89, 90], osteoporoza [91], schizofrenia [92], ostra choroba dwubiegunowa [93], depresja [94, 95], niewydolność serca [96], atopowe zapalenie skóry [97], nadwrażliwość na białko mleka krowiego [98], krwawienie z przewodu pokarmowego [99], cukrzyca [100, 101], choroba refluksowa [102], udar [103, 104], żylaki przełyku [105], zakażenia [106, 107], encefalopatia wątrobowa [108], wirusowa zapalenie wątroby typu C [109, 110], choroba niedokrwienna serca [111, 112], niedrobnokomórkowy rak płuca [113], rak trzustki [114], rak piersi [115, 116], zaćma [117], nietrzymanie moczu [118], zespół jelita drażliwego [119], krwawienia w przebiegu zabiegów chirurgicznych [120, 121], przewlekła zaporowa choroba płuc [122]. Zgodnie z podstawowym celem analizy wpływu na budżet, jakim jest dostarczanie osobom odpowiedzialnym za narodowy, regionalny lub lokalny budżet ochrony zdrowia informacji pomocnych w określaniu „dostępności” danej technologii, we wszystkich opublikowanych analizach zastosowano perspektywę płatnika (np. narodowego systemu opieki zdrowotnej, organizacji zarządzających opieką zdrowotną, instytucji ubezpieczenia społecznego lub szpitala). Tylko w jednym przypadku zastosowano dodatkowo perspektywę rodziców i społeczeństwa [98]. Perspektywa płatnika może obejmować różne kategorie kosztów, odpowiednio do organizacji systemu opieki zdrowotnej w danym kraju, np. analizy wpływu na budżet ograniczone tylko do kosztów leków są uzasadnione w tych systemach, w których istnieją wyodrębnione budżety lekowe i analiz wpływu na budżet używa się w podejmowaniu decyzji o wprowadzeniu nowych leków do receptariuszy. Większość publikowanych analiz (n = 31, 91%) przedstawia wpływ na budżet całkowity, obejmując V. Dyskusja 71 bezpośrednie koszty medyczne, tylko 3 badania odnoszą się wyłącznie do budżetu lekowego [92, 109, 117]. We wszystkich publikowanych analizach koszty jednostkowe oszacowane zostały odpowiednio do perspektywy. Horyzont czasowy w publikowanych badaniach wynosi od 100 dni [93] do 15 lat [103], w większości jednak (n = 15, 44%) ogranicza się do 1 roku. Wydłużenie horyzontu czasowego jest szczególnie pożądane w przypadku chorób przewlekłych, gdy należy wykazać wpływ na budżet, który może być oczekiwany do czasu aż udział proponowanej technologii w rynku ustabilizuje się. W każdym przypadku wyniki powinny być przedstawione w formie niezintergowanej, tzn. dla przedziałów czasowych najbardziej odpowiednich dla płatnika (kwartalnie, rocznie, etc.). Niestety wśród 13 publikacji z horyzontem czasowym > 1 roku, tylko w 5 [90, 94, 101, 103, 116] przedstawiono wyniki w prawidłowym formacie. W pozostałych publikacjach nie spełniono tego specyficznego dla analizy wpływu na budżet wymogu. Na przykład analizy wpływu na budżet dla leczenia osteoporozy [91], schizofrenii [93] lub raka piersi [115] przedstawiają 3-letnie, 5-letnie lub 100-miesięczne koszty w grupach chorych leczonych różnymi metodami. Takie wyniki to oczywiście nie to samo, co koszty w całkowitej populacji leczonych w danym roku, analizy te nie spełniają więc wymogów dobrej praktyki. W publikowanych badaniach porównywanymi alternatywami były „obecny scenariusz” i „nowy scenariusz”, w wielu przypadkach definiowane raczej przez zbiór a nie indywidualną interwencję. Populację badaną stanowili chorzy, którzy mogliby być leczeni daną technologią w określonym w analizie horyzoncie czasowym, zgodnie ze wskazaniami i lokalnymi restrykcjami terapeutycznymi. Wielkość populacji określano na podstawie wskaźników epidemiologicznych. Trzy badania [91, 103, 122] obejmowały chorych z różnym stopniem zaawansowania choroby („populacja mieszana”), w pozostałych badano wpływ na budżet w jednorodnych grupach chorych. Tylko w 5 badaniach [89, 90, 103, 116, 122] populacje były „otwarte”, to znaczy chorzy byli wprowadzani do modelu lub opuszczali go zależnie od tego, czy w danym momencie spełniali kryteria włączenia, jednak w większości badań populacja pozostawała 72 E. Orlewska zamknięta, to znaczy populacja była zdefiniowana na początku i pozostała niezmienna w czasie. Takie podejście może być zaakceptowane w przypadku analiz z horyzontem czasowym nie dłuższym od 1 roku, ale dla analiz z dłuższym horyzontem czasowym jest dużym uproszczeniem, które zmniejsza przydatność takich analiz w praktyce. Publikowane analizy wpływu na budżet różnią się pod względem zastosowanych technik modelowania. W przypadkach, gdy istotne znaczenie miała zależność zdarzeń w czasie, zastosowano wprawdzie modele Markowa [89, 91, 103-105, 108, 115, 116, 122] lub symulację zdarzeń dyskretnych [93], ale tylko w trzech z tych badań [89, 103, 116] symulacja zaprogramowana została w taki sposób, aby w każdym roku (lub innym wybranym przedziale czasowym) do populacji wejściowej wprowadzani byli nowo zdiagnozowani chorzy. W pozostałych analizach ten warunek nie został spełniony, np. obliczenia wpływu na budżet polegały na pomnożeniu kosztu nowej interwencji w przeliczeniu na pacjenta (ta wartość pochodziła z analizy efektywności kosztów) przez wyjściową liczbę chorych, co oczywiście nie jest analizą wpływu na budżet w prawidłowym rozumieniu definicji tej analizy. Analizy wrażliwości przeprowadzono w 76% opublikowanych analiz, w większości były to analizy alternatywnych scenariuszy. Chociaż zgodnie z wytycznymi ISPOR dyskontowanie kosztów w analizie wpływu na budżet nie jest zalecane, w większości opublikowanych analiz z horyzontem czasowym powyżej 1 roku zastosowano 3%, 3,5% lub 5% stopę dyskontową. Sposób przedstawiania analiz wpływu na budżet najczęściej nie spełniał oczekiwań. Ogólnie powinien on być na tyle szczegółowy, aby odbiorca mógł powtórzyć obliczenia w modelu. W niektórych przypadkach [99, 105, 108, 122] nie było to możliwe, ponieważ ani metody, ani dane wejściowe nie zostały odpowiednio szczegółowo opisane. Jak już wspomniano powyżej nie we wszystkich opublikowanych analizach przedstawiono zarówno całkowite, jak i inkrementalne koszty w każdym roku w danym horyzoncie czasowym i dla całkowitej populacji, jak to jest rekomendowane przez wytyczne ISPOR [17]. Z 34 opublikowanych analiz 8 (24%) przedstawia wyniki analizy wpływu V. Dyskusja 73 na budżet „na ubezpieczonego/miesiąc”, jedna – w przeliczeniu „na pacjenta”, a druga – w przeliczeniu „na proces”. Wpływ na zużycie świadczeń (zasobów) wykazano tylko w 12 badaniach (35%). Powyższy przegląd publikowanych analiz wpływu na budżet dowodzi, że istnieje zgodność pomiędzy publikowanymi badaniami a wytycznymi metodologicznymi w zakresie perspektywy (płatnik), alternatywy do porównania (obecny vs nowy scenariusz), obliczania kosztów (zgodnie z rzeczywistym przepływem środków finansowych), źródeł danych (narodowe dane statystyczne, epidemiologiczne, badania rynkowe, standardowe wyceny świadczeń, etc.). Większość publikowanych analiz wpływu na budżet nie spełnia jednak specyficznych dla tego typu analiz wymogów, jakimi są: uwzględnianie zmian populacji w czasie, przedstawianie wyników w prawidłowym formacie (jako koszty całkowite i inkrementalne dla odpowiednich przedziałów czasowych, np. 1 roku) i bez dyskontowania. Kolejnym elementem, który wymaga poprawienia, jest analiza wrażliwości. Można wprawdzie uważać, że najważniejszy w analizie wpływu na budżet jest raczej sam model, a nie konkretny zestaw wyników, ale w przypadku publikowanych analiz wpływu na budżet użyteczne jest przedstawienie zarówno najbardziej optymistycznych, jak i najbardziej pesymistycznych scenariuszy opartych na realistycznych oszacowaniach parametrów wejściowych. Taka analiza wrażliwości określa oczekiwany przedział wartości, w którym mogą mieścić się wyniki uzyskane przy użyciu modelu i rozsądnych, opartych na dowodach założeń. V-3. Sposoby poprawy jakości analiz wpływu na budżet w przyszłości Jednym ze sposobów poprawy jakości analiz wpływu na budżet jest publikowanie tych badań w recenzowanych czasopismach naukowych [88]. Publikowanie analiz odgrywa bowiem kluczową rolę w stymulowaniu rozwoju nowych metod, ich rozpowszechnianiu oraz weryfikowaniu. Istniejące wytyczne 74 E. Orlewska metodyczne na pewno przyczynią się do promowania zasad dobrej praktyki i postępu w tej dziedzinie. Przyszłą aktywność należy ukierunkować na inwestowanie w gromadzenie danych niezbędnych do oszacowania parametrów specyficznych dla analiz wpływu na budżet. Od jakości tych danych zależy bowiem wiarygodność analiz wpływu na budżet i ich użyteczność w procesie podejmowania decyzji. Ważne jest również okresowe monitorowanie rzeczywistego wpływu tych analiz na globalną politykę zdrowotną i praktykę kliniczną. VI. Wnioski 75 VI. WNIOSKI • Analiza wpływu na budżet przewiduje konsekwencje finansowe realizowania nowej interwencji medycznej w określonym systemie opieki zdrowotnej. W procesie podejmowania decyzji refundacyjnych analiza wpływu na budżet zajmuje pozycję komplementarną w stosunku do analizy klinicznej i ekonomicznej i ma zastosowanie przede wszystkim w fazie wdrażania do praktyki rekomendacji o finansowaniu danej interwencji ze środków publicznych. Ponieważ wykonanie pełnej oceny technologii medycznej może być czasochłonne i kosztowne, analiza wpływu na budżet może być także przeprowadzona oddzielnie, aby stwierdzić czy oczekiwane skutki finansowe są wystarczające, aby uzasadnić wydatki ponoszone na pełną ocenę technologii medycznej. • Cechy charakterystyczne dla analizy wpływu na budżet są następujące: o analiza ta opiera się na zasadach księgowania (prowadzenia ewidencji kosztów), o modelowanie przeprowadza się dla przewidywanej w rzeczywistości populacji, o porównywane są scenariusze (obecny versus nowy), a nie pojedyncze interwencje, o wyniki przedstawiane są bez dyskontowania, oddzielnie dla każdego roku w danym horyzoncie czasowym, o horyzont czasowy jest krótki (1-5 lat). • Przedstawione w pracy przykłady analiz wpływu na budżet przeprowadzonych w warunkach polskich wskazują, że analiza ta nie tylko dostarcza informacji pomocnych w określeniu czy badana interwencja może być sfinansowana w danym systemie, ale także jest ona użytecznym narzędziem do 76 E. Orlewska planowania budżetu oraz alokacji lub re-alokacji zasobów w związku z decyzją o finansowaniu danej interwencji. • Krytyczna ocena publikowanych analiz wpływu na budżet wykazała, że badania te są zgodne z wytycznymi metodologicznymi w zakresie perspektywy (płatnik), alternatywy do porównania (obecny vs nowy scenariusz), obliczania kosztów (zgodnie z rzeczywistym przepływem środków finansowych), źródeł danych (narodowe dane statystyczne, epidemiologiczne, badania rynkowe, standardowe wyceny świadczeń, etc.). Większość publikowanych analiz wpływu na budżet nie spełnia jednak specyficznych dla tego typu analiz wymogów, jakimi są: uwzględnianie zmian populacji w czasie, przedstawianie wyników w prawidłowym formacie (jako koszty całkowite i inkrementalne dla odpowiednich przedziałów czasowych, np. 1 roku) i bez dyskontowania, przeprowadzenie analizy wrażliwości (co najmniej analizy scenariuszy skrajnych). • Jednym ze sposobów poprawy jakości analiz wpływu na budżet jest publikowanie tych badań w recenzowanych czasopismach, stymuluje ono bowiem rozwój nowych metod oraz umożliwia ich weryfikowanie i rozpowszechnienie. • Przyszłą aktywność należy ukierunkować na inwestowanie w gromadzenie danych niezbędnych do oszacowania parametrów specyficznych dla analizy wpływu na budżet oraz monitorowanie rzeczywistego wpływu tych analiz na globalną politykę zdrowotną i praktykę kliniczną. VII. Piśmiennictwo 77 VII. PIŚMIENNICTWO 1. Ham C. Priority setting in health care: learning from international experience. Health Policy. 1997; 42:49-66. 2. Bennett S, Chanfreau C. Approaches to rationing antiretroviral treatment: ethical and equity implications. Bull World Health Organ. 2005; 85:541-547. 3. Olsen OE. Bridging the equity gap in maternal and child health: Health systems research is needed to improve implementation. BMJ. 2005; 331:844. 4. Wiseman V, Mooney G, Berry G, Tang KC. Involving the general public in priority setting: experiences from Australia. Soc Sci Med. 2003; 56:1000-1012. 5. Gericke CA, Kurowski C, Ranson MK, Mills A. Intervention complexicity - a conceptual framework to inform priority-setting in health. Bull World Health Organ. 2005; 83:285-293. 6. Goddard M, Kauck K, Preker A, Smith PC. Priority setting in health - a political economy perspective. Health Economics Policy and Law. 2006; 1:79-90. 7. Baltussen R, Niessen L. Priority setting of health interventions: the need for multicriteria decision analysis. Cost effectiveness and resource allocation. 2006; 4:14 doi:10.1186/1478-7547-4-14. 8. Summerskill W. Cochrane Collaboration and the evolution of evidence. Lancet. 2005; 366:1760. 9. Drummond M, McGuire A. Methods for Economics evaluation of Health care programmes. 2nd edition. Oxford. Oxford University Press; 1997. 10. Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Cost-effectiveness in health and medicines. New York (NY): Oxford University Press; 1996. 11. Murray CJL, Lopez AD, (eds). The global burden od disease. Harvard Scholl of Public Health, on behalf of the WHO nad the World Bank. Cambridge: Harvard University Press; 1996. 12. Orlewska E, Mierzejewski P. Polskie wytyczne przeprowadzania badań farmakoekonomicznych (projekt). Farmakeokonomika. 2000; 4(Supl.1):3-10. 78 E. Orlewska 13. Trueman P, Drummond M, Hutton J. Developing guidance for budget impact analysis. Pharmacoeconomics. 2001; 19:609-621. 14. Orlewska E, Mierzejewski P. Wytyczne przeprowadzania analizy finansowej (projekt). Farmakoekonomika. 2002; 6:2-5. 15. Orlewska E, Mierzejewski P. Proposal of Polish guidelines for conducting financial analysis and their comparison to existing guidance on budget impact in other countries. Value in Health. 2004; 7:1-10. 16. Orlewska E. Rola analizy finansowej w podejmowaniu decyzji medycznych i wytyczne przeprowadzania analizy finansowej. W: Orlewska E, Nowakowska E: Farmakoekonomika dla studentów i absolwentów akademii medycznych. Wydawnictwo Akademii Medycznej im Karola Marcinkowskiego Poznań 2004. 17. Mauskopf JA, Sullivan SD, Annemans L, Caro J, Mullins CD, Nuijten M, Orlewska E i wsp. Principles of good practice for budget impact analysis: report of the ISPOR Task Force on good research practices - budget impact analysis. Value in Health. 2007; 10:336-347. 18. Orlewska E. Economic aspects in medical decision making. Transpl Proc. 2003, 35:1227-1229. 19. Mauskopf J. Prevalence-based economic evaluation. Value in Health 1998; 1:251259. 20. Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment (CCOHTA). Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals: Canada. 2nd ed. Nov.1997. http://www.acmts.ca/index.php/en/hta/reports-publications/search/ publication/35 (dostęp: sierpień 2005). 21. Academy of Managed Care Pharmacy Format for Formulary Submissions, Version 2.1. April 2001. http://www.fmcpnet.org/data/resource/Format ~Version_2_1~Final_Final.pdf (dostęp: listopad 2008). 22. Capri S, Ceci A, Terranova L, Merlo F, Mantovani L. Guidelines for economic evaluations in Italy: recommendations from the Italian Group of Pharmacoeconomic Studies. Drug Information J. 2001; 35:189-201. 23. National Institute for Clinical Excellence. Revised guidelines for manufacturers, sponsors of thechnologies making submissions to the Institute. London: National Institute for Clinical Excellence, 2001 http://www.nice.org.uk VII. Piśmiennictwo 79 24. Commonwealth Department of Health and Ageing. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee. Canberra, Sept. 2002. http://www.health.gov.au/ internet/main/publishing.nsf/Content/health-pbs-general-pubs-guidelinesindex.htm/$FILE/guidelines.pdf (dostęp: listopad 2008) 25. Annemans L, Crott R, Degraeve D, Dubois D, Huybrechts M, Peys F i wsp. Recommended structure for reporting economic evaluation on pharmaceuticals in Belgium. Pharmacy World&Service. 2002; 24:5-7. 26. Guidelines for the submission of a request to include a pharmaceutical product in the national list of health services. Version 4, April 2002. http://www.ispor.org/PEguidelines/source/PE%20GUIDELINES_Israel.pdf (dostęp: listopad 2008). 27. College des Economistes de la Santé. French guidelines for economic evaluation of health care technologies. Sept. 2004. http://www.ispor.org/PEguidelines /source/France_Guidelines_HE_Evaluation.pdf (dostęp: listopad 2008) 28. Mauskopf J, Earnshaw S, Mullins CD. Budget impact analysis: review of the state of the art. Future Drugs. 2005; 5:65-79. 29. Marshall DA, Douglas PR, Drummond MF, Torrance GW, Macleod S, Manti O i wsp. Guidelines for conducting pharmaceutical budget impact analyses for submission to public drug plans in Canada. Pharmacoeconomics. 2008; 26:477-495. 30. Guidelines for the budget impact analysis of health technologies in Ireland 2010. http://www.hiqa.ie/media/pdfs/HTA_Guidelines_for_Budget_Impact_Analysis. pdf (dostęp: styczeń 2011). 31. Lance JW. Symposium Synopsis. W: Feldman RG, Young RR, Koella WP, editors. Spasticity: disordered motor control. Chicago: Year Book Medical Publishers. 1980: 485-494. 32. Sławek J. Spastyczność jako problem kliniczny. Wprowadzenie. W: Sławek J (red.) Spastyczność: od patofizjologii do leczenia. Via Medica 2007, Gdańsk. 33. Sławek J, Bogucki A, Banach M, Członkowska A, Friedman A, Krawczyk M i wsp. Toksyna botulinowa w leczeniu spastyczności u dorosłych – stanowisko interdyscyplinarnej grupy ekspertów. Neurologia i Neurochirurgia Polska. 2004; 38:443-445. 80 E. Orlewska 34. Spasticity Study Group. Spasticity: etiology, evaluation, management, and the role of botulinum toxin type A. Muscle Nerve. 1997; suppl.6:S1-S256. 35. Ward AB, Aguilar M, De Beyl Z, Gedin S, Kanovsky P, Molteni F i wsp. Use of botulinum toxin A in management of adult spasticity – a European consensus statement. J Rehabil. 2003; 35:1-2. 36. Wissel J, Ward AB, Erzfard P, Bensmail D, Hecht M, Lejeune TM, Schnider P. European Consensus Table on the use of botulinum toxin type A in adult spasticity. J Rehabil Med. 2009; 41:13-25. 37. Royal College of Physicians. Guidance for the use of botulinum toxin in the management of spasticity in adults. Royal College of Physicians of London Clinical Effectiveness & Evaluation Unit. London; July 2002. 38. Davis EC, Barnes MP. Botulinum toxin and spasticity. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2000; 69:143-147. 39. Munchau A, Bhatia KP. Uses of botulinum toxin injection in medicine today. BMJ 2000; 320:161-165. 40. De Paiva A, Meunier FA, Molgo J, Aoki KR, Dolly JO. Functional repair of motor endplates after botulinum neurotoxin A poisoning: biphasic switch of synaptic activity between nerve sprouts and their parent terminals. Proc Natl Acad Sci USA. 1999; 96:3200-3205. 41. Członkowska A, Ryglewicz D. Epidemiology of cerebral stroke in Poland. Neurol Neurochir Pol. 1999; 32(suppl. 6):99-103. 42. Kozubski W. Choroby naczyniowe układu nerwowego. W: Choroby Układu Nerwowego. Kozubski W. Liberski P. (red), PZWL, Warszawa 2004. 43. Leathley MJ, Gregston JM, Moore AP, Smith TL, Sharma AK, Watkins CL: Predicting spasticity after stroke in those surviving to 12 months. Clin Rehabil. 2004;18:438-443. 44. Głowacka J, Krawczyk. Zaburzenia napięcia mięśniowego i ich wpływ na stan funkcjonalny w grupie pacjentów we wczesnym okresie po udarze mózgu. Fizjoterapia Polska. 2005; 1:48-56. 45. Grazko MA, Polo KB, Jabbari B. Botulinum toxin A for spasticity, muscle spasms and rigidity. Neurology. 1995; 45:712–717. VII. Piśmiennictwo 81 46. Bakheit AM, Thilmann AF, Ward AB, Poewe W, Wissel J, Muller J i wsp. A randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-ranging study to compare the efficacy and safety of three doses of botulinum toxin type A (Dysport®) with placebo in upper limb spasticity after stroke. Stroke. 2000; 31:2402–6. 47. Bakheit AM, Pittock S, Moore AP, Wurker M, Otto S, Erbguth F i wsp. A randomized, double-blind, placebo-controlled study of the efficacy and safety of botulinum toxin type A in upper limb spasticity in patients with stroke. Eur J Neurol. 2001; 8:559–565. 48. Simpson DM, Alexander DN, O’Brien CF, Tagliati M, Aswad AS, Leon JM i wsp. Botulinum toxin type A in the treatment of upper extremity spasticity: a randomised, double-blind, placebo controlled trial. Neurology. 1996; 46:1306-1310. 49. Childers MK, Brashear A, Jozefczyk P, Reding M, Alexander D, Good D i wsp. Dose-dependent response to intramuscular botulinum toxin type A for upper-limb spasticity in patients after stroke. Arch Phys Med Rehabil 2004; 85:1063-1069. 50. De Beyl DZ, Csiba L, Yakovleff A, Amarenco P, Biousse V, Lagueny A i wsp. A multicenter, double-blind, placebo controlled trial to evaluate dosing, safety, and efficacy of intramuscular botulinum toxin type A for the management of upper limb spasticity posstroke. Eur J Neurol. 2000; 7(Suppl 3):23. 51. Brashear A, Gordon MF, Elovic E, Kassicieh VD, Marciniak C, Do M i wsp. Intramuscular injection of botulinum toxin for the treatment of wrist and finger spasticity after a stroke. N Engl J Med. 2002; 347: 395-400. 52. Hesse S, Reiter F, Konrad M, Jahnke MT. Botulinum toxin type A and short-term electrical stimulation in the treatment of upper limb flexor spasticity after stroke: a randomized, double-blind, placebo controlled trial. Clinical Rehabilitation. 1998; 12:381–388. 53. Smith SJ, Ellis E, White S, Moore AP. A double-blind placebo controlled study of botulinum toxin in upper limb spasticity after stroke or head injury. Clinical Rehabilitation 2000; 14:5–13. 54. Seputtitada A, Suwanwela NC. The lowest effective dose of botulinum A toxin in adult patients with upper limb spasticity. Disabil Rehabil 2005; 18:176-184. 82 E. Orlewska 55. Final Public Summary Document July 2008 PBAC Meeting. Product: Botulinum toxin typoe A purified neurotoxin complex. http://www.health.gov.au/internet/ main/publishing.nsf/Content/BBDF44BAD97FF5F0CA2574EB000142FA/$File/ Botulinum%20_upper_%20Final%20PSD%20Allergan.pdf 56. Wykaz substancji czynnych stosowanych w programach zdrowotnych. Załącznik nr 1 do Zarządzenia nr 4/2011/DGL Prezesa NFZ z dn. 1 lutego 2011. 57. Rozporządzenie MZ z dnia 22 grudnia 2010 w sprawie wykazu leków podstawowych i uzupełniających oraz wysokości odpłatności za leki uzupełniające. Dz.U.10.251.1686 z dnia 29 grudnia. 58. Załącznik nr 1 do Rozporządzenia MZ z dnia 23.grudnia 2010 w sprawie cen urzędowych hurtowych i detalicznych produktów leczniczych i wyrobów medycznych. Dz.U.10.251.1689 z dnia 29 grudnia 59. Załącznik nr 1 do Rozporządzenia MZ z dnia 22. grudnia 2010 w sprawie limitów cen leków i wyrobów medycznych wydawanych świadczeniobiorcom bezpłatnie, za opłatą ryczałtową lub częściową odpłatnością. Dz.U.10.251.1687 z dnia 29 grudnia. 60. Katalog świadczeń i zakresów – leczenie szpitalne – terapeutyczne programy zdrowotne. Załącznik nr 1 do Zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia nr 71/2009/DGL z dn. 3.11.2009. 61. Katalog ryczałtów za diagnostykę w programach terapeutycznych. Załącznik nr 3 do Zarządzenia Nr 3.2011/DGL Prezesa NFZ z dnia 20 stycznia 2011 r. 62. Katalog zabiegów fizjoterapeutycznych. Załącznik nr 1m do zarządzenia nr 53/2010/DSOZ Prezesa NFZ z dnia 2 września 2010 r. 63. UK Prospective Diabetes Study Group. Intensive blood-glucose control with sulphonyloureas or insulin compared with conventional teratment and risk of compliations in patients with type 2 diabetes (UKPDS 33). Lancet. 1998; 352: 837-853. 64. DCCT Group. The effect of intensive treatment of diabetes on the development and progression of long-term complications in insulin-dependent diabetes mellitus. N Engl J Med. 1993; 320: 977-86. VII. Piśmiennictwo 83 65. Singh SR, Ahmad F, Lal A, Yu Ch, Bai Z, Bennett H. Efficacy and safety of insulin analogues for the management of diabetes mellitus: a meta-analysis. CMAJ. 2009; 180:385-397. 66. IQWIG report_Commission No. A05-03. Long-acting insulin analogues in the treatment of diabetes mellitus type 2. https://www.iqwig.de/download/A0503_Executive_summary_Long_acting_insulin_analogues_in_the_treatment_of_di abetes_mellitus_type_2.pdf 67. NICE Technology Appraisal No. 53. Guidance on the use of long-acting insulin analogues for the treatment of diabetes – insulin glargine. December 2002. 68. COMPUS Report. Long-acting insulin analogues for the treatment of diabetes mellitus: meta-analysis of clinical outcomes – update of CADTH Technology Report No 92 Compus Vol.2, Issue 1, March 2008. 69. Orlewska E, Gulacsi L. Paying for costly pharmaceuticals – reimbursement status of long-acting insulin analogues in selected developed countries. Value in Health. 2009; 12:A 414. 70. Rocznik Statystyczny 2010. www.stat.gov.pl 71. Program prewencji i leczenia cukrzycy w Polsce. Zadania do realizacji w 2009 r: „Wdrożenie i prowadzenie Rejestru Chorych na Cukrzycę (dorosłych)” www.mz.gov.pl 72. Life expectancy tables of Poland 2009. www.stat.gov.pl 73. Karnafel W. Przewlekłe powikłania cukrzycy - patogeneza, implikacje kliniczne. Przew Lek. 2000; 9:61-68. 74. GFK. 2006 Diabetes Patient Market Study Roper Global Diabetes Programme 75. Gumprecht J, Grzeszczak W. Zasady insulinoterapii u chorych na cukrzycę typu 2. Przew Lek. 2003; 6:10-14. 76. Horvath K, Jeitler K, Berghold A, Ebrahim SH, Gratzer TW, Plank J i wsp. Longacting insulin analogues versus NPH insulin (human isophane insulin) for type 2 diabetes mellitus. Cochrane Database Syst Rev. 2007; 2:CD005613. 77. Akram K, Pedersen-Bjergaard U, Borch-Johnsen K, Thorsteinsson B. Frequency and risk factors of severe hypoglycemia in insulin-treated type 2 diabetes: a literature survey. J Diabetes Complications. 2006; 20:402-408. 84 E. Orlewska 78. Zammit NN, Frier BM. Hypoglicemia in type 2 diabetes. Pathophysiology, frequency, and effects of different treatment modalities. Diabetes Care. 2005; 28:2948-2961. 79. Hepburn DA, MacLeod KM, Pell AC, Scougal IJ, Frier BM. Frequency and symptoms of hypoglycaemia experienced by patients with type 2 diabetes treated with insulin. Diabet Med; 1993; 10:231-237. 80. Henderson JN, Allen K, Deary IJ, Frier BM. Hypoglycaemia in insulin treated type 2 diabetes: frequency, symptoms and impaired awareness. Diabet Med. 2003; 20:1016-1021. 81. Miller CD, Philips LS, Ziemer DC, Gallina DL, Cook CB, El-Kebbi IM. Hypoglycemia in patients with type 2 diabetes mellitus. Arch Intern Med. 2001; 161:1653-1659. 82. Załącznik nr 2 do Rozporządzenie MZ z dnia 22 grudnia w sprawie wykazu chorób oraz wykazu leków i wyrobów medycznych, które ze względu na te choroby są przepisywane bezpłatnie, za opłatą ryczałtową lub za częściową odpłatnością Dz.U.10.253.1699 z dnia 29 grudnia 2010 r. 83. Lechleitner M, Roden M, Haehling E, Mueller M. Insulin glargine in combination with oral antidiabetic drugs as a cost-equivalent alternative to conventional insulin therapy in type 2 diabetes mellitus. Wiener Klinische Wochenschrift. 2005; 117:593-598. 84. Davis TM, Brown SG, Jacobs IG, Bulsara M, Bruce DG, Davis WA. Determinants of severe hypoglycemia complicating type 2 diabetes: the Fremantle diabetes study. J Clin Endocrinol Metab. 2010; 95:2240-2247. 85. Leese GP, Wang J, Kelly P, Mardsen A, Morrison W, Frier BM, Morris AD, for the DARTS/MEMO Collaboration. Frequency of severe hypoglicaemia requiring emergency treatment in type 1 and type 2 diabetes. A population-based study of health service resource use. Diabetes Care 2003; 26:1176-1180. 86. Załącznik nr 5a do Zarządzenia Nr 69/2009/DSOZ Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 3 listopada 2009 r. Wykaz czynności wykonywanych w szpitalnym oddziale ratunkowym i szpitalnej izbie przyjęć. 87. Załącznik nr 1a do Zarządzenia nr 69/2009/DSOZ Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 3 listopada 2009. Katalog świadczeń szpitalnych. VII. Piśmiennictwo 85 88. Orlewska E, Gulacsi L. Budget impact analyses. A critical review of published studies. Pharmacoeconomics. 2009; 26(10): 1-21. 89. Launois R, Payet S, Saidenberg-Kermanac'h N, Francesconi C, França LR, Boissier MC. Budget impact model of rituximab after failure of one or more TNF alpha inhibitor therapies in the treatment of rheumatoid arthritis. Joint Bone Spine. 2008; 75:688-695. 90. Sørensen J, Andersen LS. The case of tumour necrosis factor-alpha inhibitors in the treatment of rheumatoid arthritis: a budget impact analysis. Pharmacoeconomics. 2005; 23:289-298. 91. Tosteson AN, Burge RT, Marshall DA, Lindsay R. Therapies for treatment of osteoporosis in US women: cost-effectiveness and budget impact considerations. Am J Manag Care. 2008;14:605-615. 92. Heeg BM, Antunes J, Figueira ML, Jara JM, Marques Teixeira J, Palha AP i wsp. Cost-effectiveness and budget impact of long-acting risperidone in Portugal: a modeling exercise. Curr Med Res Opin. 2008; 24:349-358. 93. Caro JJ, Huybrechts KF, Xenakis JG, O'Brien JA, Rajagopalan K, Lee K. Budgetary impact of treating acute bipolar mania in hospitalized patients with quetiapine: an economic analysis of clinical trials. Curr Med Res Opin. 2006; 22:2233-2242. 94. Machado M, Iskedjian M, Ruiz IA, Einarson TR. The economic impact of introducing serotonin-noradrenaline reuptake inhibitors into the Brazilian national drug formulary: cost-effectiveness and budget-impact analyses. Pharmacoeconomics. 2007; 25:979-990. 95. Malone DC. A budget-impact and cost-effectiveness model for second-line treatment of major depression. J Manag Care Pharm. 2007; 13:S8-18. 96. Smith DG, Cerulli A, Frech FH. Use of valsartan for the treatment of heart-failure patients not receiving ACE inhibitors: a budget impact analysis. Clin Ther. 2005; 27:951-959. 97. Chang J, Sung J. Health plan budget impact analysis for pimecrolimus. J Manag Care Pharm. 2005; 11:66-73. 86 E. Orlewska 98. Guest JF, Valovirta E. Modelling the resource implications and budget impact of new reimbursement guidelines for the management of cow milk allergy in Finland. Curr Med Res Opin. 2008; 24:1167-1177. 99. Spiegel BM, Dulai GS, Lim BS, Mann N, Kanwal F, Gralnek IM. The costeffectiveness and budget impact of intravenous versus oral proton pump inhibitors in peptic ulcer hemorrhage. Clin Gastroenterol Hepatol. 2006; 4:988-997. 100. Ackroyd R, Mouiel J, Chevallier JM, Daoud F. Cost-effectiveness and budget impact of obesity surgery in patients with type-2 diabetes in three European countries. Obes Surg. 2006 Nov; 16:1488-1503. 101. Chuck AW, Hailey D, Jacobs P, Perry DC. Cost-effectiveness and budget impact of adjunctive hyperbaric oxygen therapy for diabetic foot ulcers. Int J Technol Assess Health Care. 2008 Spring; 24:178-183. 102. Lee WC, Yeh YC, Lacy BE, Pandolfino JE, Brill JV, Weinstein ML i wsp. Timely confirmation of gastro-esophageal reflux disease via pH monitoring: estimating budget impact on managed care organizations. Curr Med Res Opin. 2008;24(5):1317-1327. 103. Mar J, Sainz-Ezkerra M, Miranda-Serrano E. Calculation of prevalence with Markov models: budget impact analysis of thrombolysis for stroke. Med Decis Making. 2008; 28:481-490. 104. Ehlers L, Müskens WM, Jensen LG, Kjølby M, Andersen G. National use of thrombolysis with alteplase for acute ischaemic stroke via telemedicine in Denmark: a model of budgetary impact and cost effectiveness. CNS Drugs. 2008; 22:73-81. 105. Spiegel BM, Esrailian E, Eisen G. The budget impact of endoscopic screening for esophageal varices in cirrhosis. Gastrointest Endosc. 2007; 66:679-92. 106. Berto P, Gallio D, Principi N. Budgetary impact of pneumococcal conjugate vaccination of newborns. Ann Ig. 2007; 19:281-291. 107. Noskin GA, Rubin RJ, Schentag JJ, Kluytmans J, Hedblom EC, Jacobson C i wsp. Budget impact analysis of rapid screening for Staphylococcus aureus colonization among patients undergoing elective surgery in US hospitals. Infect Control Hosp Epidemiol. 2008; 29:16-24. VII. Piśmiennictwo 87 108. Huang E, Esrailian E, Spiegel BM. The cost-effectiveness and budget impact of competing therapies in hepatic encephalopathy - a decision analysis. Aliment Pharmacol Ther. 2007; 26:1147-1161. 109. Casado Gómez MA, Alvarez-Rubio L, Miró Manero S, Mariño Hernández EL, Buti Ferret M. Budget impact analysis of the treatment of chronic hepatitis C in a hospital]. Farm Hosp. 2006; 30:291-299. 110. Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Esteban R. Financial impact of two different ways of evaluating early virological response to peginterferon-alpha-2b plus ribavirin therapy in treatment-naive patients with chronic hepatitis C virus genotype 1. Pharmacoeconomics. 2005; 23:1043-1055. 111. Araújo DV, Lima VC, Ferraz MB. Impact analysis of drug-eluting stent in the unified health system budget. Arq Bras Cardiol. 2007; 88:458-463. 112. Russell S, Antoñanzas F, Mainar V. Economic impact of the taxus coronary stent: implications for the Spanish healthcare system. Rev Esp Cardiol. 2006; 59:889896. 113. Ramsey SD, Clarke L, Kamath TV, Lubeck D. Evaluation of erlotinib in advanced non-small cell lung cancer: impact on the budget of a U.S. health insurance plan. J Manag Care Pharm. 2006; 12:472-478. 114. Danese MD, Reyes C, Northridge K, Lubeck D, Lin CY, O'Connor P. Budget impact model of adding erlotinib to a regimen of gemcitabine for the treatment of locally advanced, nonresectable or metastatic pancreatic cancer. Clin Ther. 2008; 30:775-784. 115. Marchetti M, Caruggi M, Colombo G. Cost utility and budget impact of thirdgeneration aromatase inhibitors for advanced breast cancer: a literature-based model analysis of costs in the Italian National Health Service. Clin Ther. 2004; 26:1546-1561. 116. Kondo M, Hoshi SL, Ishiguro H, Yoshibayashi H, Toi M. Economic evaluation of 21-gene reverse transcriptase-polymerase chain reaction assay in lymph-nodenegative, estrogen-receptor-positive, early-stage breast cancer in Japan. Breast Cancer Res Treat. 2008; 112:175-187. 117. Walt JG, Wilensky JT, Fiscella R, Chiang TH, Guckian A. Refill rates and budget impact of glaucoma lipid therapy: a retrospective database analysis. Clin Drug Investig. 2007; 27:819-825. 88 E. Orlewska 118. Castillón Vela IT, Redondo González E, Linares Quevedo AI, Vallejo Herrador J, Ríos González E, Sáenz Medina J, Páez Borda A. Outpatient female stress urinary incontinence surgery: budget impact study. Arch Esp Urol. 2007; 60:267-272. 119. Bloom MA, Barghout V, Kahler KH, Bentkover J, Kurth H, Gralnek IM, Spiegel BMR. Budget impact of tegaserod on a Manged Care Organization formulary. Am J Manag Care 2005; 11:S27-S34. 120. Krysanov IS, Kulikov AIu. Methodology of new pharmacoeconomic method "impact on hospital budget" by the example of local hemostatic agents in abdominal surgery. Khirurgiia (Mosk). 2008; 3:58-63. 121. Izuel Rami M, Gómez Barrera M, Villar Fernández I, Rabanaque Hernández MJ, Cuenca Espiérrez J, García-Erce JA. Budget impact analysis of a blood saving program for urgent traumatological surgery. Med Clin (Barc). 2007; 128:7-11. 122. Dal Negro R, Eandi M, Pradelli L, Iannazzo S. Cost-effectiveness and healthcare budget impact in Italy of inhaled corticosteroids and bronchodilators for severe and very severe COPD patients. Int J Chron Obstruct Pulmon Dis. 2007; 2:169-176. VIII. Streszczenie 89 VIII. STRESZCZENIE Charakterystyka i rola analizy wpływu finansowania nowej technologii medycznej na budżet płatnika w określonym systemie opieki zdrowotnej Analiza wpływu finansowania nowej technologii medycznej na budżet płatnika („analiza wpływu na budżet”) przewiduje konsekwencje finansowe i organizacyjne, wynikające z realizowania nowej technologii medycznej w określonym systemie opieki zdrowotnej. Celem pracy jest: • przedstawienie charakterystycznych cech analizy wpływu na budżet i jej specyficznej roli w procesie podejmowania decyzji o finansowaniu technologii medycznych ze środków publicznych, • pokazanie na przykładach analiz przeprowadzonych w warunkach polskich, jak podejść do problemu konstruowania modelu, wykorzystania źródeł danych oraz obliczania i prezentowania wyników, • ocena stopnia, w jakim zalecenia dobrej praktyki są realizowane w praktyce, • wskazanie sposobów poprawy jakości analiz wpływu na budżet w przyszłości. Cechy charakterystyczne dla analizy wpływu na budżet są następujące: 1) analiza ta określa dostępność danej technologii medycznej w określonym systemie opieki zdrowotnej, 2) opiera się na zasadach księgowania, 3) modelowanie przeprowadza się dla przewidywanej w rzeczywistości populacji, 4) porównywane są scenariusze, a nie pojedyncze interwencje, 90 E. Orlewska 5) wyniki przedstawiane są bez dyskontowania, oddzielnie dla każdego roku w danym horyzoncie czasowym, 6) horyzont czasowy jest krótki (1-5 lat). Przedstawione w pracy przykłady analiz wpływu na budżet przeprowadzonych w warunkach polskich wskazują, że analiza ta dostarcza informacji pomocnych w określeniu, czy badane technologie medyczne mogą być sfinansowane w danym systemie i jest użytecznym narzędziem do planowania budżetu oraz alokacji lub re-alokacji zasobów w związku z decyzją o finansowaniu danej technologii. Krytyczna ocena publikowanych analiz wpływu na budżet wykazała, że większość z nich nie spełnia specyficznych dla tego typu analiz wymogów, jakimi są: uwzględnianie zmian populacji w czasie, przedstawianie wyników w prawidłowym formacie oraz przeprowadzenie analizy wrażliwości. Przyszłą aktywność należy ukierunkować na inwestowanie w gromadzenie danych niezbędnych do oszacowania parametrów specyficznych dla analiz wpływu na budżet, publikowanie tych analiz w recenzowanych czasopismach oraz monitorowanie rzeczywistego wpływu tych analiz na globalną politykę zdrowotną i praktykę kliniczną. IX. Summary 91 IX. SUMMARY Characteristics and use of budget impact analysis in the decision making related to the reimbursement of the new medical technology Budget impact analysis (BIA) estimates the financial consequences of adoption and diffusion of a new health technology within a specific health care setting. The aim of this work is: • to present definition and intended use of BIA in the decision making related to the reimbursement of a new intervention at a given price for a specific population, • to show, using the example of BIAs performed in the Polish setting, the typical approach to the problem of budget impact model design, acquisition and use of data to make budget projections, calculation and reporting of results, • to evaluate the agreement between methodological guidelines and published BIAs, • to indicate how to improve the quality of BIAs in the future. The characteristics of BIA are as follows: 1) the analysis determines whether the new technology can be afforded by the healthcare system of interest, 2) is based on the principles of accounting, 3) is modelled for the actual anticipated size of the patient population, 4) compares scenarios defined by a set of interventions rather than specific individual technologie, 5) results should be presented for each year of the time horizon, without discounting, 6) time horizon is short (1-5 years). Example of BIAs performed in the Polish setting indicate that this analysis provides information needed to predict whether the technologies are affordable within a given healtcare system and is the useful tool for budget planning and 92 E. Orlewska allocation or re-allocation of resources in relation to the decision about reimbursemrnt of the technology of interest. The critical review of published BIAs shows that in many cases analyses do not correctly account for the change in population size over time, do not provide information in the correct format and do not include sensitivity analysis. The future research needs to be directed to the investment in data collection for parameters specific to BIAs, publishing BIAs in a peer-reviewed journals and monitoring their impact on global healtn policies and clinical practice.