Sanofi and Regeneron Report Positive Top

Firmy Sanofi i Regeneron ogłosiły rejestrację leku Praluent®
(alirokumab), do leczenia hipercholesterolemii, na terenie Unii
Europejskiej
- Praluent będzie dostępny zarówno w dawce 75 mg, jak i 150 mg do samodzielnego podawania co dwa
tygodnie
Paryż i Tarrytown, Nowy Jork - 30 września 2015 r. – 28 września b.r. firmy Sanofi i Regeneron
Pharmaceuticals, Inc. poinformowały, że Komisja Europejska dopuściła do obrotu preparat Praluent®
(alirokumab) stosowany w leczeniu wysokiego stężenia tzw. złego cholesterolu, nazywanego
cholesterolem frakcji lipoprotein o niskiej gęstości (LDL) u wybranych dorosłych pacjentów z
hipercholesterolemią. Preparat Praluent jest jedynym inhibitorem PCSK9 (proproteinowej konwertazy
subtylizyny/keksyny typu 9) zatwierdzonym przez Komisję Europejską, który jest dostępny w dwóch
dawkach początkowych, w postaci pojedynczych wstrzyknięć o objętości 1 mililitra (75 mg i 150 mg)
przeznaczonych do stosowania raz na dwa tygodnie, oferujących dwie dawki o różnej sile działania.
Preparat Praluent będzie dostępny w gotowych do użycia wstrzykiwaczach, zawierających pojedynczą
dawkę, którą pacjenci będą podawali samodzielnie.
„Dostępność preparatu Praluent w dwóch dawkach o różnej mocy umożliwia elastyczność dawkowania.
W praktyce klinicznej umożliwi to lekarzom dostosowanie leczenia do indywidualnych potrzeb
pacjentów w zakresie obniżania stężenia cholesterolu LDL”, powiedział dr n. med. Michel Farnier z
Point Medical w Dijon we Francji. „W badaniach fazy 3 u większości pacjentów, u których rozpoczęto
leczenie preparatem Praluent w niższej dawce 75 mg, udało się osiągnąć docelowe stężenie
cholesterolu LDL i utrzymano leczenie oparte na tej dawce przez cały okres oceny.”
Komisja Europejska zatwierdziła preparat Praluent do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z
pierwotną hipercholesterolemią (heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną [HeFH] i nierodzinną)
lub mieszaną dyslipidemią, jako uzupełnienie diety: a) w skojarzeniu ze statyną lub ze statyną i innymi
lekami hipolipemizującymi u pacjentów, u których nie jest możliwe osiągnięcie docelowych wartości
stężenia cholesterolu LDL, pomimo stosowania maksymalnej tolerowanej dawki statyny lub b) w
monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów, którzy nie tolerują
statyn lub u których stosowanie statyn jest przeciwwskazane. Wpływ preparatu Praluent na
chorobowość i śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych nie został jeszcze określony.
Wysokie stężenie cholesterolu stanowi poważny problem zdrowotny w Europie. Zgodnie z danymi
Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), wysokie stężenie cholesterolu występuje z największą
częstotliwością na osobę w Europie (54%), a następnie w regionie WHO Ameryki Północnej i
Południowej (48%). Wysokie stężenie cholesterolu LDL jest zasadniczym czynnikiem ryzyka chorób
układu krążenia, które nadal stanowią główną przyczynę zgonów na świecie. Niestety, mimo leczenia
zgodnego z aktualnymi standardami, obejmującego stosowanie statyn i/lub innych leków
hipolipemizujacych, u wielu Europejczyków, w tym u osób z HeFH, wysokim ryzykiem sercowo-
1/5
naczyniowym i/lub osób z nietolerancją statyn w wywiadzie, nie udaje się osiągnąć kontroli
cholesterolu LDL. U niektórych z tych pacjentów potrzebne są dodatkowe formy leczenia, które
umożliwiłyby większą redukcję stężenia cholesterolu.
„W naszym programie badań klinicznych skupiliśmy się na pacjentach z największymi
niezaspokojonymi potrzebami, z których większość była leczona maksymalne tolerowanymi dawkami
statyn i/lub innych leków hipolipemizujących,” powiedział dr Olivier Brandicourt, Dyrektor Generalny
firmy Sanofi. To wielki sukces, że u większości z tych pacjentów, w przeważającym odsetku z wysokim
stężeniem cholesterolu LDL utrzymującym się pomimo leczenia innymi lekami hipolipemizującymi,
udało się osiągnąć docelową wartość stężenia cholesterolu LDL w ciągu kilku tygodni od włączenia
preparatu Praluent do stosowanego u nich leczenia.
Komisja Europejska wydała decyzję o dopuszczeniu preparatu do obrotu na podstawie danych z 10
kluczowych badań 3fazy ODYSSEY, z czego pięć przeprowadzono w porównaniu do placebo, a pięć
w porównaniu do ezetymibu. Dane wykazały spójne istotne obniżenie stężenia cholesterolu LDL dla
preparatu Praluent w porównaniu z placebo oraz z ezetymibem, przy dołączaniu go do standardowego
leczenia obejmującego stosowanie maksymalnych tolerowanych dawek statyn. We wszystkich
badaniach osiągnięto główny punkt końcowy dotyczący skuteczności, wykazując znamiennie większą
redukcję stężenia cholesterolu w stosunku do stężenia wyjściowego w 24. tygodniu w porównaniu z
placebo oraz z ezetymibem. W badaniach z kontrolą placebo, w grupie leczonej preparatem Praluent
stężenie cholesterolu LDL w 24 tygodniu obniżyło się w stosunku do stężenia wyjściowego średnio o
46 do 61%. W badaniach z kontrolą ezetymibu, w grupie leczonej preparatem Praluent dołączonym do
podstawowej terapii statynami, średnia zmiana stężenia cholesterolu LDL w stosunku do stężenia
wyjściowego wyniosła 51% w 24 tygodniu. W badaniach ze stosowaniem ezetymibu, w których wzięli
udział pacjenci niestosujący statyn, stężenie cholesterolu LDL w stosunku do stężenia wyjściowego
zmniejszyło się średnio o 45 do 47% w 24 tygodniu. Ponadto u znamiennie większej liczby pacjentów z
grupy otrzymującej preparat Praluent udało się osiągnąć stężenie cholesterolu LDL niższe niż 70 mg/dl
(< 1,81 mmol/l) w porównaniu z placebo oraz z ezetymibem w 12 i 24 tygodniu.
„Z przyjemnością przekazujemy preparat Praluent europejskim pacjentom, u których konieczne jest
dalsze obniżanie stężenia cholesterolu LDL,” powiedział dr n. med. Leonard S. Schleifer, założyciel,
Prezes i Dyrektor Generalny firmy Regeneron. „Niniejsza decyzja o dopuszczeniu do obrotu jest
efektem niezwykle ciężkiej pracy naszych innowacyjnych naukowców, którzy odkrycie z dziedziny
genetyki przekształcili w ważny, nowy lek, jak również pracy tysięcy zaangażowanych badaczy i
pacjentów uczestniczących w badaniach.”
W ośmiu badaniach pacjenci przyjmowali preparat Praluent początkowo w dawce 75 mg raz na dwa
tygodnie, po czym zwiększano im dawkę do 150 mg raz na dwa tygodnie w 12 tygodniu, o ile było to
konieczne dla osiągnięcia docelowej wartości stężenia cholesterolu LDL określonego w protokole. U
pacjentów stosujących preparat Praluent początkowo w dawce 75 mg raz na dwa tygodnie,
odnotowano zmniejszenie stężenia cholesterolu LDL w stosunku do stężenia wyjściowego średnio o
44,5 do 49% w 12 tygodniu. U większości pacjentów docelowe stężenie cholesterolu LDL udało się
osiągnąć przy stosowaniu dawki 75 mg i utrzymano u nich leczenie w tą dawką. W dwóch innych
badaniach, w których pacjenci stosowali preparat Praluent początkowo w dawce 150 mg raz na dwa
tygodnie, redukcja stężenia cholesterolu LDL w stosunku do stężenia wyjściowego wyniosła średnio
63% w 12. tygodniu. W badaniu ODYSSEY LONG TERM, największym jak dotąd badaniu 3fazy,
prowadzonym z kontrolą placebo ,oceniającym preparat Praluent, obniżone stężenia cholesterolu LDL
utrzymywały się przez 78 tygodni.
Zdolność obniżania przez preparat Praluent częstotliwości występowania poważnych zdarzeń
sercowo-naczyniowych jest poddawana ocenie w prowadzonym aktualnie badaniu ODYSSEY
2/5
OUTCOMES, którego wyniki spodziewane są w 2017 r. W określonych z góry analizach końcowych
badania ODYSSEY LONG TERM poważne zdarzenia sercowo-naczyniowe, potwierdzone po
weryfikacji, odnotowano u 1,7% pacjentów z grupy otrzymującej preparat Praluent i u 3,3% pacjentów z
grupy placebo. Ryzyko względne zostało obliczone w ramach analizy post-hoc; HR = 0,52 (95-proc. CI,
0,31 do 0,90). W określonych z góry analizach zbiorczych badań 3 fazy poważne zdarzenia sercowonaczyniowe odnotowano u 1,6% pacjentów z grupy otrzymującej preparat Praluent i 1,8% pacjentów z
grupy kontrolnej obejmującej zarówno placebo, jak i ezetymib (HR = 0,81; 95-proc. CI, 0,52 do 1,25).
Śmiertelność z dowolnych przyczyn we wszystkich badaniach 3 fazy wyniosła 0,6% w grupie
przyjmującej preparat Praluent i 0,9% w grupie kontrolnej, przy czym w większości przypadków główną
przyczyną zgonu były zdarzenia sercowo-naczyniowe.
W badaniach klinicznych preparat Praluent był generalnie dobrze tolerowany, przy akceptowalnym
profilu bezpieczeństwa. Reakcje w miejscu wstrzyknięcia, w tym rumień/zaczerwienienie, świąd,
obrzęk lub ból/tkliwość, były ograniczone do miejsca wykonana wstrzyknięcia, należały do najczęściej
zgłaszanych zdarzeń niepożądanych (6% w grupie otrzymującej preparat Praluent wobec 4% w grupie
placebo) w badaniach klinicznych. Większość reakcji w miejscu wstrzyknięcia miała charakter
przemijający i łagodny. Wskaźnik przerywania leczenia z powodu reakcji w miejscu wstrzyknięcia był
zbliżony w obu grupach (0,2% w grupie otrzymującej preparat Praluent i 0,3% w grupach kontrolnych).
Do innych częstych zdarzeń niepożądanych odnotowanych częściej w grupie otrzymującej preparat
Praluent niż w grupie placebo należały objawy przedmiotowe i podmiotowe ze strony górnych dróg
oddechowych oraz świąd.
W lipcu firmy ogłosiły, że preparat Praluent zatwierdzono do stosowania w Stanach Zjednoczonych
jako lek dodany do diety i leczenia statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach u osób
dorosłych z HeFH lub klinicznie jawną miażdżycą układu sercowo-naczyniowego (ASCVD), które
wymagają dodatkowego obniżenia stężenia cholesterolu LDL. Nie określono jeszcze wpływu
preparatu Praluent na chorobowość i śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych.

Ten produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie
nowych informacji o bezpieczeństwie. Pracownicy służby zdrowia powinni zgłaszać wszelkie
podejrzewane działania niepożądane.
Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa dla Stanów Zjednoczonych
Preparatu PRALUENT nie należy stosować u pacjentów uczulonych na alirokumab lub na którykolwiek
z pozostałych składników preparatu PRALUENT.
Przed rozpoczęciem stosowania preparatu PRALUENT należy poinformować lekarza o wszystkich
stanach medycznych, w tym alergiach, a w przypadku kobiet także o ciąży lub planach zajścia w ciążę,
jak również o karmieniu piersią lub planach karmienia piersią.
Należy także poinformować lekarza lub farmaceutę o wszystkich lekach, zarówno wydawanych z
przepisu lekarza, jak i dostępnych bez recepty, które pacjent przyjmuje lub planuje przyjmować;
dotyczy to również produktów naturalnych i ziołowych.
Preparat PRALUENT może powodować poważne działania niepożądane, w tym reakcje alergiczne,
które mogą mieć ciężki przebieg i mogą wymagać leczenia w szpitalu. Należy niezwłocznie
zatelefonować do lekarza lub udać się na izbę przyjęć najbliższego szpitala w przypadku wystąpienia
objawów reakcji alergicznej, takich jak ciężka wysypka, zaczerwienienie, nasilony świąd, obrzęk twarzy
lub trudności z oddychaniem.
3/5
Najczęstsze działania niepożądane preparatu PRALUENT obejmują: zaczerwienienie, świąd, obrzęk
lub ból/tkliwość w miejscu wstrzyknięcia, objawy przeziębienia oraz grypę lub objawy grypopodobne.
Jeżeli u pacjenta wystąpi jakiekolwiek niepokojące bądź utrzymujące się działanie niepożądane, należy
skontaktować się z lekarzem.
Należy też omówić z lekarzem właściwy sposób przygotowywania i wykonywania wstrzyknięcia
preparatu PRALUENT, zgodnie z „Instrukcją użycia” dołączoną do tego leku.
Zachęca się do zgłaszania FDA niepożądanych skutków ubocznych przepisanych leków.
W tym celu należy odwiedzić stronę internetową www.fda.gov/medwatch lub zatelefonować pod numer
1-800-FDA-1088.
Pełna charakterystyka produktu leczniczego znajduje się tutaj.
Informacje o firmie Sanofi
Firma Sanofi, zintegrowany i działający na skalę globalną lider sektora farmaceutycznego, zajmuje się
odkrywaniem, opracowywaniem i upowszechnianiem rozwiązań terapeutycznych, które zaspokajają potrzeby
pacjentów. Sanofi rozwija pozycję lidera w siedmiu głównych obszarach terapeutycznych: rozwiązania dla
cukrzyków, szczepionki dla ludzi, innowacyjne leki, środki ochrony zdrowia, rynki wschodzące, zdrowie zwierząt
oraz nowa spółka Genzyme. Spółka Sanofi jest notowana na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) i Nowym
Jorku (NYSE: SNY).
Informacje o firmie Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Regeneron (NASDAQ: REGN) jest wiodącą spółką biofarmaceutyczną prowadzącą działalność na podstawie
badań naukowych, z siedzibą w Tarrytown, stan Nowy Jork, USA, która odkrywa, projektuje, opracowuje,
wytwarza i wprowadza na rynek preparaty przeznaczone do leczenia ciężkich chorób. Firma ta wprowadza do
obrotu leki przeznaczone do obniżania poziomu cholesterolu, leki okulistyczne oraz stosowane w terapii rzadkich
schorzeń zapalnych. Posiada również produkty w stadium badań rozwojowych w innych obszarach wiążących się
z istotnymi niezaspokojonymi potrzebami medycznymi, takimi jak onkologia, reumatoidalne zapalenie stawów,
astma, atopowe zapalenie skóry, ból i choroby zakaźne. Dodatkowe informacje na temat firmy znajdują się na
stronie internetowej www.regeneron.com lub na profilu @Regeneron na Twitterze.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości firmy Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o
reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private
Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi
podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z
przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz
stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu
„spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy
Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są
uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których wielu nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się
poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się
różniły od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do
przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami
naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów
rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie
biologiczne, które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi
oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że
produkty zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i
sukcesem rynkowym produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu,
4/5
tendencje w zmianach kursów walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian
w ich treści, średnią liczbę akcji pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej
dokumentacji przedłożonej przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki
ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu
20-F za rok zakończony 31 grudnia 2014 r. Firma Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania
jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Dane kontaktowe:
Kontakty z mediami
Mary Kathryn Steel
Tel.: 908-989-0726
[email protected]
Kontakty z inwestorami
Sébastien Martel
Tel.: +33 (0)1 53 77 45 45
[email protected]
Kontakt z mediami w Polsce
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53
Tel.kom. +48 695 588 881
[email protected]
5/5