Genzyme Receives Complete Response Letter from FDA on

INFORMACJA PRASOWA
Odpowiedź FDA na wniosek Genzyme w sprawie preparatu
LemtradaTM
Paryż, Francja – 30 grudnia 2013 r. – Sanofi (EURONEXT: SAN i NYSE: SNY) oraz jej spółka zależna
Genzyme ogłosiły otrzymanie pisma Complete Response Letter od amerykańskiej Agencji ds. Żywności
i Leków (FDA), z odpowiedzią na jej wniosek uzupełniający o dopuszczenie do obrotu preparatu
biologicznego (ang. supplemental Biologics License Application) Lemtrada (alemtuzumab), wskazanego
w leczeniu rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego.
Pismo Complete Response Letter informuje, że wniosek nie jest gotowy do przyjęcia. FDA uznała, że
firma Genzyme nie przedstawiła dowodów z odpowiednich, dobrze kontrolowanych badań, które
wykazałyby, że korzyści ze stosowania preparatu Lemtrada przeważają nad ciężkimi działaniami
niepożądanymi. Firma Genzyme jest świadoma, że wniosek ten wiąże się z planem przebiegu
ukończonych badań fazy III z aktywnym lekiem porównawczym, dotyczących stosowania preparatu
Lemtrada u chorych na rzutowo-remisyjną postać SM. FDA stwierdziła również, że potrzebne jest
co najmniej jedno dodatkowe badanie kliniczne z aktywnym lekiem porównawczym, według różnych
planów przebiegu i różnych schematów realizacji.
Firma Genzyme zdecydowanie nie zgadza się z tymi wnioskami i planuje odwołać się od decyzji Agencji.
– Jesteśmy ogromnie zawiedzeni wynikiem przeglądu dokumentacji. Zdajemy sobie sprawę
z negatywnych konsekwencji decyzji FDA dla chorych na stwardnienie rozsiane w Stanach
Zjednoczonych, którzy dalej nie będą mieli dostępu do alternatywnych metod leczenia tej wyniszczającej
choroby – stwierdził Prezes i Dyrektor Naczelny firmy Genzyme, David Meeker, M.D. – Jesteśmy
przekonani, że program badań klinicznych, który zaprojektowano w celu porównania preparatu Lemtrada
z aktywnym lekiem porównawczym, a nie tylko z placebo, dostarczył solidnych danych dowodzących
skuteczności tego leku oraz przewagi korzyści nad ryzykiem związanym z jego stosowaniem. Dane
te stanowiły również podstawę dopuszczenia preparatu Lemtrada do obrotu przez inne urzędy
rejestracyjne na świecie.
Preparat Lemtrada jest zarejestrowany w Unii Europejskiej, Kanadzie i Australii. Kolejne wnioski
o dopuszczenie go do obrotu są rozpatrywane przez urzędy rejestracyjne na całym świecie.
Sanofi nie spodziewa się, aby do dnia 31 marca 2014 r. został dotrzymany termin CVR w harmonogramie
procedury rejestracji preparatu Lemtrada w Stanach Zjednoczonych.
Informacje o preparacie Lemtrada™ (alemtuzumab)
Program badań klinicznych dotyczących preparatu Lemtrada obejmował dwa podstawowe,
randomizowane badania fazy III porównujące leczenie tym preparatem z leczeniem preparatem Rebif ®
(wysokodawkowym podskórnym interferonem beta-1a) u pacjentów z aktywną, rzutowo-remisyjną
postacią SM, dotychczas nieleczonych (CARE-MS I) lub z nawrotem w trakcie poprzedniego leczenia
(CARE-MS II), a także będące obecnie w toku badanie kontynuacyjne. W badaniu CARE-MS I preparat
Lemtrada był istotnie skuteczniejszy niż Rebif pod względem zmniejszenia częstości nawrotów choroby
w skali rocznej; zaobserwowana różnica pod względem spowolnienia postępu niepełnosprawności
nie osiągnęła istotności statystycznej. W badaniu CARE-MS II preparat Lemtrada okazał się istotnie
skuteczniejszy niż interferon beta-1a pod względem zmniejszenia częstości nawrotów choroby w skali
rocznej, przy czym u pacjentów otrzymujących preparat Lemtrada uzyskano spowolnienie narastania
niepełnosprawności w porównaniu z grupą otrzymującą interferon beta-1a.
1/3
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi preparatu Lemtrada są reakcje na wlew dożylny, zakażenia
(górnych dróg oddechowych i układu moczowego), limfopenia i leukopenia. U pacjentów otrzymujących
ten lek mogą wystąpić ciężkie zaburzenia autoimmunologiczne. W celu wsparcia wczesnego wykrywania
i leczenia tych zaburzeń będzie realizowany kompleksowy program zarządzania ryzykiem.
Alemtuzumab to przeciwciało monoklonalne działające wybiórczo na białko CD52, które występuje
w dużych ilościach na powierzchni limfocytów T i B. Leczenie tym preparatem prowadzi do zmniejszenia
krążącej frakcji tych krwinek, które uważa się za odpowiedzialne za niszczący proces zapalny w przebiegu
SM. Alemtuzumab wywiera jedynie minimalny wpływ na inne komórki układu immunologicznego.
Po ostrym działaniu przeciwzapalnym leku dochodzi natychmiast do następującej wg określonego wzorca
odbudowy populacji limfocytów T i B, która utrzymuje się w czasie, prowadząc do przywrócenia
równowagi układu immunologicznego w sposób, który potencjalnie zmniejsza aktywność choroby.
Firma Genzyme posiada ogólnoświatowe prawa do alemtuzumabu i ponosi podstawową
odpowiedzialność za badania rozwojowe nad tym lekiem oraz za jego wprowadzenie do obrotu
ze wskazaniem w leczeniu stwardnienia rozsianego. Spółka Bayer HealthCare ma prawa do wspólnej
promocji alemtuzumabu w leczeniu SM w Stanach Zjednoczonych. Po wprowadzeniu leku do obrotu firma
Bayer otrzyma płatności warunkowe proporcjonalne do ogólnoświatowych przychodów ze sprzedaży.
Informacje o Genzyme – spółce należącej do Grupy Sanofi
Firma Genzyme jest od ponad 30 lat jedną z wiodących firm opracowujących skuteczne metody leczenia rzadkich,
wyniszczających chorób. Osiągamy te cele poprzez światowej klasy badania oraz dzięki poświęceniu i empatii
naszych pracowników. Dążymy do wywierania pozytywnego wpływu na życie pacjentów i ich rodzin, skupiając
się głównie na rzadkich schorzeniach oraz stwardnieniu rozsianym. Cel ten przyświeca nam i inspiruje nas każdego
dnia. Skuteczne metody leczenia wprowadzone przez firmę Genzyme na rynki na całym świecie są przełomowe
i reprezentują ratujące życie postępy w medycynie. Jako spółka z grupy Sanofi, Genzyme czerpie korzyści
z zasobów jednej z największych na świecie firm farmaceutycznych, również dążącej do poprawy życia pacjentów.
Więcej informacji można znaleźć na stronie www.genzyme.com.
Informacje o Sanofi
Grupa Sanofi jest międzynarodową firmą farmaceutyczną, zaangażowaną w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana na giełdach
w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi w Polsce należą: Sanofi-Aventis
Sp. z o.o. – producent leków innowacyjnych i OTC (bez recepty), Sanofi Pasteur, największy na świecie producent
szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków generycznych w Europie Środkowo-Wschodniej, Nepentes Pharma,
uznany w branży producent dermokosmetyków, Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich
oraz Merial, światowy lider w branży weterynaryjnej. Jedna z 82 fabryk Grupy Sanofi na świecie, jest zlokalizowana
w Rzeszowie. Grupa Sanofi w Polsce zatrudnia blisko 1000 pracowników. Według danych IMS Health Polska, Grupa
zajmuje jedno z wiodących miejsc w krajowym rankingu największych firm farmaceutycznych.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
®
TM
Genzyme jest zastrzeżonym znakiem handlowym, a Lemtrada to znak handlowy firmy Genzyme Corporation.
Rebif® jest zarejestrowanym znakiem handlowym należącym do spółki EMD Serono, Inc.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie
postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private Securities
Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią
faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą
do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi
wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia
dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”,
„oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany
o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy
powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych
form ryzyka i niepewności, z których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi,
oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły
od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości.
2/3
Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi,
przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych,
takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne,
które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych
aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone
do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym
produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach kursów
walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę akcji
pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej
przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące
stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony 31 grudnia 2012 r.
Grupa Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących
się do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Osoby kontaktowe:
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881
[email protected]
3/3