Algorytm oceny wartości nowych leków przeciwnowotworowych

Transkrypt

Mechanizmy wczesnego dostępu do
nowych leków jako element polityki
zdrowotnej państwa
Letnia Akademia Onkologii, Warszawa, 5 sierpnia 2015
Rafał Zyśk - Mechanizmy wczesnego
dostępu
1
dostępu
2
Health Economics Consulting
Mechanizmy wczesnego dostępu do leków
Procedura refundacyjna dla nowego leku
Rejestracja leku
przez EMA
Złożenie
wniosku do MZ
Przygotowywanie wniosku, przeglądu
systematycznego i analiz HTA. 180 dni
– 300 dni.
Pozytywna decyzja
refundacyjna
Realny dostęp
chorego do leczenia
Przygotowywa
Kontraktowanie nowego PL.
W teorii: 180 / 240 dni (60 dni na
nie zarządzeń
Ogłaszanie przetargów przez
uzgodnienie z producentem treści
Prezesa NFZ.
szpitale. 60 - 90 dni.
programu). W praktyce znacznie dłużej. 30 – 45 dni.
Wczesny dostęp = umożliwienie specjalnego dostępu do najbardziej wartościowych leków w okresie od rejestracji do uzyskania przez
chorych realnego dostępu do leczenia w szpitalach (nawet . Dotyczy ciężko chorych dla których opóźnienie leczenia może spowodować
istotne i nieodwracalne skutki zdrowotne.
Wniosek
refundacyjny
obejmuje:
• PS,
• analizę efektywności
klinicznej
• analizę ekonomicz.,
• analizę wpływu na
budżet płatnika i
pacjenta,
• analizę
racjonalizacyjną
AOTMiT
Stanowisko Rady
Przejrzystości i
rekomendacja
Prezesa
Stanowisko Rady
Przejrzystości
MZ
Komisja
Ekonomiczna
Negocjacje
16 – 26 miesięcy (od zarejestrowania leku w UE)
Programy
przyspieszające
rejestrację leku
Mechanizmy wczesnego
dostępu do leków
niezarejestrowanych
Mechanizmy wczesnego dostępu do
leków zarejestrowanych i systemowo
nie refundowanych
FDA:
• accelerated approval
• compassionate use,
• breakthrough therapy,
• treatment on a named-patient
• fast track designation,
• priority review,
EMA:
• adaptive pathways,
• accelerated assessment,
• conditional marketing
authorisation
basis,
• Early Access Medicines Scheme
(UK)
• Cancer Drugs Fund (UK),
• Entry Management Scheme (Australia),
• Coverage with evidence development
(Niemcy, Holandia, Francja, Belgia)
• Early Access Program (Turcja)
dostępu
5
niezarejestrowanych
Unijne regulacje prawne
Compassionate-use
 Compassionate use stanowi formę legalnego dostępu chorego do leku, który nie został
dopuszczony do obrotu.
 Programy compassionate-use są na terenie UE realizowane dla chorych, którzy nie
uzyskują korzyści klinicznych ze stosowania leków zarejestrowanych lub nie mogą
zostać zakwalifikowani do badania klinicznego.
 Programy
compassionate-use
są
uregulowane
szczegółowo
przez
prawo
poszczególnych państw członkowskich UE i oferują chorym wczesny dostęp do leku
najczęściej w trybie indywidualnych wniosków.
Ludzi (CHMP) w EMA z wnioskiem o wydanie opinii dla wszystkich państw
członkowskich UE na temat zarządzania, dystrybucji i korzystania z niektórych leków w
ramach compassionate-use.
dostępu
6
 Istnieje możliwość zwrócenia się do Komisji Produktów Leczniczych Stosowanych u
Compassionate-use
Zgodnie z art. 83 Rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady,
państwa członkowskie powinny zagwarantować:
• poprawę dostępu dla chorych w UE do programów compassionate-use;
• wspólne podejście odnoszące się do warunków stosowania, warunków dystrybucji
oraz zdefiniowania grup pacjentów kierowanych do programów compassionate-use
oferujących nowe niedopuszczone do obrotu leki;
• poprawę przejrzystości pomiędzy państwami członkowskimi w zakresie dostępności
Źródło: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004075.pdf
dostępu
7
chorych do leczenia.
Compassionate-use
Zgodnie z art. 83 Rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady,
compassionate-use dotyczy:
 wyłącznie leków, dla których wyniki badań wskazują na możliwość uzyskania korzyści
klinicznych przez chorych na choroby zagrażające życiu, przewlekłe lub prowadzące do
poważnej niepełnosprawności, przy jednoczesnym braku zarejestrowanej opcji
leczenia dla tej grupy chorych.
Lekarz prowadzący w pierwszej kolejności powinien zasugerować choremu udział w
takiego badania, udzielić informacji na temat obowiązującej w danym kraju ścieżki
dostępu do leczenia w trybie compassionate-use.
Źródło: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004075.pdf
dostępu
8
odpowiednim badaniu klinicznym, a w sytuacji braku możliwości zakwalifikowania się do
Treatment on a named-patient basis
Programów compassionate-use nie należy mylić z donacją niezarejestrowanego leku
bezpośrednio przez producenta na imienne zamówienie dla chorego (ang. treatment on
a named-patient basis).
Tryb ten został uregulowany w art. 5 Dyrektywy 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i
Rady z dnia 6 listopada 2001 r. w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do
produktów leczniczych stosowanych u ludzi , który umożliwia lekarzowi prowadzącemu
leczenie chorego wnioskowanie o donację niezarejestrowanego jeszcze leku dla
konkretnego chorego.
producentem. Nie istnieje żaden centralny rejestr donacji przekazywanych chorym w
takim trybie.
Źródło: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Other/2010/01/WC500069898.pdf
http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=CONSLEG:2001L0083:20081230:PL:PDF
dostępu
9
W tych przypadkach lekarz prowadzący leczenie kontaktuje się bezpośrednio z
System wczesnego dostępu w UK
Early Access to Medicines Scheme (EAMS)
Promising Innovative Medicine (PIM) Designation
dostępu
10
Wczesny dostęp (EAMS) do nowych obiecujących leków dla chorych
w stanie zagrożenia życia w UK
W 2014 r. rząd Wielkiej Brytanii wprowadził szybką ścieżkę dostępu do nowych leków
dla chorych w stanie zagrożenia życia.
Od kwietnia 2014 r. Early Access to Medicines (EAMS) umożliwił chorym wczesny
dostęp do innowacyjnych terapii w ramach świadczeń finansowanych przez NHS pod
warunkiem uzyskania zgody przez Medicines and Healthcare Products Regulatory
Agency (MHRA), która oceni stosunek korzyści do ryzyka.
Źródło:http://www.pmlive.com/pharma_news/uk_gets_its_own_breakthrough_status_for_early_medicines_access_553017
dostępu
11
Wczesny dostęp do nowych obiecujących leków dla chorych w stanie
zagrożenia życia w UK
Procedura ta omija standardową drogę dopuszczenia do obrotu nowych leków (EMA,
NICE lub SMC).
Lek zaakceptowany w I etapie procedury przez MHRA otrzymuje status Promising
Innovative Medicines (PIM designation). Wnioskodawcy mogą ubiegać się o nadanie
statusu PIM kiedy wstępne dane z badań klinicznych wskazują, że produkt leczniczy
może oferować chorym istotną korzyść kliniczną w ciężkich i zagrażających życiu stanach
klinicznych.
Źródło:http://www.pmlive.com/pharma_news/uk_gets_its_own_breakthrough_status_for_early_medicines_access_553017
dostępu
12
Wczesny dostęp do nowych obiecujących leków dla chorych w stanie
zagrożenia życia w UK
“This ground-breaking scheme will provide cutting edge medicines earlier, give hope
to patients and their families and save lives. And as part of our Strategy for Life
Sciences it will create more jobs and opportunities for people, helping secure a better
future for our country„
Minister Zdrowia UK
Jeremy Hunt
Industry response
This view was broadly backed by trade bodies the Association of the British Pharmaceutical
Industry (ABPI) and the BioIndustry Association (BIA), although concerns were raised about the
way the scheme is funded by pharma companies who produce the medicines rather than through
national reimbursement.
The line of thought behind its funding is that companies will benefit from the experience of their
drugs being used in a real-world NHS setting and can work closely with regulators, greatly
speeding up the process to gain a full licence.
Źródło: http://www.pmlive.com/pharma_news/uk_gets_its_own_breakthrough_status_for_early_medicines_access_553017
dostępu
13
Promising Innovative Medicine (PIM) Designation - Step I of Early
Access to Medicines Scheme (EAMS)
 Leki biorące udział w programie EAMS przekazywane są do szpitali bezpłatnie.
 Opinia MHRA nie zastępuje w żadnym stopniu standardowej procedury dopuszczenia
do obrotu dla produktów leczniczych.
 Proces ubiegania się o objęcie programem EAMS podzielony jest na 2 etapy:
•
Nadanie status PIM (etap 1);
•
Opinia naukowa dotycząca korzyści zdrowotnych dla chorych uzasadniających
wczesny dostęp do leku (etap 2).
 Opinia MHRA ważna jest przez rok i może być wydana ponownie.
Źródło: http://www.mhra.gov.uk/home/groups/comms-ic/documents/websiteresources/con392849.pdf
dostępu
14
Aby uzyskać status PIM lek powinien spełnić 3 kryteria:
Kryterium 1
a. Wskazanie powinno dotyczyć choroby:
• zagrażającej życiu lub
• poważnie upośledzającej (ang. seriously debilitating).
Nasilenie choroby powinno być uzasadnione obiektywną i mierzalną informacją medyczną
(lub epidemiologiczną), uwzględniającą zachorowalność i śmiertelność oraz QoL.
b. Wysoki stopień niezaspokojenia potrzeby medycznej w docelowej grupie chorych:
• brak metody leczenia chorych w danym stanie klinicznym, dostępnej diagnostyki lub
prewencji;
• istniejące metody posiadają istotne ograniczenia.
dostępu
15
Kryterium 2
Wnioskowany produkt leczniczy może oferować istotną przewagę nad aktualnie
stosowanym w UK standardem postępowania.
Kryterium 3
Potencjalne ryzyko zdarzeń niepożądanych jest niższe niż oferowane korzyści
=
korzystny stosunek ryzyka/korzyści.
Stosunek korzyści do ryzyka związanego z nową technologią powinien opierać się na
wstępnych
dowodach
naukowych,
przedłożonych
przez
Wnioskodawcę,
i wskazywać na akceptowalny profil bezpieczeństwa.
dostępu
16
Statystyka wniosków o objęcie programem wczesnego dostępu
złożonych do MHRA w okresie 04.2014 - 03.2015
Wnioski o objęcie leku programem wczesnego dostępu (EAMS)
Etap I (nadanie statusu PIM)
Wnioski złożone
10
Przyznany status PIM
6
Wnioski odrzucone
1
Wnioski rozpatrywane
3
Etap II (opinia naukowa)
Wnioski złożone
4
Opinie pozytywne
1
Wnioski rozpatrywane
3
Źródło: https://www.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/430035/PIM_designation_statistics__May_2015.csv/preview
dostępu
17
Pierwszym lekiem, który otrzymał status 'Promising Innovative Medicine' (PIM) w
ramach ścieżki wczesnego dostępu chorych do innowacyjnego leku była
spersonalizowana immunoterapia glejaków DCVax-L firmy Northwest Biotherapeutics.
Lekami, które do tej pory zostały objęte programem EAMS są:
1) niwolumab w leczeniu chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca,
2) niwolumab w leczeniu chorych na czerniaka skóry,
3) pembrolizumab w leczeniu chorych na czerniaka skóry.
dostępu
18
dostępu
19
zarejestrowanych
(ale jeszcze systemowo nie refundowanych)
Korelacja ceny nowego leku w onkologii z oferowaną poprawą PFS i OS (%)
Each point on the graphs represents 1 drug
Figure Legend:
Źródło: Five Years of Cancer Drug
Approvals: Innovation, Efficacy, and Costs
JAMA Oncol. Published online April 02,
2015. doi:10.1001/jamaoncol.2015.0373
CDF
Wczesny dostęp do leków onkologicznych w UK
£280 million/year
W styczniu 2015 r. NHS England opublikował zaktualizowaną listę leków, z której usunięto 16 leków (w 25
wskazaniach) uznanych za oferujące niewielką wartość dodaną.
Źródło: http://www.england.nhs.uk/wp-content/uploads/2013/03/cdf-sop.pdf
http://www.pmlive.com/pharma_news/more_money_for_englands_cancer_drugs_fund_595547
21
Zgody indywidualne na terapię w ramach Cancer Drugs Fund
Kluczowe założenia
1) Możliwość
finansowania
chorym
najbardziej
wartościowych
leków
przeciwnowotworowych, które zostały uznane przez NICE (odpowiednik
AOTMiT) za nieefektywne kosztowo. Jednak efektywność kosztowa podlega
dodatkowej ewaluacji.
2) Możliwość
finansowania
chorym
najbardziej
wartościowych
leków
przeciwnowotworowych, które nie były jeszcze ocenione przez NICE.
3) Zastosowanie specjalnego algorytmu (Scoring Tool), który w przejrzysty i
powtarzalny sposób pozwala urzędnikom w krótkim czasie wyselekcjonować
leki oferujące największą korzyść terapeutyczną i dysponujące wiarygodnymi
dowodami naukowymi.
4) Co pewien czas administracja CDF dokonuje ponownej oceny finansowanych
leków, usuwając te mniej skuteczne i mniej efektywne kosztowo na rzecz
bardziej wartościowych opcji terapeutycznych.
dostępu
22
Rozwiązania niemieckie
 W 2012 roku w Niemczech przeprowadzono nowelizację przepisów SGB V (sekcja
137e) (ang. Social Code Book V, niem. Sozialgesetzbuch V, SGB V), kodeksu
regulującego zawartość koszyka świadczeń gwarantowanych.
 Nowelizacja wprowadziła warunkową refundację innowacyjnych i oferujących istotną
korzyść kliniczną metod diagnostycznych lub terapeutycznych, pod warunkiem
zebrania dodatkowych dowodów potwierdzających skuteczność i bezpieczeństwo.
Rozwiązanie to określane jest akronimem CED (ang. Coverage with Evidence
Development).
 W 2013 roku uszczegółowiono kryteria, na podstawie których nowy lek może być
objęty warunkową refundacją uwzględniającą konieczność monitorowania wyników
 Kluczowy element niemieckiego CED - konieczność wykazania dodatkowej korzyści
klinicznej dla chorych w porównaniu do aktualnego standardu postępowania.
dostępu
23
leczenia.
Rozwiązania czeskie
 Wprowadzono specjalny tryb umożliwiający chorym dostęp do standardowo
nierefundowanych terapii - nowelizacją ustawy o ubezpieczeniu zdrowotnym (czes.
Zákon o veřejném zdravotním pojištění | Zákon č. 48/1997 Sb. - Zdravotní péče
hrazená ze zdravotního pojištění).
 Zgodnie z §16 ustawy płatnik w wyjątkowych sytuacjach klinicznych finansuje
świadczenia zdrowotne, nie objęte ubezpieczeniem zdrowotnym, pod warunkiem że
 Wniosek musi uzyskać akceptację centrali płatnika w Pradze i lekarza konsultanta.
dostępu
24
dla ubezpieczonego stanowią jedyną opcję terapeutyczną.
 Dostęp do leków przeciwnowotworowych w ramach compassionate use.
 Dostęp do programów wczesnego dostępu, dopuszczonych do obrotu na terytorium
Australii, ale nie refundowanych z poniższych powodów:
• wniosek refundacyjny jest w przygotowaniu;
• wniosek refundacyjny jest procedowany przez właściwy urząd;
• decyzja refundacyjna została odroczona lub wystąpiło opóźnienie z powodu trwających
negocjacji cenowych;
• wniosek refundacyjny został rozpatrzony negatywnie przez PBAC.
 Programy inicjowane są przez podmioty odpowiedzialne i zatwierdzane przez komisje
terapeutyczne w realizujących je szpitalach.
 Większość programów ma na celu zapewnienie tymczasowego dostępu do
innowacyjnego leku. Leki w ramach takich programów oferowane są pacjentom
najczęściej bezpłatnie, jednak niektóre programy obejmują częściowe dopłaty pacjentów.
 W okresie 2011 – 2012 68% donacji dotyczyło czasu pomiędzy rejestracją leku a decyzją
refundacyjną. 85% tych dostaw było przekazanych przez producentów bezpłatnie.
http://www2.deloitte.com/au/en/pages/economics/articles/access-cancer-medicines-australia.html
dostępu
25
Rozwiązania australijskie
Rozwiązania tureckie
1
FDA/EMEA
approval
Doctors
Apply to MoH
MoH
approves
2
Pharmacy
Assoc.
imports
SSI
approves
All Rx
covered
Terminates
>Reimb.
PARALEL TO REGULATORY & REIMBURSEMENT PROCESS
!
Social Security Institute (SSI) znowelizował w marcu 2015 przepisy Early Access Regulation
1. Minister Zdrowia dokonuje oceny unmet need for the new treatment
2. Ubezpieczyciel (SSI) negocjuje cenę i warunki refundacji
Poprzedni tryb EAP
•
•
•
•
•
Actual FX rate
No reference pricing
No discount
Risk of other vendors
Promotional activities are allowed
Obecny tryb EAP
•
•
•
•
•
•
•
Actual FX rate
Minimum price in 5 ref countries or EU
Confidential rebate discount
Single vendor, 5 year agreement
No promotional activities before registration
Registration application in 1 year after agreement
Reimb. application in 1 year after registration;
additional discount until reimb.
http://www.sgk.gov.tr/wps/wcm/connect/aaededdb-46c4-462a-a599-2054c43a0394/Yonerge_05032015.pdf?MOD=AJPERES&CACHEID=aaededdb46c4-462a-a599-2054c43a0394
http://www.titck.gov.tr/UnitDetails.aspx?DetailId=LQhpAmjgrUM=&UnitId=HGOkXJNwaWQ=
Algorytm oceny wartości nowych leków
przeciwnowotworowych
— propozycja ekspertów PTOK i PTO
dostępu
27
Autorzy: Prof. Maciej Krzakowski, Prof. Jacek Jassem, Prof. Piotr Potemski,
Prof. Piotr Wysocki, Prof. Krzysztof Krzemieniecki, Rafał Zyśk
— propozycje ekspertów PTOK i PTO
Onkologia w Praktyce Klinicznej 2015, tom 11, nr 1, XXX–XXX
dostępu
28
Ilościowa ocena korzyści terapeutycznej związanej z poprawą czasu przeżycia
dostępu
29
Ilościowa ocena zmniejszenia ryzyka względnego progresji, nawrotu lub zgonu*
dostępu
30
Ilościowa ocena poprawy jakości życia związanej ze zdrowiem chorego (HR-QoL)
dostępu
31
Ilościowa ocena profilu bezpieczeństwa względem aktualnie refundowanego standardu
postępowania oraz ocena braku alternatywy terapeutycznej
dostępu
32
Ocena ilościowa efektywności kosztowej i średniego kosztu leczenia ocenianym lekiem
dostępu
33
Punktacja siły dowodów naukowych
dostępu
34
Sumaryczna ocena i kwalifikacja leku do poszczególnych kategorii według wielkości
wartości dodanej względem aktualnie refundowanego standardu postępowania
Dziękuję za
uwagę
[email protected]
dostępu
35
http://www.pharmacytoday.co.nz/media/913084/meds_australia_compare_oecd.pdf
dostępu
36
Average time from registration to reimbursement (days) for new medicines,
2009-2014

Algorytm oceny wartości nowych leków przeciwnowotworowych

Transkrypt

Podobne dokumenty