eksperyment badawczy ma na celu przede

Etyka finansowania leczenia
chorób rzadkich onkologicznych
Piotr Fiedor
VI Letnia Akademia Onkologiczna dla Dziennikarzy
Opracowano na podstawie źródeł udostępnionych w systemie informacji publicznej
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
1
Etyka to fundament
pracy i obowiązków każdego Lekarza
• Tajemnica lekarska fundamentem wykonywania zawodu
• Przestrzeganie kodeksu etyki lekarskiej
• Kiedy obowiązuje klauzula sumienia ?
vs
• Czy konieczny jest wysoki poziom edukacji i aktualnej wiedzy
medycznej do wykonywania zawodu Lekarza?
• Konieczne wysokie umiejętności zawodowe i niezłomna postawa
etyczno-moralna
• Wysokie oczekiwania społeczeństwa w odniesieniu do jakości
leczenia
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
2
Deontologia Lekarska = Dobro Chorego
• Nauka o wartościach i normach moralno-etycznych, obowiązkach
Lekarzy wobec chorych oraz między Lekarzami
tajemnica lekarska vs etyka
etyka vs klauzula sumienia
• Leczenie zgodne z sumieniem to obowiązek Lekarza !!
• Edukacja środowiska lekarskiego
• Omawianie błędów lekarskich/medycznych i zdarzeń/działań
miepożądanych
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
3
Moralny obowiązek Lekarza
do niesienia pomocy w zagrożeniu życia i zdrowia chorego
• Troska o zdrowie każdej istoty Ludzkiej
• Niesienie bezinteresownej pomocy i ratowanie życia ludzkiego
• Opieka terminalna
vs
koszty leczenia
publiczne źródła finansowania
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
4
Podział chorób ze względu na częstość występowania
•
•
•
Common Diseases (choroby powszechne/pospolite)
Orphan Diseases (choroby rzadkie 5:10 000, ex def. opisanych około
7 000 w UE )
Ultra-Orphan Diseases ( choroby bardzo rzadkie 1: 50 000 ex def. UK)
Choroby Rzadkie Onkologiczne Dzieci i Dorosłych
vs
źródło finansowania
Narodowy Program Chorób Rzadkich ?
Narodowy Program Onkologiczny ?
Programy Ministra Zdrowia ?
Badania kliniczne=badania naukowe ( NCBiR )
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
5
EKSPERYMENT MEDYCZNY
1. Eksperyment polega na świadomej ingerencji w układ badany i obserwacji jej skutków.
2. Efekt działania (rezultat eksperymentu) jest pierwotnie nieznany bądź niepewny.
3. Eksperyment umożliwia zatem zaobserwowanie efektu i jego pomiar. Często odbywa się
w warunkach kontrolowanych.
4. Eksperyment jest procesem czynnym – aktywnym, celowym i umyślnym działaniem,
5. Jeżeli w leczeniu choroby A stosowane jest standardowe leczenie B, a istotą badania jest
wyłącznie obserwacja i pomiar parametru fizjologicznego C, to takie badanie nie jest
eksperymentem.
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
6
Art. 21 ust. 2 definiuje eksperyment leczniczy następująco:
„Eksperymentem leczniczym jest wprowadzenie przez lekarza nowych lub tylko częściowo
wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu
osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej.
Może on być przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane metody medyczne nie są
skuteczne lub jeżeli ich skuteczność nie jest wystarczająca”
Wykładnia przepisu jest taka, że podstawowym celem eksperymentu leczniczego ma być
osiągnięcie bezpośredniej korzyści dla zdrowia uczestnika. Nie ulega wątpliwości, że taki
eksperyment może mieć istotny walor poznawczy, jednak jego nadrzędnym celem nie jest
poszerzanie wiedzy, tylko pomoc w sytuacji, gdy dotychczasowe metody zawiodły.
„jeśli dotychczas stosowane metody medyczne nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność
nie jest wystarczająca” tkwi logiczna niespójność. Jeżeli bowiem stosowane metody nie są
skuteczne, to dlaczego w ogóle są stosowane? Być może chodzi tu jednak o
niewystarczającą skuteczność dotychczasowych metod w odniesieniu do konkretnej osoby,
choć także taka interpretacja nie rozwiewa wszystkich wątpliwości.
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
7
Ust. 3 definiuje z kolei, że
• „Eksperyment badawczy ma na celu przede wszystkim rozszerzenie wiedzy
medycznej. Może być on przeprowadzany zarówno na osobach chorych, jak i
zdrowych.
• Przeprowadzenie eksperymentu badawczego jest dopuszczalne wówczas, gdy
uczestnictwo w nim nie jest związane z ryzykiem albo też ryzyko jest niewielkie i nie
pozostaje w dysproporcji do możliwych pozytywnych rezultatów takiego
eksperymentu.”
• Naczelnym celem jest więc przede wszystkim poszerzenie wiedzy medycznej. To może
mieć wpływ na terapię, stosowaną u konkretnej osoby, ale nie jest to celem
eksperymentu per se
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
8
Badania kliniczne
•
Badania kliniczne to eksperyment medyczny w rozumieniu przepisów
ustawy o zawodzie lekarza i lekarza dentysty .
•
Eksperyment medyczny może być eksperymentem leczniczym lub
badawczym. Zgodnie z definicją badanie kliniczne jest eksperymentem
badawczym, tzn., że nie każdy eksperyment medyczny z użyciem produktu
leczniczego jest badaniem klinicznym. (M. Krekora, (w:) M. Krekora, M.
Świerczyński, E. Traple, Prawo farmaceutyczne, 2 wydanie, Warszawa 2012)
•
Art. 21 ust. 3 ustawy o zawodzie lekarza i lekarza dentysty wskazuje, że
eksperyment badawczy ma na celu przede wszystkim rozszerzenie wiedzy
medycznej.
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
9
wykonywanie badań klinicznych
konieczne jest w celu
1. oceny jakości produktu medycznego
2. oceny bezpieczeństwa leku
3. oceny skuteczności działania
4. ostatecznej oceny korzyści do ryzyka dla
Pacjenta
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
10
Badania kliniczne - definicje
•
badaniem klinicznym - jest każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu
odkrycia
lub
potwierdzenia
klinicznych, farmakologicznych,
w
tym
farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów
leczniczych, lub w celu zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub
większej liczby badanych produktów leczniczych, lub śledzenia wchłaniania,
dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych
produktów leczniczych, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność;
•
badanym produktem leczniczym - jest substancja albo mieszanina substancji,
którym nadano postać farmaceutyczną substancji czynnej lub placebo, badana lub
wykorzystywana jako produkt referencyjny w badaniu klinicznym, w tym również
produkt już dopuszczony do obrotu, ale stosowany lub przygotowany w sposób
odmienny od postaci dopuszczonej do obrotu lub stosowany we wskazaniu
nieobjętym pozwoleniem, lub stosowany w celu uzyskania dodatkowych informacji
dotyczących postaci już dopuszczonych do obrotu
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
11
Konieczne warunki do rejestracji badania klinicznego
•
•
•
•
•
•
Charakterystyka i klasyfikacja substancji czynnej (struktura cząsteczki) wskazująca na
potencjalny produkt leczniczy/wyrób medyczny
Protokół badania klinicznego z punktami końcowymi badania dla określonej grupy
populacyjnej (ochotnicy, pacjenci) i wskazaniem klinicznym
Opinia komisji bioetycznej
Rejestracja badania klinicznego URPL/Clinical Trials
Opracowanie wyników w modułach rejestracyjnych dotyczących charakterystyki
cząsteczki, jakości, bezpieczeństwa i skuteczności terapeutycznej dla wskazania
klinicznego z działaniami niepożądanymi
Rejestracja produktu leczniczego/wyrobu medycznego
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
12
Terapeutyczne programy specjalne
w chorobach rzadkich onkologicznych i finansowanie
• Compassionate use
• Medicines Adoptive Pathways for Patients (MAPPs)
etyczne uwarunkowania
dostęp Pacjentów do nowych, innowacyjnych terapii
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
13
Rejestry Medyczne
• Dla jakich jednostek chorobowych?
• Kto będzie odpowiedzialny za przetwarzanie danych
osobowych Pacjentów ?
• Jakie dane będą wykorzystane ?
• Kto będzie finansował system ?
• Czy konieczne są zmiany legislacyjne w celu uruchomienia
rejestrów medycznych i ujednolicenia protokołów z
wymogami UE ?
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
14
PODSUMOWANIE
• Brak jest rozwiązań zgodnych z moralnością i elementarnym poczuciem sprawiedliwości
społecznej
• Utworzenie specjalnego źródła finansowania publicznego z udziałem i nadzorem Ministra
Zdrowia
• Korzystanie ze źródła finasowania powinno być powszechnie dostępne i określone
kryteriami włączenia do programu leczenia w oparciu o moralność/etykę i poczucie
sprawiedliwości społecznej
Konieczne warunki do spełnienia to:
1. legislacja i utworzenie rejestrów medycznych dla potrzeb adekwatnego korzystania z
środków publicznych
2. Dalszy rozwój medycyny precyzyjnej vs. personalizowanej oraz nowych technologii
medycznych w tym wdrażanie nowych/innowacyjnych produktów leczniczych zależeć
będzie od:
• zagwarantowania środków publicznych w oparciu o rejestry medyczne
• opracowane kryteria włączenia do terapii (permanentne badanie kliniczne w przypadku
chorób rzadkich)
11.08.2016
medyczny program edukacyjny
15