Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nadała

INFORMACJA PRASOWA
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nadała status
priorytetowy preparatowi Cerdelga™ (eliglustat) firmy Genzyme,
eksperymentalnej terapii doustnej w chorobie Gauchera.
Kolejna, po październikowej decyzji Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA), ważna
informacja na temat leku Cerdelga™.
Paryż, Francja – 10 stycznia 2014 r. – Sanofi (EURONEXT: SAN, i NYSE: SNY) oraz jej spółka
zależna Genzyme ogłosiły, że Agencja ds. Żywności i Leków (FDA nadała 6-miesięczny, priorytetowy
status rozpatrzenia wniosku dla nowego produktu leczniczego dla leku Cerdelga™ (eliglustat),
eksperymentalnej terapii doustnej dla dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu I. Jak ogłoszono
wcześniej, pod koniec października Europejska Agencja ds. Leków (EMA zatwierdziła złożony przez
firmę Genzyme wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu eliglustatu na terenie UE.
Genzyme opracowuje eliglustat, lek w postaci kapsułki przyjmowanej dwa razy na dobę, który będzie
skuteczną alternatywą w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera typu I występującą w wieku dorosłym,
a także zapewni szerszy wachlarz możliwości leczenia pacjentom z chorobą Gauchera oraz lekarzom.
Prowadzony przez firmę Genzyme program kliniczny rozwoju leku eliglustat jest jak dotąd największym
programem klinicznym dotyczącym choroby Gauchera. Bierze w nim udział , blisko 400 pacjentów, z 29
krajów.
– Zatwierdzenie naszych wniosków dotyczących leku Cerdelga to bardzo ważny krok. Chcemy jak
najlepiej rozumieć i odpowiadać na potrzeby pacjentów z chorobą Gauchera, aby zapewnić im większy
wybór metod leczenia – powiedział Prezes i Dyrektor Generalny spółki Genzyme dr David Meeker.
Wnioski o dopuszczenie do obrotu leku Cerdelga opierają się na dwóch pozytywnych wynikach badań
Fazy 3 dla eliglustatu, ENGAGE, do którego włączono pacjentów rozpoczynających leczenie
oraz ENCORE, do którego włączono pacjentów przechodzących z enzymatycznego leczenia
substytucyjnego. We wnioskach zawarto również 4-letnie dane dotyczące bezpieczeństwa
i skuteczności eliglustatu z badania Fazy 2.
Status priorytetowy oznacza, że FDA zamierza podjąć decyzję dotyczącą wniosku w ciągu 6 miesięcy,
a nie w ciągu 10 miesięcy, jak przy statusie standardowym.
Informacje na temat choroby Gauchera
Choroba Gauchera jest zaburzeniem dziedzicznym, na które choruje niespełna 10 000 osób na całym
świecie. Pacjenci z chorobą Gauchera nie wytwarzają odpowiedniej ilości enzymu β-glukozydazy
(glukocerebrozydazy), co prowadzi do gromadzenia się jego substratu, glukozylceramidu. Skutkuje
to odkładaniem się przepełnionych lipidami komórek (nazywanych komórkami Gauchera) w różnych
częściach ciała, przede wszystkim w śledzionie, wątrobie i szpiku kostnym. Nagromadzenie komórek
Gauchera może prowadzić do powiększenia śledziony i wątroby, niedokrwistości, nadmiernego
krwawienia i tworzenia zasinień, choroby kości oraz szeregu innych oznak i objawów. Najczęściej
występująca postać choroby Gauchera, typ I, przeważnie nie obejmuje mózgu.
Informacje na temat eliglustatu
Eliglustat, nowy lek eksperymentalny jest nowym analogiem glukozylceramidu stosowanym doustnie.
Opracowano go tak, aby częściowo hamował enzym syntazę glukozylceramidową i zmniejszał
dzięki temu wytwarzanie glukozylceramidu. Glukozylceramid jest substancją gromadzącą
się w komórkach i tkankach pacjentów z chorobą Gauchera. Idea pochodzi pierwotnie od nieżyjącego
już dr med. Normana Radina z Uniwersytetu Michigan. W badaniach przedklinicznych cząsteczki
opracowanej przez dr med. Jamesa A. Shaymana wykazano jej silne działanie i dużą wybiórczość.
Informacje o Genzyme, spółce Sanofi
Firma Genzyme jest od ponad 30 lat jedną z wiodących firm opracowujących skuteczne metody leczenia rzadkich,
wyniszczających chorób. Osiągamy te cele poprzez światowej klasy badania oraz dzięki poświęceniu i empatii
naszych pracowników. Dążymy do wywierania pozytywnego wpływu na życie pacjentów i ich rodzin, skupiając
się głównie na rzadkich schorzeniach oraz stwardnieniu rozsianym. Cel ten przyświeca nam i inspiruje
nas każdego dnia. Skuteczne metody leczenia wprowadzone przez firmę Genzyme na rynki na całym świecie
są przełomowe i reprezentują ratujące życie postępy w medycynie. Jako spółka z grupy Sanofi, Genzyme czerpie
korzyści z zasobów jednej z największych na świecie firm farmaceutycznych, również dążącej do poprawy życia
pacjentów. Więcej informacji można uzyskać na stronie www.genzyme.com.
Genzyme® i Cerdelga™ są zarejestrowanymi znakami towarowymi firmy Genzyme Corporation. Wszelkie prawa
zastrzeżone.
Informacje o Sanofi
Grupa Sanofi jest międzynarodową firmą farmaceutyczną, zaangażowaną w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana
na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi w Polsce należą:
Sanofi-Aventis Sp. z o.o. – producent leków innowacyjnych i OTC (bez recepty), Sanofi Pasteur, największy
na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków generycznych w Europie Środkowo-Wschodniej,
Nepentes Pharma, uznany w branży producent dermokosmetyków, Genzyme, producent leków stosowanych
w chorobach rzadkich oraz Merial, światowy lider w branży weterynaryjnej. Jedna z 82 fabryk Grupy Sanofi
na świecie, jest zlokalizowana w Rzeszowie. Grupa Sanofi w Polsce zatrudnia blisko 1000 pracowników.
Według danych IMS Health Polska, Grupa zajmuje jedno z wiodących miejsc w krajowym rankingu największych
firm farmaceutycznych.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie
postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private Securities
Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią
faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą
do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi
wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwościami, oraz stwierdzenia
dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać
się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd Sanofi jest przekonany
o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy
powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych
form ryzyka i niepewności, z których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi,
oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły
od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości.
Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi,
przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych,
takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne,
które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych
aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone
do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym
produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach kursów
walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę akcji
pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej
przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia
dotyczące stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony
31 grudnia 2011 r. Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń
odnoszących się do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Osoby kontaktowe:
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881
[email protected]
2