W badaniu fazy II oceniającym inhibitor JAK2 firmy Sanofi w

INFORMACJA PRASOWA
W badaniu fazy II oceniającym inhibitor JAK2 firmy Sanofi
w mielofibrozie osiągnięto główny punkt końcowy
– Nowe dane przedstawione podczas dorocznej konferencji Amerykańskiego
Towarzystwa Hematologicznego wskazują na aktywność przeciwko chorobie i
łagodzenie objawów –
Paryż, Francja – 9 grudnia 2012 r. – Firma Sanofi (EURONEXT: SAN oraz NYSE: SNY)
ogłosiła nowe wyniki badania fazy II, wskazujące na to, że leczenie nowym, eksperymentalnym,
selektywnym inhibitorem JAK2 (SAR302503) zmniejsza wielkość śledziony i łagodzi objawy
ogólnoustrojowe u pacjentów z pierwotną lub wtórną mielofibrozą (MF) pośredniego-2 lub
wysokiego ryzyka – hematologicznym rozrostem złośliwym w odniesieniu do którego wciąż istnieje
zapotrzebowanie na skuteczne metody leczenia.1 Dane te przedstawiono dzisiaj podczas dorocznej
konferencji 2012 Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego, Atlanta, Georgia, 8–11 grudnia
2012 r.
– Wyniki uzyskane w naszym badaniu preparatu SAR302503, są zachęcające – powiedział
dr Moshe Talpaz, profesor Kliniki Chorób Wewnętrznych na Uniwersytecie Michigan i główny
badacz prowadzący to badanie. – Nowe możliwości leczenia są niezbędne dla wypełnienia
istniejących luk w opcjach terapeutycznych dostępnych dla pacjentów z tymi wyniszczającymi
chorobami krwi, a działanie na enzym JAK2 wydaje się szczególnie obiecujące.
Na podstawie wyników tego badania fazy II wybrano dwie dawki preparatu SAR302503 (400 mg i
500 mg), które są stosowane w obecnie trwającym badaniu fazy III, określanym akronimem
JAKARTA. Do badania JAKARTA włączono w okresie dziewięciu miesięcy 289 pacjentów, a jego
wstępnych wyników oczekuje się w drugim kwartale 2013 roku.
– Jestem bardzo zadowolony z postępów w badaniach naszego inhibitora JAK2. Badanie to
potwierdziło skuteczność preparatu SAR302503 przyjmowanego doustnie raz na dobę w dawkach
wybranych do badania fazy III w tej trudnej do leczenia populacji pacjentów – powiedział
dr Debasish Roychowdhury, starszy wiceprezes i szef działu Sanofi Oncology. – Uważamy, że
leczenie preparatem SAR302503 może być korzystne dla tych pacjentów z pierwotną i wtórną
mielofibrozą i oczekujemy na wyniki badania fazy III w przyszłym roku.
W otwartym, randomizowanym badaniu fazy II z zastosowaniem różnych dawek oceniano
skuteczność przyjmowanych raz na dobę doustnych dawek 300 mg, 400 mg i 500 mg preparatu
SAR302503 w redukowaniu objętości śledziony. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest
zmiana objętości śledziony na końcu trzeciego cyklu w badaniu MRI z niezależną, centralną oceną.
Drugorzędowe punkty końcowe obejmują odpowiedź śledziony (redukcję objętości śledziony o co
najmniej 35 procent w odniesieniu do wartości wyjściowej), bezpieczeństwo i zmniejszenie objawów
ocenianą przy użyciu skali MPN-SAF.
Wyniki badania wskazują na to, że leczenie jest związane ze zmniejszeniem wielkości śledziony
oraz innych objawów choroby u 31 zrandomizowanych pacjentów.1


Średnia procentowa redukcja objętości śledziony w odniesieniu do wartości wyjściowej
w poszczególnych grupach wynosiła odpowiednio 30% (n=10), 33% (n=10) i 42% (n=11).
Odsetek pacjentów w poszczególnych grupach, u których uzyskano zmniejszenie objętości
śledziony o ≥35% w badaniu MRI, wynosił odpowiednio 30%, 50% i 63,6%.
1/3

Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie wyniku w skali oceny objawów
choroby mieloproliferacyjnej (MPN-SAF) o ≥50%, stanowiącego sumę sześciu
najważniejszych objawów ogólnoustrojowych (poty nocne, świąd, dyskomfort w jamie
brzusznej, bóle brzucha, bóle kości, wczesne uczucie sytości), był podobny we wszystkich
grupach dawkowania (44%, 50% i 44%).
Zgodnie z danymi uzyskanymi we wcześniejszych badaniach, najczęstszym poważnym (stopnia 3–
4) hematologicznym zdarzeniem niepożądanym była niedokrwistość, której częstość występowania
wynosiła 33%, 30% i 55% odpowiednio w grupach dawek 300, 400 i 500 mg. Częstość
występowania małopłytkowości stopnia 3–4 wynosiła odpowiednio 20%, 0% i 9%. Najczęstszymi
niehematologicznymi zdarzeniami niepożądanymi stopnia 3–4 były: biegunka (10%, 20%, 0%),
nudności (10%, 10%, 0%) i wymioty (10%, 10%, 0%). Dwóch pacjentów w grupie dawki 300 mg
przerwało leczenie z powodu zdarzenia niepożądanego (niedokrwistość stopnia 3, podwyższenie
stężenia transaminaz stopnia 4).1
Informacje o mielofibrozie
Mielofibroza (MF) jest rzadkim, wyniszczającym i zagrażającym życiu, postępującym złośliwym
zaburzeniem hematologicznym, które charakteryzuje się nieprawidłowym wytwarzaniem krwinek
i włóknieniem (bliznowaceniem) szpiku kostnego. Blizny w szpiku kostnym zaburzają produkcję
krwinek; śledziona i wątroba próbują wytwarzać i magazynować dodatkowe krwinki, co powoduje
powiększenie tych narządów.
U większości pacjentów z MF obserwuje się znaczne powiększenie śledziony (splenomegalię), co
może powodować wiele niespecyficznych objawów, mających bardzo niekorzystny wpływ na jakość
życia. Należą do nich: uczucie zmęczenia, poty nocne, uczucie pełności bez jedzenia, kaszel lub
duszność i zmniejszona aktywność fizyczna. Do innych objawów przedmiotowych i podmiotowych
MF należą: niedokrwistość, małopłytkowość, utrata masy ciała i nasilony świąd.
Dokładna częstość występowania MF jest nieznana. Najnowsze badania wskazują ,że częstość
występowania MF wynosi od 4,2 do 5,6 na 100 000 osób w USA, co odpowiada liczbie około
15 000 pacjentów. Oszacowania rozpowszechnienia tej choroby w Europie są mniej jednoznaczne.
Choroba rozwija się zazwyczaj u osób w wieku powyżej sześćdziesiątego roku życia; ryzyko
zachorowania jest takie samo u kobiet i mężczyzn.
Informacje o JAK2 i SAR302503
JAK2 jest najważniejszym enzymem w rozwoju komórek krwi. Mutacje dotyczące genu JAK2 mogą
prowadzić do zaburzeń sygnalizacji JAK2 i uważa się, że są one przyczyną MF. U pacjentów z
JAK2 typu dzikiego również wykazano trwałą, nieprawidłową aktywację szlaku sygnałowego JAK2.2
SAR302503 to innowacyjny, eksperymentalny, selektywny inhibitor szlaku sygnałowego JAK/STAT,
który preferencyjnie hamuje JAK2. Dział Onkologii firmy Sanofi obecnie prowadzi badania tego
związku pod kątem możliwości zastosowania w leczeniu trzech głównych typów nowotworów
mieloproliferacyjnych: pierwotnej mielofibrozy, czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej.
Firma Sanofi bada również wpływ tego związku na redukcję/eliminację zbliznowaceń w szpiku
kostnym.
Informacje o Sanofi Oncology
Dział Sanofi Oncology, mający siedzibę w Cambridge, w stanie Massachusetts w USA oraz Vitry we Francji,
zajmuje się przekładaniem nauki na skuteczne terapie w celu zaspokojenia istniejących potrzeb medycznych
pacjentów z nowotworami i po przeszczepieniu narządów. Począwszy od dogłębnego zrozumienia choroby i
pacjenta, Sanofi Oncology stosuje innowacyjne metody odkrywania leków i ich rozwoju klinicznego w celu
dostarczania właściwych leków odpowiednim pacjentom, pomagając im cieszyć się lepszym zdrowiem i
dłuższym życiem. Wierzymy w wartość partnerstwa, które pozwala połączyć nasze wewnętrzne
doświadczenie naukowe z wiedzą branży oraz ekspertów akademickich. Nasze portfolio obejmuje
2/3
11 zarejestrowanych produktów oraz ponad 15 związków o charakterze eksperymentalnym poddawanych
badaniom klinicznym, w tym związki drobnocząsteczkowe i leki biologiczne.
Informacje o Sanofi
Sanofi jest globalnym dostawcą usług zdrowotnych, zaangażowanym w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana
na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi należą:
Sanofi Pasteur, największy na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków generycznych
w Europie Środkowo-Wschodniej, NepentesPharma, uznany w branży polski producent leków oraz
dermokosmetyków oraz Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich. Grupa Sanofi w
Polsce zatrudnia ponad 1000 osób. Według danych IMS, Grupa Sanofi zajmuje jedno z wiodących miejsc w
krajowym rankingu największych firm farmaceutycznych. Sanofi-Aventis Sp. z o.o. jest członkiem Związku
Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Izby Gospodarczej Farmacja Polska, a
także członkiem PASMI – Polskiego Związku Producentów Leków bez Recepty.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
Piśmiennictwo
1. Talpaz i wsp. A Phase II randomized dose-ranging study of the JAK2-selective inhibitor SAR302503
in patients with intermediate-2 or high-risk primary myelofibrosis (MF), post-polycythemia vera (PV)
MF, or post-essential thrombocythemia (ET) MF. Abstrakt nr 2837, ASH 2012
2. Abdel-Wahab, O i wsp. Primary Myelofibrosis: Update on Definition, Pathogenesis, and Treatment.
Annu. Rev. Med. 2009. 60:233–45.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o
reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private
Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji, stwierdzenia odnoszące się do
przyszłości nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z
założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i
oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem
produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować”
i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych
stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę z tego, że
informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z
których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i
niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły od tych, które podano, implikowano czy
przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności
obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi
oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA,
dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące
dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą
wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone do rejestracji,
o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym produktów
alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach kursów walut
i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę akcji
pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej
przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia
dotyczące stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20 F za rok
zakończony 31 grudnia 2011 r. Firma Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania
jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Osoby kontaktowe:
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881
Monika.Chmielewska-Ż[email protected]
3/3