PALOVAROTENE

PALOVAROTENE
1. co to jest palovarotene?
ODPOWIEDŹ: Palovarotene jest agonistą gamma (RARγ)
receptora kwasu retinowego i jest w klasie związków zwanych
systemowe retinoidy. Związki te okazały się blokować
powstawanie kości w różnych modelach FOP. Palovarotene jest
analizowany jako potencjał leczenia do FOP.
2. palovarotene testowano na zwierzętach?
ODPOWIEDŹ: Tak, palovarotene został przetestowany w obu
zdrowych zwierząt i w modelach zwierzęcych z FOP. Badania u
zdrowych zwierząt przyczyniły się do ustalenia, co niektóre z
potencjalnych skutków ubocznych palovarotene może być u ludzi.
Podczas badania w modelach FOP, palovarotene zapobiegać nowy
wzrost kości po urazie w sposób podobne dawki; oznacza to, że
wyższe dawki więcej kości jest niemożliwe.
3. co to jest przewidywany wpływ palovarotene na
ludzi z FOP?
ODPOWIEDŹ: Palovarotene zapobiega powstawaniu nowych
kości w różnych modelach FOP, ale czy to zrobi to samo u ludzi nie
jest znana. Faza II klinicznego, który prowadzi Klemencja jest
przeznaczony do oceny wpływu, jeśli w ogóle, że palovarotene
będzie miał na nowej formacji kości podczas i po flare-up u
pacjentów z FOP i jakie dawki. Dodatkowo ten klinicznego oceni
działania niepożądane związane z palovarotene u chorych na FOP.
4. Czy każdy palovarotene ludzie kiedykolwiek
podjęte? Było żadnego z tych pacjentów
poszkodowanych z FOP?
ODPOWIEDŹ: Osiem sto i dwadzieścia pięć osób, w tym
zdrowych ochotników i chorych na rozedmę płuc, miały
palovarotene od czerwca 2014, ale żaden z nich były pacjentów
FOP.
PVO-1A-201, II FAZA KLINICZNEGO
PALOVAROTENE U CHORYCH NA FOP
5. co jest celem palovarotene faza II próba?
ODPOWIEDŹ: Celem tego badania klinicznego jest do zbadania,
czy palovarotene ma wpływ na nowej formacji kości podczas i po
flare-up u pacjentów z FOP, jakie dawki i co związane skutki
uboczne.
6. kto może uczestniczyć w badaniu klinicznym fazy
II?
ODPOWIEDŹ: Tego badania klinicznego jest zaprojektowany aby
obserwować efekty palovarotene w FOP pacjentów z mutacją
R206H i będzie zapisać się do 40 pacjentów. Pacjenci, którzy mają
co najmniej 6 lat i są w stanie wykonać badania i rejestrowania w
ciągu 7 dni od flare-up, który znajduje się w ramiona, piersi,
brzuch, ramiona, biodra lub nogi mogą być uznane za
rejestrowanie w badaniu klinicznym fazy II. Pacjenci muszą być
skłonni rozważyć leczenie z prednizonem na FOP wytycznych
leczenia; nie ma żadnych kryteriów klinicznych procesu
wykluczenia; i musi być w stanie uczestniczyć wszystkie protokół
zaplanowane wizyty podczas 3-miesięczny okres próbny. Dalsze
szczegóły i zapisy kryteriów badania klinicznego można znaleźć
nawww.clinicaltrials.gov i www.orpha.net.
7. co jest wymagane od uczestników, którzy są
zapisani w badaniu klinicznym fazy II?
ODPOWIEDŹ: Pacjenci zostaną poddane kompletnej historii i
badanie fizykalne oraz oceny laboratoryjnej do określenia, czy
spełniają one wszystkie kryteria rejestracji klinicznego. Pacjenci,
którzy spełniają kryteria rejestracji i są zapisani w badaniu
klinicznym będzie wtedy być losowo przypisane do otrzymywania
palovarotene lub placebo, które zostaną podjęte przez pacjenta
codziennie rano po śniadaniu do 6 tygodni. U tych pacjentów
będzie nadal należy stosować dodatkowe 6 tygodni po ustaniu
lekiem, więc całkowity udział w badaniu klinicznym jest 12
tygodni.
Będzie liczba ocen wykonywane w trakcie klinicznego do
ustalenia, czy palovarotene będzie mieć wpływ na nowe tworzenia
kości w trakcie flare-up i jakie są skutki uboczne. Należą do nich
RTG, TK i MRI (lub USG na dowolny temat, niezdolne do MRI)
strony flare-up, pacjentów, ocena bólu i obrzęk objawy, pacjenta
oceny ruchu na stronie flare-up i zakres ruchu w witrynie flare-up.
Dodatkowo pacjentów będzie wypełnić kwestionariusze
przeznaczone do oceny ograniczenia fizyczne i inne środki ogólne
zdrowie. Wreszcie skutki uboczne będą oceniane. Ogólnie rzecz
biorąc, oceny te będą wykonywane w linii bazowej (w czasie
rejestracji), w tygodniu 6 (pod koniec leczenia) i w tygodniu 12 (po
6-tygodniowych obserwacji).
Dalsze szczegóły dotyczące badania klinicznego można znaleźć na
www.clinicaltrials.gov i www.orpha.net.
8. co to znaczy być losowo przypisane do
otrzymywania zabiegu placebo w badaniu klinicznym
fazy II?
ODPOWIEDŹ: Pacjenci, którzy są zapisani w badaniu klinicznym
fazy II zostanie losowo przydzielony (w procesie podobnym do
rzut monetą) aby otrzymać palovarotene lub placebo. W tym
badaniu klinicznym będziesz miał szansę 25% (jeden z czterech)
przyjmujących placebo oraz 75% (trzy z czterech) szansę na
otrzymanie palovarotene.
9. co to jest leczenie placebo i dlaczego jest on
używany w badaniu klinicznym fazy II?
ODPOWIEDŹ: Placebo jest produktem o żadnych działań
terapeutycznych, które wygląda eksperymentalny związek, ale nie
jest i nie zawierają palovarotene. Placebo zabiegi są zwykle
wymagane w badaniach klinicznych w celu ustalenia, czy związek
eksperymentalne zapewnia żadnych korzyści leczenia i ustalenie
skutków ubocznych. Za pomocą grupy placebo w badaniu
klinicznym pomaga określić, czy efekty widoczne są od
eksperymentalnych związek, czy nie są starannie monitorowany w
ramach klinicznego pacjentów, lub są przez przypadek.
10. uczestników w badaniu klinicznym fazy II będą
mogli otrzymać ich zwykle opieki, takie jak prednizon
flare-up, inne leki i/lub urządzeń, takich jak tlen lub
CPAP (ciągłe dodatnie dróg oddechowych ciśnienia)?
ODPOWIEDŹ: Tak, chociaż protokołu badania kliniczne nie
zezwala na pewne leki ze względu na potencjalne interakcje z
palovarotene, to dopuszcza się użycie prednizonu, tlenu i CPAP.
Więcej szczegółów badania klinicznego, w tym leki dopuszczalne,
można znaleźć na www.clinicaltrials.gov i www.orpha.net.
Również kliniczne pracowników procesu omówi tymi
informacjami.
11. co zrobić, jeśli pacjent zapisał w badaniu
klinicznym fazy II doświadcza skutków ubocznych
leczenia?
ODPOWIEDŹ: Najczęstsze działania niepożądane związane z
palovarotene obejmują wpływ na skórę i błony śluzowe (np.
wewnątrz nosa i jamy ustnej) łącznie z suchą skórą, suche usta,
świąd, wysypka, zaczerwienienie skóry, łuszczenie się i peeling
skóry, zapalenie warg, suchość w ustach i suche oczy.
Istnieją inne potencjalne skutki uboczne związane z klasy leków
palovarotene jest częścią – o nazwie retinoidy, i te zostaną opisane
w procesie świadomej zgody, gdy rozważane do rejestrowania w
badaniu klinicznym. Będzie okazją do omówienia tych
potencjalnych zagrożeń dla zdrowia kliniczne pracowników
próbny.
Jeśli u pacjenta wystąpi efekt uboczny podczas badania
klinicznego, on/ona będzie dokładnie ocenione przez lekarza
klinicznego witryny i zagospodarować. Również pacjentów może
wybrać udział w badaniu klinicznym w dowolnym momencie.
12. gdzie prowadzona jest klinicznego II fazy?
ODPOWIEDŹ: Klinicznego jest prowadzone w czterech miejsc
wymienionych poniżej. Będzie klinicznych próba personelu w
każdym miejscu klinicznych, którzy są wiedzę o FOP i dobrze
wyszkolonych na protokole badania kliniczne. Strona gotowość
szczegóły można znaleźć na www.clinicaltrials.gov i
www.orpha.net.
University of Pennsylvania, – Clinical trial lekarzy: dr Robert
Pignolo i dr Fred Kaplan
University of California, San Francisco – kliniczne badania
lekarz: Dr Ed Hsiao
Hôpital Necker-Enfants Malades, Paryż Francja-kliniczne
badania lekarz: Dr Genevieve Baujat
Royal National Orthopaedic Hospital, w Londynie-kliniczne
badania lekarz: dr Richard Keen
13. czy pacjentów, którzy nie mieszkają w Stanach
Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii lub Francji będą
mogli się zarejestrować w tym badaniu klinicznym?
ODPOWIEDŹ: Tak, u pacjentów, którzy mieszkają poza USA, UK i
Francja mogą być uznane za zapisy do procesu. Każdy temat
zainteresowani uczestnictwem należy skontaktować się z badania
personel zgodnie z opisem www.clinicaltrials.gov(NCT02190747)
i www.orpha.net (ORPHA419970) lub jedna z uczestniczących
stron bezpośrednio wywołać.
14. Klemencja zapewni finansowanie transportu i
obudowy do uczestników w badaniu klinicznym fazy
II, które mieszkają zbyt daleko do jazdy na stronie
kliniki?
ODPOWIEDŹ: Tak, wszystkie niezbędne koszty związane z
biorących udział w tym badaniu zostaną pokryte, w tym podróży i
zakwaterowania dla pacjenta i opiekuna.
15. Jeśli ten etap II badania klinicznego jest udany, to
doprowadzi do zatwierdzenia marketingu?
ODPOWIEDŹ: Ten etap II badania klinicznego jest zbadanie, czy
palovarotene będzie mieć wpływ na nowe tworzenia kości w
trakcie flare-up u pacjentów z FOP i jakie dawki. Będzie również
ocenić skutki uboczne palovarotene u chorych na FOP.
Dodatkowe badania będzie zobowiązany przed agencja
regulacyjna jak nam jedzenie i Drug Administration i UE
Europejskiej Agencji leków dokona przeglądu gospodarczego
wniosek o palovarotene w leczeniu do FOP.
16. co to jest osi obrotu zatwierdzania palovarotene?
ODPOWIEDŹ: Osi obrotu zatwierdzenia nie jest jeszcze znana.
17. co się dzieje u pacjentów po zakończeniu ich
udziału w badaniu klinicznym fazy II?
ODPOWIEDŹ: Klemencja prowadzi przedłużenie otwartej dla
każdego pacjenta, który zakończy się 12-tydzień podwójnie ślepej
próby kliniczne.
Otwarte etykiety oznacza naukę w tym rozszerzenie klinicznego
pacjenta, który doświadczenia kwalifikują flare-up będą
traktowane z palovarotene czy nie tego pacjenta otrzymała
placebo lub palovarotene w pierwszym badaniu. Szczegółowe
informacje na temat tego badania są zamieszczone w
www.clinicaltrials.gov (NCT02279095) i w www.orpha.net
(ORPHA442910).