FDA Approves Genzyme`s Cerdelga

INFORMACJA PRASOWA
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła
preparat firmy Genzyme – Cerdelga™ (eliglustat) kapsułki
– jedyny doustny lek pierwszej linii dla dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu I –
Paryż, 20 sierpnia 2014 r. – firma Genzyme, należąca do Sanofi (EURONEXT: SAN i NYSE: SNY),
poinformowała, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła preparat Cerdelga™
(eliglustat) kapsułki. Jest to jedyny doustny lek pierwszej linii dla wybranych dorosłych pacjentów
z chorobą Gauch era typu I. Można się spodziewać, że lek Cerdelga zostanie udostępniony pacjentom
w ciągu miesiąca
„Cerdelga stanowi nową, ważną opcję leczenia dla chorych na chorobę Gauchera typu I” – powiedziała
Rhonda Buyers, Dyrektor Generalny National Gaucher Foundation. „Jako że standardem leczenia
choroby Gauchera jest zastępcza terapia enzymatyczna, pacjenci muszą do końca życia regularnie
przyjmować wlewy dożylne. Dzięki zatwierdzeniu przez FDA terapii doustnej pierwszej linii, Cerdelga
może stać się cenną opcją leczenia dla pacjentów z tą poważną chorobą.”
Firma Genzyme bada terapię doustną choroby Gauchera od piętnastu lat, od wczesnych badań
chemicznych i przedklinicznych, poprzez kolejne fazy badań klinicznych. Program rozwoju klinicznego
leku Cerdelga stanowi największy zrealizowany do tej pory program badań klinicznych poświęconych
chorobie Gauchera, z udziałem około 400 pacjentów leczonych w 29 krajach.
„Ponad dwadzieścia lat temu firma Genzyme wprowadziła pierwszy na świecie lek na chorobę
Gauchera. Jesteśmy dumni z możliwości korzystania z tego dziedzictwa i dalszego poprawiania jakości
życia pacjentów z chorobą Gauchera poprzez stałe badania i nowe terapie” – powiedział dr David
Meeker, Prezes i Dyrektor Generalny spółki Genzyme. „Zatwierdzenie leku Cerdelga stanowi
zwieńczenie naszego stałego zaangażowania w prace na rzecz pacjentów z chorobą Gauchera.”
FDA wydała pozwolenie na podstawie danych dotyczących skuteczności uzyskanych z dwóch
pomyślnych badań III fazy leku Cerdelga: jednego z udziałem nieleczonych wcześniej pacjentów
i jednego z udziałem pacjentów przyjmujących wcześniej zatwierdzone enzymatyczne terapie
zastępcze. We wniosku uwzględniono także dane dotyczące skuteczności z 4 lat, uzyskane w ramach
badania II fazy leku Cerdelga.
Najczęstsze działania niepożądane (≥ 10%) obejmowały zmęczenie, ból głowy, nudności, biegunkę, ból
pleców, bóle kończyn i bóle w nadbrzuszu.
Cerdelga jest specyficznym analogiem ceramidu, inhibitorem syntazy glukozylceramidowej (IC 50 = 10
ng/ml) o rozległej dystrybucji tkankowej. Zmniejsza on wytwarzanie glukozyloceramidu, substancji,
która odkłada się w komórkach i tkankach osób z chorobą Gauchera. Więcej informacji na stronie:
cerdelga.com.
Szczegółowe informacje na temat specjalnych ostrzeżeń i środków ostrożności oraz pełną listę działań
niepożądanych zawarto w pełnej informacji o leku.
Europejska Agencja Leków (EMA) i inne instytucje rejestracyjne rozpatrują obecnie wnioski
o dopuszczenie preparatu Cerdelga do obrotu. Produkt leczniczy Cerdelga™ (eliglustat) kapsułki nie
jest dopuszczony do obrotu na terenie EU.
Informacje o chorobie Gauchera
Choroba Gauchera jest wrodzonym zaburzeniem występującym u mniej niż 10 000 osób na całym świecie.
U pacjentów z chorobą Gauchera stwierdza się niedobór enzymu, β-glukozydazy (glukocerebrozydazy), który
rozkłada określony typ cząsteczek tłuszczowych. W rezultacie w różnych częściach ciała, głównie w śledzionie,
wątrobie i szpiku kostnym, gromadzą się komórki przeładowane substancjami lipidowymi (zwane komórkami
Gauchera). Nagromadzenie komórek Gauchera może spowodować powiększenie śledziony i wątroby, nadmierne
krwawienie i powstawanie zasinień, choroby kości, a także wiele innych objawów przedmiotowych i podmiotowych.
Najczęściej występującą postać choroby Gauchera określa się jako typ I – na ogół nie wpływa ona na
funkcjonowanie mózgu.
Informacje o preparacie Cerdelga
Cerdelga (eliglustat), nowy analog glukozyloceramidu podawany doustnie, został opracowany jako cząsteczka
częściowo hamująca enzym syntazę glukozyloceramidową, co prowadzi do zmniejszenia produkcji
glukozyloceramidu. Glukozyloceramid jest substancją, która odkłada się w komórkach i tkankach osób z chorobą
Gauchera. Koncepcję opracował pierwotnie nieżyjący już dr Norman Radin z Uniwersytetu Michigan. Po szeroko
zakrojonym programie badań przedklinicznych i wczesnych badań klinicznych, lek Cerdelga oceniano w ramach
największego dotychczas programu badań klinicznych dotyczącego choroby Gauchera. Niewielka liczba dorosłych
pacjentów, u których metabolizm leku Cerdelga przebiega zbyt szybko lub w nieokreślonym tempie, co stwierdza
się na podstawie wiarygodnego genetycznego testu laboratoryjnego, nie będzie się kwalifikować do leczenia
preparatem Cerdelga.
Informacje o Sanofi
Firma Sanofi, działający na skalę globalną lider sektora farmaceutycznego, zajmuje się odkrywaniem,
opracowywaniem i upowszechnianiem rozwiązań terapeutycznych, które zaspokajają potrzeby pacjentów. Sanofi
rozwija pozycję lidera w siedmiu głównych obszarach terapeutycznych: rozwiązania dla cukrzyków, szczepionki dla
ludzi, innowacyjne leki, środki ochrony zdrowia, rynki wschodzące, zdrowie zwierząt oraz firma Genzyme. Firma
Sanofi jest notowana na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) i Nowym Jorku (NYSE: SNY).
Firma Genzyme jest od ponad 30 lat jedną z wiodących firm opracowujących skuteczne metody leczenia rzadkich,
wyniszczających chorób. Osiągamy te cele poprzez światowej klasy badania oraz dzięki poświęceniu i empatii
naszych pracowników. Dążymy do wywierania pozytywnego wpływu na życie pacjentów i ich rodzin, skupiając się
głównie na rzadkich schorzeniach oraz stwardnieniu rozsianym. Cel ten przyświeca nam i inspiruje nas każdego
dnia. Skuteczne metody leczenia wprowadzone przez Genzyme na rynki na całym świecie są przełomowe
i reprezentują ratujące życie postępy w medycynie. Genzyme, należąc do Grupy Sanofi, czerpie korzyści
z zasobów jednej z największych na świecie firm farmaceutycznych, dążącej do poprawy jakości życia pacjentów.
Więcej informacji można uzyskać na stronie www.genzyme.com.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej
ustawy o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku
1995 (Private Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia
odnoszące się do przyszłości nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania
i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia
dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami,
działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”,
„uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany
o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione,
inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których wielu nie daje się przewidzieć i z których wiele
znajduje się poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki
i rozwój będą znacznie się różniły od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub
stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi
niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami,
w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA,
dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje
dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych
aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty
zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń
i sukcesem rynkowym produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości
wzrostu, tendencje w zmianach kursów walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów
i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę akcji pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub
określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między
innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń odnoszących się do
przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20-F za rok zakończony 31 grudnia 2013 r. Firma Sanofi
nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do
przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Dodatkowych informacji udziela:
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881