Venetoclax - treatment of patients with chronic lymphocytic leukemia

Venetoclax - treatment of patients with chronic lymphocytic leukemia

CETR (competitive emerging technology report) –
narzędzie oceny potencjału terapeutycznego na
przykładzie przewlekłej białaczki limfocytowej
Anna Kordecka
Elżbieta Sołtysiak
K R A K Ó W, 2 1 c z e r w c a 2 0 1 6
Competitive emerging technology report (CETR, po polsku: Raport oceny potencjału
konkurencyjnego ROPeK)
Spis treści
Problem zdrowotny
Wytyczne
Interwencja
Komparatory i horizon scanning
Skuteczność i bezpieczeństwo, ocena siły interwencji
Oszacowanie ceny efektywnej
Elementy analizy wpływu na budżet
Pro b l em zd rowotny
•
•
•
•
Definicja
Etiopatogeneza
Rozpoznanie
Ocena stopnia
zaawansowania klinicznego
Przewlekła białaczka limfocytowa
(chronic lymphocytic leukemia, CLL)
o monoklonalna limfocytoza B-komórkowa, trwająca co najmniej 3 miesiące, o
wartości powyżej 5×109/l lub bez względu na wysokość limfocytozy w
przypadku obecności cytopenii we krwi obwodowej wtórnej do zajęcia
szpiku;
o najczęstsza postać białaczki u osób dorosłych;
o bardzo różnorodny i często bezobjawowy przebieg
kliniczny;
o ok. 30% chorych w chwili rozpoznania – brak objawów
choroby, wyłącznie limfocytoza wykryta w morfologii krwi
obwodowej;
Źródło: https://en.wikipedia.org/wiki/B-cell_chronic_lymphocytic_leukemia
o ok. 70% chorych objawy różne i niespecyficzne (zależnie od zaawansowania
choroby), przede wszystkim: niebolesna uogólniona limfadenopatia (szyjna,
nadobojczykowa, pachowa, pachwinowa) i zmęczenie;
o U 5–15% chorych transformacja chłoniakowa (Transformacja Richtera) przed i po
leczeniu.
HT A A u d i t
Warzocha, „Przewlekła białaczka limfocytowa”, Zalecenia postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w nowotworach złośliwych, Polska Unia Onkologii 2013
del(17p)
o
Delecja 17p (del(17p)) i mutacja genu TP53 to
najbardziej niekorzystne cytogenetyczne czynniki
prognostyczne;
o
Delecja 17p obejmuje całe ramię chromosomu 17 albo
(u ponad 80% pacjentów) jest ograniczona do regionu
17p13.1, w którym znajduje się gen TP53;
o
Występuje u:
» około 3-8% pacjentów z nowozdiagnozowaną CLL
lub CLL w początkowej fazie leczenia;
» około 30% pacjentów z nawrotową lub oporną CLL
o
Całkowite przeżycie (OS) jest równe 24-36 miesięcy;
o
Pacjenci z delecją 17p nie wykazują pozytywnej
odpowiedzi
na
chemioterapię
(FC)
lub
chemoimmunoterapię (FCR).
Brown, „The Treatment of Relapsed Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia”, review, American Society of Hematology, Hematology 2011
HT A A u d i t
Robak, „High-risk chronic lymphocytic leukemia”, review, a c t a h a e m a t o l o g i c a p o l o n i c a 4 6 ( 2 0 1 5 ) 6 8 – 7 4
Warzocha, „Przewlekła białaczka limfocytowa”, Zalecenia postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w nowotworach złośliwych, Polska Unia Onkologii 2013
Sellner et al., „What Do We Do with Chronic Lymphocytic Leukemia with 17p Deletion?”, Curr Hematol Malig Rep (2013) 8:81–90
Zenz et al., „Risk categories and refractory CLL in the era of chemoimmunotherapy”, Blood. 2012; 119(18):4101-4107
Wy t yc zne i standardy p ostępowani a
Postępowanie terapeutyczne w leczeniu CLL –
wytyczne
o
Polska Unia Onkologii (PUO) – 2013;
o
American Society of Hematology (ASH) – 2013
o
National Comprehensive Cancer Network (NCCN) – 2014;
o
European Society for Medical Oncology (ESMO) – 2015;
o
British Committee for Standards in Haematology (BCSH) – 2015;
o
National Institute for Health and Care Excellence (NICE) – 2015;
o
National Cancer Institute (NCI) – 2015
HT A A u d i t
Nawrotowa lub oporna na leczenie CLL
Polska Unia Onkologii
(PUO) - 2013
Chorzy z grupy wysokiego ryzyka
(także z del17p), wobec których
przyjęto
strategię
leczenia
radykalnego - kandydaci do leczenia
indukującego remisję:
• Alemtuzumab w połączeniu z
wysokimi dawkami
glikokortykosteroidów
(metyloprednizolon lub
deksametazon), podawanych w
pulsach
European Society for Medical
Oncology (ESMO) - 2015
1. Wystąpienie nawrotu
w przeciągu 24-36 miesięcy
od pierwszej dawki chemioimmunoterapii
lub oporności na leczenie:
a) Osoby w gorszym stanie ogólnym:
Inhibitory BCR (ibrutinib, idelalisib) +/rytuksymab; Dodatkowo można rozważyć
bendamustynę + rytuksymab lub FCR-Lite
u osób bez mutacji TP53 oraz del(17p) [III,
B];
b) Osoby w dobrym stanie ogólnym:
Inhibitory BCR
(ibrutinib, idelalisib)
+/- rytuksymab [III, B];
U osób wykazujących odpowiedź na
leczenie inhibitorami można zastosować
również alloHSCT w przypadku remisji
choroby [V, B]
2. Wystąpienie nawrotu po 24-36
miesiącach od pierwszej dawki
chemioimmunoterapii:
a)
Mutacja TP53 lub del(17p) –
analogicznie do punktu 1.
b)
Brak mutacji TP53 oraz del(17p):
- Osoby w gorszym stanie ogólnym:
Powtórzyć terapię początkową lub zmienić
na inhibitory BCR (+/- rytuksymab)
bendamustyna + rytuksymab [III, B];
- Osoby w dobrym stanie ogólnym:
Powtórzyć terapię początkową lub zmienić
na terapię:
bendamustyna + rytuksymab/
chemioimmunoterapia/ leczenie
inhibitorami BCR (ibrutinib, idelalisib +/rytuksymab) [III, B]
* Inhibitory BCR = inhibitory receptorów limfocytów B
British Committee for
Standards
in Haematology (BCSH) –
2015
National Institute for Health
and Care Excellence (NICE) –
2015
1. Dorośli pacjenci z nawrotem przewlekłej
białaczki limfocytowej, który nastąpił w
ciągu 24 miesięcy od zakończenia terapii:
Idelalisib + rytuksymab;
Inhibitory BCR
(idelalisib + rytuksymab lub
ibrutinib) [I, A];
W sytuacji wystąpienia
przeciwwskazań do zastosowania
terapii BCR pacjenci z nawrotową
CLL mogą zostać poddani leczeniu
z udziałem chemioterapii
+/- rytuksymab
(BR: bendamustyna, rytuksymab
lub FCR) [II, B]
2. Pacjenci z nawrotową lub oporną
przewlekłą białaczką limfocytową,
z wyjątkiem:
•
oporności na fludarabinę (brak
odpowiedzi na fludarabinę lub
nawrót choroby w ciągu 6 miesięcy
leczenia), lub
•
jeśli pacjent był poprzednio leczony
rytuksymabem, chyba że w związku z
badaniami klinicznymi, w dawce
niższej od dawki aktualnie
zarejestrowanej dla przewlekłej
białaczki limfocytowej lub w terapii
złożonej z lekami innymi niż
fludarabiną i cyklofosfamidem
Rytuksymab w kombinacji z fludarabiną i
cyklofosfamidem
I nte r we nc j a
•
•
•
•
•
•
•
G r u pa fa r m a kote ra pe ut yc z n a
Postać farmaceutyczna
Mechanizm działania
W ł a ś c i wo ś c i fa r m a ko k i net yc z ne
Ws kazania d o za stosowania
D awkowani e i s p o sób p odania
Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu
Wenetoklaks (VEN)
o
Inne nazwy: GDC-0199, ABT-199, RG7601;
o
Nowy, dostępny drogą doustną, małocząsteczkowy, selektywny inhibitor antyapoptycznego
białka Bcl-2 o potencjalnej aktywności przeciwnowotworowej;
o
Wskazanie: przewlekła białaczka limfocytowa (CLL);
o
11 kwietnia 2016 – rejestracja w FDA; VEN we wskazaniu: leczenie przewlekłej białaczki
limfocytowej u chorych z delecją 17p, po co najmniej 1 wcześniejszej terapii
o
status terapii przełomowej FDA (ang. breakthrough therapy designation, BTD):
o
»
kwiecień 2015 – wenetoklaks w leczeniu nawrotowej/opornej przewlekłej białaczki
limfocytowej u chorych z delecją 17p;
»
styczeń 2016 – kombinacja wenetoklaksu z rytuksymabem
nawrotowej/opornej przewlekłej białaczki limfocytowej;
w
status leku sierocego we wskazaniu:
»
przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL) – EMA, FDA (20 września 2012);
»
ostrej białaczki szpikowej (AML) – EMA (17 lutego 2016); FDA (4 lutego 2016).
HT A A u d i t
NCI Drug Dictionary
http://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-drug?CdrID=698675
http://www.ukmi.nhs.uk/applications/ndo/record_view_open.asp?newDrugID=6183
leczeniu
H o ri zon s canni ng
Po te nc j al ne op c j e te rape utyc zne d l a V E N
•
•
•
•
2-letni horyzont czasowy
Opcje terapeutyczne - obecne i przyszłe
S ta t us f i n a ns owa ni a ze ś ro d kó w
publicznych w Polsce
Uzasadnienie wyboru komparatorów
Horizon scanning – potencjalne opcje
o
Potencjalne opcje zostały zawężone do tych stosowanych w opornej lub
nawrotowej postaci CLL;
o
Uwzględniono leki, które prawdopodobnie zostaną dopuszczone do obrotu do
grudnia 2018 (3 lata);
o
Uwzględniono także leki, które są obecnie w II fazie badań klinicznych, ze
względu na nowy trend w praktyce światowych agencji HTA, jakim jest
możliwość dokonania przyspieszonej oceny względnej efektywności klinicznej;
o
Leczenie za pomocą allo-HSCT było rozpatrywane jako postępowanie
alternatywne, ale nie zostało zaliczone do grona komparatorów.
HT A A u d i t
Potencjalne opcje terapeutyczne dla VEN
(dopuszczone do obrotu)
Substancja
•
Populacja
FDA
EMA
pacjenci z nieleczoną wcześniej CLL z
przeciwwskazaniem do terapii z udziałem fludarabiny
pacjenci z CLL oporną na leczenie fluradabiną i
alemtuzumabem
Październik 2009
Kwiecień 2010
1997
Czerwiec 1998
Listopad 2013
Lipiec 2014
Luty 2014;
Marzec 2016
Październik 2014;
Maj 2016
Lipiec 2013
Wrzesień 2014
Ofatumumab (OFA)
•
Rytuksymab (RIT)
•
•
pacjenci z nieleczoną wcześniej CLL
pacjenci z nawrotową lub oporną CLL
•
pacjenci z nieleczoną wcześniej CLL z
przeciwwskazaniem do terapii z udziałem fludarabiny
(pełna dawka)
Obinutuzumab (OBI)
Ibrutinib (IBR)
Idelalisib (IDE)
•
•
pacjenci z nieleczoną CLL (z delecją 17p lub mutacją
TP53), którzy nie mogą poddać się
chemoimmunoterapii
pacjenci z wcześniej leczoną CLL
Komparator
+
(tylko mono)
+
(tylko w terapii
złożonej)
(inna populacja)
+
(mono i w terapii
złożonej)
+
(tylko w terapii
złożonej)
Alemtuzumab* (ALE)
•
pacjenci z B- komórkową CLL po niepowodzeniu
wcześniejszej terapii z udziałem fludarabiny
Lipiec 2001
Lipiec 2001
(*wycofany przez
EMA)
Status terapii przełomowej
(FDA)
Status rejestracyjny
Rejestracja w FDA
interwencja
Rejestracja w EMA
OFA
Pozytywna rekomendacja
AOTMiT
RYT
OBI
rozszerzenie
wskazania
IBR
IDE +
RIT
*
*
ALE
VEN
VEN +
RIT
data
1997
1998
…
2001
…
2009
2010
2011
2012
2013
2014
2015
2016
Potencjalne opcje terapeutyczne dla VEN
(chemioterapia)
Substancja
Populacja
FDA
EMA
Komparator
Bendamustyna (BEN)
CLL/ pacjenci z CLL z przeciwwskazaniem do
terapii z udziałem fludarabiny
Marzec 2008
Marzec 2010
(mono i w terapii
złożonej)
Chlorambucyl (CHL)
CLL
Marzec 1957
Lipiec 1995
Cyklofosfamid (CYC)
CLL
Listopad 1959
Sierpień 1990
Fludarabina (FLU)
CLL
Kwiecień 1991
Sierpień 1994
CLL
Sierpień 2013
Maj 2012 - status leku
sierocego;
w trakcie rozpatrywania
wniosku
CLL 1. linia leczenia
(złoty standard)
ND
ND
Chlormetyna (CLM)
(chlorowodorek
mechloretaminy)
FLU+CYC+RIT
(schemat FCR)
+
(inna populacja)
(inna populacja)
(inna populacja)
(inna populacja)
(inna populacja)
Status terapii przełomowej
(FDA)
Status rejestracyjny
Rejestracja w FDA
interwencja
Rejestracja w EMA
Pozytywna rekomendacja
AOTMiT
BEN
CHL
CYC
FLU
CLM
data
1957
…
1959
…
1990
1991
…
1994
1995
…
2008
…
2010
…
2012
2013
Potencjalne opcje terapeutyczne dla VEN
(etap badań klinicznych)
Inne nazwy
Faza badań
Przybliżony
czas
dopuszczenia
do obrotu
ACP-196
Bruton Tyrosine Kinase (Btk) Inhibitor,
acalabrutinib
III
2019
-
+
UBL
(ublituximab)
1303, EMAB-6, LFB-R603, R603, TG1101, TG-1303, TGTX-1101, Utuxin
III
2017
-
+
-
RP5264
TGR-1202, RP-5264, TGR1202
III
2019
-
+
-
DIN
(dinaciclib)
SCH-727965, SCH 727965, MK-7965,
PS-095760, SCHOOL 727965
III
2015*
-
+
+
(I fazy)
+
-
+
+
Substancja
Status terapii
EMA/FDA
Komparator
DUV
(duvelisib)
IPI-145, PI3K Inhibitor
III
2019
Procedura
Przyspieszonej
Ścieżki
Rejestracyjnej
(FDA)
LEN
(lenalidomid)
Revlimid, CC-5013, CDC 501
III
2019
-
Dostępność
wyników
badań
+
(I/II fazy)
Potencjalne opcje terapeutyczne dla VEN
(faza II badań klinicznych)
Dla żadnej z wymienionych substancji będących w trakcie
badań klinicznych II fazy we wskazaniu nawrotowej lub opornej
przewlekłej białaczki limfocytowej nie odnaleziono informacji:
o o uzyskaniu statusu Terapii Przełomowej w FDA;
o o uruchomieniu procedury Przyspieszonej Ścieżki Rejestracyjnej
w FDA;
o o uruchomieniu procedury Przyspieszonej Ścieżki Rejestracyjnej
w EMA.
Leki te nie stanowią komparatora dla VEN.
HT A A u d i t
Uzasadnienie wyboru komparatorów
Substancja
OFA*
RIT
IBR ± RIT
Komparator
+
-
+
Refundacja w Polsce
Uzasadnienie
-
Wskazanie rejestracyjne
(program lekowy wycofany w 2012*)
+
Zgodnie z aktualnymi wytycznymi
i praktyką kliniczną monoterapia
nie stanowi standardu
postępowania w rozpatrywanym
wskazaniu
-
Wskazanie
rejestracyjne/wytyczne/kryteria
włączenia i wykluczenia do badań
IDE
-
-
Zgodnie z aktualnymi wytycznymi
i praktyką kliniczną monoterapia
nie stanowi standardu
postępowania w rozpatrywanym
wskazaniu
IDE+RIT
+
-
Wytyczne
BEN ± RIT
+
+
Refundacja
Wskazanie refundacyjne/
wytyczne
ALE + glikokortykosteroidy
-
-
(ALE wycofany przez FDA i EMA w 2012)
(program lekowy wycofany w 2011**)
+
-
FLA
Wytyczne PUO 2013, ale ALE został
wycofany przez EMA i FDA w 2012
Wytyczne
O c e na s kutec z noś c i i b ez p i ec zeństwa
•
•
•
Interwencja i komparatory
Przegląd i ocena dostępnych źródeł
Obejmuje: d oniesienia konferencyjne,
notki prasowe, strony internetowe
producentów itp.
Akronim badania
Czas trwania badania
VEN+OBI /2016
Ramiona badania
HT A A u d i t
Data zakończenia badania
DZIŚ
Wenetoklaks – badania kliniczne
III fazy
II fazy
I fazy
MURANO
VEN+RIT vs BEN+RIT/2018
VEN+OBI vs OBI+CHL /2020
VEN/2017
BEN+OBI+VEN (seq.)/2020
VEN
VENpoIBR vs VENpoIDE vs VENpoIBRlubIDE/2017
VEN+OBI+IBR/2019*
VEN/2016
VEN+OBI/2016
VEN+BEN, VEN+BEN+OBI/2016
VEN+RIT/2018
VEN+DUV/2020
2011
2012
2013
2014
2015
czas
2016
2017
2018
2019
2020
CETR – skala oceny
ŹLE
0
DOBRZE
1
2
3
4
5
HT A A u d i t
6
7
8
9
10
Po ró wnani e s kutec z noś c i
•
•
Ocena wiarygodności badań
Wyniki badań
Ocena wiarygodności badań
Faza/
metodyka
badania
Randomizacja
Zaślepienie
Wielkość próby
Informacja o
utracie z badania/
analiza wyników
Okres
obserwacji
RAZEM
VEN
(VEN/2017)
-
-
-
+
-
+
3
VEN+RIT
(VEN+RIT/2018)
-
-
-
-
+
+
3
OFA
(OFA vs IBR/2017)
+
+
-
+
+
-
7
IBR
(OFA vs IBR/2017)
+
+
-
+
+
-
7
IBR+RIT
(IBR+RIT/2017)
-
-
-
-
+
+
3
BEN
(BEN vs FLU/2009)
+/-
+
-
+/-
+
+
7
BEN+RIT
(BEN+RIT/2008)
-
-
-
-
+
+
3
IDE+RIT
(IDE+RIT vs
placebo+RIT/2014)
+
+
+
+
+
-
8
FLA/2009
-
-
-
-
+
-
2
FLA/2011
-
-
-
+
+
+
5
+
+
-
+
BD
BD
brak dostępnych
wyników
FLA
Badanie stanowiące
podstawę oceny siły
interwencji
DUV
(DUV vs OFA/2021)
Skuteczność (populacja łączna)
IBR+RIT
Mniej obciążona
populacja
VEN+RIT
IDE+RIT
IBR
BEN *
VEN
FLA
OFA
0
1
Populacja VEN była
bardziej obciążona,
ale przyjęto podejście
konserwatywne
BEN+RIT
2
3
4
5
HT A A u d i t
6
7
8
9
10
Skuteczność (populacja z del(17p))
IBR+RIT
VEN+RIT
IDE+RIT
BEN+RIT
0
1
2
VEN
3
4
5
HT A A u d i t
6
7
8
9
10
Po ró wnani e b ez pi e c ze ństwa
Bezpieczeństwo
(populacja łączna; populacja z del(17p))
IBR+RIT
VEN
Hematologiczna
toksyczność
Zespół rozpadu guza
IDE+RIT
FLA
BEN+RIT
OFA
VEN+RIT
IBR
Mniej obciążona
populacja, wysoka
niepewność
wnioskowania
BEN *
0
1
2
3
4
5
HT A A u d i t
6
7
8
9
10
S i ł a i nte r wenc j i
•
•
•
•
•
Skuteczność
Bezpieczeństwo
Wiarygodność badań
Niepewność oszacowań
Zgodność charakterystyki wyjściowej
badania z charakterystyką docelową
Populacja VEN była
bardziej obciążona,
ale przyjęto podejście
konserwatywne
Interwencja
Skuteczność
Siła interwencji (populacja łączna)
Bezpieczeństwo
Efektywność
kliniczna
UE
SI
VEN
6
6.5
6.5
7
5.5
VEN+RIT
8
6
7
7
6.0
OFA
IBR
•
Populacja mniej obciążona i znacznie odbiega od pozostałych badań;
•
3
4.5
Według „Aktualnych zaleceń panelu ekspertów dotyczących stosowania
bendamustyny
z dnia 7.01.2016,
3 w chorobach hematologicznych”
8
5.5 bendamustyna3
nie jest wskazana dla pacjentów z (del)17p i/lub mutacją TP53
5.5
1
8.5
IBR+RIT
8
BEN *
6
BEN+RIT
5
4
IDE+RIT
6.5
FLA
2.5
DUV
4.5
7.5
8
7
7.0
8
5.5
4.5
7
3.5
6
6.5
2
6.5
2
2.5
6
2.0
Nie uwzględniono
w dalszych rozważaniach
7
6.5
BD
Siła interwencji (populacja z del(17p))
Interwencja
Skuteczność
Bezpieczeństwo
Efektywność
kliniczna
UE
SI
VEN
6
6.5
6.5
7
5.5
VEN+RIT
7.5
6
7
7
6.0
6
7
5.0
OFA
BD
IBR
BD
IBR+RIT
4
7.5
BEN
BD
BEN+RIT
1.5
4
3
7
2.0
IDE+RIT
3.5
6
5
2
5.0
FLA
BD
DUV
BD
Siła interwencji (populacja łączna)
IBR+RIT
IDE+RIT
FLA
BEN+RIT
Populacja VEN była
bardziej obciążona,
ale przyjęto podejście
konserwatywne
VEN+RIT
OFA
VEN
IBR
0
1
2
3
4
5
HT A A u d i t
6
7
8
9
Siła interwencji (populacja z del(17p))
BEN+RIT
IBR+RIT
IDE+RIT
VEN+RIT
VEN
0
1
2
3
4
5
HT A A u d i t
6
7
8
9
Szacowanie ceny zgodnie z zasadami VBP
(premium price)
o
Ceny nowych leków powinny być uzależnione od ich innowacyjności w
porównaniu do obecnych standardów leczenia;
o
Jeżeli rodzaj i stopień innowacyjności danego leku został określony z
uwzględnieniem potencjalnej wartości dodanej oraz niepewności
oszacowań, uzasadnione jest przyjęcie ceny wyższej od ceny
komparatora.
PBENRIT
PVENRIT

SIBENRIT SIVENRIT
P – cena efektywna
SI – siła interwencji
HT A A u d i t
Cena VEN
(112x100 mg)
[PLN]
Założona erozja cen
-10% w ciągu 2 lat
Korytarz cenowy na dany rok
dla populacji z del(17p)
(dane z Kanady)
Linie reprezentują
oczekiwaną cenę
efektywną
Populacja z
del(17p)
(dane z Kanady)
Populacja
łączna
Korytarz cenowy na dany rok
dla populacji łącznej
Rok 1
* Zgodnie z obowiązującymi przepisami
Rok 2
Rok 3
Rok 4
czas
E l e menty a n al i zy wp ł y wu n a b u dż et
•
Szanse realizacji poszczególnych
scenariuszy w konkretnej populacji
Populacja docelowa
Z dostępnych danych wynika, że około 33% pacjentów z CLL ma
postać nawrotową lub oporną choroby, natomiast delecja 17p
występuje u około 30% z nich.
rok
2016
2017
2018
2019
13 575
13 858
14 103
14 319
ogółem
4 480
4 570
4 654
4 725
z del(17p)
1 344
1 372
1 396
1 418
liczba chorych na CLL
liczba chorych z
nawrotową lub
oporną CLL
* założenie: ludność Polski wynosi 38,5 miliona
Brown, „The Treatment of Relapsed Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia”, review, American Society of Hematology, Hematology 2011
Robak, „High-risk chronic lymphocytic leukemia”, review, a c t a h a e m a t o l o g i c a p o l o n i c a 4 6 ( 2 0 1 5 ) 6 8 – 7 4
HT A
Warzocha, „Przewlekła białaczka limfocytowa”, Zalecenia postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w nowotworach złośliwych, 2013
Sellner et al., „What Do We Do with Chronic Lymphocytic Leukemia with 17p Deletion?”, Curr Hematol Malig Rep (2013) 8:81–90
Zenz et al., „Risk categories and refractory CLL in the era of chemoimmunotherapy”, Blood. 2012; 119(18):4101-4107
Audit
Założenia
o populacja: pacjenci z nawrotową/oporną CLL z delecją 17p
stanowią około 9,9% wszystkich pacjentów z CLL;
o roczny koszt terapii określony został przy uwzględnieniu
limitu finansowania leków z grupy BEN;
o uwzględniono 3 scenariusze:
»
„sztywne” założenia: VEN+RIT przejmie 30% pacjentów w I roku
leczenia, 70% - w II roku leczenia, 100% - w III roku leczenia;
»
w oparciu o analizę zmian na rynku sprzedaży wybranych leków
onkologicznych (afatynib, gefitynib, erlotynib);
»
w oparciu o analizę zmian na rynku sprzedaży rytuksymabu
HT A A u d i t
Dziękuję za uwagę
HT A A u d i t