Przedłużenie badania klinicznego fazy II (PVO-‐1A

Przedłużenie badania klinicznego fazy II (PVO-‐1A

 Przedłużenie badania klinicznego fazy II (PVO-­‐1A-­‐202)ma na celu ocenę długoterminowych skutków palowarotenu u chorych na FOP, którzy zakończyli badanie kliniczne fazy II kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby (PVO-­‐1A-­‐201) przez firmę Clementia. Pacjenci uczestniczący w badaniu, u których wystąpi nowe, wyraźne zaostrzenie w ciągu 12-­‐miesięcznego okresu kontrolnego, będą leczeni palowarotenem w celu zbadania jego wpływu na tworzenie się nowych kości. Podczas fazy przedłużonej badania nie będzie podawane placebo: wszystkim pacjentom, u których wystąpi zaostrzenie kwalifikujące się do badania, otrzymają palowaroten. Więcej informacji na temat firmy Clementia i prowadzonych przez nią badań klinicznych można uzyskać na stronie clementiapharma.com. 1. Jaki jest cel przedłużenia badania fazy II palowarotenu (badanie PVO-­‐1A-­‐202)? ODPOWIEDŹ: Przedłużenie badania klinicznego fazy II ma na celu ocenę długoterminowych skutków palowarotenu u chorych na FOP, którzy zakończyli badanie kliniczne fazy II kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby przez firmę Clementia (badanie PVO-­‐1A-­‐201). Ponadto pacjenci uczestniczący w badaniu, u których wystąpi nowe, wyraźne zaostrzenie w ciągu 12-­‐miesięcznego okresu kontrolnego, będą leczeni palowarotenem w celu zbadania jego wpływu na tworzenie się nowych kości. 2. Kto może wziąć udział w przedłużeniu badania klinicznego fazy II? ODPOWIEDŹ: Do przedłużonego badania otwartego mogą zapisać się wyłącznie pacjenci, którzy zakończyli badanie kliniczne fazy II kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby. 3. Dlaczego to przedłużenie badania fazy II jest ograniczone do pacjentów, którzy zakończyli badanie fazy II? ODPOWIEDŹ: Z definicji, przedłużenie badania „przedłuża” okres obserwacji wcześniejszej grupy pacjentów i tym samym jest ograniczone do pacjentów z Ph2 Ext Study FAQs 1.21.15_Polish.docx
Strona 1 z 3
wcześniejszego badania klinicznego. Jednym z celów przedłużenia badania klinicznego fazy II jest dalsze badanie długoterminowych skutków palowarotenu u chorych, którzy zakończyli badanie kliniczne fazy II kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby. Przedłużenie badania fazy II udostępni ponadto palowaroten pacjentom, również wszystkim tym, którzy otrzymywali placebo w fazie II badania, u których wystąpi nowe, wyraźne zaostrzenie w ciągu kolejnych 12 miesięcy. 4. W jaki sposób pacjenci będą włączani do przedłużenia badania klinicznego fazy II? ODPOWIEDŹ: Podczas ostatniej wyznaczonej wizyty badania kliniczne fazy II, kontrolowanego placebo, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, pacjentom zostanie zaoferowana możliwość włączenia się do tego otwartego przedłużenia badania, dzięki czemu będą poddawani obserwacji przez dodatkowe 12 miesięcy i otrzymywać palowaroten, jeżeli w tym samym okresie wystąpi u nich kolejne zaostrzenie. 5. Czego wymaga się od pacjentów włączonych do przedłużenia badania klinicznego fazy II? ODPOWIEDŹ: Pacjenci przejdą szereg ocen po 6 i 12 miesiącach w celu ustalenia długoterminowych skutków leku, który otrzymywali w fazie II badania prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby (tj. palowarotenu lub placebo). Jeżeli u chorego wystąpi nowe, wyraźne zaostrzenie i spełni on kryteria badania, będzie leczony palowarotenem przez 6 tygodni, a następnie obserwowany przez kolejne 6 tygodni. Zostanie przeprowadzonych szereg ocen w celu ustalenia, czy palowaroten wpływa na tworzenie nowych kości w okresach zaostrzenia choroby. Oceny te obejmą zdjęcie Rtg, badanie TK i RM obszarów zaostrzenia zmian chorobowych, ocenę nasilenia bólu i opuchlizny przez pacjenta, oraz badanie zakresu ruchów w miejscu zaostrzenia. Ponadto pacjenci wypełnią kwestionariusze mające na celu ocenę funkcjonowania fizycznego i inne ankiety dla oceny ogólnego stanu zdrowia. Ocenione zostaną również działania niepożądane. Szczegóły na temat badania klinicznego można znaleźć na stronie www.clinicaltrials.gov. 6. Czy w tym badaniu klinicznym będzie stosowane placebo? ODPOWIEDŹ: Nie. Każdy pacjent, u którego wystąpi nowe, wyraźne zaostrzenie w ciągu 12-­‐miesięcznego okresu i który spełni kryteria badania, otrzyma palowaroten. 7. Czy uczestnicy przedłużenia badania klinicznego fazy II będą mogli przyjmować swoje regularne leki, jak prednizon w okresie zaostrzenia choroby, inne leki i/lub urządzenia (np. tlen, CPAP (urządzenia wytwarzające ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych)? Ph2 Ext Study FAQs 1.21.15_Polish.docx
Strona2 z 3
ODPOWIEDŹ: Tak. Chociaż niektóre protokoły badań klinicznych nie pozwalają na stosowanie pewnych leków, z powodu potencjalnych wzajemnych oddziaływań z palowarotenem, dozwolone jest stosowanie prednizonu, tlenu i CPAP. Więcej szczegółów na temat badania klinicznego, w tym niedozwolonych leków, znaleźć można na witrynie www.clinicaltrials.gov. Ponadto lekarz prowadzący badanie kliniczne omówi z Panem/Panią tę kwestię. 8. Co się zdarzy w przypadku, kiedy u pacjenta włączonego do przedłużenia badania klinicznego fazy II wystąpią działania niepożądane związane z leczeniem? ODPOWIEDŹ: Najczęstsze działania niepożądane związane z palowarotenem dotyczą skóry i błon śluzowych (np. wnętrza nosa i ust) i obejmują suchość skóry, suchość ust, swędzenie, wysypkę, zaczerwienienie skóry, łuszczenie się lub schodzenie skóry płatami, stan zapalny ust i suchość oczu. Istnieją potencjalne inne działania niepożądane związane z klasą leków zwanych retinoidami, do której należy palowaroten. Zostaną one przedstawione w ramach procesu uzyskiwania świadomej zgody na udział w badaniu, kiedy będzie brane pod uwagę włączenie Pana/Pani do badania. Pacjenci będą mieli możliwość omówienia potencjalnych zagrożeń dla zdrowia z lekarzem prowadzącym badanie. Jeżeli podczas badania klinicznego u pacjenta wystąpią działania niepożądane, lekarz w ośrodku badawczym przeprowadzi staranną ocenę jego stanu i zastosuje odpowiednie leczenie. Ponadto pacjenci w każdej chwili mogą zdecydować się przerwać udział w badaniu klinicznym. 9. Gdzie jest prowadzone przedłużenie badania klinicznego fazy II? ODPOWIEDŹ: Przedłużenie badania fazy II jest prowadzone w trzech ośrodkach podanych poniżej. Są to te same ośrodki, w których prowadzone jest badanie fazy II metodą podwójnie ślepej próby. a. University of Pennsylvania – Lekarze prowadzący badanie kliniczne: dr Robert Pignolo i dr Fred Kaplan b. University of California, San Francisco – Lekarz prowadzący badanie kliniczne: dr Ed Hsiao c. Hôpital Necker-­‐Enfants Malades, Paryż, Francja – Lekarz prowadzący badanie kliniczne: dr Genevieve Baujat Ph2 Ext Study FAQs 1.21.15_Polish.docx
Strona3 z 3