Sanofi i Regeneron ogłaszają wyniki trwającego 18 m

Sanofi i Regeneron ogłaszają wyniki
trwającego 18 m-cy badania ODYSSEY LONG TERM oceniającego
terapię alirokumabem.
- Publikacja w The New England Journal of Medicine
- Alirokumab wykazał skuteczne i utrzymujące się działanie obniżające stężenie
LDL-C w największym z dotychczas przeprowadzonych, podwójnie zaślepionych
i kontrolowanych placebo badań klinicznych z zastosowaniem inhibitora PCSK9 - W analizie post-hoc zaobserwowano redukcję poważnych zdarzeń
sercowo-naczyniowychw grupie alirokumabu -
Paryż i Tarrytown, Nowy Jork – 15 marca 2015 r. – Firmy Sanofi i Regeneron
Pharmaceuticals, Inc. ogłosiły, że w czasopiśmie New England Journal of Medicine
opublikowano online wyniki badania klinicznego III fazy oceniającego stosowanie terapii
alirokumabem przez okres 78 tygodni u 2341 pacjentów wysokiego ryzyka
z hipercholesterolemią.
W badaniu ODYSSEY LONG TERM alirokumab w dawce 150 mg stosowany co dwa
tygodnie redukował stężenie cholesterolu LDL (ang. low-density-lipoprotein; LDL) tzw.
„złego” cholesterolu, po 24 tygodniach o dodatkowe 62% w porównaniu z placebo,
co stanowiło główny punkt końcowy oceny skuteczności w tym badaniu a stabilne działanie
obniżające stężenie cholesterolu utrzymywało się przez okres 78 tygodni.
–
Wyniki
te
wskazują
na
trwałą
skuteczność
alirokumabu
stosowanego
w skojarzeniu z maksymalnymi tolerowanymi dawami statyn, jak też dodatkowo podkreślają
jego ogólnie zbliżony profil bezpieczeństwa – powiedziała profesor Jennifer Robinson, MD,
MPH, dyrektor w Prevention Intervention Center, Department of Epidemiology & Medicine,
Profesor w College of Public Health at the University of Iowa. – Dodatkowo analiza post hoc
dot. częstości poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych stanowi ważne odkrycie dla
alirokumabu. Czekamy na wyniki toczącego się badania ODYSSEY OUTCOMES, które
prospektywnie ocenia stopień redukcji zdarzeń sercowo-naczyniowych przy zastosowaniu
terapii alirokumabem.
Wyniki badania oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność po 18 miesiącach
(78 tygodniach) stosowania terapii alirokumabem
W
badaniu
ODYSSEY
LONG
TERM
oceniano
alirokumab
podawany
co dwa tygodnie w dawce 150 mg (n=1553) w porównaniu z placebo (n=788) u pacjentów
z grupy wysokiego ryzyka sercowo-naczyniowego, którzy byli już leczeni maksymalnymi
tolerowanymi dawkami statyn oraz ewentualnie otrzymywali inne leczenie hipolipemizujące.
W badaniu tym uczestniczyli również pacjenci z heterozygotyczną hipercholesterolemią
rodzinną (HeFH) (n=276alirokumab, n=139 placebo). Pacjenci otrzymywali leczenie przez
okres 78 tygodni, po których następował dodatkowo ośmiotygodniowy okres obserwacji
w zakresie oceny bezpieczeństwa. Pacjenci samodzielnie wykonywali wstrzyknięcia
podskórne co dwa tygodnie przy użyciu ampułkostrzykawki. Kluczowe wyniki badania są
następujące:







W 24. tygodniu alirokumab dodawany do aktualnego standardu leczenia, które
obejmowało maksymalne tolerowane dawki statyn zmniejszał wyjściowe stężenie
LDL-C o dodatkowe 62% w porównaniu z placebo (p<0,0001).
Skuteczność utrzymywała się przez cały okresobserwacji, a w tygodniu 78.
odnotowano redukcję stężenia LDL-C o 56% w odniesieniu do wartości początkowej
w grupie alirokumabu w porównaniu z placebo (p<0,0001).
W 24. tygodniu 81% pacjentów w grupie alirokumabu osiągnęło wcześniej
zdefiniowane docelowe stężenie LDL-C (70 mg/decylitr [mg/dl] lub 100 mg/dl,
w zależności od początkowego ryzyka sercowo-naczyniowego) w porównaniu z 8,5%
w grupie placebo (p<0,0001).
Zdarzenia niepożądane (ang. adverse events; AE) wystąpiły u 81% pacjentów
w
grupie
alirokumabu
oraz
u 83% pacjentów
z
grupy
placebo;
z tego powodu udział w badaniu przerwało odpowiednio 7,2% oraz 5,8% pacjentów.
Zdarzenia niepożądane występowały z podobną częstością w obu grupach,
z wyjątkiem różnic dotyczących reakcji w miejscu wstrzyknięcia (5,9% alirokumab,
4,2% placebo), bólów mięśni (5,4% alirokumab, 2,9% placebo), zaburzeń
neuropoznawczych (1,2% alirokumab, 0,5% placebo) oraz zaburzeń okulistycznych
(2,9% alirokumab, 1,9% placebo).W obejmującej 3759 pacjentów zbiorczej analizie
bezpieczeństwa dziewięciu badań klinicznych kontrolowanych placebo oceniających
alirokumab, której wyniki zostały przedstawione 16 marca częstość występowania
zdarzeń dotyczących mięśni szkieletowych oraz zaburzeń neuropoznawczych była
ogólnie zbliżona pomiędzy grupą alirokumabu i placebo.
W tygodniu 78. pozytywnie oceniono zdefiniowane zdarzenia niepożądane dotyczące
układu sercowo-naczyniowego (w tym dodatkowe zdarzenia tego typu[1], inne niż
wcześniej zdefiniowane jako „poważne zdarzenia sercowe” stanowiące punkt
końcowy w badaniu ODYSSEY OUTCOMES, opisane poniżej) wystąpiły
u 4,6% pacjentów w grupie alirokumabu oraz u 5,1% pacjentów w grupie placebo.
W analizie post hoc bazując na wcześniej zdefiniowanym punkcie końcowym, który
obejmował: zgon z powodu choroby wieńcowej, zawał serca, udar lub niestabilną
dławicę piersiową wymagającą hospitalizacji, zaobserwowano mniejszą częstość
występowania takich zdarzeń w grupie alirokumabu (27 z 1550 pacjentów, 1,7%)
w porównaniu z grupą placebo (26 z 788 pacjentów, 3,3%; współczynnik ryzyka 0,52;
95% CI: 0,31 do 0,90; nominalna wartość p mniejsza niż 0,01). Skumulowane krzywe
zachorowalności stopniowo rozchodziły się w czasie.
Badanie ODYSSEY LONG TERM nie miało na celu oceny tzw. twardych punktów
końcowych dotyczących chorobowości i śmiertelności sercowo-naczyniowej. Liczba
zdarzeń sercowo-naczyniowych uwzględnionych w analizie post hoc była stosunkowo
niewielka, co ogranicza możliwość wyciągania wniosków na temat wpływu
alirokumabu na zdarzenia sercowo-naczyniowe. W toczącym się badaniu ODYSSEY
OUTCOMES oceniany będzie wpływ stosowania alirokumabu u około
18 000 pacjentów w okresie 5 lat na chorobowość i śmiertelność z przyczyn
sercowo-naczyniowych .
Alirokumab-prezentacja wyników badań podczas konferencji ACC 2015

Pozytywne wyniki badań ODYSSEY CHOICE I i CHOICE II, w których oceniano
podawany
1
raz
na
miesiąc
alirokumab
w
dawkach
300 mg
i 150 mg, przedstawiono podczas 64. Dorocznej Konferencji Naukowej American
College of Cardiology (ACC.15) w San Diego. Pełny plakat z prezentacjią wyników
badań jest dostępny na stronie internetowej firmy Regeneron tutaj.

W poniedziałek 16.03 badacze przedstawili zbiorczą analizę obejmującą zdarzenia
niepożądane z pięciu badań klinicznych III fazy i czterech badań fazy II – są to
badania prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, z grupą kontrolną otrzymującą
placebo, oceniające różne dawki i schematy podawania alirokumabu u łącznie
3759 pacjentów z hipercholesterolemią, którzy otrzymywali również terapię statynami.
Slajdy te będą dostępne na stronie internetowej firmy Regeneron.
Alirokumab jest eksperymentalnym, w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym
skierowanym przeciwko PCSK9 (proproteinowej konwertazie subtylizyny/keksyny typu 9). Na
początku tego roku firmy Regeneron i Sanofi ogłosiły, że wniosek o rejestrację leku
biologicznego (BLA, ang. biologics license application) dla preparatu został przyjęty do
priorytetowej
oceny
przez
amerykański
Urząd
ds.
Żywności
i Leków (FDA). Zgodnie z ustawą o opłatach dla użytkowników leków dostępnych z przepisu
lekarza (Prescription Drug User Fee Act – PDUFA) docelowy termin przeprowadzenia
priorytetowej oceny wynosi sześć miesięcy, a docelową datę ustalono na 24 lipca 2015 roku.
Dodatkowo Europejska Agencja Leków (EMA- European Medicines Agency) przyjęła do
oceny wniosek rejestracyjny (MAA- Marketing Authorization Application) dotyczący
alirokumabu w Unii Europejskiej. EMA i FDA warunkowo zatwierdziły nazwę Praluent jako
nazwę handlową dla preparatu alirokumab. Bezpieczeństwo i skuteczność alirokumabu nie
zostały jeszcze w pełni ocenione przez żaden urząd rejestracyjny.
Informacje o firmie Sanofi
Grupa Sanofi jest międzynarodową firmą farmaceutyczną, zaangażowaną w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest
notowana na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy
Sanofi w Polsce należą: Sanofi-Aventis Sp. z o.o. – producent leków innowacyjnych i OTC (bez
recepty), Sanofi Pasteur, największy na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji
leków generycznych w Europie Środkowo-Wschodniej, Nepentes Pharma, uznany w branży producent
dermokosmetyków, Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich oraz Merial,
światowy lider w branży weterynaryjnej. Jedna z 112 fabryk Grupy Sanofi na świecie, jest
zlokalizowana w Rzeszowie. Grupa Sanofi w Polsce zatrudnia blisko 1000 pracowników. Według
danych IMS Health Polska, Grupa zajmuje jedno z wiodących miejsc w krajowym rankingu
największych firm farmaceutycznych.
Informacje o Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Firma Regeneron (NASDAQ: REGN) z siedzibą w Tarrytown, stan Nowy Jork, USA jest wiodącą
spółką biofarmaceutyczną, która prowadzi badania naukowe, odkrywa, bada, wytwarza
i wprowadza do obrotu preparaty przeznaczone do leczenia ciężkich chorób. Firma ta wprowadza
do obrotu leki okulistyczne oraz stosowane w terapii rzadkich schorzeń zapalnych. Posiada również
produkty w fazie badań klinicznych w innych obszarach wiążących się z istotnymi
niezaspokojonymipotrzebamiterapeutycznymi,
takimi
jak
hipercholesterolemia,
onkologia,
reumatoidalne zapalenie stawów, astma i atopowe zapalenie skóry. Dodatkowe informacje na temat
firmy można uzyskać na stronie www.regeneron.com.
Stwierdzenia dotyczące przyszłości Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej
ustawy o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi
z roku 1995 (Private Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji
stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają
przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują
stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi,
zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące
przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu
„spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo
iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach
odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje
i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których
wielu nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka
i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły od tych, które podano,
implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki
ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi
i rozwojem, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami wykonywanymi po wprowadzeniu
produktu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA lub EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy
zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące dowolnego produktu
zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na
dostępność lub potencjał rynkowy takiego produktu; nieudzielenie gwarancji, że produkty zgłoszone do rejestracji,
o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznanie innych zezwoleń w przyszłości i sukces rynkowy
produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości rozwoju, tendencje
w zmianach kursów walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych
zmian w ich treści, średnia liczba akcji pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone
w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi
wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń odnoszących się do przyszłości”
w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20-F za rok zakończony 31 grudnia 2014 r. Firma Sanofi nie
przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się
do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Stwierdzenia dotyczące przyszłości Regeneron
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości, które obejmują zagrożenia
i niepewności związane z przyszłymi zdarzeniami i przyszłymi wynikami firmy Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
(„Regeneron”), przy czym rzeczywiste zdarzenia lub wyniki mogą się istotnie różnić od podanych w niniejszych
stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Takie stwierdzenia odnoszące się do przyszłości identyfikuje się
na podstawie takich słów, jak „oczekiwać”, „spodziewać się”, „mieć zamiar”, „planować”, „wierzyć”, „starać się”,
„szacować” i ich odmian, a także podobnych wyrażeń, chociaż nie wszystkie zawierają te słowa identyfikujące.
Stwierdzenia te oraz wspomniane zagrożenia i niepewności dotyczą m. in. charakteru, terminów i ewentualnego
sukcesu oraz zastosowań leczniczych produktów firmy Regeneron, potencjalnych produktów tej firmy i produktów
będących w stadium badań rozwojowych i programów badań klinicznych, będących obecnie w toku lub
planowanych, w tym w szczególności preparatu alirokumab; nieprzewidywalnych problemów
z bezpieczeństwem wynikających z podawania produktów i przyszłych produktów pacjentom, w tym ciężkich
powikłań lub działań niepożądanych w związku z zastosowaniem produktów firmy Regeneron będących
w stadium badań rozwojowych w badaniach klinicznych, takich jak globalny program badań ODYSSEY
oceniający alirokumab; prawdopodobieństwa i terminów ewentualnych rejestracji przez właściwe organy
i wprowadzenia do obrotu produktów firmy Regeneron będących w późnym stadium badań rozwojowych, w tym
– bez ograniczeń – alirokumab; bieżących obowiązków rejestracyjnych i nadzorczych wpływających na produkty
wprowadzone na rynek, badania, programy kliniczne i działalność firmy Regeneron, w tym odnoszących się do
prywatności pacjentów; ustaleń regulacyjnych i administracyjnych organów państwowych, które mogą opóźnić lub
ograniczyć możliwość prowadzenia prac rozwojowych nad istniejącymi i przyszłymi produktami firmy Regeneron
lub ich wprowadzenia do obrotu; produktów konkurencyjnych, które mogą wykazywać przewagę nad istniejącymi i
przyszłymi produktami firmy Regeneron, niepewności co do akceptacji przez rynek istniejących i przyszłych
produktów firmy Regeneron, zdolności firmy Regeneron do produkcji i zarządzania łańcuchami dostaw licznych
produktów i przyszłych produktów; refundacji i objęcia refundacją przez niezależnych od firmy płatników, w tym
organizacji Medicare i Medicaid; nieoczekiwanych wydatków; kosztów opracowania, produkcji i sprzedaży
produktów; zdolności firmy Regeneron do realizacji jakichkolwiek jej projekcji lub wytycznych sprzedażowych lub
innych projekcji finansowych i zmian założeń leżących u podłoża tych projekcji lub wytycznych; możliwości
anulowania lub zerwania, bez odniesienia dalszego sukcesu przez produkt, jakiejkolwiek licencji lub umowy o
współpracę, w tym umowy z grupą Sanofi i ze spółką Bayer HealthCare LLC; zagrożeń związanych z własnością
intelektualną osób trzecich oraz będących w toku lub przyszłych postępowań sądowych dotyczących tej
własności. Dokładniejszy opis wymienionych zagrożeń i innych istotnych zagrożeń zawarty jest w dokumentacji
firmy Regeneron złożonej w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd Stanów Zjednoczonych, w tym na
formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2014 r. Wszystkie stwierdzenia odnoszące się do przyszłości są
oparte na aktualnych przekonaniach i ocenie zarządu, a czytelnika ostrzega się, aby nie polegał na
stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości firmy Regeneron. Firma Regeneron nie przyjmuje na siebie
jakiegokolwiek zobowiązania do publicznego aktualizowania stwierdzeń odnoszących się do przyszłości, w tym w
szczególności jakichkolwiek projekcji lub wytycznych finansowych, czy to w wyniku otrzymania nowych informacji,
wystąpienia przyszłych zdarzeń, czy innych czynników.
Dodatkowych informacji udziela:
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881
[email protected]