pomiar uzytecznosci

Metody pomiaru
uŜyteczności stanu zdrowia
Dr med. Dominik Golicki
[email protected]
Zakład Farmakoekonomiki A.M. w Warszawie
1
Czego nauczymy się dzisiaj?
Jak zmierzyć QALY 5 róŜnymi
metodami?
SG, TTO i VAS – która metoda
bezpośredniego pomiaru uŜyteczności
jest najlepsza?
EQ-5D, HUI i SF-36 – który z
kwestionariuszy jest najlepszy?
2
1
liczba cytowań
QALY
cytowania w bazie Medline (PubMed)
500
450
3500
400
350
300
250
200
150
100
50
0
1983
1986
1989
1992
1995
1998
2001
2004
lata
3
Farmakoekonomika
Porównanie alternatywnych alokacji
ograniczonych, dostępnych środków:
Na co powinniśmy przeznaczyć dostępne środki:
na wózki inwalidzkie?
czy na program skriningowy raka piersi?
Porównanie kosztów
Porównanie wyników
Wyniki muszą być porównywalne
generyczne miary wyników
4
2
Lata Ŝycia skorygowane o jakość
Quality Adjusted Life Years (QALY)
Iloczyn:
zyskane lata Ŝycia x indeks jakości Ŝycia
Indeks jakości Ŝycia
1.0 = pełne zdrowie
0.0 = śmierć (skrajnie zły stan zdrowia)
5
Lata Ŝycia skorygowane o jakość
Quality Adjusted Life Years (QALY)
Przykład
Utrata wzroku przy urodzeniu
Indeks jakości Ŝycia = 0,5
Oczekiwana długość Ŝycia = 80 lat
0,5 x 80 = 40 QALY
6
3
Który program zdrowotny jest bardziej
efektywny kosztowo?
Nowy wózek inwalidzki dla osób
w wieku podeszłym (iBOT)
Specjalistyczny program opieki
neonatologicznej
7
Który program zdrowotny jest bardziej
efektywny kosztowo?
Nowy wózek inwalidzki dla osób
w wieku podeszłym (iBOT)
Indeks jakości Ŝycia = 0,1
Oczekiwana długość Ŝycia: 10 lat
QALY = 10 x 0,1 = 1 QALY
Koszty: 3 000 $ rocznie
Koszty programu: 10 x 3 000 $ = 30 000 $
Koszt/QALY = 30 000 $ /QALY
8
4
Który program zdrowotny jest bardziej
efektywny kosztowo?
Specjalistyczny program opieki
neonatologicznej
Indeks jakości Ŝycia = 0,8
Oczekiwana długość Ŝycia: 35 lat
Koszty: 250 000 $
QALY = 35 x 0,8 = 28 QALY
koszt/QALY = 8 929 $ /QALY
9
Który program zdrowotny jest bardziej
efektywny kosztowo?
Nowy wózek inwalidzki dla osób
w wieku podeszłym (iBOT)
Koszt/QALY = 30 000 $ /QALY
Specjalistyczny program opieki
neonatologicznej
koszt/QALY = 8 929 $ /QALY
10
5
Tabele ligowe
Intervention
$ / QALY
GM-CSF in elderly with leukemia
235,958
EPO in dialysis patients
139,623
Lung transplantation
100,957
End stage renal disease management
53,513
Heart transplantation
46,775
Didronel in osteoporosis
32,047
PTA with Stent
17,889
Breast cancer screening
5,147
Viagra
5,097
Treatment of congenital anorectal malformations
2,778
11
Problemy w szacowaniu uŜyteczności
Jakość Ŝycia w danym stanie zdrowia określona
pojedynczą liczbą
Do obliczenia QALY potrzebna jest jednowymiarowa
ocena jakości Ŝycia
100
90
S c o res o n S F -3 6
80
70
General pop.
60
Diabetes II
50
Growth hormon def.
40
Depression
30
20
10
y
l th
in
ea
pa
l it
lH
ly
Vi
ta
Ge
ne
ra
di
Bo
l
l th
ea
lh
ta
en
le
M
ic
em
ot
io
na
ng
ni
Ph
ys
le
Ro
al
ci
So
Ro
ni
ng
ti o
io
ct
nc
Fu
fu
n
al
ic
ys
al
0
Ph
Wyklucza to moŜliwość
korzystania z
wielowymiarowych
(wielodomenowych)
kwestionariuszy oceny
jakości Ŝycia:
Np.: SF-36, NHP,
WHOQOL
12
6
Metody pomiaru uŜyteczności
Bezpośrednie
Pośrednie
13
Metody bezpośredniego pomiaru
uŜyteczności stanu zdrowia
14
7
Bezpośredni pomiar uŜyteczności
Metoda loterii (standard gamble, SG)
Metoda handlowania czasem
(time trade-off, TTO)
Wizualna skala analogowa (visual
analogue scale, VAS)
Patient trade-off (PTO)
15
Wizualna skala analogowa
visual analogue scale (VAS)
Źródło – badania psychologiczne
“Jak oceniasz swój stan zdrowia?”
MoŜliwe róŜne punkty zaczepienia:
Normalne
zdrowie
X
Normalne zdrowie (1.0) versus śmierć (0.0)
Najlepszy wyobraŜalny stan zdrowia versus
najgorszy wyobraŜalny stan zdrowia
Śmierć
16
8
Metoda handlowania czasem
Time Trade-Off (TTO)
1,0
wartość
Stan zdrowia i
hi
0
x
t
czas
17
Metoda handlowania czasem
Time Trade-Off (TTO)
Ograniczenie do wózka inwalidzkiego
Oczekiwana długość Ŝycia: 50 lat
Ile lat Ŝycia (z oczekiwanych 50) byś oddał
za wyleczenie?
np. 10 lat
QALY(wózek) = QALY(zdrowie)
Lata (w)* indeks QoL (w) = Lata (z)* indeks QoL (z)
50 * indeks QoL (w) = 40 * 1
indeks QoL (w) = 40/50 = 0,8
18
9
Metoda loterii
Standard Gamble (SG)
P
ZDROWY
Alternatywa 1
1-P
wybór
ŚMIERĆ
Alternatywa 2
STAN i
19
Metoda loterii
Standard Gamble (SG)
Ograniczenie do wózka inwalidzkiego
Oczekiwana długość Ŝycia nie ma znaczenia
Jak duŜe ryzyko zgonu byłbyś gotów
zaakceptować, stosując terapię która
umoŜliwiłaby Ci chodzenie ?
Max. ryzyko 20%
Ŝycie na wózku = (100%-20%) Ŝycia chodząc
indeks QoL (w) = 80% lub 0.8
20
10
Konsekwentny obraz róŜnic
UŜyteczność
1,0
0,9
0,8
0,7
0,6
0,5
0,4
0,3
SG
TTO
VAS
103 studentów
0,2
0,1
0,0
3
33
33
3
23
22
3
32
22
1
32
33
2
23
21
1
21
32
2
12
11
2
11
11
1
12
11
1
11
21
1
21
11
1
11
12
stan zdrowia (EQ-5D)
21
Ekonomiści zdrowia preferują SG i TTO
Wizualna skala analogowa
Metoda łatwa
Brak alternatyw: brak wyraźnego związku z QALY
Standard Gamble / Time trade-Off
Trudniejsze metody
Wybór (Trade-off): wyraźny związek z QALY
Niewielkie róŜnice między SG i TTO
22
11
Kiedy QALY ma znaczenie?
Choroby przewlekłe
Opieka paliatywna
Długotrwałe negatywne konsekwencje choroby
23
Metody pośredniego pomiaru uŜyteczności stanu zdrowia
24
12
Taksonomia miar jakości Ŝycia związanej
ze zdrowiem (HRQoL)
QoL
HRQoL HRQoL
Intrumenty ogólne
Miary szczegółowe
Generic instruments
Specific instruments
Profile zdrowotne
Miary uŜyteczności
Health profiles
Utility measures
25
Oprac. na podstawie: Cramer JA, Spilker B. Quality of life and phatmacoeconomics. Lippincott – Raven, Philapdelphia 1998.
Zewaluowane kwestionariusze
Rosser
EuroQol EQ-5D
www.euroqol.org
QWB
SF-36 (SF-6D)
www.sf-36.org
HUI Mark 2
HUI Mark 3
15D
www.15d-instrument.net
26
13
Zewaluowane kwestionariusze
Kwestionariusz
Liczba stanów zdrowia
Rosser
30
EuroQol EQ-5D
245
QWB
2,200
SF-36 (SF-6D)
18,000
HUI Mark 2
24,000
HUI Mark 3
972,000
15D
3,052,000,000
27
Ewaluacja nie dotyczy wszystkich stanów!
Brak moŜliwości ewaluacji wszystkich stanów
zdrowia, w sytuacji gdy jest ich więcej niŜ 30
Szacowanie wartości pozostałych stawów zdrowia w
oparciu o techniki statystyczne:
Strategie oparte na wnioskowaniu statystycznym
Techniki regresji
Np.: EuroQol, Quality of Well-Being Scale (QWB)
Strategie oparte na rozkładzie formalnym
(explicitly decomposed methods):
Multi Attribute Utility Theory (MAUT)
Np.: Health Utility Index (HUI)
28
14
29
EQ-5D
Dostępne tłumaczenia
30
15
EQ-5D
Dostępne normy populacyjne
31
EQ-5D
Dostępne zestawy uŜyteczności
32
16
33
Ćwiczenie
34
17
Problematyczna perspektywa pacjenta
(Stensman 1985)
Healthy
Materiał:
36 niepełnosprawnych
36 zdrowych
Metody:
Ocen jakości Ŝycia na 10punktowej VAS
Wyniki
Pacjenci na wózkach: 8.0
Zdrowi z kontroli: 8.3
Death
Stensman R. Severely mobility-disabled people assess the quality of their lives. Scand J Rehabil Med. 1985;17(2):87-99.
35
Czy większa liczba stanów zdrowia oznacza
większą czułość? (1)
EuroQol krytykowany za niską czułość
Mała liczba domen (5)
Mała liczba poziomów realizacji domeny (3)
Przepaść pomiędzy najlepszym, a środkowym
poziomem realizacji domeny
36
18
Niepewne dowody większej czułości SF-6D
37
Longworth L, Bryan S. An empirical comparison of EQ-5D and SF-6D in liver transplant patients. Health Econ. 2003 Dec;12(12):1061-7.
Czy większa liczba stanów zdrowia oznacza
większą czułość? (2)
Niewiele dowodów w piśmiennictwie
Czułość EQ-5D < SF-36
Porównywane jako profile zdrowotne, a nie
miary uŜyteczności
Czułość EQ-5D ≈ HUI
Czułość ≠ liczba stanów zdrowia
Jak dobrze kwestionariusz mapuje system
klasyfikacji danej choroby?
Jak trafny jest model?
Jak trafny był proces waluacji?
38
19
Więcej stanów zdrowia = więcej załoŜeń
Z reguły populacja wartościuje do 50 stanów
zdrowia
Stosunek liczby wartości uzyskanych empirycznie
do ekstrapolowanych:
Rosser & Kind
1:1
EuroQol
1:5
QWB
1:44
SF-36
1:180
HUI (Mark III)
1:19,400
15D
1:610,000,000
Gdzie leŜy granica trafnej ewaluacji?
39
podpunkty
skale
3a
3b
3c
3d
3e
3f
3g
3h
3i
3j
czynności wysiłkowe
umiarkowane czynności
noszenie zakupów
wchodzenie na kilka pięter
wchodzenie na jedno piętro
schylanie się / klękanie
przejście 1 km
przejście 0,5 km
przejście 100 m
mycie się / ubieranie
Funkcjonowanie fizyczne (PF)
4a
4b
4c
4d
skrócenie czasu pracy
osiąganie mniej niŜby się chciało
ograniczenie rodzaju pracy
trudności w wykonaniu pracy
Rola ograniczeń fizycznych (RP)
7
8
natęŜenie bólu
wpływ bólu
Ból fizyczny (BP)
1
11a
11b
11c
11d
ogólna ocena zdrowia
łatwiej ulega chorobom
tak samo zdrowy
oczekuje pogorszenia zdrowia
doskonałe zdrowie
Ogólne zdrowie (GH) *
9a
9e
9g
9i
pełni radości
mnóstwo energii
wyczerpany
zmęczony
Witalność (VT) *
6 stopień aktywności społecznej
10 czas aktywności społecznej
Funkcjonowanie społeczne (SF) *
5a skrócenie czasu pracy
5b osiąganie mniej niŜby się chciało
5c mniej dokładnie
Rola ograniczeń emocjonalnych (RE)
9b
9c
9d
9f
9h
Zdrowie psychiczne (MH)
nerwowy
smutny, nic nie mogło rozweselić
spokojny i łagodny
przybity i smutny
szczęśliwy
miary sumaryczne
Sumaryczna
Komponenta
Fizyczna
(PCS)
SF-36
Sumaryczna
Komponenta
Psychiczna
(MCS)
40
Ware JE, Snow KK, Kosinski M. SF-36 Health Survey: manual and interpretation guide. Lincoln RI: Quality Metric Incorporated, 1993, 2000.
20
SF-6D
czyli SF-36 jako instrument pomiaru uŜyteczności
SF-36 transformowany do SF-6D
SG
n = 610
Sprzeczności modelu:
18.000 stanów zdrowia
skrajny przykład wykorzystania
technik regresji
„Efekt podłogi”:
SF-6D min.(645655) = 0,30
Brazier J, Usherwood T, Harper R, Thomas K. Deriving a Preference-Based Single Index from the UK SF-36 Health Survey. Journal of Clinical Epidemiology 1998; 51 (11): 1115-1128.
41
Brazier J, Roberts J, Deverill M. The Estimation of a Preference- Based Measure of Health from the SF-36. Journal of Health Economics 2002; 21: 271-292.
Maksymalny teoretyczny udział domen
kwestionariuszy SF-6D i EQ-5D
w punktacji preferencji
Witalność
Zwykła działalność
Ból / Dyskomfort
Rola ograniczeń
emocjonalnych
Ból
Samoopieka
Funkcjonowanie
społeczne
Zdrowie psychiczne
Zdolność poruszania się
Niepokój / Przygnębienie
Funkcjonowanie psychiczne
42
van Stel HF, Buskens E. Comparison of the SF-6D and the EQ-5D in patients with coronary heart disease. Health Qual Life Outcomes. 2006 Mar 25;4:20.
21
EQ-5D vs SF-6D
u pacjentów z chorobą niedokrwienną serca
43
van Stel HF, Buskens E. Comparison of the SF-6D and the EQ-5D in patients with coronary heart disease. Health Qual Life Outcomes. 2006 Mar 25;4:20.
EQ-5D vs SF-6D
u pacjentów z chorobą niedokrwienną serca
EQ-5D min. (33333) = - 0,594
SF-6D min. (645655) = 0,30
44
van Stel HF, Buskens E. Comparison of the SF-6D and the EQ-5D in patients with coronary heart disease. Health Qual Life Outcomes. 2006 Mar 25;4:20.
22
EQ-5D
Zalety:
Bardzo czuły w dolnym przedziale wartości
Subiektywny pomiar wartości (inside the skin)
Niskie koszty dystrybucji
Wiele wersji językowych
Najczęściej uŜywany instrument pośredniego
pomiaru uŜyteczności
Najwięcej badań ewaluacyjnych
Wady:
Tylko 3 poziomy realizacji domeny
Mało czuły w górnym przedziale wartości
45
Health Utility Index (HUI)
Zalety:
Czuły
Obiektywny pomiar wartości (outside the skin)
Dobrze rozwinięte wersje proxy
Dobrze rozwinięte wersje dla dzieci
Wady
Drogi
46
23
SF-6D
Zalety:
Prawdopodobnie czuły w górnym obszarze
wartości
Często uŜywany w badaniach klinicznych (SF-36)
Tani
Wiele wersji językowych
Wady:
Mało czuły w dolnym obszarze wartości
Tylko jedno badanie ewaluacyjne - zmodyfikowaną
techniką loterii (SG)
Przesunięcie wartości w górę
47
Wnioski
Więcej stanów zdrowia ≠ większa czułość
Trzy najczęściej uŜywane kwestionariusze mają
róŜne wady i zalety
48
24