Badania kliniczne

Zalety randomizacji

Eliminacja zaburzeń w ocenie efektu (bias)

Równowaga pod kątem znanych i nieznanych
czynników rokowniczych

Zapewnia wiarygodność jednoczynnikowych
porównań

Brakujące dane stanowią mniejszy problem
1
Metody randomizacji

Prosta – lista kodów A/B/.., w odpowiednich
proporcjach, 1:1, 2:1, .., wygenerowana w
sposób losowy

Blokowa – ustalona liczba kilkuelemetowych list
randomizacyjnych (bloków) takiej samej długości

Stratyfikacja – randomizacja osobno dla każdej
kategorii pacjentów: np. osobno w każdym
ośrodku
2
Randomizacja prosta
1A
11 B
......
191 B
2A
12 A
......
192 A
3B
13 B
......
193 A
4A
14 B
......
194 B
5B
15 A
......
195 A
6B
16 A
......
196 B
7A
17 A
......
197 B
8B
18 B
......
198 A
9A
19 B
......
199 A
10 B
20 A
......
200 A
3
Randomizacja blokowa

N = 72 pacjentów: 6 bloków po 12

blok 1: A B B A B A B B A A B A

blok 2: B A B B A B A A B A B A

blok 3: B B A A B A A B B A A B

blok 4: B A B A B A B A A B A B

….
4
Randomizacja stratyfikowana

stratyfikacja tylko względem najważniejszych
czynników

metody bez stratyfikacji nie zawsze zapewniają
równowagę pod względem

rozkładu czynników prognostycznych

liczby pacjentów w każdej grupie
5
Zaślepianie wyniku randomizacji

Konieczność zaślepienia wyniku randomizacji
przed pacjentem - pacjenci mogą oceniać
swoje samopoczucie, wynik terapii (tam, gdzie
to możliwe) sugerując się informacją o
otrzymywanym leczeniu
6
Zaślepianie wyniku randomizacji

Konieczność zaślepienia wyniku randomizacji
przed lekarzem - lekarz może oceniać wynik
leczenia sugerując się wynikiem randomizacji
(np. w ocenie regresji choroby) –
7
Zaślepianie wyniku randomizacji

Jawna randomizacja (open-label) – pacjent i
lekarz znają sposób leczenia, do którego
pacjent został przypisany w drodze
randomizacji

Pojedynczo ślepa próba (sigle blind) – tylko
lekarz zna, sposób leczenia, do którego pacjent
został przypisany w drodze randomizacji
8
Metody randomizacji

Podwójnie ślepa próba (double blind) – metoda
leczenia przypisana pacjentowi w drodze
randomizacji nie jest ujawniana ani lekarzowi,
ani pacjentowi

Możliwa tylko w niektórych sytuacjach

Uniemożliwia sugerowanie się informacją o
rodzaju leczenia w ocenie efektu terapii
9
Porównywanie grup randomizowanych

Randomizacja zapewnia, że
1.
Grupy pacjentów w różnych ramionach badania są
podobne „średnio rzecz biorąc”
2.

Dwie wybrane grupy – nie muszą być podobne
Wykazanie istotnych różnic w obrębie jednej cechy nie
przeczy 1.

Brak istotnych różnic we wszystkich rozważanych
porównaniach nie przeczy 2.
10