Genzyme otrzymuje pozytywną opinię CHMP w sprawie

INFORMACJA PRASOWA
Genzyme otrzymuje pozytywną opinię CHMP w sprawie preparatu
LEMTRADA™ (alemtuzumab) w Europie
– CHMP zalecił także oznaczenie NAS dla preparatu AUBAGIO® (teryflunomid)
po wydaniu pozytywnej opinii w sprawie rejestracji w marcu 2013 r. –
– Pozytywne opinie otwierają pole do wprowadzenia
dwóch nowych leków Genzyme przeznaczonych do leczenia stwardnienia rozsianego
w Europie –
Paryż, Francja – 28 czerwca 2013 r. – Sanofi (EURONEXT: SAN oraz NYSE: SNY) oraz jej spółka
zależna Genzyme ogłosiły, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP)
Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) wydał pozytywną opinię w sprawie zatwierdzenia preparatu
LEMTRADA™ (alemtuzumab) do leczenia pacjentów dorosłych z rzutowo-ustępującą postacią
stwardnienia rozsianego (RRMS), u których wykazano aktywność choroby na podstawie cech klinicznych
lub wyników badań obrazowych.
Ponadto CHMP wydał pozytywną opinię w sprawie oznaczenia nowej substancji czynnej (NAS)
dla preparatu AUBAGIO® (teryflunomid). Wcześniej w tym roku CHMP wydał pozytywną opinię, zalecając
zatwierdzenie preparatu AUBAGIO do leczenia dorosłych pacjentów z rzutowo-ustępującą postacią SM.
Oczekuje się, że Komisja Europejska (KE) wyda ostateczną decyzję w sprawie dopuszczenia do obrotu
preparatów LEMTRADA i AUBAGIO w UE w ciągu najbliższych miesięcy.
– Dzisiejsze opinie CHMP otwierają pole do rejestracji dwóch nowych opcji leczenia dla pacjentów z SM.
Leki dostępne do tej pory częściowo wypełniały zapotrzebowanie na leczenie SM, lecz wciąż miały
pewne ograniczenia – powiedział dr David Meeker, prezes i dyrektor generalny firmy Genzyme. –
Po zatwierdzeniu preparatu LEMTRADA lekarze będą mogli przepisywać ten lek właściwym pacjentom
z rzutowo-ustępującą postacią choroby na podstawie własnej oceny cech klinicznych lub wyników badań
obrazowych, niezależnie od czasu trwania choroby oraz stosowanego wcześniej leczenia. Oczekiwania
wobec preparatu LEMTRADA wśród społeczności osób zainteresowanych leczeniem SM są wysokie,
a dzięki dzisiejszej pozytywnej opinii CHMP jesteśmy o krok bliżej udostępnienia tego bardzo
innowacyjnego leczenia pacjentom z SM w Europie.
Pozytywna opinia CHMP w sprawie zatwierdzenia preparatu LEMTRADA była oparta na wynikach badań
CARE-MS I i CARE-MS II, w których preparat LEMTRADA okazał się istotnie skuteczniejszy niż preparat
Rebif® (interferon beta-1a podawany podskórnie w dawce 44 μg trzy razy w tygodniu) pod względem
redukowania częstości występowania nawrotów. W badaniu CARE-MS II kumulacja niepełnosprawności
została istotnie spowolniona u pacjentów otrzymujących preparat LEMTRADA w porównaniu
z pacjentami otrzymującymi preparat Rebif, a ponadto wśród pacjentów leczonych preparatem
LEMTRADA istotnie większe było prawdopodobieństwo wystąpienia redukcji występującej wcześniej
niepełnosprawności.
– Dzisiejsza informacja firmy Genzyme stanowi kluczowy kamień milowy w szeroko zakrojonym
programie badań klinicznych oceniających preparat LEMTRADA w stwardnieniu rozsianym – powiedział
profesor Alastair Compston, szef Departamentu Klinicznych Nauk Neurologicznych na Uniwersytecie
w Cambridge, Wielka Brytania. – Większa skuteczność preparatu Lemtrada w porównaniu z preparatem
Rebif w badaniach klinicznych, która utrzymywała się pomimo niezbyt częstego podawania leku, oznacza,
że jest to metoda leczenia, która może zmienić przyszłość dla wielu osób z aktywną, rzutowo- ustępującą
postacią stwardnienia rozsianego.
1/5
Preparat LEMTRADA stosuje się w innowacyjnym schemacie dawkowania – w dwóch kursach leczenia
podawanych w odstępie jednego roku. Pierwszy kurs leczenia preparatem LEMTRADA ma postać wlewu
dożylnego wykonywanego w pięciu kolejnych dniach, a drugi kurs podaje się w trzech kolejnych dniach,
12 miesięcy później.
Program badań klinicznych preparatu LEMTRADA obejmował dwa randomizowane badania fazy III,
porównujące leczenie preparatem LEMTRADA i preparatem Rebif u pacjentów z rzutowo-ustępującą
postacią SM, u których stwierdzono aktywność choroby i którzy stosowali leczenie po raz pierwszy
(CARE-MS I) lub u których wystąpił nawrót w trakcie wcześniejszego leczenia (CARE-MS II). Podstawę
dla rozpoczęcia programu badań fazy III stanowiło duże, randomizowane badanie fazy II.
Wyniki dotyczące bezpieczeństwa były zgodny w obu badaniach – CARE-MS I i CARE-MS II.
Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem preparatu LEMTRADA były
reakcje na wlew dożylny, w tym bóle głowy, wysypka, gorączka, nudności i pokrzywka. Zakażenia
występowały często zarówno w grupie preparatu LEMTRADA, jak i w grupie preparatu Rebif. W grupie
preparatu LEMTRADA częściej występowały zakażenia górnych dróg oddechowych i zakażenia układu
moczowego, zakażenia wirusem opryszczki oraz grypa. Większość reakcji na wlew dożylny oraz zakażeń
miała łagodne lub umiarkowane nasilenie i łatwo poddawała się standardowemu leczeniu.
Zarówno w badaniu CARE-MS I, jak i CARE-MS II częstość występowania poważnych zdarzeń
niepożądanych była podobna pomiędzy obiema grupami leczenia. Jak podano wcześniej, zaburzenia
autoimmunologiczne występowały częściej u pacjentów leczonych preparatem LEMTRADA – była
to głównie autoimmunologiczna choroba tarczycy, którą zaobserwowano u około 36% w okresie
przedłużonej obserwacji. Małopłytkowość immunologiczna (ITP) wystąpiła u 1,4 procenta pacjentów
leczonych preparatem LEMTRADA w okresie przedłużonej obserwacji, natomiast kłębuszkowe zapalenie
nerek wystąpiło u 0,3%. Zaburzenia autoimmunologiczne wykrywano w krótkim czasie po ich wystąpieniu
dzięki wdrożeniu programu monitorowania; u pacjentów z tego rodzaju zaburzeniami stosowano z reguły
standardowe leczenie.
Zaproponowano kompleksowy program zarządzania ryzykiem, mający na celu wczesne wykrywanie
i rozpoczynanie leczenia zdarzeń niepożądanych.
W Stanach Zjednoczonych urząd FDA przyjął do oceny uzupełniający wniosek firmy o dopuszczenie
do obrotu leku biologicznego (sBLA), dotyczący rejestracji preparatu LEMTRADA (alemtuzumab)
do leczenia nawracającej postaci stwardnienia rozsianego (RMS). FDA przedłużył niedawno cykl oceny
preparatu LEMTRADATM o trzy miesiące; nie zażądano przeprowadzenia żadnych dodatkowych badań
klinicznych, w związku z czym oczekuje się podjęcia przez FDA działań dotyczących tego wniosku
w końcu 2013 roku.
Informacje o preparacie LEMTRADA™ (alemtuzumab)
Alemtuzumab to przeciwciało monoklonalne działające wybiórczo na białko CD52, które występuje
w dużych ilościach na powierzchni limfocytów T i B. Leczenie tym preparatem prowadzi do zmniejszenia
krążącej frakcji tych krwinek, które uważa się za odpowiedzialne za niszczący proces zapalny
w przebiegu SM. Alemtuzumab wywiera jedynie minimalny wpływ na inne komórki układu
immunologicznego. Po ostrym działaniu przeciwzapalnym leku dochodzi natychmiast do następującej
według określonego wzorca odbudowy populacji limfocytów T i B, która utrzymuje się w czasie,
prowadząc do przywrócenia równowagi układu immunologicznego w sposób, który potencjalnie
zmniejsza aktywność choroby.
Firma Genzyme posiada ogólnoświatowe prawa do alemtuzumabu i ponosi podstawową
odpowiedzialność za badania rozwojowe nad tym lekiem oraz za jego wprowadzenie do obrotu
ze wskazaniem w leczeniu stwardnienia rozsianego. Firma Bayer HealthCare zachowuje możliwość
współuczestniczenia w promocji stosowania alemtuzumabu w terapii omawianej choroby. Zawiadomiła
spółkę Genzyme o swoim zamiarze skorzystania z tej możliwości. Po rejestracji i wprowadzeniu leku
do obrotu firma Bayer otrzyma płatności warunkowe proporcjonalne do przychodów ze sprzedaży.
2/5
LEMTRADA jest zastrzeżoną nazwą przedłożoną władzom medycznym dla eksperymentalnego leku
firmy przeznaczonego do leczenia stwardnienia rozsianego – alemtuzumabu.
Informacje o preparacie AUBAGIO® (teryflunomid)
AUBAGIO jest lekiem immunomodulacyjnym o właściwościach przeciwzapalnych. Dokładny mechanizm
jego działania nie został do końca wyjaśniony; może on jednak obejmować redukcję liczby aktywowanych
limfocytów w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN).
USA Wskazania i sposób stosowania
Preparat AUBAGIO (teryflunomid) to przeznaczony do przyjmowania raz na dobę, doustny lek wskazany
w USA do stosowania u pacjentów z nawracającymi postaciami stwardnienia rozsianego (SM).
Stwierdzono, że AUBAGIO w dawce 14 mg wykazuje istotną skuteczność w odniesieniu
do najważniejszych miar aktywności SM, co obejmuje zmniejszenie częstości rzutów choroby,
spowolnienie postępu niepełnosprawności fizycznej i zmniejszenie liczby zmian mózgowych
wykrywanych w badaniach metodą rezonansu magnetycznego. Preparat AUBAGIO w dawce 7 mg
wykazuje istotną skuteczność pod względem redukowania częstości występowania nawrotów,
jak też redukowania liczby zmian w mózgu wykrywanych w badaniu MRI.
Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa stosowania preparatu AUBAGIO
Zatwierdzone w USA druki informacyjne dotyczące preparatu AUBAGIO zawierają ostrzeżenie w ramce na temat ryzyka hepatotoksyczności i teratogenności
(na podstawie wyników badań na zwierzętach).
W badaniach klinicznych dotyczących leczenia SM tym lekiem częstość występowania ciężkich zdarzeń
niepożądanych była podobna wśród pacjentów stosujących ten lek i otrzymujących placebo.
Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem preparatu AUBAGIO
u pacjentów z SM były: podwyższony poziom AlAT, łysienie, biegunka, grypa, nudności i parestezje.
Teryflunomid jest głównym aktywnym metabolitem leflunomidu, który jest zarejestrowany w USA
i w Europie do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów. U pacjentów leczonych leflunomidem
obserwowano przypadki ciężkiego uszkodzenia wątroby, w tym także niewydolność wątroby ze skutkiem
śmiertelnym.
Szacuje się, że wielkość dotychczasowej ekspozycji chorych z reumatoidalnym zapaleniem stawów
na ten lek od chwili jego wprowadzenia do obrotu wynosi 2,1 miliona osobolat.
Stosowanie preparatu AUBAGIO jest przeciwwskazane u kobiet w ciąży oraz u kobiet zdolnych
do zajścia w ciążę, które nie stosują niezawodnej metody antykoncepcji.
Leczenie tym preparatem zostało sprawdzone w rzetelnie zaplanowanym programie badań klinicznych
z udziałem ponad 5 000 pacjentów w 36 krajach, który jest jednym z największych ze wszystkich
programów badawczych dotyczących leczenia SM. Niektórzy pacjenci uczestniczący w badaniach
kontynuacyjnych byli leczeni przez okres do 10 lat. Wniosek dotyczący preparatu AUBAGIO przedłożony
w UE jest oparty na wynikach dotyczących skuteczności uzyskanych w badaniach TOWER
(Teriflunomide Oral in people With relapsing remitting multiplE scleRosis – Doustny teryflunomid u osób
z rzutowo-remisyjnym stwardnieniem rozsianym) i TEMSO (TEriflunomide Multiple Sclerosis Oral –
Doustny teryflunomid w stwardnieniu rozsianym).
Pełna charakterystyka produktu oraz dodatkowe informacje na temat preparatu AUBAGIO znajdują
się na stronie internetowej www.genzyme.com.
Informacje o Genzyme – spółce Sanofi
Firma Genzyme jest od ponad 30 lat jedną z wiodących firm opracowujących skuteczne metody leczenia rzadkich,
wyniszczających chorób. Osiągamy te cele poprzez światowej klasy badania oraz dzięki poświęceniu i empatii
naszych pracowników. Dążymy do wywierania pozytywnego wpływu na życie pacjentów i ich rodzin, skupiając
się głównie na rzadkich schorzeniach oraz stwardnieniu rozsianym. Cel ten przyświeca nam i inspiruje nas każdego
dnia. Skuteczne metody leczenia wprowadzone przez firmę Genzyme na rynki na całym świecie są przełomowe
3/5
i reprezentują postępy w medycynie, które ratują życie pacjentów. Jako spółka z grupy Sanofi, Genzyme czerpie
korzyści z zasobów jednej z największych na świecie firm farmaceutycznych, dążącej do poprawy życia pacjentów.
Więcej informacji na www.genzyme.com.
®
Genzyme jest zarejestrowanym znakiem handlowym należącym do spółki Genzyme Corporation. Wszelkie prawa
zastrzeżone.
®
Rebif jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy EMD Serono, Inc. lub jej spółek zależnych.
Informacje o Sanofi
Sanofi jest globalnym dostawcą usług zdrowotnych, zaangażowanym w odkrywanie, produkcję i dystrybucję leków,
które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana na giełdach w Paryżu
(EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi w Polsce należą: Sanofi Pasteur,
największy na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków generycznych w Europie ŚrodkowoWschodniej, Nepentes Pharma, uznany w branży polski producent dermokosmetyków oraz Genzyme, producent
leków stosowanych w chorobach rzadkich. Jedna z 80 fabryk Grupy Sanofi na świecie, jest zlokalizowana
w Rzeszowie, Grupa Sanofi w Polsce zatrudnia blisko 1000 pracowników. Według danych IMS Health Polska, Grupa
Sanofi zajmuje jedno z wiodących miejsc w krajowym rankingu największych firm farmaceutycznych. Sanofi-Aventis
Sp. z o.o. jest członkiem Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Izby
Gospodarczej Farmacja Polska, a także członkiem PASMI – Polskiego Związku Producentów Leków bez Recepty.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
Informacje o Bayer HealthCare
Grupa Bayer jest globalną firmą w branży ochrony zdrowia, rolnictwa i materiałów o wysokim stopniu
zaawansowania technologicznego. Firma Bayer HealthCare, należąca do koncernu Bayer AG, wykazująca roczne
obroty w wysokości 18,6 miliarda EUR (2012), jest jednym z wiodących na świecie innowacyjnych przedsiębiorstw
w branży ochrony zdrowia i produktów leczniczych. Siedziba firmy znajduje się w Leverkusen w Niemczech. Firma
prowadzi działalność na skalę globalną w następujących obszarach: zdrowie zwierząt, produkty konsumenckie,
opieka medyczna i środki farmaceutyczne. Celem działalności firmy Bayer HealthCare jest odkrywanie,
opracowywanie, wytwarzanie i wprowadzanie na rynek produktów, które przyczyniają się do poprawy stanu zdrowia
ludzi i zwierząt na całym świecie. Bayer HealthCare zatrudnia 55 300 pracowników na całym świecie (stan
na 31 grudnia 2012 r.) i ma swoje przedstawicielstwa w ponad 100 krajach. Więcej informacji znajduje się na stronie
internetowej www.healthcare.bayer.com.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości firmy Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie
postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private Securities
Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią
faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą
do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi
wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwościami, oraz stwierdzenia
dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać
się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd Sanofi jest przekonany
o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy
powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych
form ryzyka i niepewności, z których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi,
oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły
od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości.
Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi,
przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych,
takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne,
które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych
aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone
do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym
produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach kursów
walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę akcji
pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej
przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące
stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony 31 grudnia 2012 r.
Grupa Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących
się do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
4/5
Osoby kontaktowe:
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881
5/5