METODOLOGIA BADAŃ NAUKOWYCH (MBN)

1
METODOLOGIA BADAŃ NAUKOWYCH (MBN)
Wykład
14.11.2007
1. Metodologia badań naukowych – o czym będzie mowa na zajęciach?
a) przedmiot i cel badań
b) metody i techniki badań
c) zasady interpretacji danych klinicznych
d) konstrukcja opracowań i projektów
e) prawa autorskie
gratis:
f) zasady pisania prac
g) kryteria interpretacji prac (statystyka, EBM)
h) bibliometria
2. MBN – zajmuje się opisem i analizą reguł postępowania, jak też opisem i analizą
schematów wytworów różnych czynności badawczych.
3. Badania naukowe – podział
poznawcze
 deskrypcja – opis
 eksplanacja – wyjaśnienie
 predykcja – przewidywanie
np. badania na komórkach, genetyczne, itd.
praktyczne (techniczne)
np. badania kliniczne leków, metod
diagnostycznych
świadomościowe (społeczne)
np. promocja zdrowia, wiedza nt chorób,
profilaktyki
eksperymentalne – biologia, fizyka
teoretyczne - filozofia
4. Cele badań:
a) zewnętrzne: opis, przewidywanie, funkcje społeczne
b) wewnętrzne: cele jakie stawia sobie sam uczony
5. Elementy badania:
a) ogólne podejście
b) obserwacja
c) opisywanie wyników
d) pojęcia (wiedza z danego tematu)
e) narzędzia
f) pomiar (dokładność)
g) hipotezy (i ich weryfikacja)
h) postawa (krytyczna, rzetelna)
→ podpunkty od „d)” do „h)” są najważniejsze
2
6. Zmienne
a) definicja: jeśli jakaś właściwość przyjmuje różne wartości – to jest to zmienna (w
praktyce: każdy rodzaj danych zbieranych w badaniu)
b) zmienna:
 niezależna – czynnik, którym badacz manipuluje, celem określenia jego wpływu na
zachowanie
 zależna – zachowania będące efektem wpływu zmiennej niezależnej, inaczej:
przedmiot naszego badania (najlepiej jest gdy występuje 1 zależna)
c) podział:
 ze względu na wielkość zbioru
o dychotomiczne (dwuwartościowe, np. odpowiedzi „tak” i „nie”)
o wielowartościowe (odpowiedzi zamknięte lub otwarte)
o wielowartościowe zdychotomizowane (sprowadzenie do 2 wartości)
 ze względu na charakter wartości
o zmienne ciągłe – zawsze istnieje trzecia wartość pomiędzy dwoma (np. miedzy 2 a
3 jest 2,5)
o zmienne dyskretne – pomiędzy dwiema sąsiadującymi zmiennymi nie ma trzeciej
wartości (np. w punktacji w skali Apgar pomiędzy 9 a 10 nie ma 9,5)
7. Wskaźniki – cecha, której zaobserwowanie pozwala określić, że zaszło zjawisko; to
inaczej wszystko to, co możemy zaobserwować (np. ciśnienie, skurcze, które świadczą o
zjawiskach (jak nadciśnienie, poród)
 wskaźnik to coś co da się zmierzyć (zaobserwować), zjawisko – nie
 wskaźniki trzeba w badaniu starannie dobrać
8. Hipoteza badawcza – przełożenie pytania badawczego na twierdzenie dot. możliwej lub
oczekiwanej relacji między co najmniej dwiema zmiennymi (zmienną niezależną i
zmienną zależną); cechy:
 musi być nowatorska i ogólna
 musi być jednoznaczna pojęciowo
 musi być niesprzeczna wewnętrznie
 musi być sprawdzalna empirycznie
 musi mieć charakter prawidłowości
 musi mieć moc wyjaśniającą
3
9. Narzędzia i pomiary
a) narzędzia: dokładne (precyzyjne), niedokładne (nieprecyzyjne)
b) pomiary: trafne (rzetelne), nietrafne (nierzetelne)
10. Narzędzia
a) walidacja
Każde badanie naukowe niesie ze sobą źródło błędów (zmienne zakłócające,
niedokładność pomiarów, narzędzi, konstrukcja całości badania). Istnieje zatem
potrzeba walidacji – sprawdzenia samych narzędzi (ich standaryzacja).
b) narzędzie powinno być:
 rzetelne (reliability) – jak dokładnie mierzymy to, co mierzymy
 trafne (validity) – z jaką dokładnością mierzymy to, do czego to narzędzie zostało
stworzone
c) rzetelność - ocenia się
 test – retest – tę samą grupę osób bada się tym samym narzędziem dwukrotnie, w
pewnym odstępie czasu; zbieżność wyników to współczynnik α Cronbacha (0 – 1,
powinien być > 0,7)
 korelacja (intra – observer reliability) – dwóch badaczy ocenia tą samą metodą tę
samą grupę osób, zbieżność ich wyników to współczynnik korelacji (0 -1, powinien
być jak najwyższy)
11. Sposób przedstawiania wyników
a) tendencyjne (np. dokładniejsza skala), nietendencyjne
b) subiektywny, obiektywny
12. Etapy postępowania badawczego
a) określenie przedmiotu i celu badań
b) eksplikacja problemu = postawienie hipotez
c) operacjonalizacja pojęć = dobór wskaźników
d) określenie metod, technik i narzędzi badawczych
e) oszacowanie czasu i kosztów
f) ustalenie zbiorowości = dobór grupy (reprezentatywnej)
g) badania pilotażowe i weryfikacja metod (wyniki wstępne)
h) realizacja badań
i) analiza i opracowanie zebranego materiału
j) uogólnienie wyników = wnioski teoretyczne
13. Funkcje badania naukowego
a) opisać – co? (deskrypcja)
b) wyjaśnić – jak? (eksplanacja)
c) zrozumieć – dlaczego?
d) przewidzieć – prognoza
np. Jeśli częsta zmiana położenia pacjenta zmniejsza ryzyko odleżyn, ponieważ skóra jest
krótko uciśnięta w zmiennych miejscach (ukrwienie, ciepłota, maceracja), to uczenie
studentów jak mają dokładnie zmieniać pozycję pacjenta zmniejszy liczbę odleżyn u
chorych.
4
14. Etyka w badaniach naukowych
a) pełna informacja dla pacjenta
b) świadoma i dobrowolna zgoda na udział w badaniach
c) poufność informacji (anonimowość)
d) bezpieczeństwo fizyczne i psychiczne w trakcie i po badaniach
e) lojalność badacza wobec nauki, wobec społeczeństwa i wobec sponsorów
f) zgoda niezależnej komisji bioetycznej na każde badanie w jakikolwiek sposób
inwazyjne
g) ubezpieczenie
h) konieczność jawności działań ubocznych
Seminaria
5.12.2007
Medycyna i Pielęgniarstwo oparte na dowodach (EBM, EBN)
1. EBM – Evidence Based Medicine – Medycyna oparta na dowodach
EBN – Evidence Based Nursing – Pielęgniarstwo oparte na dowodach
Podstawą badań lekarskich i pielęgniarskich jest podejmowanie decyzji
 decyzja podjęta zgodnie z wiedzą
 wiedza – skąd czerpać i jak rozróżnić dobrą i lepszą wiedzę?
2. EBM
a) zaplanowany, przeprowadzony i zintegrowany eksperyment kliniczny
b) brak możliwości zastąpienia go innymi metodami np. badaniami in vitro lub próbami
na zwierzętach doświadczalnych
c) badania in vitro i na zwierzętach są cenne jako etap przygotowania do badań na
ludziach, nie mogą jednak służyć do podejmowania decyzji klinicznych
d) podstawowy rodzaj badania: randomizowane badanie kliniczne
e) rola EBM – weryfikacja i dowodzenie przesłanek z badań nie - EBM, które często tą
wiedzę tworzą
3. Badania naukowe w medycynie:
Siła dowodów w praktyce klinicznej – poziomy:
a) wiele badań randomizowanych + meta – analiza
b) badania EBM – duże randomizowane
c) duże badania nierandomizowane
d) mniejsze badania nierandomizowane
e) badania niedoświadczalne (opisowe)
f) kazuistyka
4. Standaryzacja w medycynie
a) utrudnienie? (w pewnym sensie tak)
b) systematyzacja wiedzy
c) dobór najlepszego postępowania dla konkretnej sytuacji klinicznej na podstawie
prawidłowo przeprowadzonych badań naukowych (EBM, EBN)
d) „drogowskaz” dla personelu
5
5. Kiedy opracowujemy wytyczne?
a) które występują w danym kraju powszechnie, są więc społecznie istotne
b) w których procesie leczenia lub diagnostyki wątpliwości pojawiają się najczęściej
c) których leczenie i / lub diagnostyka charakteryzuje się dużymi kosztami (nawet jeżeli
są to rzadko występujące schorzenia)
d) dla których znane są nowocześniejsze, lepsze metody leczenia warte upowszechnienia
e) kiedy obserwowane są różnice w leczeniu czy diagnostyce przypadków o niemal
identycznej charakterystyce stanu klinicznego (standaryzacja, eliminacja różnic)
f) dotyczące sytuacji typowych, najczęściej spotykanych w praktyce lekarskiej
6. Metodologia wyboru prac do wytycznych
a) wsteczna selekcja wiarygodnych publikacji
b) jedna z inicjatyw: Cochrane Library (biblioteka z wiarygodnymi publikacjami)
c) powstanie dokumentu przeduzgodnieniowego
d) utworzenie algorytmów postępowania
e) badanie ocenia panel specjalistów (wiarygodność i użyteczność badań)
f) standaryzacja metod ewaluacji
7. Cele standaryzacji
a) ułatwić korzystanie z aktualnej wiedzy
b) poprawić proces podejmowania decyzji przez personel medyczny
c) służyć poprawie jakości świadczonych usług medycznych
d) stanowić zabezpieczenie przed prawnymi skutkami niepowodzeń, w przypadku
postępowania zgodnego z wytycznymi
e) zoptymalizować koszty badań do minimum
8. Standard – zalecenie, które powinno być bezwzględnie przestrzegane, oparte jest na
bardzo silnych, wiarygodnych dowodach, opartych na aktualnych badaniach
Wytyczne (zalecenie) – propozycja postępowania lepszego od innych, alternatywy, które
jednak nie mogą być traktowane jako nieprawidłowości; zalecone postępowanie, zgodnie
z którym diagnozowanych lub leczonych powinno być ok. 60 – 95%
9. Skala wiarygodności badań
SYMBOL
ZNACZENIE
OPIS CECHY
A
Najlepsza metodyka, wyniki
spójne
RCT
Wykazane, że korzyści przewyższają
Wyraźny efekt
(lub nie przewyższają) ryzyka
Najlepsza metodyka, wyniki
spójne
RCT
1
A
2
B
1
Niewielki efekt
Niepewność, czy korzyści przewyższają ryzyko
RCT
Najlepsza metodyka, wyniki
niespójne
Wykazane, że korzyści przewyższają
Wyraźny efekt
(lub nie przewyższają) ryzyka
6
B
2
Najlepsza metodyka, wyniki
spójne
Niewielki efekt
RCT
Niepewność, czy korzyści przewyższają ryzyko
Badanie obserwacyjne
C
Małowiarygodna metodyka
1
Wyraźny efekt
C
Małowiarygodna metodyka
Badanie obserwacyjne
2
Niewielki efekt
Niepewność, czy korzyści przewyższają ryzyko
Wykazane, że korzyści przewyższają
(lub nie przewyższają) ryzyka
Badania biomedyczne – rodzaje, odrębności
1. Badane grupy
a) dokładna losowość czy nie?
b) identyczność grup pod względem czynników zakłócających
c) liczebność grup
d) uniwersalność badanej grupy (czy jest to grupa dość ogólna, czy też wyniki tych badań
będzie można zastosować u np. 2% ludzi?)
e) kryteria włączenia i wykluczenia z badania
2. Próba reprezentatywna
a) prawidłowe określenie populacji, na której chcemy przeprowadzić badanie (np. liczba
ciężarnych w Wielkopolsce)
b) próba reprezentatywna to taka liczebnie grupa zaczerpnięta z populacji, na której
przeprowadzone badanie i wyciągnięte wnioski można uogólnić na całą populację,
której dotyczy choroba, stan, itd.
c) każdorazowo powinna być określana
d) w praktyce badań klinicznych leków wykorzystuje się 300 – 500 osobowe grupy
e) można z uproszczeniem powiedzieć, że badanie na ponad 100 osobach daje możliwości
analizy statystycznej
3. Badanie randomizowane
a) randomizacja (losowość) przydziału do grupy – eliminacja różnic w czynnikach
zakłócających
b) tajność randomizacji
c) ślepa próba
 pojedyncza (nie wie najczęściej pacjent)
 podwójna (nie wie lekarz i pacjent)
d) efekt placebo
e) najskuteczniejsze: randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą kontrolowane z
placebo
f) badanie zawsze prospektywne
g) tzw. badanie podłużne (longitudinal) – np. badanie pacjenta w czasie (prospektywne)
7
4. Opis przypadku lub serii przypadków jako badanie – kazuistyka
a) brak grupy kontrolnej
b) gdy wyniki bardzo ważne – często szybkie decyzje o zmianie praktyki klinicznej
(błędne lub nie)
c) powinny stymulować do przeprowadzenia bardziej wiarygodnych badań
d) „badanie” raczej retrospektywne
5. Rodzaje badań naukowych w medycynie
a) eksperymentalne – randomizowane wśród ludzi, zwierząt
b) subeksperymentalne
 kohortowe
 przekrojowe
 kliniczno – kontrolne
12.12.2007
6. Badanie kohortowe
a) gdy nie da się zrandomizować
b) 2 kohorty (grupy): badana i jakby porównawcza, ale podział zależy od badającego lub
pacjenta
c) grupy są nieidentyczne pod względem czynników zakłócających
d) można próbować zmniejszyć wpływ czynników zakłócających, ale nie zawsze są one
nawet znane?
e) grupa kontrolna może być równoległa lub historyczna
f) badanie prospektywne lub retrospektywne
7. Badanie przekrojowe
a) przebadanie w jednym momencie populacji, którą można podzielić w zależności od
sytuacji klinicznej na grupy
b) brak obserwacji pacjentów (tzw. follow – up), stwierdzenie tylko występowania lub nie
sytuacji oraz czynników z nią związanych
c) badanie prospektywne
8. Badanie kliniczno – kontrolne
a) zazwyczaj gdy sytuacja kliniczna jest rzadka lub należałoby przeprowadzić bardzo
długotrwałą obserwację – brak możliwości badania randomizowanego
b) wyłaniamy grupę badaną z daną sytuacją kliniczną (chorobą, lekiem, powikłaniem, itd.)
spośród całej populacji
c) do tych pacjentów dobieramy grupę kontrolną – z brakiem powyższego stanu
klinicznego, ale w miarę możliwości z podobnymi czynnikami zakłócającymi (np.
podobny wiek)
9. Metaanaliza
a) badanie retrospektywne polegające na wybraniu wg ściśle określonych kryteriów
badań, które wcześniej przeprowadzono
b) szczególnie przydatne w sytuacji, kiedy wyniki wcześniejszych badań wielu autorów
nie są jednoznaczne
c) wszystkich pacjentów z wszystkich badań „ładuje się do jednego worka” i ponownie
wspólnie analizuje
d) wnioski
8
10. Badania kliniczne leków
a) cel – określenie stopnia bezpieczeństwa i skuteczności stosowanego leku
b) 2 etapy
 przed zarejestrowaniem (fazy I, II, III)
 po rejestracji – lek jest dopuszczony do sprzedaży (faza IV)
c) przed rejestracja leku firma farmaceutyczna jest zobowiązana do przeprowadzenia 3 faz
badań klinicznych; każda faza – co najmniej 1 badanie kliniczne
d) wytyczne GCP (Good Clinical Practice) – Dobrej Praktyki Klinicznej (Rozporządzenie
Ministra Zdrowia)
Fazy badań klinicznych
I faza – badany jest nowy lek lub metoda leczenia na bardzo małej grupie osób po raz
pierwszy, celem oceny bezpieczeństwa, określenia dawki bezpiecznej i
sprawdzenia działań ubocznych
II faza – badany lek lub metoda wykorzystywana jest w większej grupie osób, celem
oceny skuteczności i dalszego identyfikowania działań ubocznych
III faza – lek lub metoda badana jest w dużej grupie osób, celem potwierdzenia
skuteczności, działań ubocznych oraz porównanie z popularnym lekiem lub
metodą (tzw. referencyjnym)
IV faza – badania prowadzi się po zarejestrowaniu leku lub metody, celem sprawdzenia
jego działania w różnych grupach pacjentów (ew. poszerzenie wskazań)
 Badania kliniczne leków to obecnie zawsze badania randomizowane kontrolowane z
placebo (lub lekiem referencyjnym) z podwójnie ślepą próbą.
 Badania kliniczne metod diagnostycznych i terapeutycznych obecnie zawsze badania
randomizowane kontrolowane z placebo (lub lekiem referencyjnym) z podwójnie (a
często pojedynczą) ślepą próbą.
Bibliografia, bibliometria, wykorzystanie prac naukowych.
1. Wiedza medyczna
a) pisana – publikacje medyczne (drukowane i w formie elektronicznej)
b) ustna – koledzy i koleżanki po fachu
c) szkolenia – praktyczne kursy, kongresy
2. Rodzaje publikacji
a) podręczniki i monografie (dobrze udokumentowane) – jest ich ilościowo najmniej
b) prace poglądowe (przegląd wiedzy)
c) prace oryginalne (badawcze) – jest ich najwięcej
d) streszczenia, referaty
e) pozostałe publikacje
 prace popularno – naukowe
 strony internetowe
 wystąpienie zjazdowe ( = aktywność naukowa)
 broszury
 raporty z badań
9
3. Prace oryginalne
a) zazwyczaj publikowane w czasopismach biomedycznych
b) są pracą BADAWCZĄ (eksperyment, badanie naukowe)
c) posiadają standardową strukturę prezentacji problemu
 streszczenie
 słowa kluczowe (wg Index Medicus)
 wstęp
 materiał i metoda
 wyniki
 dyskusja (z literaturą)
 wnioski
d) piśmiennictwo zebrane i cytowane jest wg zasad obowiązujących dla nauk
biomedycznych (tzw. konwencja Vancouver), skróty czasopism wg Index Medicus
4. Prace poglądowe
a) są pracą CAŁKOWICIE ODTWÓRCZĄ, syntezą aktualnej wiedzy, ciekawym
ujęciem tematu, itd.
b) inaczej „przegląd piśmiennictwa”
c) układ pracy jest dowolny i zależy od konstrukcji pracy
d) piśmiennictwo, redakcja pracy, objętości porównywalne (lub identyczne) jak prace
oryginalne
5. Monografie
a) całościowe ujęcie jakiegoś problemu
b) ODTWÓRCZE, podobnie jak praca poglądowa, ale objętościowo większe
c) „książka”, podręcznik”, skrypt”
d) Posiada zazwyczaj autora(ów) lub redaktora
6. Streszczenia, referaty
a) objętościowo zazwyczaj 250 słów (w czasopismach) i ok. 1 – 2 stron w
monografiach (prace licencjackie, magisterskie)
b) często drukowane w książkach streszczeń podczas konferencji
c) budowa streszczenia może być podobna do pracy oryginalnej (streszczenie z
badania) lub poglądowej (streszczenie najważniejszych punktów przeglądu,
piśmiennictwo)
Wartościowanie prac w czasopismach
19.12.2007
1. Impact Factor (IF) – w wolnym tłumaczeniu „Miara oddziaływania” – wskaźnik
prestiżu i siły oddziaływania czasopism naukowych, ustalany przez Instytut Filadelfijski,
na podstawie prowadzonego przez ten Instytut indeksu cytowań publikacji naukowych.
2. IF i wskaźniki pochodne (np. indeks cytowań) są powszechnie stosowane jako mierniki
jakości naukowej produkcji piśmienniczej.
3. Obieg prac naukowych (i ich cytowanie) zależy od dziedziny nauki, najwyższe jest dla
biologii molekularnej i immunologii, niższe dla dziedzin klinicznych (wśród nich
wyższe, np. kardiologia, onkologia), a jeszcze niższe dla dziedzin promocji zdrowia.
10
4. IF – obliczenie:
podzielenie liczby cytowań artykułów z tego czasopisma przez liczbę artykułów
opublikowanych przez to czasopismo w tym samym okresie 2 lat
np.: miesięcznik „X” publikuje 10 prac w każdym numerze, zacytowane były wszystkie
prace łącznie 156 razy
5. IF może wartościować:
a) czasopisma
b) autorów
c) jednostek badawczych
6. Wady IF:
a) nie odzwierciedla prawidłowych różnic w dziedzinach (czyniąc z części „mniej
wartościowe”)
b) redaktorzy czasopism mogą przy wyborze artykułów kierować się przewidywaniem,
czy dana praca wzbudzi zainteresowanie ( = będzie często cytowana)
c) okres 2 lat może przypaść na niemodny naukowo temat
d) mechaniczność określania IF
e) system IF tworzony jest przez przedsięwzięcie komercyjne, które częściowo na nie
wpływa i kreuje modę naukową
f) najwięcej czasopism z USA oraz anglojęzycznych
7. Indeks cytowań – 1 z form bibliografii polegająca na zbieraniu informacji
Inne systemy cytowań:
a) KBN (komitet Badań Naukowych)
b) Indeks Copernicus, IC – system wschodnio – europejski
www.indexcopernicus.com
„Prestiż” i „jakość” czasopism w kolejności od największej
 Czasopisma w Medline z IF
 Czasopisma w Medline bez IF
 Czasopisma w Medline z pkt IC
 Czasopisma nie w Medline z pkt IC
 Czasopisma nie w Medline bez pkt IC
8. Medyczne bazy danych – Medline
 www.ncbi.nlm.nih.gov
 www.termedia.pl
 www.ginpol.pl (tylko streszczenia)
 www.bg.ump.poznan.pl (w zakładce / czasopisma polskie / przegląd ginekologiczny)