Pobierz - Sanofi

KOMUNIKAT PRASOWY
Sanofi Genzyme przedstawia wyniki badania fazy 1/2 eksperymentalnej terapii drugiej generacji,
przeznaczonej do leczenia choroby Pompego
- Wyniki potwierdzają zasadność rozpoczęcia kluczowej, 3. fazy badania klinicznego, w II kwartale
2016 r.
Paryż, Francja – w dniu 3 marca br. firma Sanofi oraz jej globalna, specjalistyczna jednostka organizacyjna,
Sanofi Genzyme, podczas konferencji WORLDSymposium 2016 w San Diego, przedstawiły wyniki badania
NEO1 – badania klinicznego fazy 1/2, w którym oceniano eksperymentalną, nową enzymatyczną terapię
zastępczą neoGAA u 24 pacjentów z późną postacią choroby Pompego. Wyniki dotyczące bezpieczeństwa
i skuteczności badania potwierdzają zasadność dalszych prac nad terapią. Rekrutację pacjentów
do kluczowego badania fazy 3, oceniającego terapię neoGAA, Sanofi Genzyme planuje rozpocząć w II kwartale
2016 r.
Choroba Pompego jest postępującą, wyniszczającą i często prowadzącą do zgonu chorobą nerwowomięśniową spowodowaną niedoborem genetycznym lub dysfunkcją enzymu lizosomalnego – kwaśnej
alfa-glukozydazy (GAA). Występuje u około 50 000 osób na całym świecie. Pacjenci często tracą zdolność
chodzenia i muszą poruszać się przy pomocy wózka inwalidzkiego. Często występują u nich również trudności
z oddychaniem, które mogą wymagać wentylacji mechanicznej.
Schemat badania
Badanie NEO1 było otwartym, wieloośrodkowym, międzynarodowym badaniem ze stopniowym zwiększaniem
dawek. Badanie oceniało bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę oraz skuteczność
eksperymentalnej terapii neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego wcześniej nieleczonych
oraz leczonych uprzednio alglukozydazą alfa. Dorośli pacjenci z niedoborem enzymu kwaśnej α-glukozydazy,
którzy byli w stanie samodzielnie przejść ≥50 m bez zatrzymywania się i u których natężona pojemność życiowa
(FVC) w pozycji stojącej wynosiła ≥50% wartości należnej podczas oceny wyjściowej, otrzymywali wlewy
dożylne neoGAA (w dawce 5, 10 lub 20 mg/kg co drugi tydzień) przez 24 tygodnie. W grupie pacjentów
wcześniej nieleczonych badanie ukończyło 9 z 10 osób. W grupie pacjentów, którzy przeszli wcześniej terapię
alglukozydazą alfa, badanie ukończyło 12 z 14 osób.
Wyniki dotyczące bezpieczeństwa
Preparat neoGAA był ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany na wszystkich poziomach dawek.
Nie odnotowano zgonów, ani ciężkich zdarzeń niepożądanych (SAE) zagrażających życiu. U jednego pacjenta
wystąpiła niewydolność oddechowa i dyskomfort w klatce piersiowej, kwalifikowane jako SAE. U pacjenta
przerwano leczenie. Dwóch innych pacjentów wycofało zgodę z przyczyn niezwiązanych ze zdarzeniami
niepożądanymi (AE). Ogółem u 8 z 10 pacjentów (80%) w grupie wcześniej nieleczonej oraz
u 12 z 14 pacjentów (85,7%) w grupie osób wcześniej leczonych, po zastosowaniu eksperymentalnej terapii
wystąpiło co najmniej jedno działanie niepożądane, jednak większości AE nie uznano za zdarzenia ciężkie.
Zdarzenia te miały nasilenie łagodne do umiarkowanego i zostały uznane za niezwiązane z badanym lekiem.
Najczęściej zgłaszanymi AE, które zaobserwowano po zastosowaniu leczenia i uznano za związane z badanym
lekiem, były bóle mięśni (7 zdarzeń u 2 pacjentów), bóle głowy (3 zdarzenia u 2 pacjentów) i uczucie zmęczenia
(3 zdarzenia u 3 pacjentów).
Eksploracyjne cele dotyczące skuteczności
Nie zaobserwowano wyraźnego związku pomiędzy odpowiedzią na leczenie a poziomem dawki lub grupą
leczenia. Po zastosowaniu najwyższej ocenianej dawki, 20 mg/kg, która będzie stosowana w badaniu
klinicznym fazy 3, procent wartości należnej FVC, maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP) oraz maksymalne
ciśnienie wdechowe (MIP), u pacjentów wcześniej nieleczonych średnio zwiększyły się (± SD)
odpowiednio o: 6,2 ± 3,2%, 12,0 ± 4,1% i 7,9 ± 15,7% pomiędzy oceną wyjściową i 25 tygodniem. U pacjentów
wcześniej leczonych analogiczne zmiany wynosiły: 1,4 ± 5,7%, 6,0 ± 21,8% oraz −0.2 ± 6,9%.
Po 24 tygodniach leczenia dawką 20 mg/kg, odległość pokonywana podczas 6-minutowego marszu
sprawdzającego, zwiększyła się o 24,3 ± 23,0 m u pacjentów wcześniej nieleczonych i zmniejszyła się
o 6,2 ± 64,3 m u pacjentów uprzednio leczonych.
1/3
– Parametry czynnościowe układu oddechowego są ważnymi wskaźnikami klinicznymi u pacjentów z chorobą
Pompego – powiedziała dr Loren D.M. Pena, adiunkt Pediatrii Uniwersytetu Medycznego Duke’a i badacz
koordynujący badanie. Pozytywne trendy dotyczące wstępnych danych dla wszystkich trzech punktów
końcowych związanych z układem oddechowym – procentu wartości należnej FVC, MEP oraz MIP – sugerują
poprawę lub stabilizację czynności płuc u pacjentów z późną postacią choroby Pompego. W połączeniu
z danymi na temat bezpieczeństwa potwierdza to zasadność dalszych prac nad terapią neoGAA.
– Genzyme od dawna inwestuje w badania i rozwój w celu pełniejszego zrozumienia choroby Pompego oraz
opracowania zaawansowanych opcji leczenia – powiedział Jorge Insuasty, szef Globalnego Działu Rozwoju.
Jesteśmy zmotywowani, że profil bezpieczeństwa i wstępne oceny skuteczności potwierdziły zasadność
dalszych prac nad terapią neoGAA, w związku z czym planujemy rozpoczęcie badania klinicznego fazy 3
jeszcze w tym roku.
Informacje o terapii neoGAA
NeoGAA to eksperymentalna enzymatyczna terapia zastępcza enzymem alglukozydazą alfa drugiej generacji,
który opracowano w sposób umożliwiający uzyskanie skuteczniejszego wiązania receptorów i wychwytu
enzymu dzięki większemu powinowactwu do receptorów M6P na komórkach mięśniowych, w celu poprawienia
skuteczności usuwania glikogenu i dodatkowego zwiększenia skuteczności klinicznej, w stosunku do wyników
uzyskiwanych po zastosowaniu alglukozydazy alfa. W badaniach przedklinicznych wykazano, że skuteczność
neoGAA pod względem redukowania zawartości glikogenu w tkankach, jest około pięciokrotnie większa, niż
w przypadku alglukozydazy alfa. W mysim modelu choroby Pompego terapia neoGAA wymagała zastosowania
pięciokrotnie niższej dawki, by osiągnąć podobny stopień zmniejszenia poziomu substratu, co w przypadku
alglukozydazy alfa. Określenie znaczenia klinicznego tych danych wymaga dalszych badań.
Informacje o Sanofi
Firma Sanofi, działający na skalę globalną lider sektora farmaceutycznego, zajmuje się odkrywaniem,
opracowywaniem i upowszechnianiem rozwiązań terapeutycznych, które zaspokajają potrzeby pacjentów.
Sanofi rozwija pozycję lidera w siedmiu głównych obszarach terapeutycznych: rozwiązania dla cukrzyków,
szczepionki dla ludzi, innowacyjne leki, środki ochrony zdrowia, rynki wschodzące, zdrowie zwierząt oraz nowa
spółka Genzyme. Firma Sanofi jest notowana na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) i Nowym Jorku (NYSE:
SNY). Do Grupy Sanofi w Polsce należą: Sanofi-Aventis Sp. z o.o. – producent leków innowacyjnych i OTC
(bez recepty), Sanofi Pasteur, największy na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków
generycznych w Europie Środkowo-Wschodniej, Nepentes Pharma, uznana spółka działająca w branży
dermokosmetycznej, Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich oraz Merial, światowy
lider w branży weterynaryjnej. Jedna z 112 fabryk Grupy Sanofi na świecie, jest zlokalizowana w Rzeszowie.
Grupa Sanofi w Polsce zatrudnia ponad 1000 pracowników. Według danych IMS Health Polska, Grupa zajmuje
jedno z wiodących miejsc w krajowym rankingu największych firm farmaceutycznych.
Więcej informacji na: www.sanofi.pl;
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości firmy Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie
postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private Securities Litigation Reform
Act) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią faktów historycznych.
Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują
stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami,
usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do
przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i
temu podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących
się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do
przyszłości uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których wielu nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się
poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły od tych,
które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i
niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi i rozwojem, przyszłymi danymi
klinicznymi oraz analizami, w tym analizami wykonywanymi po wprowadzeniu produktu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich
jak FDA lub EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje
dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na
dostępność lub potencjał rynkowy takiego produktu; nieudzielenie gwarancji, że produkty zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną
zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznanie innych zezwoleń w przyszłości i sukces rynkowy produktów alternatywnych; zdolność
Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości rozwoju, tendencje w zmianach kursów walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ
polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnia liczba akcji pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione
lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w
rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na
formularzu 20-F za rok zakończony 31 grudnia 2014 r. Firma Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania
jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
2/3
Dane kontaktowe:
Relacje z mediami
Jack Cox
Tel.: +33 (0)1 53 77 46 46
[email protected]
Relacje z inwestorami
Sébastien Martel
Tel.: +33 (0)1 53 77 45 45
[email protected]
Relacje Sanofi Genzyme z
mediami
Lisa Clemence
Tel.: +1 617 768 6699
[email protected]
Kontakt z mediami w Polsce
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53
Tel. kom. +48 695 588 881
[email protected]
3/3