Genzyme ogłasza pozytywne wyniki badania TOWER

INFORMACJA PRASOWA
Genzyme ogłasza pozytywne wyniki badania TOWER,
głównego badania III fazy preparatu AUBAGIOTM*
(teriflunomid)
w nawrotowej postaci stwardnienia rozsianego
- Znaczące zmniejszenie wskaźnika nawrotów choroby oraz ryzyka trwałego
narastania niepełnosprawności u pacjentów przyjmujących doustnie teriflunomid
raz na dobę –
Paryż, Francja – 1 czerwca 2012 r. – Firma Sanofi (EURONEXT: SAN i NYSE: SNY) oraz jej
spółka zależna Genzyme ogłosiły dzisiaj wyniki badania TOWER (Teriflunomide Oral in people
With relapsing remitting multiplE scleRosis), w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo
doustnego stosowania teriflunomidu raz dziennie u pacjentów z nawrotowymi postaciami
stwardnienia rozsianego (SM). W badaniu tym u pacjentów przyjmujących teriflunomid w dawce
14 mg obserwowano statystycznie znamienne zmniejszenie rocznego wskaźnika nawrotów
choroby oraz ryzyka trwałego narastania niepełnosprawności. Obecnie prowadzona jest analiza
pełnych danych z badania TOWER, a jej wyniki zostaną przedstawione podczas nadchodzącej
konferencji medycznej.
W tym podwójnie ślepym, wieloośrodkowym badaniu uczestniczyło 1 169 pacjentów, u których
porównywano przyjmowanie teriflunomidu w dawce 7 mg lub 14 mg raz na dobę z placebo.
Wyniki w zakresie pierwszorzędowych i drugorzędowych punktów końcowych dla proponowanej
dawki handlowej wynoszącej 14 mg są następujące:

obserwowano zmniejszenie o 36,3% rocznego wskaźnika nawrotów choroby,
pierwszorzędowego punktu końcowego badania, u pacjentów przyjmujących teriflunomid
w porównaniu do placebo (p<0,0001).

obserwowano
zmniejszenie
o
31,5%
ryzyka
12-tygodniowego
trwałego
narastanianiepełnosprawności, głównego drugorzędowego punktu końcowego,
mierzonego przy użyciu rozszerzonej skali oceny stanu niepełnosprawności (Expanded
Disability Status Scale, EDSS) u pacjentów przyjmujących teriflunomid w porównaniu
z placebo (p=0,0442).
„Te zachęcające wyniki są zgodne z wynikami w zakresie wskaźnika nawrotów
oraz niepełnosprawności, obserwowanymi w badaniu TEMSO, i podkreślają znaczenie
teriflunomidu jako potencjalnie nowego leku dla wielu pacjentów z nawrotową postacią SM” –
powiedział dr n. med. David Meeker, prezes i dyrektor generalny firmy Genzyme.
U pacjentów przyjmujących teriflunomid w dawce 7 mg obserwowano zmniejszenie o 22,3%
rocznego wskaźnika nawrotów choroby w porównaniu z placebo (p=0,02); nie obserwowano
statystycznie znamiennej różnicy pomiędzy przyjmowaniem teriflunomidu w dawce 7 mg
i placebo pod względem ryzyka 12-tygodniowego trwałego narastania niepełnosprawności.
Pacjenci, którzy ukończyli badanie, byli obserwowani przez okres od 48 do 173 tygodni. Średni
czas trwania ekspozycji na lek teriflunomid w badaniu TOWER wynosił 18 miesięcy. Działania
niepożądane obserwowane podczas badania były zgodne z odnotowanymi we wcześniejszych
1/3
badaniach klinicznych nad zastosowaniem teriflunomidu w leczeniu SM. Do
najpowszechniejszych działań niepożądanych, obserwowanych częściej w grupie przyjmującej
teriflunomid, należały ból głowy, wzrost aktywności ALT (aminotransferazy alaninowej),
przerzedzenie włosów, biegunka, nudności i neutropenia. Nastąpił jeden zgon z powodu infekcji
dróg oddechowych w grupie przyjmującej placebo oraz trzy zgony w grupie przyjmującej
teriflunomid: z powodu wypadku komunikacyjnego, samobójstwa i posocznicy.
Zgłoszenia rejestracyjne teriflunomidu w leczeniu nawrotowych postaci SM są obecnie
poddawane ocenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), Europejską
Agencję ds. Leków (EMA) oraz inne władze rejestracyjne.
Informacje o Teriflunomidzie
Teriflunomid, stosowany w postaci tabletki doustnej raz na dobę, to immunomodulator
o unikalnym mechanizmie działania. Mimo że mechanizm działania teriflunomidu nie został
w pełni poznany, badania potwierdzają, że teriflunomid blokuje proliferację oraz działanie
aktywowanych limfocytów T oraz B – uważanych za odpowiedzialne za uszkadzające procesy
zapalne w stwardnieniu rozsianym, jednocześnie zapewniając prawidłową funkcję
immunologiczną.
Teriflunomid oceniany jest w ramach szeroko zakrojonego programu badań klinicznych, który
ma objąć ponad 5 000 pacjentów w 36 krajach. Pięć badań klinicznych oceniających
skuteczność teriflunomidu zostało ukończonych lub jest w toku, co sprawia, że ten program
badań klinicznych jest jednym z największych w zakresie aktualnie opracowywanych terapii
stwardnienia rozsianego. Teriflunomid był badany w trzech wieloośrodkowych badaniach III fazy
u pacjentów z nawrotową postacią SM, w tym w ramach ukończonych badań TEMSO oraz
TENERE i badaniu TOWER. W innym trwającym obecnie badaniu fazy III TOPIC oceniane jest
stosowanie teriflunomidu we wczesnym stadium stwardnienia rozsianego, a także w pierwszym
izolowanym zespole objawów neurologicznych (CIS). Teriflunomid jest również oceniany jako
terapia wspomagająca w uzupełnieniu do interferonu-β w badaniu fazy III TERACLES.
Teriflunomid, stosowany w sposób ciągły do 10 lat w rozszerzeniu badania klinicznego fazy II,
cechuje się najdłuższym doświadczeniem klinicznym ze wszystkich badanych terapii doustnych
stwardnienia rozsianego.
*AUBAGIO™ to nazwa zastrzeżona preparatu zawierającego eksperymentalny lek teriflunomid
stosowany w leczeniu SM złożona do władz rejestracyjnych.
Informacje o TOWER
TOWER to podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie kliniczne III fazy prowadzone w grupach
równoległych z kontrolą placebo skuteczności i bezpieczeństwa stosowania teriflunomidu
u pacjentów z nawrotową postacią SM wraz z przedłużeniem badania metodą otwartej próby.
Do badania TOWER włączano pacjentów w wieku od 18 do 55 lat. Pierwszorzędowym punktem
końcowym był roczny wskaźnik nawrotów choroby, definiowany jako liczba potwierdzonych
nawrotów w przeliczeniu na pacjento-rok. Głównym drugorzędowym punktem końcowym był
czas do progresji niepełnosprawności, potwierdzony przez okres co najmniej 12 tygodni.
Zmienne dotyczące bezpieczeństwa definiowano jako działania niepożądane zgłoszone przez
pacjentów lub obserwowane przez badacza w okresie badania.
Informacje o Genzyme – spółce Sanofi
Genzyme jest od ponad 30 lat jedną z wiodących firm rozwijającą terapie rzadkich, wyniszczających
chorób. Osiągamy te cele poprzez światowej klasy badania oraz dzięki poświęceniu i empatii naszych
pracowników. Dążymy do wywierania pozytywnego wpływu na życie pacjentów i ich rodzin, skupiając się
głównie na rzadkich schorzeniach oraz na stwardnieniu rozsianym. Cel ten przyświeca nam i inspiruje
nas każdego dnia. Terapie wprowadzone przez Genzyme na rynki na całym świecie są przełomowe
i stanowią ratujące życie postępy w medycynie. Jako spółka Sanofi, Genzyme korzysta z zasobów jednej
2/3
z największych na świecie firm farmaceutycznych, która również dąży do poprawy życia pacjentów.
Więcej informacji na www.genzyme.com.
Informacje o Sanofi
Sanofi jest globalnym dostawcą usług zdrowotnych, zaangażowanym w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana
na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi należy
m.in. spółka Sanofi Pasteur, będąca największym na świecie producentem szczepionek oraz Zentiva –
lider produkcji leków generycznych w Europie Środkowo-Wschodniej. W 2010r. do Grupy Sanofi w Polsce
dołączyła firma Nepentes S.A., uznany w branży polski producent leków oraz dermo kosmetyków,
a w lutym 2011r. firma Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich. Grupa Sanofi
w Polsce zatrudnia ponad 1300 osób, w tym ponad 300 w swoich 2 zakładach produkcyjnych:
w Chociwiu i w Rzeszowie. Według danych IMS, Grupa Sanofi zajmuje jedno z wiodących miejsc
w krajowym rankingu największych firm farmaceutycznych. Sanofi-Aventis Sp. z o.o. jest członkiem
Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Izby Gospodarczej Farmacja
Polska, a także członkiem PASMI – Polskiego Związku Producentów Leków bez Recepty.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy
o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995
(Private Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji, stwierdzenia odnoszące
się do przyszłości nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz
z założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów,
zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami,
opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące
się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”,
„szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania
zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni
zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od
rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza
kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie
się różniły od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się
do przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną
z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek,
decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek,
produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego
do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub
powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną
zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym produktów
alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, jak również kwestie omówione
lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między
innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń odnoszących się
do przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony 31 grudnia 2011 r. Firma
Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się
do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
®
Genzyme stanowi zastrzeżony znak towarowy. Wszystkie prawa zastrzeżone.
Osoby kontaktowe :
Anna Cywińska
Menedżer ds. Komunikacji Zewnętrznej
Tel.: +48 22 280 06 63
Kom.: +48 691 433 139
e-mail: [email protected]
3/3