PALOVAROTENE
Transkrypt
PALOVAROTENE
PALOVAROTENE 1. co to jest palovarotene? ODPOWIEDŹ: Palovarotene jest agonistą gamma (RARγ) receptora kwasu retinowego i jest w klasie związków zwanych systemowe retinoidy. Związki te okazały się blokować powstawanie kości w różnych modelach FOP. Palovarotene jest analizowany jako potencjał leczenia do FOP. 2. palovarotene testowano na zwierzętach? ODPOWIEDŹ: Tak, palovarotene został przetestowany w obu zdrowych zwierząt i w modelach zwierzęcych z FOP. Badania u zdrowych zwierząt przyczyniły się do ustalenia, co niektóre z potencjalnych skutków ubocznych palovarotene może być u ludzi. Podczas badania w modelach FOP, palovarotene zapobiegać nowy wzrost kości po urazie w sposób podobne dawki; oznacza to, że wyższe dawki więcej kości jest niemożliwe. 3. co to jest przewidywany wpływ palovarotene na ludzi z FOP? ODPOWIEDŹ: Palovarotene zapobiega powstawaniu nowych kości w różnych modelach FOP, ale czy to zrobi to samo u ludzi nie jest znana. Faza II klinicznego, który prowadzi Klemencja jest przeznaczony do oceny wpływu, jeśli w ogóle, że palovarotene będzie miał na nowej formacji kości podczas i po flare-up u pacjentów z FOP i jakie dawki. Dodatkowo ten klinicznego oceni działania niepożądane związane z palovarotene u chorych na FOP. 4. Czy każdy palovarotene ludzie kiedykolwiek podjęte? Było żadnego z tych pacjentów poszkodowanych z FOP? ODPOWIEDŹ: Osiem sto i dwadzieścia pięć osób, w tym zdrowych ochotników i chorych na rozedmę płuc, miały palovarotene od czerwca 2014, ale żaden z nich były pacjentów FOP. PVO-1A-201, II FAZA KLINICZNEGO PALOVAROTENE U CHORYCH NA FOP 5. co jest celem palovarotene faza II próba? ODPOWIEDŹ: Celem tego badania klinicznego jest do zbadania, czy palovarotene ma wpływ na nowej formacji kości podczas i po flare-up u pacjentów z FOP, jakie dawki i co związane skutki uboczne. 6. kto może uczestniczyć w badaniu klinicznym fazy II? ODPOWIEDŹ: Tego badania klinicznego jest zaprojektowany aby obserwować efekty palovarotene w FOP pacjentów z mutacją R206H i będzie zapisać się do 40 pacjentów. Pacjenci, którzy mają co najmniej 6 lat i są w stanie wykonać badania i rejestrowania w ciągu 7 dni od flare-up, który znajduje się w ramiona, piersi, brzuch, ramiona, biodra lub nogi mogą być uznane za rejestrowanie w badaniu klinicznym fazy II. Pacjenci muszą być skłonni rozważyć leczenie z prednizonem na FOP wytycznych leczenia; nie ma żadnych kryteriów klinicznych procesu wykluczenia; i musi być w stanie uczestniczyć wszystkie protokół zaplanowane wizyty podczas 3-miesięczny okres próbny. Dalsze szczegóły i zapisy kryteriów badania klinicznego można znaleźć nawww.clinicaltrials.gov i www.orpha.net. 7. co jest wymagane od uczestników, którzy są zapisani w badaniu klinicznym fazy II? ODPOWIEDŹ: Pacjenci zostaną poddane kompletnej historii i badanie fizykalne oraz oceny laboratoryjnej do określenia, czy spełniają one wszystkie kryteria rejestracji klinicznego. Pacjenci, którzy spełniają kryteria rejestracji i są zapisani w badaniu klinicznym będzie wtedy być losowo przypisane do otrzymywania palovarotene lub placebo, które zostaną podjęte przez pacjenta codziennie rano po śniadaniu do 6 tygodni. U tych pacjentów będzie nadal należy stosować dodatkowe 6 tygodni po ustaniu lekiem, więc całkowity udział w badaniu klinicznym jest 12 tygodni. Będzie liczba ocen wykonywane w trakcie klinicznego do ustalenia, czy palovarotene będzie mieć wpływ na nowe tworzenia kości w trakcie flare-up i jakie są skutki uboczne. Należą do nich RTG, TK i MRI (lub USG na dowolny temat, niezdolne do MRI) strony flare-up, pacjentów, ocena bólu i obrzęk objawy, pacjenta oceny ruchu na stronie flare-up i zakres ruchu w witrynie flare-up. Dodatkowo pacjentów będzie wypełnić kwestionariusze przeznaczone do oceny ograniczenia fizyczne i inne środki ogólne zdrowie. Wreszcie skutki uboczne będą oceniane. Ogólnie rzecz biorąc, oceny te będą wykonywane w linii bazowej (w czasie rejestracji), w tygodniu 6 (pod koniec leczenia) i w tygodniu 12 (po 6-tygodniowych obserwacji). Dalsze szczegóły dotyczące badania klinicznego można znaleźć na www.clinicaltrials.gov i www.orpha.net. 8. co to znaczy być losowo przypisane do otrzymywania zabiegu placebo w badaniu klinicznym fazy II? ODPOWIEDŹ: Pacjenci, którzy są zapisani w badaniu klinicznym fazy II zostanie losowo przydzielony (w procesie podobnym do rzut monetą) aby otrzymać palovarotene lub placebo. W tym badaniu klinicznym będziesz miał szansę 25% (jeden z czterech) przyjmujących placebo oraz 75% (trzy z czterech) szansę na otrzymanie palovarotene. 9. co to jest leczenie placebo i dlaczego jest on używany w badaniu klinicznym fazy II? ODPOWIEDŹ: Placebo jest produktem o żadnych działań terapeutycznych, które wygląda eksperymentalny związek, ale nie jest i nie zawierają palovarotene. Placebo zabiegi są zwykle wymagane w badaniach klinicznych w celu ustalenia, czy związek eksperymentalne zapewnia żadnych korzyści leczenia i ustalenie skutków ubocznych. Za pomocą grupy placebo w badaniu klinicznym pomaga określić, czy efekty widoczne są od eksperymentalnych związek, czy nie są starannie monitorowany w ramach klinicznego pacjentów, lub są przez przypadek. 10. uczestników w badaniu klinicznym fazy II będą mogli otrzymać ich zwykle opieki, takie jak prednizon flare-up, inne leki i/lub urządzeń, takich jak tlen lub CPAP (ciągłe dodatnie dróg oddechowych ciśnienia)? ODPOWIEDŹ: Tak, chociaż protokołu badania kliniczne nie zezwala na pewne leki ze względu na potencjalne interakcje z palovarotene, to dopuszcza się użycie prednizonu, tlenu i CPAP. Więcej szczegółów badania klinicznego, w tym leki dopuszczalne, można znaleźć na www.clinicaltrials.gov i www.orpha.net. Również kliniczne pracowników procesu omówi tymi informacjami. 11. co zrobić, jeśli pacjent zapisał w badaniu klinicznym fazy II doświadcza skutków ubocznych leczenia? ODPOWIEDŹ: Najczęstsze działania niepożądane związane z palovarotene obejmują wpływ na skórę i błony śluzowe (np. wewnątrz nosa i jamy ustnej) łącznie z suchą skórą, suche usta, świąd, wysypka, zaczerwienienie skóry, łuszczenie się i peeling skóry, zapalenie warg, suchość w ustach i suche oczy. Istnieją inne potencjalne skutki uboczne związane z klasy leków palovarotene jest częścią – o nazwie retinoidy, i te zostaną opisane w procesie świadomej zgody, gdy rozważane do rejestrowania w badaniu klinicznym. Będzie okazją do omówienia tych potencjalnych zagrożeń dla zdrowia kliniczne pracowników próbny. Jeśli u pacjenta wystąpi efekt uboczny podczas badania klinicznego, on/ona będzie dokładnie ocenione przez lekarza klinicznego witryny i zagospodarować. Również pacjentów może wybrać udział w badaniu klinicznym w dowolnym momencie. 12. gdzie prowadzona jest klinicznego II fazy? ODPOWIEDŹ: Klinicznego jest prowadzone w czterech miejsc wymienionych poniżej. Będzie klinicznych próba personelu w każdym miejscu klinicznych, którzy są wiedzę o FOP i dobrze wyszkolonych na protokole badania kliniczne. Strona gotowość szczegóły można znaleźć na www.clinicaltrials.gov i www.orpha.net. University of Pennsylvania, – Clinical trial lekarzy: dr Robert Pignolo i dr Fred Kaplan University of California, San Francisco – kliniczne badania lekarz: Dr Ed Hsiao Hôpital Necker-Enfants Malades, Paryż Francja-kliniczne badania lekarz: Dr Genevieve Baujat Royal National Orthopaedic Hospital, w Londynie-kliniczne badania lekarz: dr Richard Keen 13. czy pacjentów, którzy nie mieszkają w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii lub Francji będą mogli się zarejestrować w tym badaniu klinicznym? ODPOWIEDŹ: Tak, u pacjentów, którzy mieszkają poza USA, UK i Francja mogą być uznane za zapisy do procesu. Każdy temat zainteresowani uczestnictwem należy skontaktować się z badania personel zgodnie z opisem www.clinicaltrials.gov(NCT02190747) i www.orpha.net (ORPHA419970) lub jedna z uczestniczących stron bezpośrednio wywołać. 14. Klemencja zapewni finansowanie transportu i obudowy do uczestników w badaniu klinicznym fazy II, które mieszkają zbyt daleko do jazdy na stronie kliniki? ODPOWIEDŹ: Tak, wszystkie niezbędne koszty związane z biorących udział w tym badaniu zostaną pokryte, w tym podróży i zakwaterowania dla pacjenta i opiekuna. 15. Jeśli ten etap II badania klinicznego jest udany, to doprowadzi do zatwierdzenia marketingu? ODPOWIEDŹ: Ten etap II badania klinicznego jest zbadanie, czy palovarotene będzie mieć wpływ na nowe tworzenia kości w trakcie flare-up u pacjentów z FOP i jakie dawki. Będzie również ocenić skutki uboczne palovarotene u chorych na FOP. Dodatkowe badania będzie zobowiązany przed agencja regulacyjna jak nam jedzenie i Drug Administration i UE Europejskiej Agencji leków dokona przeglądu gospodarczego wniosek o palovarotene w leczeniu do FOP. 16. co to jest osi obrotu zatwierdzania palovarotene? ODPOWIEDŹ: Osi obrotu zatwierdzenia nie jest jeszcze znana. 17. co się dzieje u pacjentów po zakończeniu ich udziału w badaniu klinicznym fazy II? ODPOWIEDŹ: Klemencja prowadzi przedłużenie otwartej dla każdego pacjenta, który zakończy się 12-tydzień podwójnie ślepej próby kliniczne. Otwarte etykiety oznacza naukę w tym rozszerzenie klinicznego pacjenta, który doświadczenia kwalifikują flare-up będą traktowane z palovarotene czy nie tego pacjenta otrzymała placebo lub palovarotene w pierwszym badaniu. Szczegółowe informacje na temat tego badania są zamieszczone w www.clinicaltrials.gov (NCT02279095) i w www.orpha.net (ORPHA442910).