pomiar uzytecznosci
Transkrypt
pomiar uzytecznosci
Metody pomiaru uŜyteczności stanu zdrowia Dr med. Dominik Golicki [email protected] Zakład Farmakoekonomiki A.M. w Warszawie 1 Czego nauczymy się dzisiaj? Jak zmierzyć QALY 5 róŜnymi metodami? SG, TTO i VAS – która metoda bezpośredniego pomiaru uŜyteczności jest najlepsza? EQ-5D, HUI i SF-36 – który z kwestionariuszy jest najlepszy? 2 1 liczba cytowań QALY cytowania w bazie Medline (PubMed) 500 450 3500 400 350 300 250 200 150 100 50 0 1983 1986 1989 1992 1995 1998 2001 2004 lata 3 Farmakoekonomika Porównanie alternatywnych alokacji ograniczonych, dostępnych środków: Na co powinniśmy przeznaczyć dostępne środki: na wózki inwalidzkie? czy na program skriningowy raka piersi? Porównanie kosztów Porównanie wyników Wyniki muszą być porównywalne generyczne miary wyników 4 2 Lata Ŝycia skorygowane o jakość Quality Adjusted Life Years (QALY) Iloczyn: zyskane lata Ŝycia x indeks jakości Ŝycia Indeks jakości Ŝycia 1.0 = pełne zdrowie 0.0 = śmierć (skrajnie zły stan zdrowia) 5 Lata Ŝycia skorygowane o jakość Quality Adjusted Life Years (QALY) Przykład Utrata wzroku przy urodzeniu Indeks jakości Ŝycia = 0,5 Oczekiwana długość Ŝycia = 80 lat 0,5 x 80 = 40 QALY 6 3 Który program zdrowotny jest bardziej efektywny kosztowo? Nowy wózek inwalidzki dla osób w wieku podeszłym (iBOT) Specjalistyczny program opieki neonatologicznej 7 Który program zdrowotny jest bardziej efektywny kosztowo? Nowy wózek inwalidzki dla osób w wieku podeszłym (iBOT) Indeks jakości Ŝycia = 0,1 Oczekiwana długość Ŝycia: 10 lat QALY = 10 x 0,1 = 1 QALY Koszty: 3 000 $ rocznie Koszty programu: 10 x 3 000 $ = 30 000 $ Koszt/QALY = 30 000 $ /QALY 8 4 Który program zdrowotny jest bardziej efektywny kosztowo? Specjalistyczny program opieki neonatologicznej Indeks jakości Ŝycia = 0,8 Oczekiwana długość Ŝycia: 35 lat Koszty: 250 000 $ QALY = 35 x 0,8 = 28 QALY koszt/QALY = 8 929 $ /QALY 9 Który program zdrowotny jest bardziej efektywny kosztowo? Nowy wózek inwalidzki dla osób w wieku podeszłym (iBOT) Koszt/QALY = 30 000 $ /QALY Specjalistyczny program opieki neonatologicznej koszt/QALY = 8 929 $ /QALY 10 5 Tabele ligowe Intervention $ / QALY GM-CSF in elderly with leukemia 235,958 EPO in dialysis patients 139,623 Lung transplantation 100,957 End stage renal disease management 53,513 Heart transplantation 46,775 Didronel in osteoporosis 32,047 PTA with Stent 17,889 Breast cancer screening 5,147 Viagra 5,097 Treatment of congenital anorectal malformations 2,778 11 Problemy w szacowaniu uŜyteczności Jakość Ŝycia w danym stanie zdrowia określona pojedynczą liczbą Do obliczenia QALY potrzebna jest jednowymiarowa ocena jakości Ŝycia 100 90 S c o res o n S F -3 6 80 70 General pop. 60 Diabetes II 50 Growth hormon def. 40 Depression 30 20 10 y l th in ea pa l it lH ly Vi ta Ge ne ra di Bo l l th ea lh ta en le M ic em ot io na ng ni Ph ys le Ro al ci So Ro ni ng ti o io ct nc Fu fu n al ic ys al 0 Ph Wyklucza to moŜliwość korzystania z wielowymiarowych (wielodomenowych) kwestionariuszy oceny jakości Ŝycia: Np.: SF-36, NHP, WHOQOL 12 6 Metody pomiaru uŜyteczności Bezpośrednie Pośrednie 13 Metody bezpośredniego pomiaru uŜyteczności stanu zdrowia 14 7 Bezpośredni pomiar uŜyteczności Metoda loterii (standard gamble, SG) Metoda handlowania czasem (time trade-off, TTO) Wizualna skala analogowa (visual analogue scale, VAS) Patient trade-off (PTO) 15 Wizualna skala analogowa visual analogue scale (VAS) Źródło – badania psychologiczne “Jak oceniasz swój stan zdrowia?” MoŜliwe róŜne punkty zaczepienia: Normalne zdrowie X Normalne zdrowie (1.0) versus śmierć (0.0) Najlepszy wyobraŜalny stan zdrowia versus najgorszy wyobraŜalny stan zdrowia Śmierć 16 8 Metoda handlowania czasem Time Trade-Off (TTO) 1,0 wartość Stan zdrowia i hi 0 x t czas 17 Metoda handlowania czasem Time Trade-Off (TTO) Ograniczenie do wózka inwalidzkiego Oczekiwana długość Ŝycia: 50 lat Ile lat Ŝycia (z oczekiwanych 50) byś oddał za wyleczenie? np. 10 lat QALY(wózek) = QALY(zdrowie) Lata (w)* indeks QoL (w) = Lata (z)* indeks QoL (z) 50 * indeks QoL (w) = 40 * 1 indeks QoL (w) = 40/50 = 0,8 18 9 Metoda loterii Standard Gamble (SG) P ZDROWY Alternatywa 1 1-P wybór ŚMIERĆ Alternatywa 2 STAN i 19 Metoda loterii Standard Gamble (SG) Ograniczenie do wózka inwalidzkiego Oczekiwana długość Ŝycia nie ma znaczenia Jak duŜe ryzyko zgonu byłbyś gotów zaakceptować, stosując terapię która umoŜliwiłaby Ci chodzenie ? Max. ryzyko 20% Ŝycie na wózku = (100%-20%) Ŝycia chodząc indeks QoL (w) = 80% lub 0.8 20 10 Konsekwentny obraz róŜnic UŜyteczność 1,0 0,9 0,8 0,7 0,6 0,5 0,4 0,3 SG TTO VAS 103 studentów 0,2 0,1 0,0 3 33 33 3 23 22 3 32 22 1 32 33 2 23 21 1 21 32 2 12 11 2 11 11 1 12 11 1 11 21 1 21 11 1 11 12 stan zdrowia (EQ-5D) 21 Ekonomiści zdrowia preferują SG i TTO Wizualna skala analogowa Metoda łatwa Brak alternatyw: brak wyraźnego związku z QALY Standard Gamble / Time trade-Off Trudniejsze metody Wybór (Trade-off): wyraźny związek z QALY Niewielkie róŜnice między SG i TTO 22 11 Kiedy QALY ma znaczenie? Choroby przewlekłe Opieka paliatywna Długotrwałe negatywne konsekwencje choroby 23 Metody pośredniego pomiaru uŜyteczności stanu zdrowia 24 12 Taksonomia miar jakości Ŝycia związanej ze zdrowiem (HRQoL) QoL HRQoL HRQoL Intrumenty ogólne Miary szczegółowe Generic instruments Specific instruments Profile zdrowotne Miary uŜyteczności Health profiles Utility measures 25 Oprac. na podstawie: Cramer JA, Spilker B. Quality of life and phatmacoeconomics. Lippincott – Raven, Philapdelphia 1998. Zewaluowane kwestionariusze Rosser EuroQol EQ-5D www.euroqol.org QWB SF-36 (SF-6D) www.sf-36.org HUI Mark 2 HUI Mark 3 15D www.15d-instrument.net 26 13 Zewaluowane kwestionariusze Kwestionariusz Liczba stanów zdrowia Rosser 30 EuroQol EQ-5D 245 QWB 2,200 SF-36 (SF-6D) 18,000 HUI Mark 2 24,000 HUI Mark 3 972,000 15D 3,052,000,000 27 Ewaluacja nie dotyczy wszystkich stanów! Brak moŜliwości ewaluacji wszystkich stanów zdrowia, w sytuacji gdy jest ich więcej niŜ 30 Szacowanie wartości pozostałych stawów zdrowia w oparciu o techniki statystyczne: Strategie oparte na wnioskowaniu statystycznym Techniki regresji Np.: EuroQol, Quality of Well-Being Scale (QWB) Strategie oparte na rozkładzie formalnym (explicitly decomposed methods): Multi Attribute Utility Theory (MAUT) Np.: Health Utility Index (HUI) 28 14 29 EQ-5D Dostępne tłumaczenia 30 15 EQ-5D Dostępne normy populacyjne 31 EQ-5D Dostępne zestawy uŜyteczności 32 16 33 Ćwiczenie 34 17 Problematyczna perspektywa pacjenta (Stensman 1985) Healthy Materiał: 36 niepełnosprawnych 36 zdrowych Metody: Ocen jakości Ŝycia na 10punktowej VAS Wyniki Pacjenci na wózkach: 8.0 Zdrowi z kontroli: 8.3 Death Stensman R. Severely mobility-disabled people assess the quality of their lives. Scand J Rehabil Med. 1985;17(2):87-99. 35 Czy większa liczba stanów zdrowia oznacza większą czułość? (1) EuroQol krytykowany za niską czułość Mała liczba domen (5) Mała liczba poziomów realizacji domeny (3) Przepaść pomiędzy najlepszym, a środkowym poziomem realizacji domeny 36 18 Niepewne dowody większej czułości SF-6D 37 Longworth L, Bryan S. An empirical comparison of EQ-5D and SF-6D in liver transplant patients. Health Econ. 2003 Dec;12(12):1061-7. Czy większa liczba stanów zdrowia oznacza większą czułość? (2) Niewiele dowodów w piśmiennictwie Czułość EQ-5D < SF-36 Porównywane jako profile zdrowotne, a nie miary uŜyteczności Czułość EQ-5D ≈ HUI Czułość ≠ liczba stanów zdrowia Jak dobrze kwestionariusz mapuje system klasyfikacji danej choroby? Jak trafny jest model? Jak trafny był proces waluacji? 38 19 Więcej stanów zdrowia = więcej załoŜeń Z reguły populacja wartościuje do 50 stanów zdrowia Stosunek liczby wartości uzyskanych empirycznie do ekstrapolowanych: Rosser & Kind 1:1 EuroQol 1:5 QWB 1:44 SF-36 1:180 HUI (Mark III) 1:19,400 15D 1:610,000,000 Gdzie leŜy granica trafnej ewaluacji? 39 podpunkty skale 3a 3b 3c 3d 3e 3f 3g 3h 3i 3j czynności wysiłkowe umiarkowane czynności noszenie zakupów wchodzenie na kilka pięter wchodzenie na jedno piętro schylanie się / klękanie przejście 1 km przejście 0,5 km przejście 100 m mycie się / ubieranie Funkcjonowanie fizyczne (PF) 4a 4b 4c 4d skrócenie czasu pracy osiąganie mniej niŜby się chciało ograniczenie rodzaju pracy trudności w wykonaniu pracy Rola ograniczeń fizycznych (RP) 7 8 natęŜenie bólu wpływ bólu Ból fizyczny (BP) 1 11a 11b 11c 11d ogólna ocena zdrowia łatwiej ulega chorobom tak samo zdrowy oczekuje pogorszenia zdrowia doskonałe zdrowie Ogólne zdrowie (GH) * 9a 9e 9g 9i pełni radości mnóstwo energii wyczerpany zmęczony Witalność (VT) * 6 stopień aktywności społecznej 10 czas aktywności społecznej Funkcjonowanie społeczne (SF) * 5a skrócenie czasu pracy 5b osiąganie mniej niŜby się chciało 5c mniej dokładnie Rola ograniczeń emocjonalnych (RE) 9b 9c 9d 9f 9h Zdrowie psychiczne (MH) nerwowy smutny, nic nie mogło rozweselić spokojny i łagodny przybity i smutny szczęśliwy miary sumaryczne Sumaryczna Komponenta Fizyczna (PCS) SF-36 Sumaryczna Komponenta Psychiczna (MCS) 40 Ware JE, Snow KK, Kosinski M. SF-36 Health Survey: manual and interpretation guide. Lincoln RI: Quality Metric Incorporated, 1993, 2000. 20 SF-6D czyli SF-36 jako instrument pomiaru uŜyteczności SF-36 transformowany do SF-6D SG n = 610 Sprzeczności modelu: 18.000 stanów zdrowia skrajny przykład wykorzystania technik regresji „Efekt podłogi”: SF-6D min.(645655) = 0,30 Brazier J, Usherwood T, Harper R, Thomas K. Deriving a Preference-Based Single Index from the UK SF-36 Health Survey. Journal of Clinical Epidemiology 1998; 51 (11): 1115-1128. 41 Brazier J, Roberts J, Deverill M. The Estimation of a Preference- Based Measure of Health from the SF-36. Journal of Health Economics 2002; 21: 271-292. Maksymalny teoretyczny udział domen kwestionariuszy SF-6D i EQ-5D w punktacji preferencji Witalność Zwykła działalność Ból / Dyskomfort Rola ograniczeń emocjonalnych Ból Samoopieka Funkcjonowanie społeczne Zdrowie psychiczne Zdolność poruszania się Niepokój / Przygnębienie Funkcjonowanie psychiczne 42 van Stel HF, Buskens E. Comparison of the SF-6D and the EQ-5D in patients with coronary heart disease. Health Qual Life Outcomes. 2006 Mar 25;4:20. 21 EQ-5D vs SF-6D u pacjentów z chorobą niedokrwienną serca 43 van Stel HF, Buskens E. Comparison of the SF-6D and the EQ-5D in patients with coronary heart disease. Health Qual Life Outcomes. 2006 Mar 25;4:20. EQ-5D vs SF-6D u pacjentów z chorobą niedokrwienną serca EQ-5D min. (33333) = - 0,594 SF-6D min. (645655) = 0,30 44 van Stel HF, Buskens E. Comparison of the SF-6D and the EQ-5D in patients with coronary heart disease. Health Qual Life Outcomes. 2006 Mar 25;4:20. 22 EQ-5D Zalety: Bardzo czuły w dolnym przedziale wartości Subiektywny pomiar wartości (inside the skin) Niskie koszty dystrybucji Wiele wersji językowych Najczęściej uŜywany instrument pośredniego pomiaru uŜyteczności Najwięcej badań ewaluacyjnych Wady: Tylko 3 poziomy realizacji domeny Mało czuły w górnym przedziale wartości 45 Health Utility Index (HUI) Zalety: Czuły Obiektywny pomiar wartości (outside the skin) Dobrze rozwinięte wersje proxy Dobrze rozwinięte wersje dla dzieci Wady Drogi 46 23 SF-6D Zalety: Prawdopodobnie czuły w górnym obszarze wartości Często uŜywany w badaniach klinicznych (SF-36) Tani Wiele wersji językowych Wady: Mało czuły w dolnym obszarze wartości Tylko jedno badanie ewaluacyjne - zmodyfikowaną techniką loterii (SG) Przesunięcie wartości w górę 47 Wnioski Więcej stanów zdrowia ≠ większa czułość Trzy najczęściej uŜywane kwestionariusze mają róŜne wady i zalety 48 24