raport z działań - Wygrajmy Zdrowie

Piśmiennictwo
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
Luengo-Fernandez R i wsp. Economic burden of cancer across the European Union: a population-based cost analysis. Lancet 2013;
14:1165-1174.
Surveillance EaERPS. SEER Stat Fact Sheets: All Cancer Sites. 2014.
http://seer.cancer.gov/statfacts/html/all.html
Couzin-Frankel J. Cancer Immunotherapy. Science 20 Dec 2013; vol. 342: 1432-3. Science 2013; 343(20 Dec):1432-1433.
http://www.sciencemag.org/content/342/6165/1432.full
American Association for Cancer Research. AACR Cancer Progress Report 2013 Making Research Count for Patients:
A Continual Pursuit. 2014. www.cancerprogressreport
Hoos A, et al. Facilitating the development of immunotherapies: intermediate endpoints for immune checkpoint modulators. Conference on Clincial Cancer Research.Issue Brief. 2013.
Cancer Research Institute. What is cancer immunotherapy? 2014.
http://www.cancerresearch.org/cancer-immunotherapy/what-is-cancer-immunotherapy#sthash.b4NeQEhi.dpuf
Hodi FS, et al. Improved survival with ipilimumab in patients with metastatic melanoma. N Engl J Med 2010; 363:711-723.
U.S.Food and Drug Administration (FDA). Pembrolizumab. Press Release. 5-9-2014.
http://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm412861.htm
Kantoff PW, et al., IMPACT Study Investigators. Sipuleucel-T immunotherapy for castration-resistant prostate cancer.
N Engl J Med 2010; 363:411-422.
Morgensztern D, et al. Improving Survival for Stage IV Non-small Cell Lung Cancer – A Surveillance, Epidemiology, and End Results
Survey from 1990 to 2005. Journal of Thoracic Oncology 2009; 12:1524-1529.
National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology – Non Small Cell Lung Cancer. Version
3. 2011.
Shrump DS. Non-small cell lung cancer. Cancer. Principles and Practice of Oncology. 2011.
Assessing the burden of caregiving for patients with lung cancer in Europe. 2013.
Vasekar M, Lu X, Zheng H, Belani CP. Targeted immunotherapy for non-small cell lung cancer. World J Clin Oncol 2014; 5:39-47.
Reck M. What future opportunities may immuno-oncology provide for improving the treatment of patients with lung cancer? Annals
of Oncology 2012; 23 Suppl 8:viii28-viii34.
Ellis LM, et al. American Society of Clinical Oncology Perspective: raising the bar for clinical trials by defining clinically meaningful
outcomes. JCO 2014; ePub 10.1200/JCO.2013.53.9009.
Wolchok JD, et al. Guidelines for the evaluation of immune therapy activity in solid tumors: immune-related response criteria. Clinical Cancer Research: an official journal of the American Association for Cancer Research 2009; 15:7412-7420.
Hoos A, Britten CM. The immuno-oncology framework. Enabling a new era of cancer therapy. OncoImmunology 2012; 1:334-339.
Ribas A, et al. New challenges in endpoints for drug development in advanced melanoma. Clin Cnacer Res 2012; 18:336.
Kantarjian H, Fojo T, Mathisen M, Zwelling LA. Cancer Drugs in the United States: Justum Pretium – The Just Price. JCO 2013;
31:3600-3604.
Stewart DJ, Kurzrock R. Cancer: The Road to Amiens. JCO 2009; 27:328-333.
Hoos A, et al. Development of ipilimumab: contribution to a new paradigm for cancer immunotherapy. Semin Oncol 2010; 37:533546.
European Medicines Agency (EMA). Pilot project on adaptive licensing. EMA/254350/2012. 19-3-2014.
Eichler H-L. Adaptive Licensing: Taking the Next Step in the Evolution of Drug Approval. Nature 2012; 9:426-437.
Fox BA, et al. Defining the critical hurdles in cancer immunotherapy. Journal of Translational Medicine 2011; 9:214.
http://www.translational-medicine.com/content/9/1/214
Jackson DB. Personalized cancer medicine – advances and socio-economic challenges. Nat Rev Clin Oncology 2011; 8:735-741.
The Melanoma Taskforce cbSJM. Commissioning toolkit. 2013.
http://melanomataskforce.com/wp-content/uploads/2013/12/1221_JSB_IPA_MELANOMA_ART_SCREEN.pdf
The Melanoma Taskforce cbSJM. Quality in melanoma care: a best practice pathway. 2012.
http://www.royalmarsden.nhs.uk/SiteCollectionDocuments/research/quality-melanoma-care.pdf
Immunoonkologia:
ramy działań politycznych
Opracowanie strategii umożliwiających pacjentom
dostęp do innowacyjnych metod leczenia
chorób nowotworowych
Europejska Grupa Ekspertów ds. Immunoonkologii*
*Europejska Grupa Ekspertów ds. Immunoonkologii stanowi niezależną sieć, w skład której wchodzą: Francesco de Lorenzo (European Cancer Patient Coalition (ECPC)); Philippe de Backer, MEP; Cristian Silviu Busoi, MEP; Cedrik M. Britten (Association for
Cancer Immunotherapy (CIMT); Marc van den Bulcke (Institute of Public Health, Belgia); Szymon Chrostowski (Fundacja „Wygrajmy Zdrowie”, Polska); Christoph Huber (CIMT); Burgak Karaca (Turkish Immuno-Oncology Society); James Larkin (Royal Marsden
Hospital, Wielka Brytania); Cilia Linssen (Lung Cancer Europe (LUCE)); Olivier Michielin (European Society for Medical Oncology
(ESMO)); Mihaela Militaru (ECPC); Ingrid van den Neucker (European Cancer Organisation (ECCO)); Francisco Ventura Ramos
(Portuguese Institute of Oncology, Lizbona)
Zalecenia ekspertów zostały zebrane i wydane przez SHW Health Ltd. przy wsparciu finansowym i organizacyjnym ze strony firmy Bristol-Myers Squibb w celu
pokrycia kosztów, opracowania szaty graficznej i wydrukowania niniejszego dokumentu. Sponsor przedstawił uwagi na temat dokumentu, jednak jego treść
odzwierciedla konsensus członków grupy ekspertów, którzy mieli pełną kontrolę redakcyjną nad dokumentem.
ONCPL15NP00378-01 Styczeń 2015
Streszczenie
Co mogą zrobić decydenci?
1
Promować lepsze zrozumienie unikatowych cech immunoonkologii – wśród samych
decydentów, organów regulacyjnych, osób z fachowego personelu medycznego oraz pacjentów
75
miliardów
1,23 miliona
euro bezpośrednich euro kosztów
zgonów
kosztów opieki
pośrednich
rocznie
2
Zagwarantować, aby decyzje regulacyjne dotyczące wartości metod immunoonkologicznych
były oparte na tym, co najbardziej liczy się dla pacjentów: na długotrwałych przeżyciach
oraz utrzymaniu wysokiej jakości życia
3
Zapewnić elastyczność procedur rejestracyjnych w celu umożliwienia pacjentom
szybkiego dostępu do immunoonkologii
zdrowotnej
4
Inwestować w badania, aby zrozumieć, jak działa immunoonkologia u pacjentów
5
Włączyć innowacyjne terapie do krajowych planów onkologicznych,
schematów leczenia oraz finansowania
Rak w UE – wciąż niepokonana choroba1
2,45 miliona
nowych
przypadków
rocznie
126
miliardów
2
Obecnie 1 na 3 osoby z chorobą nowotworową nie przeżywa więcej niż 5 lat
Uwaga: dane dotyczą wszystkich typów i stadiów zaawansowania nowotworów
Immunoonkologia: prawdziwa
innowacja dla chorych na raka
Europa przeżywa bezprecedensową epidemię chorób
nowotworowych, co wynika ze starzenia się populacji.
Pomimo istotnego postępu w zakresie profilaktyki,
badań przesiewowych i leczenia wielu nowotworów,
znalezienie ostatecznego lekarstwa na raka
wciąż pozostaje nieuchwytnym celem.
„Terapie immunoonkologiczne oferują
znaczny potencjał dla pacjentów chorych
na raka, ponieważ już teraz umożliwiły
ważny przełom w leczeniu wielu rodzajów
nowotworów”
„Wprowadzanie innowacyjnych metod leczenia w sposób
szybki i bezpieczny dla pacjenta ma kluczowe znaczenie.
Dlatego UE powinna promować badnia oraz umożliwić
wprowadzanie na rynek nowych metod leczenia bez zbędnej
zwłoki. Może to poprawić jakość życia tysięcy pacjentów”
Philippe de Backer, poseł do Parlamentu Europejskiego
1
Profesor Francesco de Lorenzo, Prezes
Europejskiej Koalicji Pacjentów z Rakiem (ECPC)
Jednak najnowsze doniesienia na temat immunoonkologii, która wykorzystuje układ odpornościowy do walki z rakiem, po raz pierwszy
budzą nadzieję na długotrwałe przeżycia z utrzymaniem
satysfakcjonującej jakości życia dla pacjentów z różnymi
zaawansowanymi choróbami nowotworowymi.
Co to oznacza dla decydentów?
Przewiduje się, że terapie immunoonkologiczne staną się jedną z podstaw leczenia nowotworów
w najbliższych latach, a decydenci odegrają ważną rolę w zapewnieniu, aby najbezpieczniejsze
i najskuteczniejsze z tych ważnych terapii zostały możliwie szybko udostępnione pacjentom w całej Europie.
Lepsze zrozumienie
unikatowych cech
immunoonkologii
5
2
Kompleksowe
finansowanie innowacyjnych metod leczenia
nowotworów
Określenie
priorytetów
dla pacjentów
Szybki dostęp
do terapii
immunoonkologicznych
W 2014 roku utworzono Europejską Grupę Ekspertów ds. immunoonkologii jako niezależną sieć
proponującą działania dla europejskich i krajowych decydentów w celu szybkiego dostępu pacjentów do immunoonkologicznych terapii w całej Europie.
Jako pacjenci, specjaliści w dziedzinie onkologicznej opieki zdrowotnej, naukowcy, badacze i politycy proponujemy tworzenie kompleksowej polityki działań wokół pięciu priorytetowych obszarów:
2
4
3
Większa
motywacja
do badań
Elastyczne
procedury
rejestracyjne
3
1
Co jest wyjątkowego
w immunoonkologii?
W 2013 roku czasopismo „Science”
uznało immunoonkologię za „przełom roku”
2013 – metody te mogą zrewolucjonizować
sposób leczenia pacjentów z chorobami
nowotworowymi.4
Możliwość skutecznego leczenia nowotworów obarczonych
najwyższą śmiertelnością: przykład raka płuca
Rak płuca jest główną przyczyną zgonów wśród nowotworowów na całym świecie zarówno
u mężczyzn, jak i u kobiet. Osiemdziesiąt procent pacjentów z zaawansowanym rakiem płuca
umiera w ciągu jednego roku od chwili rozpoznania.10 Pacjent, u którego dzisiaj rozpoznano
raka płuca, ma takie same szanse przeżycia jak 40 lat temu.11,12 Rak płuca jest też przyczyną
największych kosztów ekonomicznych spośród wszystkich nowotworów w Europie,1 jak też
powoduje olbrzymie obciążenie dla opiekunów pacjentów.13
Obecnie w badaniach fazy III dotyczących raka płuca ocenianych jest szereg metod immunoonkologicznychi,14,15 które są z niecierpliwością wyczekiwane przez pacjentów.
Co sprawia, że terapie immunoonkologiczne są wyjątkowe?5;6
• Metody te są ukierunkowane na układ odpornościowy, a nie na sam nowotwór
• Umożliwiają one selektywne rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych
z oszczędzeniem komórek zdrowych
„Dla pacjentów z rakiem płuca dostępne opcje leczenia są bardzo ograniczone i każde
nowe leczenie może oznaczać duży postęp. Czas ma tu podstawowe znaczenie, ponieważ
nasi pacjenci zazwyczaj mają go niewiele. Chodzi o czas wprowadzenia leku na rynek,
a także utworzenia struktur, które umożliwią właściwe leczenie. Należy szybko zapewnić pełny dostęp do leczenia, gdy tylko pojawi się nowy bezpieczny i skuteczny lek.”
Cilia Linssen, Wiceprezes Lung Cancer Europie
• Zapewniają długotrwałą pamięć układu immunologicznego, dzięki czemu mogą stale
dostosowywać się do zmian biologii nowotworu w czasie, umożliwiając długookresową
odpowiedź przeciwnowotworową.
Co więcej, immunoterapie mogą być skuteczne w wielu rodzajach nowotworów, ponieważ
ich działanie polega na aktywowaniu własnej odpowiedzi immunologicznej pacjenta w odróżnieniu od
działania bezpośrednio na guz. Terapie immunologiczne są już dostępne dla pacjentów z zaawansowanym czerniakiem7,8 i rakiem gruczołu krokowego w USA,9 jak też są oceniane w wielu innych nowotworach trudnych do leczenia.6
Kluczowe zalecenia:
Co jest potrzebne
Co mogą zrobić decydenci?
Lepsze zrozumienie
przez decydentów, organy
regulacyjne, specjalistów
i pacjentów, na czym polega
immunoonkologia i jaka
jest jej rola w leczeniu
raka.
• Zapewnić, aby immunoonkologia znalazła się w plananach leczenia onkologicznego, na przykład poprzez Wspólne Działanie na
rzecz Kompleksowego Zwalczania Nowotworów (CANCON)
• Zachęcać do otwartej dyskusji naukowej na temat nowych
osiągnięć w dziedzinie immunoonkologii z ekspertami HTA, agencji
oceny technologii medycznych (AOTM) i podmiotów odpowiedzialnych za refundację leczenia
• Wyasygnować osobne fundusze na specjalistyczne szkolenia
dotyczące immunoonkologii Zapewnić wsparcie i finansowanie
organizacji pacjentów w celu przekazywania zrozumiałych
i aktualnych informacji pacjentom z chorobami
nowotworowymi na temat immunoonkologii
4
5
2
Co jest ważne dla pacjentów:
długotrwałe przeżycia przy utrzymaniu
wysokiej jakości życia
„ESMO i inne towarzystwa naukowe od dawna uznają, że
długotrwałe przeżycia przy utrzymaniu wysokiej jakości życia
jest tym, co liczy się najbardziej dla pacjentów z chorobami
nowotworowymi – wyzwanie polega na dostosowaniu metod
oceny korzyści w badaniach klinicznych, abyśmy byli pewni, że
dokładnie je mierzymy.” 16
Profesor Rolf Stahel, Prezes Europejskiego
Towarzystwa Onkologii Medycznej (ESMO)
Długotrwałe przeżycie: a co mówią wykresy
Poniższe ryciny ilustrują różnicę w efektach leczenia pomiędzy metodami
immunoonkologicznymi i tradycyjnymi metodami leczenia.
1
A. Terapia tradycyjna: Choć dla wielu tradycyjnych metod leczenia wykazano dotychczas
obiecujące działania przeciwnowotworowe, to jednak w większości przypadków efekt
ten nie jest długotrwały i w związku z tym nie przekłada się na wzrost długotrwałego
przeżycia. Jest to zilustrowane poniżej: występuje wczesna poprawa krzywej przeżycia
(w miejscu wskazanym strzałką), lecz krzywe stopniowo zbliżają się do siebie,
co sugeruje, że metody te nie oferują korzyści związanych z długotrwałym przeżyciem.
B. Terapia Immunoonkologiczna: Dla tych metod wykazano trwałe działania
przeciwnowotworowe, które może przekładać się na długotrwałe przeżycie.
Krzywe rodzielają się później, lecz plateau sugeruje, że większy odsetek pacjentów
nadal pozostaje przy życiu po kilku latach od rozpoczęcia leczenia (w miejscu
wskazanym strzałką).7
Terapie immunoonkologiczne dają sznse na długotrwałe przeżycia przy utrzymaniu wysokiej jakości
życia wielu pacjentom, u których dotychczas opcje leczenia były bardzo ograniczone.6,7,9 Pacjenci
ci mogliby wrócić do pracy, jak i zdrowo i aktywnie żyć przez wiele lat (patrz historie pacjentów
na stronie www.theanswertocancer.org).
Uzyskanie dowodów na długotrwałe przeżycie może wymagać wielu lat; dlatego ważne jest
zidentyfikowani pośrednich punktów końcowych, które będą wskazywały na długotrwałe przeżycia
dzięki zastosowaniu terapii immunoonkologicznych.17 Te punkty końcowe mogą ułatwić przyspieszoną
ocenę lub rejestrację.5
Niestety – tradycyjne badania kliniczne w onkologii są zazwyczaj oparte na pomiarach
krótkoterminowych, które nie zawsze przekładają się na długotrwałe przeżycia. Badania te
opracowano dla konwencjonalnych metod leczenia, takich jak chemioterapia i wymagają one
dostosowania do efektów obserwowanych w immunoonkologii.18
Odsetek pacjentów
przeżywających
Terapie immunoonkologiczne dają szanse na długotrwałego
przeżycia przy utrzymaniu wysokiej jakości życia
0
1
2
3
0
1
2
(Lata
Lata
czerwona krzywa – leczenie kontrolne
3
Zaadaptowano z:
Ribas i wsp. 201219
Kluczowe zalecenia:
Co jest potrzebne
Długotrwałe przeżycia przy
utrzymaniu wysokiej jakości życia
lub pośrednie punkty końcowe wskazujące na długotrwałe przeżycia są
podstawą do podejmowania decyzji
mających na celu udostępnienie
terapii immunoonkologicznych
pacjentom
6
B. Terapia immunoonkologiczna
Odsetek pacjentów
przeżywających
A. Terapia tradycyjna
Co mogą zrobić decydenci?
• Uzgodnić pomiędzy organami regulacyjnymi i władzami
odpowiedzialnymi za refundację, w jaki sposób należy
mierzyć korzyści ze stosowania immunoonkologii
• Zachęcać agencje oceny technologii medycznych (AOTM)
do oceny pełnej wartości długotrwałego przeżycia po
leczeniu immunoonkologicznym, pod względem jakości
życia, wpływu na produktywność oraz czas i koszty opieki.
7
3
Elastyczne procedury rejestracyjne
Ścieżki adaptacyjne mogą zapewnić szybki dostęp
do nowych technologii23;24
„To, czego potrzebujemy, to elastyczne, ale bezpieczne,
podejście do procedur rejestracji metod leczenia
przeciwnowotworowego. Biurokratyczne przeszkody
i ograniczenia budżetowe nie powinny powodować
niepotrzebnych opóźnień w udostępnianiu najbardziej
obiecujących leków pacjentom, którzy ich najbardziej
potrzebują”
W przypadku ścieżek adaptacyjnych decyzje zatwierdzające nie są jednorazowe, lecz są oparte na zmieniającym się zbiorze danych, przy czym gromadzenie danych i ocena rejestracyjna
są powtarzane.
Marc van den Bulcke, Belgia
1
Kosztowne i długotrwałe ścieżki rozwoju leków
Procedury rejestracyjne muszą określać bardzo ścisłe wymagania dotyczące danych na temat nowych
metod leczenia; wymagania te często powodują jednak, że ścieżki rozwoju leków są długotrwałe
i kosztowne. Koszt na jednego pacjenta w badaniu klinicznym zwiększył się z szacowanej kwoty
25 000 USD na pacjenta w roku 2000 do nawet 100 000 USD w roku 2012.20 Zróżnicowane
wymagania dotyczące danych pomiędzy krajowymi instytucjami rejestracyjnymi i agencjami oceny
technologii medycznych dodatkowo zwiększają koszty zarówno dla podmiotów opracowujących leki,
jak i dla organów regulacyjnych w związku z koniecznością wielokrotnej oceny tych samych danych.
Poprzez umożliwienie ciągłego generowania dowodów, celem ścieżek adaptacyjnych jest
zapewnienie pacjentom i specjalistom dostępu do aktualnych informacji w celu podejmowania
najlepszych świadomych indywidualnych decyzji dotyczących leczenia w świetle ewoluujących
dowodów.24
Wczesna współpraca pomiędzy podmiotami opracowującymi leki, organami regulacyjnymi
(EMA), agencjami oceny technologii medycznych oraz płatnikami ma kluczowe znaczenie,
gdyż muszą one uzgodnić kompleksowy plan rozwoju i rejestracji na wczesnym etapie (rejestracja adaptacyjna), w sposób dopasowany do adaptacyjnych procedur refundacyjnych
oraz decyzji agencji oceny technologii medycznych.
Kluczowe zalecenia:
Co mogą zrobić decydenci?
Równoważenie potrzeby zwiększenia bezpieczeństwa danych
i dostępu do innowacji
Zwiększenie wymagań rejestracyjnych, zwłaszcza w przypadku danych dotyczących bezpieczeństwa,
także może prowadzić do opóźnienia lub ograniczenia dostępu pacjentów do korzystnych
innowacji.21 W związku z tym pacjenci, badacze i branża farmaceutyczna proponują zwiększenie
elastyczności procedur związanych z podejmowaniem decyzji rejestracyjnych. Jednym z możliwych
rozwiązań byłoby umożliwienie podejmowania decyzji rejestracyjnych dotyczących
warunkowego i ułatwionego dostępu do rynku w oparciu o jeszcze niekompletny
zbiór danych.
Co jest potrzebne
Elastyczność procedur
rejestracyjnych w celu
umożliwienia szybkiego
opracowywania leków oraz
udostępniania pacjentom
metod immunoonkologicznych wykazujących
wczesne korzyści
istotne klinicznie
• Ułatwiać wczesny dialog pomiędzy organami regulacyjnymi i podmiotami opracowującymi metody terapii immunoonkologicznych w celu
dodatkowej oceny możliwości wprowadzenia elastycznych procedur
• Zapewnić, że wytyczne rejestracyjne będą uwzględniały odpowiednią równowagę pomiędzy koniecznością uzyskania odpowiednich
danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności oraz dostępem
do innowacji
• Promować współpracę pomiędzy państwami członkowskimi w celu
zapewnienia spójności w stosowaniu wytycznych w całej Europie
Procedury rejestracyjne będą ewoluowały na podstawie doświadczeń zgromadzonych w związku
z opracowywaniem klinicznym niedawno zarejestrowanych metod leczenia.18,22
Obiecującym przykładem takiego elastycznego podejścia są „ścieżki adaptacyjne” realizowane
pilotażowo przez Europejską Agencję Leków.
8
9
4
Inwestycje w badania
Kluczowe zalecenia:
„Europa potrzebuje dalszych działań w celu stymulowania
wysiłków na rzecz badań i rozwoju w celu udostępnienia
pacjentom najbardziej innowacyjnych metod leczenia,
które stanowią prawdziwą różnicę. Lepsze zrozumienie tego,
jak terapie te działają u pacjentów w warunkach „świata
rzeczywistego” umożliwi dobieranie poszczególnym pacjentom
odpowiedniego leczenia, jak również identyfikację odpowiednich
pacjentów do danego leczenia”
dr Cedrik M. Britten i profesor Christoph Huber, CIMT
Co jest potrzebne
Co mogą zrobić decydenci?
Platforma interdyscyplinarnej współpracy badawczej
w celu dokładniejszego określenia, którzy pacjenci mogą
odnosić największe korzyści
z leczenia (tj. dobranie odpowiedniego leczenia
dla danego pacjenta)
• Wspierać rozwój partnerstwa publiczno-prywatnego w celu
określenie mechanizmów działania terapii immunoonkologicznych
u pacjentów
• Zapewnić fundusze celowe na badania immunoonologiczne,
np. w ramach programu Horyzont 2020 prowadzonego przez
Generalną Dyrekcję Komisji Europejskiej ds. Badań Naukowych
i Innowacji, a także w ramach krajowych grantów badawczych
Potrzeba dodatkowych badań naukowych wczesnej fazy
Barierą o krytycznym znaczeniu dla rozwoju immunoonkologii w Europie jest ograniczona ilość środków finansowych na przełożenie wyników badań naukowych na opiekę medyczną nad pacjentami.25
Potrzebne są dodatkowe, ukierunkowane środki , aby rozumienieć jak immunoonkologia działa
u pacjentów „od stołu laboratoryjnego do łóżka pacjenta”) – a także w celu przeniesienia tych wyników z powrotem do laboratorium w celu ułatwienia przyszłego opracowywania metod immunoonkologii („od łóżka pacjenta do stołu laboratoryjnego”).
Badania w tym zakresie mają kluczowe znaczenie, ponieważ w tej chwili brakuje nam dokładnego zrozumienia tego, jakie czynniki biologiczne powodują, że dana terapia immunoonkologiczna jest skuteczna u konkretnego pacjenta. Bez tej wiedzy będziemy leczyli pacjentów bardziej na zasadzie przypadku
niż w oparciu o dane biologiczne.26
Partnerstwo publiczno-prywatne
W celu jak najlepszego wykorzystania dostępnych zasobów, bardzo ważne jest dobieranie do metod
immunoonkologii pacjentów, u których prawdopodobieństwo uzyskania odpowiedzi na leczenie jest
najwyższe. Wspólne działania badawcze z udziałem naukowców, podmiotów opracowujących leki
oraz instytutów badawczych może umożliwić połączenie wyników badań klinicznych dotyczących
immunoonkologii w duże bazy danych,aby określić które cechy pacjentów powodują, że prawdopodobieństwo wystąpienia odpowiedzi na konkretne metody leczenia będzie większe. Wiedzę tę można
wykorzystać do identyfikacji wiarygodnych narzędzi – takich jak biomarkery – do wybierania pacjentów, u których prawdopodobieństwo odniesienia korzyści z tych metod leczenia będzie największe,
jak też zdefiniowania najbardziej efektywnych schematów leczenia.
10
11
5
Kompleksowe finansowanie innowacyjnych
metod leczenia nowotworów
Zapewnienie dostępu do innowacji w opiece onkologicznej
Aby jakakolwiek nowa metoda leczenia mogła zostać udostępniona pacjentom, wymaga ona integracji
z krajowymi planami opieki onkologicznej i została uwzględniona w plnach finansowych. Pierwszym
krokiem w kierunku zapewnienia dostępności nowych metod leczenia są zalecenia kliniczne i rekomendacje,jak to miało miejsce w Wielkiej Brytanii w przypadku czerniaka.
Jednak presja finansowa na systemy opieki zdrowotnej w całej Europie tworzy trudne środowisko
dla nowych metod leczenia. Stowarzyszenia naukowe, takie jak Amerykańskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej, wzywają do stosowania metody „łącznych kosztów opieki” do oceny ekonomicznej
nowych metod leczenia nowotworów – czyli do określania pełnego ekonomicznego wpływu nowej
metody leczenia, w przeciwieństwie do podejmowania decyzji na podstawie samego kosztu leków
(tak zwane „finansowanie silosowe”d).
Przykład szybkiego i równego dostępu do metod
immunoonkologicznych wdrożonego przez Grupę
Roboczą ds. Czerniaka w Wielkiej Brytanii27
What is needed
Grupa Robocza ds. Czerniaka to brytyjski panel, w skład którego wchodzą lekarze, czołowi
Collaborative, multidiscipliklinicyści, eksperci oraz przedstawiciele pacjentów zainteresowani kwestią raka skóry. Celem
nary research platforms to
tej grupy roboczej była pomoc lokalnym komisarzom odpowiedzialnym za finansowanie opieki
help improve our understandzdrowotnej w zapewnieniu szybkiego i odpowiedniego dostępu do pełnego zakresu zatwiering of which patients are most
dzonych metod leczenia dla osób z zaawansowanym czerniakiem.28
likely to benefit (ie. finding
right treatment for a given
1the
patient)
Dedykowana edukacja specjalistyczna
dla całego zespołu interdyscyplinarnego
Co ważne, immunoonkologia stanowi dziedzinę, która stale się rozwija, dlatego edukacja
w tym zakresi będzie miała krytyczne znaczenie dla zapewnienia najbardziej korzystnych metod
leczenia. Ponadto potrzebny jest dialog, wsparcie i informowanie pacjentów na temat nowych
metod leczenia.
d
Finansowanie silosowe oznacza podejmowanie decyzji refundacyjnych wyłącznie w oparciu
o wpływ na jedną kategorię kosztów – na przykład kosztu leku oraz jego wpływu na budżet, zamiast
szerszej oceny z uwzględnieniem wszystkich rodzajów kosztów (hospitalizacji, wizyt lekarskich itp.)
12
Kluczowe zalecenia:
Co jest potrzebne
Co mogą zrobić decydenci?
Integracja opieki zdrowotnej, wspierana przez
kompleksowe plany opieki
onkologicznej oraz odpowiednie źródła
finansowania
• Zapewnić, że pacjenci onkologiczni w całej Europie będą mieli
jednakowy dostęp do innowacyjnych terapii, bez zbędnych
opóźnień i różnic geograficznych.
• Promować strategie finansowania, które będą uwzględniały całkowity koszt choroby nowotworowej dla społeczeństwa
13
6
Wnioski
Terapie immunoonkologiczne są bardzo obiecujące dla pacjentów z chorobami nowotworowymi,
jednak konieczne jest podjęcie właściwych działań przez decydentów, aby stały się dostepne.
Kluczowe zalecenia – co decydenci mogą zrobić:
1 Promować lepsze zrozumienie unikatowego charakteru
immunoonkologii.
• Zapewnić, aby terapie immunoonkologiczne zostały zintegrowane z planami leczenia
onkologicznego. Zachęcać do otwartej dyskusji naukowej na temat nowych osiągnięć
w dziedzinie immunoonkologii z ekspertami z instytucji rejestracyjnych,
agencji oceny technologii medycznych (AOTM) i podmiotów odpowiedzialnych
za refundację leczenia
• Wyasygnować osobne fundusze na specjalistyczne szkolenia dotyczące
immunoterapii w ramach standardowych schematów edukacji onkologicznej
w całej Europie
• Zapewnić wsparcie i finansowanie organizacji pacjentów w celu przekazywania zrozumiałych i aktualnych informacji pacjentom z chorobami nowotworowymi na temat
immunoterapii
2 Mierzyć to, co jest najważniejsze dla pacjentów:
długotrwałe przeżycie przy utrzymaniu wysokiej
jakości życia
• Zapewnić uzgodnienie pomiędzy organami regulacyjnymi i władzami odpowiedzialnymi za refundację, w jaki sposób należy mierzyć korzyści ze stosowania metod
immunoonkologii
• Zachęcać agencje oceny technologii medycznych i inne podobne agencje do rozważenia pełnej wartości długookresowego przeżycia dla społeczeństwa w ich ocenie terapii
przeciwnowotworowych, pod względem ich wpływu na jakość życia, produktywność
i czas poświęcany przez opiekunów
3 Zapewnić elastyczność procedur rejestracyjnych w celu
umożliwienia pacjentom szybkiego dostępu
do immunoonkologii
• Ułatwiać wczesny dialog pomiędzy organami regulacyjnymi i podmiotami odpowiedzialnymi za leki. Zapewnić, że wytyczne rejestracyjne będą uwzględniały odpowiednią równowagę pomiędzy koniecznością uzyskania odpowiednich danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności oraz dostępem do innowacji
• Promować współpracę pomiędzy państwami członkowskimi w celu zapewnienia spójnego
stosowania wytycznych w całej Europie oraz możliwie jak najszybszego udostępniania
pacjentom innowacyjnych metod leczenia nowotworów
4 Inwestować w badania, aby zrozumieć, jak działa
immunoonkologia
• Wspierać badania w celu ułatwienia określenia, którzy pacjenci mogą odnosić największe
korzyści z leczenia (tj. dobranie odpowiedniego leczenia dla danego pacjenta)
• Zapewnić fundusze celowe na wczesne badania
5 Włączyć innowacyjne terapie do krajowych planów
onkologicznych i schematów leczenia
• Zapewnić, że pacjenci onkologiczni w całej Europie będą mieli jednakowy dostęp
do innowacyjnych terapii, bez zbędnych opóźnień i różnic geograficznych.
• Finansować całkowity koszt leczenia choroby nowotworowej
Wprowadzanie innowacyjnych i nowych metod leczenia
w sposób szybki i bezpieczny dla pacjenta ma kluczowe
znaczenie. Dlatego UE powinna utworzyć ramy,
które umożliwią promowanie doskonałych badań
oraz wprowadzanie na rynek nowych metod leczenia
bez zbędnej zwłoki. Może to poprawić jakość życia
tysięcy pacjentów”
Philippe de Backer, poseł do Parlamentu Europejskiego
14
15