Wrzesień 2007 - Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich

Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN
Biuletyn Informacyjny
ORPHAN
Wrzesień 2007
www.rzadkiechoroby.pl
+
W tym wydaniu:
•
•
•
•
Reakcja Wiceministra Zdrowia na List Otwarty w sprawie terapii rzadkich chorób
Prasa o chorobie Pompego
Tabela informacja na temat Enzymatycznych Terapii Zastępczych - Dostępność leków a realizacja
programów terapeutycznych
Dane dotyczące dostępności innowacyjnych produktów leczniczych - Patients W.A.I.T. Indicator
Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich usilnie zabiega o terapię dla takich jednostek chorobowych
jak choroba: Pompego, wszystkie typy Mukopolisacharydozy (MPS) i chorób pokrewnych, choroba Gauchera i
choroba Fabry’ego. Obecnie terapię otrzymują pacjenci z Gaucherem i MPS typ I w ramach tzw. Programów
terapeutycznych finansowanych w całości przez NFZ. Dla niektórych chorób nie wynaleziono dotychczas
leków. Jednakże, tak jak w przypadku choroby Gauchera i MPS I dla chorych na Pompego, Fabry’ego i MPS
typ II i VI dostępne są już leki. Terapia polega na cotygodniowym (lub raz na 2 tygodnie) podawaniu
sztucznie produkowanych enzymów, których organizm dziecka na skutek wady genetycznej nie wytwarza. W
Polsce mamy około 300 takich pacjentów. Dostępne leki są zarejestrowane w ramach procedury centralnej w
Europejskiej Agencji Produktów Leczniczych przez specjalny Komitet ds. sierocych produktów medycznych.
Choroby rzadkie zostały uznane za priorytetowy obszar działań w zakresie zdrowia publicznego UE. Na
podstawie rozporządzenia UE 141/2000 uzyskują one uprzywilejowany status - w przeciwnym wypadku
nikomu na świecie nie opłacałoby się prowadzić badań i wdrażać tych leków do produkcji. Sieroce produkty
lecznicze (orphan medicinal products) – są lekami ratującymi życie.
Zdesperowani długotrwałą bezczynnością władz wystosowaliśmy list otwarty do Premiera Rządu RP, Ministra
Zdrowia, Prezesa NFZ oraz do Przewodniczącego Sejmowej Komisji Zdrowia - tutaj do pobrania. Na początku
września Wiceminister Zdrowia Bolesław Piecha udzielił nam częściowej, jednakże naszym zdaniem, bardzo
wymijającej i nic nie wnoszącej odpowiedzi - kopia do pobrania.
Jak zostaliśmy poinformowani, w odpowiedzi na nasz list otwarty, wniosek o wdrożenie programu
terapeutycznego z zastosowaniem leku Myozyme (dla chorych z chorobą Pompego), jest na etapie
rozpatrywania. Oczekujemy szybkiego uruchomienia tegoż programu. Odnośnie perspektyw terapii
chorych na MPS typ VI stanowisko Ministerstwa Zdrowia, do czasu udowodnienia skuteczności, jest
negatywne. Minister w ogóle nie odniósł się do perspektyw wdrożenia programu dla pacjentów z
chorobą Fabry’ego. Nie poruszył też kwestii dotyczącej utworzenia Komitetu Sterującego ds. chorób
rzadkich.
Nie będąc w stanie aktywnie przyczynić się do podjęcia leczenia Minister zrzuca ciężar podjęcia terapii
na szpital wskazując, że obecnie leczenie możliwe jest w ramach tzw. „Farmakoterapii
niestandardowej”. Jednocześnie zaznacza, że zastosowanie tej procedury nie zwiększa kwoty
zobowiązania NFZ wobec szpitala. Oczywistym jest, ale zapewne nie dla Ministerstwa, że żaden szpital
nie sfinansuje drogich terapii z własnego budżetu. To tak jakby dać spragnionemu pusty dzban i
powiedzieć aby zaspokoił swoje pragnienie.
Odnośnie wytycznych Unii Europejskiej dotyczących preferencyjnego traktowania leków dla chorób
ultra rzadkich, Wiceminister Piecha odsyła do Zarządzenia Prezesa NFZ, które w § 8 mówi, że w
przypadku programów zdrowotnych i programów dotyczących chorób ultra rzadkich Prezes Funduszu
może odstąpić od oceny opłacalności technologii medycznej. Jednak Minister zapomina zaznaczyć, że
Prezes NFZ ani razu nie skorzystał ze swoich uprawnień i nie wdrożył dotychczas ani jednego z
oczekujących programów. Martwy przepis, poprzez jedno słowo „może”, skutkuje tym, że nadal
oczekiwane programy terapeutyczne są oceniane i rankingowane. Chcąc faktycznie realizować
wytyczne Unii Europejskiej, dotyczące preferencyjnego traktowania leków dla chorób ultra rzadkich,
Minister powinien spowodować zmianę § 8 Zarządzenia Prezesa NFZ Nr 38/2007/DGL tak, aby przepis
stanowił:
W przypadku programów zdrowotnych i programów dotyczących chorób ultra rzadkich Prezes
Funduszu odstępuje od oceny opłacalności technologii medycznej i wdraża program terapeutyczny
dla pacjentów z chorobami ultra rzadkimi, dla terapii których dostępne są zarejestrowane sieroce
produkty medyczne.
Biuletyn Informacyjny ORPHAN – Wrzesień 2007
1
Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN
Przypominając historię naszych usilnych starań, Krajowe Forum i zrzeszone w nim Stowarzyszenia
pacjentów ponownie apelują o:
1. Bezzwłoczne podjęcie terapii dla pacjentów, dla których dostępne są leki tj. utworzenie
programów terapeutycznych zapewniających stałe finansowanie terapii ratujących życie
naszych dzieci
Na podjęcie terapii pacjenci z chorobą Fabry’ego czekają już od jesieni 2005, dzieci z chorobą Pompego
żyją w nadziei od wiosny 2006 roku, a na leczenie pacjentów z Mukopolisacharydozą typu II i VI czekamy
od wiosny br. Co gorsza, w maju br. przerwano niestandardową terapię czworga dzieci z chorobą
Pompego, dopuszczając do znacznego pogorszenia stanu pacjentów i jednocześnie marnując fundusze,
które już zostały na ich leczenie wydatkowane. Dotychczas nie było prawnej procedury tworzenia nowych
programów terapeutycznych, ale od czerwca już jest Zarządzenie Prezesa. Jednakże NFZ zwodził nas
obietnicami szybkiego podjęcia leczenia. Tymczasem dowiedzieliśmy się, że być może niektóre programy
zostaną uruchomione ale dopiero w 2008 roku. Czy znajdzie się wola na rozpoczęcie i sfinansowanie
terapii dla chorych z Pompego, Fabry’ego i MPS typ II i VI? Dziś nikt w NFZ nie potrafi udzielić wiążącej
odpowiedzi.
2. Utworzenie w ramach resortu zdrowia Komitetu sterującego ds. chorób rzadkich i przyjęcie
aktywnej Polityki Państwa wobec chorób ultra rzadkich
Historia starań sięga lata 2006, kiedy to po Konferencji MPS środowiska wystąpiły z wnioskiem
utworzenia Komitetu. Potrzeba koordynacji terapii pacjentów z chorobami rzadkimi dostrzegana i
uznawana jest przez wiele autorytetów medycznych, Centrum Zdrowia Dziecka, kierownictwo NFZ i
organizacje pacjenckie. Na spotkaniu z Ministrem Religą i Ministrem Piechą złożyliśmy apel o utworzenie
Komitetu – petycja w załączeniu. Wówczas podjęto decyzję o powołaniu Komitetu i polecono Dyrekcji MZ
w uzgodnieniu z naszym Forum przygotować treść zarządzenia powołującego Komitet – w załączniku. I
na tym Ministerstwo poprzestało. Podczas tegorocznej Światowej Konferencji MPS, która zorganizowana
została w Polsce w czerwcu wystosowano ponowny apel, który pozostał bez odpowiedzi. Celem Komitetu
byłoby – tak jak to jest w innych Państwach UE – wypracowanie Polityki Państwa wobec ultra rzadkich
chorób genetycznych. Niestety brak woli obecnych władz powoduje, że chorzy umierają mimo dostępnych
leków. Ministerstwo stale kwestionuje skuteczność leków, lekceważy pozytywne opinie środowisk
medycznych i genetycznych oraz nie daje wiary ocenom skuteczności wynikającym z badań klinicznych i
rejestracji Unijnej.
___________________________
W Unii Europejskiej - tej starej i poszerzonej - leczy się chorych z chorobami ultra rzadkimi. Dla przykładu w
Estonii nie dyskutuje o tym czy warto. Tam to jest kwestia człowieczeństwa i solidarności społecznej. W
Chorwacji, która daleko ma do członkostwa w UE również terapia jest dla decydentów bezdyskusyjna.
Tymczasem w Polsce robi się wszystko, aby nasi chorzy pozostali niezauważeni. Gdzie się zatem w Polsce
podziały priorytety unijne wobec chorób rzadkich w zakresie zdrowia publicznego UE?
Ile jeszcze trzeba wysiłku rodziców aby zdobyć finansowanie i ile dzieci odejdzie w bólu pomimo dostępnych
leków? Wszędzie się dostrzega specyfikę tych schorzeń - o pięknej walce ojca o życie swoich dzieci z
chorobą Pompego kręcony jest obecnie film na motywach książki The Cure, za którą uhonorowano nagrodą
Pulitzera jej autorkę Geetę Anand. Główne role zagrają Harrison Ford i Danny DeVito. Czy mamy czekać
kolejny rok aby sumienie decydentów zostało wstrząśnięte dopiero pod wpływem kinowej tragedii i wzruszonej
opinii publicznej. Ile z naszych dzieci już tego dnia nie doczeka?
Niedawno 72-letni profesor architektury Pan Jacek Damięcki z Warszawy na znak protestu wobec
bezczynności władz wobec chorych z chorobą Pompego i MPS przepłynął w 11 godzin Zatokę Gdańską.
Ministerstwo i NFZ pozostają nadal głuche nawet na taki krzyk protestu.
O bezsilności rodziców, których dzieci cierpią na chorobę Pompego szeroko pisze polska prasa:
•
Polityka - Zapomoga na Pompego
•
NAJ - Tylko drogi lek może uratować jej życie. Kto pomoże Natalce?
•
Superexpress - Ich życie jest zbyt drogie dla NFZ?
Biuletyn Informacyjny ORPHAN – Wrzesień 2007
2
Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN
Informacja na temat Enzymatycznych Terapii Zastępczych
Dostępność leków a realizacja programów terapeutycznych
Mukopolisacharydozy
Informacje
Brakujący enzym
Nazwa leku
Data rejestracji
Program
Terapeutyczny
Obecna ilość
zdiagnozowanych
pacjentów
Pacjenci leczeni przez
NFZ
Pacjenci leczeni
charytatywnie
Informacje
Mukopolisacharydoza
typ Hurler(MPS I)
α-Liduronidaza
Mukopolisacharydoza II,
Zespół Huntera
sulfataza-Liduronianu
Aldurazyme
Elaprase
Naglazyme
10 06 2003 rok
08.01 2007 rok
styczeń 2006 roku
Jest od września 2003 r.
Brak
Brak
15
40
3
13
0
0
2
1
0
Fabry
Brakujący enzym
Nazwa leku
Nazwa chemiczna leku
Data rejestracji
Inne ultra rzadkie choroby genetyczne
Gaucher
Pompe
alfa galaktozydaza A
Fabrazyme
beta glukocerebrozydaza
Cerezyme
alfa-glukozydaza
Myozyme
agalzydaza beta
imigluceraza
alfa-glukozydaza
10.01.2003
08.07.2002
styczeń 2006 roku
Brak
Program terapeutyczny
ilość zdiagnozowanych
pacjentów
Pacjenci leczeni przez
NFZ
Pacjenci leczeni
charytatywnie
inne
Mukopolisacharydoza VI,
Maroteaux-lamy
arylosulfataza B
Jest
Brak
Wniosek złożony w NFZ
jesienią 2005
Do dziś brak decyzji o
wdrożeniu programu
terapeutycznego
Od 1995 r. leczenie było finansowane
przez Ministerstwo Zdrowia, a lek
sprowadzany na import docelowy
Funkcjonuje od stycznia 2005 r.
Wniosek złożony w NFZ w sierpniu
2006
Do dziś brak decyzji o wdrożeniu
programu terapeutycznego
22
63
15
0
57
0
14
0
3
22 mężczyzn z
potwierdzoną diagnozą,
oprócz tego diagnozowane
są również kobiety,
nosicielki
leczeni są wszyscy zdiagnozowani
pacjenci
4 pacjentów dostało zgodę na leczenie
w grudniu 06 r. na 3 miesiące, obecnie
nie są leczeni
Źródło : Stowarzyszenie MPS – wrzesień 2007
Dane dotyczące dostępności innowacyjnych produktów leczniczych
EFPIA – Europejska Federacja Przedstawicieli Przemysłu Farmaceutycznego i Stowarzyszeń (European
Federation of Pharmaceutical Industries and Associations - www.efpia.org) - co roku przygotowuje raport na
temat dostępności innowacyjnych produktów leczniczych. Szeroko respektowany wskaźnik oczekiwania na
lek przez pacjenta tzw. Patients W.A.I.T. Indicator – (W.A.I.T. - Waiting to Access Innovative Therapies)
rzetelnie wskazuje na poziom dostępności do terapii w poszczególnych krajach.
Tegoroczny raport EFPIA - Patients W.A.I.T. Indicator Phase 7 Report - w odniesieniu do Polski został
przygotowany w oparciu o dane dostarczone przez polskie Ministerstwo Zdrowia uwzględniające informacje z
katalogu leków objętych refundacją oraz w oparciu o dane dostarczone przez Związek Pracodawców
Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych - INFARMA (www.spff.pl).
Poniżej przedstawiamy wyniki tegorocznego raportu jednoznacznie plasujące Polskę na ostatnim miejscu pod
względem dostępności pacjentów do innowacyjnych terapii.
Biuletyn Informacyjny ORPHAN – Wrzesień 2007
3
Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN
Odsetek nowych innowacyjnych substancji czynnych dostępnych dla pacjentów
Wszystkie nowe produkty lecznicze dopuszczone do obrotu w oparciu o tzw. marketing authorisation
Dane na dzień 30 grudnia 2006 za okres od 1 lipca 2002 do 30 czerwca 2006
Niemcy (75)
Wielka
USA (70)
Włochy (70)
Irlandia (69)
Grecja (80)
Finlandia (85)
Szwajcaria
Czechy (66)
Holandia (77)
Szwecja (85)
Hiszpania (80)
Słowacja (71)
Belgia (84)
Portugalia (79)
Norwegia (78)
Francja (74)
Węgry (71)
Estonia (64)
Słowenia (58)
Polska (77)
0%
10%
20%
30%
40%
50%
60%
70%
80%
90%
100%
Liczba produktów med. dostępnych dla pacjentów
Liczba produktów med. oczekujących na wdrożenie
Liczba produktów med. dla których brak danych
Liczba produktów med. bez refundacji
Liczba produktów med. nie wdrożonych
Liczba w nawiasie, po nazwie kraju, przedstawia ilość produktów medycznych dopuszczonych do obrotu w każdym kraju
Patients W.A.I.T. Indicator Phase 7 Report
Zaznaczyć należy, że wśród innowacyjnych substancji medycznych, których dostępność w poszczególnych
krajach była objęta badaniem, znajdują się wszystkie zarejestrowane sieroce produkty medyczne, w tym leki
dla terapii pacjentów z chorobami Pompego, Fabry’ego i MPS typ II oraz VI wyszczególnione we
wcześniejszych tabelach obrazujących stan realizacji programów terapeutycznych. Wszystkie stosowane w
zastępczej terapii enzymatycznej substancje tj. Myozyme, Fabrazyme, Naglazyme oraz Elaprase są w Polsce
dopuszczone do obrotu w oparciu o unijną centralną procedurę rejestracyjną i mają przez EMEA/COMP
nadany status sierocych produktów leczniczych do terapii w/w chorób. Wyniki raportu EFPIA, w odniesieniu
do Polski pozostawiamy bez komentarza.
Członkami Krajowego Forum są:
• Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Gaucher'a
• Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry'ego - www.fabry.org.pl
• Stowarzyszenie Chorych na Mukopolisacharydozę i Choroby Pokrewne - www.mps-society.pl
• Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych - www.idn.org.pl/tzchm
Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich OPPHAN www.rzadkiechoroby.pl
Zamówienia lub odwołania darmowej elektronicznej prenumeraty Biuletynu można dokonać
pod adresem: www.rzadkiechoroby.pl/biuletyn.php
02-093 Warszawa, Pasteura 6a/28
Tel/fax: 022 / 617 54 81
email: [email protected]
Biuletyn Informacyjny ORPHAN – Wrzesień 2007
4