swoiste aspekty refundacyjne (plik PDF 700 kB)

VI Uroczysty Obiad
Czwartkowy
Specyfika leków biologicznych
i biopodobnych w polityce
refundacyjnej i cenowej
Temat
Ocena ekonomiczna leków
biologicznych i biopodobnych
– swoiste aspekty refundacyjne
Prelegent
Krzysztof Łanda
Warszawa, 16 września 2010
Strona
1z5
www.ceestahc.org
HTA
(Health Technology Assessment)
Ocena leków biologicznych i biopodobnych
stosowanych w okreƑlonych wskazaniach
podlega tym samym generalnym reguųom, co
inne technologie terapeutyczne, jednak
specyfika interwencji rodzi:
1. TrudnoƑci decyzyjne, a wiħc równieǏ ,zwiČzane
z tym
2. TrudnoƑci analityczne
Wpųyw niepewnoƑci oszacowaŷ
Wyniki analiz
finansowych (BIA)
Wytyczne AOTM majČ
ograniczyđ zųČ praktykħ
NiepewnoƑđ oszacowaŷ w mniejszym lub wiħkszym stopniu
dotyczy wyników wszystkich wymaganych na rzecz
refundacji i ustalania cen, analiz, a wiħc: analizy
efektywnoƑci klinicznej, analizy ekonomicznej i analizy
wpųywu na budǏet pųatnika
Dotyczy:
1. Danych wejƑciowych
2. Konstrukcji modeli, jakoƑci, kierunków i zakresu analiz
3. Interpretacji wyników i wnioskowania
VI Uroczysty Obiad
Temat
Czwartkowy
Ocena ekonomiczna leków
biologicznych i biopodobnych
– swoiste aspekty refundacyjne
Specyfika leków biologicznych
i biopodobnych w polityce
refundacyjnej i cenowej
Prelegent
Krzysztof Łanda
Warszawa, 16 września 2010
Strona
2z5
www.ceestahc.org
NajczħƑciej wystħpujČce przyczyny
wystČpienia niepewnoƑci oszacowaŷ w
ramach HTA
• sųaboƑci w konstrukcji badaŷ pierwotnych
(Z TEGO NAJCZ%_CIEJ WYNIKAJ PROBLEMY Z OCEN
LEKÓW BIOPODOBNYCH!)
• niewųaƑciwe kierunki czy zakres przeprowadzonych analiz,
• brak precyzji zebranych danych kosztowych,
• bųħdy w metodyce HTA,
• w przypadku BIA niepewnoƑđ zwiČzana jest dodatkowo z
charakterem samej analizy, która dotyczy
prognozowanych wydatków w zawsze niepewnej
przyszųoƑci.
RównowaǏnoƑđ leków
biopodobnych
KoniecznoƑđ oceny równowaǏnoƑci na podstawie badaŷ III fazy,
jednak … jaka niepewnoƑđ oszacowaŷ jest akceptowalna do jej
stwierdzenia?
NajczħƑciej problemy dotyczČ:
1. NiepewnoƑđ oszacowaŷ (jakoƑđ badaŷ i szerokoƑđ CI dla leku
oryginalnego!)
2. Wspóųczesna vs historyczna grupa kontrolna;
3. Grupa kontrolna otrzymuje oryginalny lek biologiczny, czy placebo
(porównanie poƑrednie?), czy inny lek biopodobny (jeƑli tak to czy
jego biorównowaǏnoƑđ wykazano, jak i z jakim stopniem pewnoƑci?);
4. WielkoƑđ próby; szerokoƑđ przedziaųów ufnoƑci; liczba badaŷ RCT;
5. DųugoƑđ okresu interwencji i okresu obserwacji;
6. Inne
„Cechy refundacyjne” leków
biologicznych i leków biopodobnych
„Cecha refundacyjna”
Oryginalne leki
biologiczne
Leki biopodobne
ZwiĊkszenie moĪliwoĞci terapeutycznych
+++++
+
NiepewnoĞü oszacowaĔ dla efektywnoĞci
klinicznej (skutecznoĞü i profil
bezpieczeĔstwa)
Zwykle stosunkowo maáa
BIA – koniecznoĞü zwiĊkszenia nakáadów na
farmakoterapiĊ przez páatnika
+++++
SkáonnoĞü do RSS wynikająca z wysokiej ceny
i wysokiego kosztu terapii
+++++
+
PrawdopodobieĔstwo osiągniĊcia
opáacalnoĞci terapii poniĪej progu C/E w
Polsce
Maáa
DuĪa
Zwykle stosunkowo duĪa
(są wyjątki – np. terapia
substytucyjna!)
--(istotne zmniejszenie)
VI Uroczysty Obiad
Temat
Czwartkowy
Ocena ekonomiczna leków
biologicznych i biopodobnych
– swoiste aspekty refundacyjne
Specyfika leków biologicznych
i biopodobnych w polityce
refundacyjnej i cenowej
Prelegent
Krzysztof Łanda
Warszawa, 16 września 2010
Strona
3z5
www.ceestahc.org
„Cechy refundacyjne” leków
biologicznych i leków biopodobnych
„Cecha refundacyjna”
Oryginalne leki
biologiczne
Leki biopodobne
WielkoĞü populacji speániającej kryteria
refundacyjne (koniecznoĞü i moĪliwoĞci
wyáonienia podgrup, gdzie C/E lepsza)
Populacja nieliczna
(+++)
Populacja znacznie
wiĊksza (+)
NajczĊstszy tym wykonywanej AEk
CUA lub CEA - oparte na
modelowaniu
CMA
Rola informacji dotyczących aranĪacji i cen na
innych rynkach („wywiad gospodarczy”
regulagtora)
+++++
++
SkáonnoĞü do RSS wynikająca z niepewnoĞci
oszacowaĔ efektywnoĞci klinicznej
Zwykle stosunkowo
maáa
Zwykle stosunkowo
duĪa
(są wyjątki – np. terapia
substytucyjna!)
RSS (Risk Sharing Schemes)
Zarówno niepewnoƑđ oszacowaŷ, jak teǏ wysoka cena leków
biologicznych predysponujČ je do zawierania umów podziaųu
ryzyka
Leki biologiczne czħsto stosowane w niewielkich populacjach
(do kilku tysiħcy chorych w Polsce z danym wskazanie
refundacyjnym) sČ predysponowane do finansowania w
ramach PT oraz monitorowanej sprawozdawczoƑci na
zasadach rejestru kliniczno-ekonomicznego zgodnego z GRP
Leki biopodobne: im wiħksza niepewnoƑđ oszacowaŷ dotyczČca
skutecznoƑci i profilu bezpieczeŷstwa tym wiħkszej obniǏki
ceny naleǏy oczekiwađ lub lepszych warunków w
proponowanym RSS, lub leki te pozostajČ poza koszykiem
AkceptowalnoƑđ ryzyka zwiČzanego z
niepewnoƑciČ oszacowaŷ
• ryzyko zwiČzane z niepewnoƑciČ oszacowaŷ (wynikajČce
z ograniczeŷ badaŷ zaųČczonych przez producenta do
wniosku refundacyjnego) musi byđ starannie wywaǏone,
• przekroczenie akceptowalnego przez regulatora
poziomu niepewnoƑci oszacowaŷ moǏe doprowadziđ do
natychmiastowego odrzucenia wniosku refundacyjnego,
• im wiħksza presja wywierana na decydenta (np.
wskazaniem jest choroba o duǏym wpųywie na
spoųeczeŷstwo) tym wiħkszČ niepewnoƑđ oszacowaŷ jest
on skųonny zaakceptowađ.
VI Uroczysty Obiad
Czwartkowy
Specyfika leków biologicznych
i biopodobnych w polityce
refundacyjnej i cenowej
Warszawa, 16 września 2010
Temat
Ocena ekonomiczna leków
biologicznych i biopodobnych
– swoiste aspekty refundacyjne
Prelegent
Krzysztof Łanda
Strona
4z5
www.ceestahc.org
AkceptowalnoƑđ ryzyka zwiČzanego z
niepewnoƑciČ oszacowaŷ
wiħksza niepewnoƑđ oszacowaŷ
=>
wiħksze ryzyko odrzucenia wniosku
refundacyjnego przez regulatora
=>
potencjalnie wiħksza skųonnoƑđ stron do
zawarcia RSS
Czy jednak niepewnoƑđ jest
zawsze niepoǏČdana?
NiepewnoƑđ oszacowaŷ moǏe byđ elementem strategii
refundacyjnej producenta.
• podejƑcie w przypadku technologii przeųomowej – wyraǍnie
lepszej od technologii alternatywnych (badania sponsorowane
przez producenta sČ wysokiej jakoƑci – istotne zmniejszenie
niepewnoƑci oszacowaŷ), vs
• podejƑcie w przypadku technologii, których innowacyjnoƑđ
terapeutyczna wydaje siħ niska (Ƒwiadome zwiħkszanie
niepewnoƑci oszacowaŷ przez przeprowadzenie badaŷ niskiej
jakoƑci);
• „balansowanie na linie” – czyǏby obawa w przypadku leków
biologicznych, Ǐe precyzyjne wyniki wykaǏČ istotne
statystycznie róǏnice?!
Umowy RSS w zakresie refundacji
leków biologicznych i biopodobnych
VI Uroczysty Obiad
Czwartkowy
Specyfika leków biologicznych
i biopodobnych w polityce
refundacyjnej i cenowej
Temat
Ocena ekonomiczna leków
biologicznych i biopodobnych
– swoiste aspekty refundacyjne
Prelegent
Krzysztof Łanda
Warszawa, 16 września 2010
Strona
5z5
www.ceestahc.org
Dziħkujħ za uwagħ
[email protected]