Medycyna oparta na faktach

poradnikmedyczny.pl
Medycyna oparta na faktach - trend czy
konieczność?
Wszędzie słyszę - EBM. Wytyczne są oparte na EBM. Lekarze leczą według zasad EBM.
Czym właściwie jest magiczne ,,EBM"?
Autor: lek. Mateusz Spałek
Medycyna oparta na dowodach (ang. Evidence Based Medicine) jest młodą myślą w medycynie,
której definicja wciąż nie została precyzyjnie ustalona. Samo tłumaczenie zwrotu Evidence
Based Medicine na język polski nie jest jednolite. Można się spotkać z takimi określeniami, jak:
• wiedza i praktyka medyczna oparta na dowodach naukowych,
• medycyna oparta na faktach,
• ewaluacja badań medycznych,
• medycyna oparta na wiarygodnych danych z badań naukowych,
• praktyka medyczna oparta na wiarygodnych i aktualnych publikacjach naukowych
(POWAP).
Słowem kluczem jest evidence. Dowód. Fakt. Powiązanie przyczyny ze skutkiem i
udowodnienie działania jakiejś interwencji. Przez setki lat chorzy byli leczeni na zasadzie
losowej - podawano to, co uważano, że działa. Doprowadziło to do tego, że lekarze przynosili
śmierć, zamiast leczyć. Dobry przykład to praktyka ,,puszczania krwi", która była stosowana nawet
profilaktycznie (!). Inna sytuacja - stosowanie kalomelu, czyli chlorku rtęci w niektórych
schorzeniach. Prowadziło to do pojawienia się objawów zatrucia rtęcią (jak na rysunku poniżej) nie
eliminując podstawowej choroby.
© 2000-2017 Activeweb Medical Solutions. Wszelkie prawa zastrzeżone.
str. 1/7
poradnikmedyczny.pl
Rys. 1. Żołnierz za czasów wojny secesyjnej leczony kalomelem z powodu przeziębienia.
Destrukcja kości spowodowana zatruciem rtęcią.
Źródło: www.medicalcodingschools.net
Istnieje definicja (D.L Sackett), która mówi [1], że medycyna oparta na dowodach to ,,rozumne,
celowe, proste zastosowanie najnowszych i najbardziej rzetelnych danych naukowych w
podejmowaniu decyzji dotyczących opieki zdrowotnej nad indywidualnym pacjentem".
Nie zawsze jednak posiadamy dowody o najwyższej wartości naukowej. Czy to oznacza, że w
takiej sytuacji lekarz nie powinien leczyć swoich pacjentów? Zamiast pojęcia evidence powinno się
raczej stosować określenie best available evidence. Jeżeli akurat nie opublikowano żadnej
metaanalizy na temat wybranej choroby (np. jest bardzo rzadka), to należy korzystać z mniej
przekonujących, ale jednak dostępnych dowodów, takich jak opisy przypadków lub badania
kliniczne bez randomizacji.
Podróż wehikułem czasu
© 2000-2017 Activeweb Medical Solutions. Wszelkie prawa zastrzeżone.
str. 2/7
poradnikmedyczny.pl
Mogłoby się wydawać, że EBM to wynalazek naszych czasów i znak postępu. Podwaliny pod
powstanie medycyny opartej na dowodach powstały jednak znacznie wcześniej! Chirurg
Królewskiej Marynarki Brytyjskiej James Lind przeprowadził pierwsze znane porównawcze badanie
kliniczne dotyczące profilaktyki i leczenia szkorbutu [2]. Wysunął tezę, że środkiem
zapobiegawczym rozwoju szkorbutu oraz metodą na leczenie tej choroby jest spożywanie owoców
cytrusowych. W 1747 r. zweryfikował swoje przypuszczenia na jednym z okrętów. Po dwóch
miesiącach rejsu u wielu marynarzy rozwinęły się objawy szkorbutu. Lind wybrał 12 osób, których
podzieli na 6 grup badanych. Marynarze w każdej z badanych grup otrzymywali inny ,,suplement"
podstawowej diety: cydr, witriol, ocet, woda morska, herbata jęczmienna, cytryny. Wyniki były
zdumiewające - marynarze, którzy spożywali cytrusy praktycznie wyzdrowieli, zaś członkowie
pozostałych grup nadal cierpieli z powodu szkorbutu. Innym lekarzem, którego praktykę można
uznać za próby stosowania zasad EBM, był Ignaz Semmelweis. W 1840 roku wykorzystał badania
statystyczne do wykazania korelacji śmiertelności kobiet na oddziałach położniczych z
wcześniejszą pracą lekarzy w prosektorium. Nie znał on czynniku sprawczego, jednak nie
przeszkodziło mu to we wprowadzeniu do rutynowej praktyki dezynfekcji rąk po pracy w
prosektorium. Jego działania sprawiły, że znacznie spadła śmiertelność połogowa.
,,Wyszło w badaniu, więc mogę zastosować!"
Żeby nie było tak prosto, surowe dane uzyskane z badań naukowych nie są wystarczające do
dobrego podejmowania decyzji klinicznych! Najważniejszą rolę w całym procesie pełni świadomy
lekarz, który w umiejętny sposób wydobywa, selekcjonuje i dopasowuje informacje pozyskane z
wiarygodnych źródeł, a następnie wykorzystuje je w praktyce klinicznej. Co z tego, że metaanaliza
X wykazała wyższość jednego leku nad drugim, jak ten pierwszy nie jest refundowany lub (gorzej) jest niedostępny w Polsce? Pewna operacja przynosi pacjentom ogromne korzyści, ale nie ma
fachowców, którzy przeprowadziliby ją we właściwy sposób. Takie sytuacje można mnożyć - nie
zawsze jesteśmy w stanie zaaplikować wiedzę uzyskaną z EBM. Wiele na pozór
,,przełomowych" badań naukowych jest obarczonych błędami merytorycznymi już na samym etapie
doboru grup pacjentów. Odkryto nagle cudowną substancję (oczywiście - bardzo drogą), która
prowadzi do wydłużenia czasu wolnego od progresji choroby (jedno z pojęć używanych w
onkologicznym EBM) u chorych na przerzutowego raka trzustki - krzyczy tytuł artykułu - czyż to nie
przełom? Wnikliwa lektura publikacji ujawnia jednak, że wyniki dotyczą tylko podgrupy młodych
chorych z korzystnymi cechami rokowniczymi, a 20% wydłużenie okresu wolnego od progresji
choroby oznacza zysk w postaci... 1 miesiąca. Bardzo ważne jest umiejętne zastosowanie wiedzy
uzyskanej z danych naukowych w wybranej sytuacji klinicznej.
Homeopatia - EBM jej nie dotyczy?
Homeopatia. Przeciętnemu pacjentowi te słowo nic nie mówi - skoro lekarz zalecił lek
homeopatyczny, to zapewne miał ku temu jakiś powód. Sporo kosztuje, ale jest świetnie
tolerowalny, prawda? Dostępna w każdej aptece, a przecież istnieją urzędy dopuszczające leki do
sprzedaży. Jednak w dobie Internetu trudno ukrywać prawdę. Wystarczy wstukać w Google
słowo ,,homeopatia" i wejść na stronę najpopularniejszej encyklopedii internetowej na świecie Wikipedii. Przywitają nas słowa ,,Ten artykuł lub sekcja opisuje teorie, metody lub czynności
niezgodne z obecną wiedzą medyczną." Czym jest? Homeopatia opiera się na założeniu, że
substancje wywołujące pewne objawy u osób zdrowych, stosowane w znacznie mniejszym
rozcieńczeniu znajdują zastosowanie jako leki w chorobach wywołujących podobne symptomy.
Homeopaci wielokrotnie rozcieńczają substancję w danym roztworze, aż stężenie początkowe
cząsteczek dodanego związku jest praktycznie równe zero. Przedstawienie dokładnych zasad i
teorii związanych z homeopatią przekracza ramy tego artykułu (zainteresowane osoby mogą
© 2000-2017 Activeweb Medical Solutions. Wszelkie prawa zastrzeżone.
str. 3/7
poradnikmedyczny.pl
sięgnąć między innymi do Wikipedii, gdzie temat jest wyczerpująco opisany). Zwolennicy
homeopatii twierdzą, że działa. Co mówią dane naukowe? Zaprzeczają temu faktowi - dowody
naukowe najwyższej klasy (przeglądy systematyczne, badania z randomizacją) nie wskazują na
jakiekolwiek różnice pomiędzy ,,lekami" homeopatycznymi a placebo. Homeopaci jednak nie
ustępują - twierdzą, że typowa EBM nie ma zastosowania w homeopatii, ponieważ ,,każdy pacjent
musi być leczony indywidualnie". Sprawa jest nierozstrzygnięta - w wielu krajach homeopatia jest
traktowana na równi z medycyną. W Polsce ustawa z dnia 6 września 2001 r. o prawie
farmaceutycznym, mówi nam [3], że ,,produkty lecznicze homeopatyczne, (...) nie wymagają
dowodów skuteczności terapeutycznej". Jest to całkowite zaprzeczenie współczesnym zasadom
medycyny oraz rejestracji leków. Naczelna Izba Lekarska zajęła stanowisko potępiające
stosowanie homeopatii. Wystosowano list do Ministra Nauki i Szkolnictwa Wyższego oraz Rektora
Śląskiego Uniwersytetu Medycznego po uruchomieniu studiów podyplomowych na Śląskim
Uniwersytecie Medycznym na kierunku: homeopatia w medycynie niekonwencjonalnej i farmacji
[4]:
,,Aktualna wiedza medyczna nie jest w stanie potwierdzić terapeutycznej skuteczności stosowania
homeopatii. Powyższe oznacza, że na uczelni kształcącej lekarzy i lekarzy dentystów nauczać się
będzie stosowania metod leczenia o niepotwierdzonej skuteczności. Podkreślenia wymaga przy
tym, że obowiązujące lekarzy i lekarzy dentystów przepisy art. 4 ustawy o zawodach lekarza i
lekarza dentysty oraz art. 57 Kodeksu Etyki Lekarskiej nie pozwalają na stosowanie metod
niezgodnych z aktualną wiedzą medyczną, bezwartościowych lub o niepotwierdzonej skuteczności.
Nauczanie na renomowanej wyższej uczelni medycznej o metodach postępowania leczniczego,
które nie posiadają naukowo potwierdzonej skuteczności jest w mojej ocenie działaniem na szkodę
nie tyko potencjalnych słuchaczy takich studiów, ale także na rzecz wizerunku szkolnictwa
wyższego w ogóle. Wobec powyższego zwracam się do Pani Minister z prośbą o wnikliwe
zbadanie opisanej powyżej sprawy."
Naczelna Izba Lekarska wydała ponadto oświadczenie, iż [5] ,,Homeopatia nie jest metodą
naukową i lekarze nie powinni takich środków przepisywać. To narażanie pacjenta na zbędne
wydatki i marnowanie pieniędzy publicznych". Batalia sądowa z Urzędem Ochrony Konkurencji i
Konsumentów, który nakazał zapłacić Naczelnej Izbie Lekarskiej 50 tys. złotych kary za zmowę
monopolową (za ograniczenie konkurencji na rynku środków homeopatycznych), zakończyła się
zwycięstwem Naczelnej Izby Lekarskiej, uznając prawo pacjentów do leczenia zgodnego z
aktualną wiedzą medyczną.
Medycyna oparta na dowodach zaczyna powoli wypierać ,,medycynę alternatywną" i
nieuzasadnione postępowanie lekarskie. Siarczan glukozaminy ma efektywnie wspomagać
odbudowę chrząstki stawowej i poprawiać kondycję naszych stawów, co czyni go jednym z
najchętniej przepisywanych przez ortopedów preparatów. Prawda okazała się jednak zupełnie inna
- metaanaliza pokazała [6], że glukozamina, chondroityna i ich kombinacje nie zmniejszają bólu
stawów, a także nie mają wpływu na zwężenie szpary stawowej. Mimo to nadal wielu lekarzy
przepisuje te preparaty swoim pacjentom - sporo jest jeszcze do zrobienia.
Czy każde działanie lekarskie musi być twardo oparte na faktach naukowych? Lekarz to tylko
wykonawca zaleceń?
Wskazówek udziela polskim lekarzom Kodeks Etyki Lekarskiej. Mówi on między innymi, że [7]:
1. Lekarzowi nie wolno posługiwać się metodami uznanymi przez naukę za szkodliwe,
bezwartościowe lub nie zweryfikowanymi naukowo. Nie wolno mu także współdziałać z osobami
zajmującymi się leczeniem, a nie posiadającymi do tego uprawnień.
© 2000-2017 Activeweb Medical Solutions. Wszelkie prawa zastrzeżone.
str. 4/7
poradnikmedyczny.pl
Ten zapis Kodeksu Etyki Lekarskiej jest często przytaczany w kontekście stosowania przez lekarzy
,,alternatywnych metod", takich jak homeopatia, bańki chińskie lub aromaterapia. Nie ma dowodów
naukowych na skuteczność takiego postępowania, także lekarze w swojej praktyce nie powinni
zalecać ich pacjentom. Mało kto jednak zwraca uwagę na (poruszony w tym artykule) problem
suplementów diety. Spora część medyków przepisuje te specyfiki pacjentom, ponieważ ,,chory z
receptą, to chory zadowolony". Czy takie zachowanie jest etyczne?
2. Wybierając formę diagnostyki lub terapii lekarz ma obowiązek kierować się przede wszystkim
kryterium skuteczności i bezpieczeństwa chorego oraz nie narażać go na nieuzasadnione koszty.
Tutaj również zapis Kodeksu Etyki Lekarskiej bezpośrednio odnosi się do EBM. Podkreśla wysokie
znaczenie analizy ekonomicznej. Przykład, z którym mierzy się spora część lekarzy - jaki lek
zapisać? Drogi, nowoczesny, zmniejszający nieco działania niepożądane, czy znacznie tańszy,
jednak o trochę gorszym profilu bezpieczeństwa? Zakładamy, że skuteczność obydwu terapii jest
jednakowa. Rozwiązanie problemu jest proste - należy podjąć decyzję wspólnie z pacjentem.
Niedopuszczalne jest jednak zalecenie stosowania bardzo drogiego leku, który mógłby zostać
zastąpiony inną substancją o identycznej efektywności i odsetku działań niepożądanych po
zastosowaniu (z wykluczeniem przeciwwskazań medycznych). Dobrze prowadzona terapia
powinna być skuteczna, bezpieczna oraz racjonalna z ekonomicznego punktu widzenia.
3. Lekarz nie powinien dokonywać wyboru i rekomendacji ośrodka leczniczego oraz metody
diagnostyki ze względu na własne korzyści.
Zasada jest oczywista, jednak zdarzają się zasady jej łamania. Najpopularniejszy przykład - lekarz
kierujący z prywatnego gabinetu na operację do szpitala, w którym pracuje. Podobne sytuacje
można przytoczyć z kraju, który jest dla wielu lekarzy wzorem nowoczesnej medycyny - Stanów
Zjednoczonych. Wszystkim chorym proponuje się terapię adjuwantową (uzupełniającą) po
radykalnej resekcji raka odbytnicy, jednakże dowody naukowe na takie postępowanie opierają się
wyłącznie na doświadczeniach z terapii raka okrężnicy, gdzie chemioterapia pooperacyjna jest
skuteczna. Czy można dokonywać projekcji wyników badań z jednego obszaru na drugi? Jeden
naukowiec powie, że odbytnica jest przedłużeniem okrężnicy, więc przedstawione postępowanie
ma swoje uzasadnienie. Drugi naukowiec podkreśli jednak zupełnie inne warunki anatomiczne
(unaczynienie, stosunki do otrzewnej, obecność struktur sąsiednich). Kwestia jest niezwykle
poważna, ponieważ chemioterapia jest leczeniem bardzo toksycznym, mającym wpływ na cały
organizm. Co należy zdecydować? Amerykańscy lekarze twierdzą, że podać chemioterapię (która
jest leczeniem kosztownym i przywiązującym pacjenta do lekarza). Ich europejscy koledzy są pełni
wątpliwości.
Czy jednak lekarz musi bezwzględnie i ślepo stosować się do zasad EBM, ponieważ w innym
wypadku działałby nieetycznie?
Szukamy złotego środka
Lekarz i pacjent. Jaką decyzję podjąć, by było najlepiej? Należy pamiętać, że najważniejsze jest
dobro chorego. Dowody naukowe na skuteczność danej terapii to tylko jeden z trzech filarów
właściwego postępowania. Powinniśmy szukać jak najlepszych i najrzetelniejszych danych, które
pasują do sytuacji klinicznej naszego pacjenta. Jednakże nie można ignorować doświadczenia
lekarza. Badania naukowe mają na celu pokazanie czegoś na reprezentatywnej populacji niekoniecznie polskie społeczeństwo wypełnia wszystkie cechy ,,przeciętnego". ,,Średnio pies i
właściciel mają po trzy nogi" - głosi przekorna maksyma. Załóżmy, że lekarz ma doświadczenie w
© 2000-2017 Activeweb Medical Solutions. Wszelkie prawa zastrzeżone.
str. 5/7
poradnikmedyczny.pl
stosowaniu danej metody i z jego dotychczasowych obserwacji wynika, że w pewnej rzadkiej
chorobie mniejsza dawka leku jest równie skuteczna w zwalczaniu objawu X, a działania
niepożądane występują rzadziej. Wytyczne mówią jednak, by stosować wyższą dawkę skuteczności mniejszych nie zbadano. Jak powinien postąpić lekarz? W innej sytuacji pacjent jest
w średnim stanie ogólnym, a ma zaplanowaną intensywną chemioterapię. Chory spełnia kryteria
kwalifikacji do terapii, jednak w opinii lekarza jego stan pogorszy się tak bardzo, że zaistnieje
konieczność przerwania podawania leków - onkolog zna pacjenta od wielu lat. Przedstawione
przykłady pokazują istotę indywidualnego doświadczenia klinicznego lekarza.
Nie każda sytuacja kliniczna jest podręcznikowa. Doskonałym przykładem są choroby
nowotworowe i stosowane w ich leczeniu metody. Rzadko kiedy spotyka się typowy, nowotwór,
,,jak z wytycznych wyjęty". Surowe wytyczne nie uwzględniają setek aspektów, które musi wziąć
pod uwagę lekarz. ,,Należy oszczędzać jak największą ilość jelita cienkiego i napromieniona
objętość jelit dawką X nie może przekraczać pewnej liczby" - w hipotetycznej sytuacji nowotwór
,,wciąga" pętlę jelita i nie jest możliwe uzyskanie tych założeń, bowiem wartość graniczna jest
przekroczona o 1%. Czy w takiej sytuacji należy odstąpić od napromieniania? Inny przykład młody pacjent z agresywnym mięsakiem w stadium uogólnienia. Dowody mówią, że nie II linia
chemioterapii jest mało skuteczna, natomiast III linia już nie istnieje. Do tej pory doskonale
tolerował leczenie i po otrzymaniu II linii leczenia nastąpiła stabilizacja choroby na 5 miesięcy.
Obecnie stwierdzono progresję - podać III linię chemioterapii, czy nie? Dowody mówią jasno - nie
ma korzyści. A mimo tego postanowiono podać choremu kolejną linię.
Ważna są także preferencje pacjenta. Chory z odległej części Polski, który przyjechał na terapię
skuszony renomą ośrodka, jednakże nie ma żadnych wskazań do hospitalizacji. Podczas leczenia
musi wynająć hotel, a nie posiada dużych środków finansowych. Lekarz ma do wyboru podanie
dwóch schematów frakcjonowania dawki radioterapii - konwencjonalny, 25 frakcji przez 5 tygodni
lub skrócony (tak zwana hiperfrakcjonacja), trwający 5 dni. W nowotworze X skuteczność obydwu
w uzyskiwaniu kontroli miejscowej jest podobna, jednakże drugi schemat charakteryzuje
zwiększony odsetek późnych powikłań w postaci włóknienia skóry. Pacjent mówi wprost, że nie jest
w stanie opłacić hotelu na 5 tygodni, więc nie podda się leczeniu. Lekarz przedstawia mu dwie
opcje terapii, informując o działaniach niepożądanych występujących w obydwu schematach.
Bezpieczeństwo pierwszego jest nieco większe, jednakże w tej sytuacji przeważyły inne czynniki pacjent zdecydował się na drugi schemat.
© 2000-2017 Activeweb Medical Solutions. Wszelkie prawa zastrzeżone.
str. 6/7
poradnikmedyczny.pl
Rys. 2. Triada EBM
Źródło: www.libraries.psu.edu
Podsumowanie:
Medycyna oparta na dowodach nie jest tylko chwilowym trendem - jest żywą materią, młodą
dziedziną medycyny, która stale ewoluuje. Co ciekawe, wraca ona do korzeni (!) medycyny
starożytnej, gdyż naczelne przesłanie EBM jest uzupełnieniem zasady etyki lekarskiej primum non
nocere. Najważniejsze, by nie szkodzić pacjentom, a starać się im pomóc w najlepszy możliwy
sposób. Szkodzenie to nie tylko fizyczne pogorszenie się stanu zdrowia pacjenta. To również
niepowodzenie terapii substancją nie przewyższającą skutecznością placebo - co wpływa
negatywnie na stan psychiczny, to także zmuszanie chorego do wykupywania drogich i
niedziałających leków, bądź zalecenie ,,leczenia" homeopatycznego. Nie każdy lekarz musi być
naukowcem, ale każdy lekarz powinien wiedzieć, jak w podstawowy sposób korzystać z nauki.
© 2000-2017 Activeweb Medical Solutions. Wszelkie prawa zastrzeżone.
str. 7/7