Pobierz dokument - Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich

DEBATA PUBLICZNA
28 września 2013
„Rzadkie Choroby w Polsce - dokąd zmierzamy?”
KONKLUZJE
i
rekomendacje
Warszawa
Listopad 2013
W dniu 28 września 2013 roku, podczas drugiego dnia Konferencji EUROPLAN II
odbyła się debata pt. „Rzadkie Choroby w Polsce - dokąd zmierzamy?”. Miała ona
charakter filozoficzno-naukowo-medyczny, wzięły w niej udział autorytety z
dziedziny medycyny, bioetyki i farmakoterapii, jak również przedstawiciele Sejmu RP
i krajowych organizacji pacjentów. W trakcie spotkania szczegółowo omówiono
tematykę zakresu oceny skuteczności technologii i leków sierocych (HTA) i
regulacyjnych ograniczeń dostępu do terapii oraz zagadnienia dotyczące perspektyw
wdrożenia Narodowego Planu dla chorób rzadkich.
Są to istotne zagadnienia od dawna budzące wiele wątpliwości i prowadzące do niepotrzebnych napięć
społecznych. Celem debaty było wypracowanie jednolitej myśli i zaleceń dla decydentów obszaru zdrowotnego
tak, aby w swych staraniach o poprawę zakresu i standardów leczenia uwzględniali rekomendacje
wypracowane przez wiodących uczestników systemu opieki zdrowotnej skupionych wokół rzadkich chorób.
Poniższe konkluzje i rekomendacje nie są oderwanymi od rzeczywistości celami wąskiej niesprecyzowanej
społeczności, lecz odzwierciedlają kierunki egalitarnego traktowania chorób rzadkich, tak silnie i głośno
napływające z całej Europy, zarówno ze środowisk pacjenckich, naukowych i medycznych, jak również od
organizacji i urzędów UE. Reprezentowane podejście, w pełni wspierane przez Krajowe Forum i przynależące
organizacje członkowskie, odzwierciedla wolę oraz potrzebę realizacji unijnych priorytetów w zakresie chorób
rzadkich. Wynikające z publicznej debaty rekomendacje wspierają Ministra Zdrowia w prawidłowej realizacji
polityki państwa w zakresie chorób rzadkich, określonej Zaleceniem Rady UE z dnia 8 czerwca 2009 r. w
sprawie działań w dziedzinie rzadkich chorób (2009/C 151/02). Uczestnicy i słuchacze publicznej debaty
oczekują na wynikające z rekomendacji działania i zmiany legislacyjne właściwych przepisów.
Z poważaniem,
Zarząd Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN
Warszawa 6 listopada 2013
Uczestnicy debaty:
1.
2.
3.
4.
5.
6.
7.
8.
9.
10.
11.
12.
Barbara Czaplicka - Poseł na Sejm, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich
Janina Okrągły - Poseł na Sejm, Wiceprzewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich
Lidia Gądek - Poseł na Sejm, Członkini Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich
Prof. Wojciech Cichy - I Katedra Pediatrii - UM Poznań, Przewodniczący Rady Naukowej MATIO
Prof. Zbigniew Szawarski - Narodowy Instytut Zdrowia Publicznego – PZH
Prof. Mieczysław Walczak - Przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultra-Rzadkich
Gabriela Ofierska - Agencja Oceny Technologii Medycznych
Dr Krzysztof Łanda - Fundacja Watch Health Care
Dr Marek Migdał - Instytut „Pomnik- Centrum Zdrowia Dziecka”, Członek Zespołu ds. Chorób Rzadkich
Dr Paweł Miśkiewicz - Polskie Stowarzyszenie Producentów Leków Sierocych
Mirosław Zieliński - Prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich
Stanisław Maćkowiak - Prezes Federacji Pacjentów Polskich
Konkluzje i rekomendacje wynikające z debaty
1.
Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich powinien być budżetowany w obszarach takich jak:
a)
b)
c)
utworzenie rejestru chorób rzadkich,
utworzenie Krajowego Centrum Chorób Rzadkich jako głównej jednostki koordynującej, certyfikującej
ośrodki referencyjne oraz monitorującej wdrożenie i realizację Narodowego Planu,
refundacji leków i technologii sierocych.
Nie oznacza to, że pozostałe obszary Narodowego Planu, dotyczące zagadnień takich jak diagnostyka, centra
referencyjne dla chorób rzadkich i ich akredytacja, prawidłowa wycena procedur wysokospecjalistycznych,
rehabilitacja, edukacja i opieka społeczna, powinny być zarzucone. Przeciwnie, przyjęcie koncepcji
ograniczonego budżetowania planu świadczy o rzetelnym podejściu do w/w zagadnień i uznaniu, że ich
sztuczne wyodrębnianie z poszczególnych działań realizowanych przez właściwe resorty byłoby zabiegiem
czysto księgowym. Realizacja wskazań i działań Narodowego Planu w tych obszarach powinna mieć
zapewnione finansowanie ich wdrażania ze źródeł finansowych poszczególnych resortów.
2.
Konieczne jest utworzenie Krajowego Centrum Rzadkich Chorób - jako agendy Ministra Zdrowia. Problem
chorób rzadkich w Polsce dotyczy ponad 2 mln obywateli - to ważny segment opieki zdrowotnej. 75% z tych 2
mln to dzieci. Tak istotny obszar wymaga systemowego podejścia i koordynowanego zarządzania.
Przewidywane główne zadania przyszłego Centrum:
•
•
•
•
•
Prowadzenie rejestru chorób rzadkich;
Wdrażanie Narodowego Planu;
Monitorowanie i ocena realizacji Narodowego Planu;
Akredytacja ośrodków referencyjnych;
Miejsce dla afiliacji Zespołu Koordynacyjnego ds. chorób ultra-rzadkich (kwalifikacje do programów
lekowych);
• Opiniowanie wniosków refundacyjnych tj. udział w posiedzeniach Agencji Oceny Technologii Medycznych
(AOTM) i Komisji Ekonomicznej;
• Reprezentacja Polski w posiedzeniach EUCERD - wskazane byłoby, aby Szef Centrum zasiadał w
posiedzeniach EUCERD jako przedstawiciel Polski;
• Edukacja społeczna i kształtowanie/wpływ na program edukacji medycznej.
3.
Zasadne jest wydzielenie ze środków NFZ Funduszu dla Chorób Rzadkich przeznaczanego na refundację
sierocych leków i sierocych technologii medycznych - (obecnie cca 150 mln zł rocznie) i przekazanie tego
zadania do realizacji przez budżet Państwa (stały zapis w ustawie budżetowej alokowany w puli resortu
zdrowia). Szacowany właściwy budżet „otwarcia” Funduszu to ok. 300-350 mln zł rocznie - jednakże zasobność
Funduszu będzie decyzją polityczną wynikającą z egalitarnego i solidarnościowego traktowania chorób
rzadkich. Leków będzie przybywać, obecnie spośród 65 sierocych produktów leczniczych w Polsce
refundowanych jest 14. Taki niski poziom i obecna stagnacja spowodują w przyszłości zaległości i przyczynią się
do tego, że Polska nie dogoni poziomu dostępu obywateli do leków sierocych w UE. Realizacja objętego
priorytetem równego dostępu do leków dla obywateli UE w zakresie leków i technologii sierocych w Polsce
będzie zagrożona.
Podkreślić przy tym należy, że drogie terapie lekami sierocymi nie mają nic wspólnego ze stosunkiem pracy, o
który oparte są przychody NFZ. Finansowanie drogich terapii lekowych nie też ma związku z ubezpieczeniem
społecznym, a jest funkcją i powinnością państwa wynikającą z egalitarnego traktowania chorób rzadkich. To
wyraz solidarności państwa z tymi, którzy przez całe życie dotknięci są chorobami rzadkimi. Tylko poprzez
wydzielenie celowego Funduszu Leków Sierocych można uniezależnić wysokość przeznaczanych na rzadkie
sieroce terapie lekowe środków od sytuacji ekonomicznej NFZ.
4.
Obecnie w UE trwają prace nad nowelizacją dyrektywy transparentności, której efektem w 2014 roku będzie
zakaz ponownej oceny HTA w stosunku do leków i technologii, które uzyskały status sierocego produktu
medycznego wydany przez COMP przy EMA. Ocena technologii medycznych (HTA) stosowana wobec leków i
technologii sierocych powinna mieć inny zakres niż obecnie stosowany przez AOTM. Ocena dla leków sierocych
musi uwzględniać fakt małej ilości, a co za tym idzie, gorszej jakości dowodów naukowych – to właśnie jest
rzadkość. Trwają poszukiwania skutecznych leków, zatem Polska, tak jak inne państwa, powinna w tym
procesie uczestniczyć poprzez wspieranie badań – ich koszt jest uwzględniany w cenie leków sierocych. Przy
obecnie stosowanej ocenie HTA zaciera się ocena efektywności klinicznej względem efektywności kosztowej
leku lub technologii sierocej. W rzeczywistości problem spłaszcza jakość oceny gdyż sprowadza się do braku
środków na refundację. To prowadzi do nierównego traktowania obywateli w ramach UE i nierzetelnych
wyników krajowej oceny HTA, gdyż niejednokrotnie w wyniku polskiej oceny okazuje się, że lek od lat
stosowany jako skuteczny w całej Europie, w Polsce uznany jest za nieskuteczny i nieefektywny klinicznie.
Wskazane jest, aby w Polsce w stosunku do leków i technologii sierocych, w wyniku egalitarnego traktowania
chorób rzadkich, ograniczony został zakres oceny stosowanej przez AOTM w procesie refundacyjnym. Analiza
ekonomiczna dla leków i technologii sierocych nie ma żadnego uzasadnienia. Ocena powinna dotyczyć jedynie
wskazania wpływu na budżet płatnika i odnosić się do wnioskowanych zapisów refundacyjnych. Powyższe
powinno mieć zastosowanie wobec leków i technologii sierocych, będących pierwszą technologią medyczną o
udowodnionej skuteczności przy danym wskazaniu. Przy każdej następnej cząsteczce/substancji czynnej
mogłaby być dopuszczona analiza ekonomiczna w oparciu 3xPKB per QALY, co byłoby spójne z logiką
Dyrektywy UE nr 141/2000, która ustanawia 10-letnią ochronę rynkową leku w przypadku zarejestrowania
substancji lub technologii jako sierocej przez COMP. W przypadkach kiedy rzeczywiście po zastosowaniu leku
lub technologii okaże się, że nie działa ona wobec konkretnego Pacjenta i pomimo podjęcia leczenia nastąpi
znaczna i zarazem trwała progresja choroby, wtedy należałoby zaprzestać leczenia i takie rozwiązanie polski
system refundacji przewiduje. Zatem o zaprzestaniu refundacji terapii i tylko w takich indywidualnych
przypadkach powinien decydować tylko właściwy rzeczowo Zespół Koordynacyjny, a nie regulacyjna blokada
refundacji wynikająca z systemowo niewłaściwie wykonanych ocen HTA.
5.
Zaleca się dokonanie zmian ustawowych (ustawa refundacyjna) tak, aby AOTM, Komisja Ekonomiczna i
Minister Zdrowia nie byli związani ustawowym wskaźnikiem poziomu QALY w zakresie oceny i ostatecznej
decyzji refundacyjnej w stosunku do leków i technologii sierocych. Stosowanie ograniczeń opłacalności
klinicznej wobec chorób rzadkich nie powinno mieć miejsca. Do oceny i decyzji o refundacji należy stosować
podejście egalitarne, a nie utylitarne, jak wobec schorzeń powszechnych. Zatem ograniczenie wynikające z art.
12 pkt. 13 ustawy refundacyjnej nakazujące brać pod uwagę limit progowy trzykrotnego 3xPKB jako
dopuszczalnego kosztu uzyskania dodatkowego roku życia, nie powinno mieć zastosowania w stosunku do
leków i technologii sierocych. Obecnie wysokość progu to ok. 105.000 zł. Takie zawężenie powoduje, że
zdecydowana większość leków i technologii sierocych w Polsce nie trafia do chorych. Spośród 65 leków
zarejestrowanych przez Europejski Komitet Leków Sierocych (COMP) przy EMA tylko 14 jest w Polsce
refundowane. Pamiętać też należy, że refundacja leków sierocych to również społeczna inwestycja w rozwój
nauki, w niedalekiej przyszłości z pewnością skutkujący wzrostem liczby nowo wynalezionych leków i zatem
potanieniem tych drogich świadczeń.