EURORDIS pisze do Premiera,Posiedzenie Komisji

EURORDIS pisze do Premiera
„(…) zwracamy się do Premiera Rzeczypospolitej Polskiej oraz
Ministra Zdrowia RP z niniejszą petycją o niezwłoczne
podjęcie działań zapewniających (…) konieczną poprawę dostępu
do leków sierocych i leczenia chorób rzadkich co pozwoli
spełnić przepisy zawarte w Rozporządzeniu Parlamentu
Europejskiego i Rady nr 141/2000 z dnia 16 grudnia 1999 r. w
sprawie sierocych produktów leczniczych, w zakresie
zmniejszenia różnic w dostępie do terapii i leków w ramach
państw członkowskich UE oraz w szczególności zawarte w
stanowiskach Polskiego Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób
Rzadkich”
Petycja została opublikowana na stronie internetowej Krajowego
Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan.
Posiedzenie Komisji Zdrowia
Przedstawiciele Stowarzyszenia Chorych na Niemanna Picka i
Choroby Pokrewne “Żyć Nadzieją” uczestniczyli dziś w
posiedzeniu Sejmowej Komisji Zdrowia, w całości poświęconym
chorobom rzadkim. Było nas w sumie 5 osób. Podobnie jak inni
zaproszeni goście, mieliśmy prawo do zadania pytań oraz okazję
do czynnego udziału w dyskusji parlamentarzystów z
wiceministrem Igorem Radziewiczem Winnickim.
Przedmiotem posiedzenia było rozpatrzenie informacji na temat
stanu opieki nad chorymi dotkniętymi „Chorobami Rzadkimi”.
Ponieważ nie mieliśmy okazji zapoznania się z tymi
informacjami wcześniej oraz ponieważ przede wszystkim
interesowała nas sprawa refundacji leczenia miglustatem,
sięgnęliśmy do ostatniej wypowiedzi pana wiceministra w tej
sprawie.
Dokładnie 28 lutego, w dniu chorób rzadkich na łamach portalu
ŚwiatLekarza.pl ukazał się artykuł – wywiad z wiceministrem
Igorem Radziewiczem-Winnickim pod znaczącym tytułem “Nie
zapomnimy o chorobach rzadkich”.
Pani Katarzyna Pinkosz zadała wiceministrowi między innymi
następujące pytanie:
…dlaczego w Polsce nie leczy się np. choroby Niemanna-Picka,
chociaż lek otrzymują chorzy w większości krajów UE?
W odpowiedzi czytamy:
Proszę dokładnie przeanalizować dostępne badania naukowe
i oceny AOTM. Niestety rozwój medycyny i farmacji w zakresie
leczenia chorób rzadkich nie pozwala osiągnąć takiego efektu
terapeutycznego, jakiego byśmy oczekiwali. Największą
przeszkodą na drodze do refundacji nie jest cena leku, lecz
uzyskanie naukowych dowodów jego skuteczności terapeutycznej
i długotrwałego pozytywnego wpływu na jakość życia pacjenta.
Za chwilę do tego wątku wrócimy.
Minister zdrowia nie wydaje decyzji o objęciu refundacją, gdy
nie ma dowodów naukowych na działanie leku, albo gdy te
dowody są słabe i dotyczą wybranych parametrów o drugorzędnym
znaczeniu. W przypadku większości tych leków niestety
udowodniono, że nie wpływają one pozytywnie na zmniejszenie
niepełnosprawności, poprawę codziennego funkcjonowania
pacjenta albo długość życia. (…) Niestety w przypadku części
chorób rzadkich zdarza się, że mimo zarejestrowania danego
leku we wskazaniu określonej choroby – co rodzi duże nadzieje
na skuteczną terapię – badania potwierdzają jedynie jego
umiarkowaną skuteczność, np.: lek nie przedłuża życia, nie
wpływa na jego jakość, ale w pewnym stopniu ogranicza
oczopląs*, czy poprawia perystaltykę przewodu pokarmowego.
Zacznijmy od drugiej części wypowiedzi. Pan wiceminister
sugeruje najwyraźniej, że Zavesca ma wpływ jedynie na
nieistotne parametry. Sprawdzamy zatem na jakiej podstawie lek
ten w ogóle został zarejestrowany w Unii Europejskiej. W
stosownym dokumencie opisującym jak Komitet ds. Produktów
Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu
ustalenia opinii, na odstawie której przyznano pozwolenie na
dopuszczenie produktu Zavesca do obrotu, oraz zaleceń w
sprawie warunków stosowania leku, czytamy między innymi:
W chorobie Niemanna-Picka typu C lek Zavesca oceniano w
jednym badaniu głównym z udziałem 31 pacjentów, spośród
których 12 było w wieku poniżej 12 lat. W badaniu porównywano
skutki dodania leku Zavesca do standardowego leczenia z samym
standardowym leczeniem. Głównym kryterium oceny skuteczności
była zmiana prędkości, z jaką po roku u pacjentów występowały
horyzontalne sakadyczne ruchy gałki ocznej**, ale w badaniu
analizowano także inne objawy neurologiczne, takie jak
zdolność pacjenta do przełykania oraz sprawność
intelektualną. Leczenie niektórych pacjentów trwało do 5,5
roku.
Oraz
W badaniu dotyczącym choroby Niemanna-Picka typu C poprawa
ruchów gałki ocznej u pacjentów przyjmujących lek Zavesca
była podobna jak u pacjentów, którzy tego leku nie
przyjmowali. U pacjentów leczonych produktem Zavesca
wystąpiły jednak oznaki poprawy w zdolności do przełykania
oraz pod względem sprawności intelektualnej. Badanie
wykazało, że u blisko trzech czwartych pacjentów lek Zavesca
prowadził do stabilizacji lub zmniejszenia się współczynnika
pogarszania się objawów.
Zatem już w momencie rejestracji wiadomo było, że lek nie
wpływa na zdolność do naturalnego poruszania się oczu. Za to
wpływa korzystnie na sprawność intelektualną pacjentów. Nie
rozumiemy dlaczego ta kwestia w ogóle została poruszona w
artykule i była dotychczas podnoszona w oficjalnych pismach z
ministerstwa.
A co pan wiceminister miał na myśli mówiąc o perystaltyce
przewodu pokarmowego?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem
leku Zavesca (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to:
utrata masy ciała, zmniejszony apetyt, drżenie (drgawki),
biegunka, oddawanie wiatrów (gazów) oraz bóle brzucha (bóle
żołądka). Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze
stosowaniem leku Zavesca znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Najwyraźniej chodziło o działania niepożądane, opisane przy
okazji rejestracji leku.
Wracamy zatem do dostępnych badań naukowych i opinii AOTM. W
zasadzie przegląd dostępnych badań naukowych Rada
Przejrzystości AOTM załatwiła niejako za nas, zatem możemy
poprzestać na analizie jej stanowiska. Na stronie trzeciej
czytamy między innymi:
U 80% chorych odnotowano stabilizację choroby. (…)
Dane z retrospektywnych badań obserwacyjnych (…) są w pełni
zgodne z wynikami próby klinicznej OGT918-007. Wykazano, że
więcej pacjentów pozostaje w stanie stabilnym po leczeniu
miglustatem, lek zapewnia istotny klinicznie korzystny wpływ
na neurologiczną progresję choroby u pacjentów z NP-C. U
pacjentów pediatrycznych (Heron 2012) zaobserwowano, iż
leczenie miglustatem może przyczynić się do poprawy lub
stabilizacji objawów. Zauważono, że lepsze efekty
terapeutyczne osiągali pacjenci, u których leczenie
miglustatem rozpoczęto w krótkim czasie od pojawienia się
pierwszych objawów neurologicznych choroby.
Zatem jak to możliwe, że AOTM negatywnie zaopiniował
refundację leczenia miglustatem? Odpowiedź znajdujemy już na
pierwszej stronie:
“Przy wysokiej cenie terapii efekty kliniczne miglustatu
wydają się wątpliwe.”
Pomijając
fakt,
że
nie
rozumiemy
jaki
jest
związek
przyczynowo-skutkowy pomiędzy ceną leku a jego skutecznością,
w świetle powyższego zapytaliśmy pana wiceministra, dlaczego
Polska jest jedynym krajem europejskim, w którym producent
ubiegał się o refundację (i to dwukrotnie), a leczenie
miglustatem nadal nie jest w żaden sposób finansowane ze
środków publicznych.
Pomimo zawiłej i długiej argumentacji, a raczej wywodu na
temat tego, na jakiej podstawie minister zdrowia podejmuje
swoje decyzje, odpowiedzi się nie doczekaliśmy.
* Oczopląs (łac. nystagmus) – są to mimowolne, rytmiczne
oscylacje gałek ocznych wynikające z braku równowagi w
napięciu mięśni ocznych. Może być następstwem uszkodzenia
obwodowej lub ośrodkowej części przedsionka lub być przejawem
tzw. oczopląsu ocznego.
** Ruchy sakadyczne – Są to naturalne mikroprzeskoki źrenicy,
podczas których mózg rejestruje jeden po drugim wszystkie
interesujące szczegóły zlokalizowanego przed nami obrazu. Mózg
stosuje tzw. maskowanie sakadyczne, czyli ukrywa przed nami
fakt, że jakikolwiek dodatkowy ruch oczu ma miejsce.
Będziemy się upierać, że oczopląs i sakadyczne ruchy gałki
ocznej nie są tym samym zjawiskiem.
Dzień Rudych Warkoczy!
Jeśli posiadacie konto na Facebooku możecie przyłączyć się do
naszej akcji i przypiąć warkocze do swoich zdjęć profilowych.
To sposób na wyrażenie solidarności z dzieciakami chorymi na
Niemann-Picka!
16 marca to urodziny Elizy. Filip Kozłowski urodziny obchodził
11 marca. Również choruje na Niemanna-Picka typu C.
Więcej szczegółów tutaj: Dzień Rudych Warkoczy na Facebooku.
Wizyta w szpitalu
Czasami bywa tak, że cierpiący na choroby rzadkie zapadają też
na choroby zwyczajne. Tak było miesiąc temu, gdy Eliza
zachorowała na zapalenie gardła. W przeciwieństwie jednak do
innych dzieci Eliza, z powodu chrypki, stanu podgorączkowego i
złego samopoczucia, musiała udać się do szpitala. Gdy już
postawiono diagnozę, lekarze zdecydowali, niejako przy okazji,
że warto Elizę zbadać bardziej kompleksowo. Zrobiono konieczne
badania krwi, USG jamy brzusznej oraz odbyła się także
konsultacja neurologiczna. Zanim Eliza wróciła do domu, lekarz
– ordynator sporządził stosowny wypis. Oto jego fragment:
Z wywiadu dotyczącego rozwoju choroby u Elizy: pierwsze
objawy choroby w postaci niedowładów pojawiły się w 2006 roku
od maja 2009 roku nasilenie napadów drgawek, pojawiły się
epizody zaburzeń świadomości oraz trudności w chodzeniu,
spowolnienie psychoruchowe, zubożenie mimiki. Elizę
hospitalizowana w Klinice Chorób Zakaźnych i Neurologii
Dziecięcej Szpitala Klinicznego im. K. Jonschera w Poznaniu,
gdzie włączono leki przeciwpadaczkowe (Depakine, Topamax). Od
września do grudnia 2009 modyfikowano dwukrotnie leczenie
przeciwpadaczkowe zwiększając dawki obu leków. Obecnie
przyjmuje Topamax 150 mg rano i 200 mg wieczorem, oraz
Depakina 3×300 mg. Od września 2009 dziewczynka otrzymuje
miglustat (…) od października 2010 roku w dawce 2×2 tabl.
(dawka docelowa to 3×2 tabl.) Początkowo po pierwszych 6
miesiącach podawania leku nie obserwowano zmiany stanu
klinicznego ale w ciągu kolejnych 12 – 16 miesięcy
stwierdzono poprawę w zakresie wielu objawów: poprawę
napięcia mięśniowego, zmniejszenie częstotliwości napadów,
poprawę sprawności chodu, mimiki, nastroju, komunikacji z
otoczeniem.
(…)
W
dniu
obecnego
przyjęcia:
dziewczynka
weszła
do
IP
podtrzymywana przez ojca, wydolna krążeniowo i oddechowo,
spowolniona ruchowo, mówi pojedyncze wyrazy, odpowiada „dzień
dobry”, mowa cicha, utrudniona, mimika twarzy uboga ale
uśmiecha się celowo, sporadycznie nawiązuje kontakt wzrokowy
z osobą badającą. Przeczulica skóry mniejsza niż w 2012 roku.
Chodzi (kilka kroków) podtrzymywana, zawija stopy do
wewnątrz, upośledzona koordynacja ruchowa, widoczna skolioza
w odcinku piersiowo-lędźwiowym. Siła mięśniowa osłabiona,
zakres ruchów czynnych bardzo ograniczony – nie jest zdolna
do wejścia na stopień, zakres ruchów biernych pełny. W
badaniu ruchomości gałek ocznych – słaba współpraca z
dzieckiem, znaczne trudności w ustawieniu gałek ocznych ku
górze.
W badaniu neurologicznym przeprowadzonym w trakcie obecnego
pobytu w szpitalu: kontakt ogólny średni, odpowiada słowami
na zadawane proste pytania, nie wodzi wzrokiem za
przedmiotem, fiksuje wzrok, chodzi podtrzymywana, idzie z
zaburzoną koordynacją kończyn dolnych, twarz amimiczna – w
stosunku do badania poprzedniego stan dziecka nie uległ
pogorszeniu.
W wykonanych badaniach laboratoryjnych z odchyleń podwyższone
CRP. W wykonanym badaniu USG jamy brzusznej – splenomegalia.
Włączono leczenie objawowe uzyskując poprawę stanu ogólnego,
wzrost aktywności dziecka.
Na szczęście dziś, po zapalaniu gardła nie ma już śladu.
My odliczamy upływający czas w rytmie kolejnych aktualizacji
listy leków refundowanych. Obecnie czekamy na lipiec.
Tymczasem jesteśmy Wam winni podsumowanie wpłat na konto
fundacji za miesiąc maj. Aukcje na allegro i darowizny
przyniosły w sumie 10 677,95 zł. Bardzo dziękujemy…
Dzień dziecka
Marzenia dzieci z okazji Dnia Dziecka.
Rodzynki
GDYBY POLA I ELIZA URODZIŁY SIĘ W NIEMCZECH, CZECHACH,
SŁOWACJI,
NA WĘGRZECH ALBO W 44 INNYCH KRAJACH, MIAŁYBY SZANSĘ NA
LECZENIE. W POLSCE KOLEJNY ROK CZEKAJĄ NA CUD I PODPIS
MINISTRA ZDROWIA. TEN PODPIS TO DLA NICH JEDYNA SZANSA NA
ŻYCIE.
Magdzie Kowalik trudno patrzeć na fotografie córki. Na tych
sprzed dwóch lat Pola biega, śmieje się, jeździ na rowerku.
Magda opowiada, jak córka śpiewała, mówiła wierszyki, a pani
psycholog podziwiała ją za abstrakcyjne poczucie humoru.
Teraz Pola ma 6 lat i nie biega, nie chodzi, nawet siedzi
tylko z podparciem, przypięta do fotelika. Rodzice stawiają
ją na chwilę, mocno podtrzymując, by mogła postawić kilka
kroków. To, co mówi, rozumieją tylko ci, którzy Polę dobrze
znają: mięśnie mowy tak osłabły. Dwa miesiące temu lekarze
zdecydowali, że trzeba założyć PEG – dren, przez który można
podawać Poli picie prosto do żołądka, bo krztusi się i
zachłystuje, gdy pije sama. Je papki: mięśnie są za słabe, by
gryźć i przełykać.
Tylko oczy Poli są takie same jak na zdjęciach sprzed dwóch
lat: duże, ciekawe świata. Widać w nich pragnienie życia.
W POLSCE NIE MA PRZEPISÓW
(…)
Na choroby rzadkie są tzw. sieroce leki. Na tę jest tylko
jeden: Zavesca (miglustat), który hamuje postęp choroby, a
jej niektóre objawy cofa. Dzieci, dostając lek, mają szansę
dożyć dorosłości i doczekać kolejnej, bardziej skutecznej
terapii. U Poli choroba została zdiagnozowana, gdy miała
półtora roku. Gdy miała trzy lata, Marc Patterson, prof.
neurologii, pediatrii i genetyki z kliniki Mayo w USA,
autorytet jeśli chodzi o NPC, stwierdził, że powinna jak
najszybciej rozpocząć leczenie. Lek wtedy podany dawał szansę
na powstrzymanie choroby. – W NFZ usłyszałam, że nie ma
takiej możliwości. Nie ma przepisów, na podstawie których
córeczka mogłaby dostać lek – mówi Magda Kowalik.
Zavesca jest refundowana w 48 krajach. W Polsce rodzice mogą
ją kupić sami, ale koszt rocznej terapii to 500-600 tys. zł.
Magda próbowała walczyć: pisała do Ministerstwa Zdrowia, NFZ,
do firmy. Bez skutku. Poli zostało czekanie na cud: zmianę
decyzji urzędników.
(…)
UKŁAD ZAMKNIĘTY
Listy i dokumenty na linii stowarzyszenie pacjentówMinisterstwo Zdrowia mogłyby posłużyć Ryszardowi Bugajskiemu
do scenariusza drugiej części “Układu zamkniętego”.
Maj 2010 r.. list Jerzego Szydłowskiego (prezes
Stowarzyszenia Chorych na Niemanna-Picka i tata 18-letniego
chłopca, który lek dostaje co kilka miesięcy, gdy uda się
zebrać całą sumę) do minister Ewy Kopacz: “Czas jest wrogiem
naszych dzieci. Tylko w ubiegłym roku zmarło troje z nich”.
Październik 2010 r., kolejny list do minister Kopacz: “Dla
rodziców uruchomienie programu jest jedyną nadzieją na
ratowanie życia dzieci”. Marzec 2011 r.: wydaje się, że
nastąpi cud – prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych
(instytucja, która w Polsce ocenia nowe terapie) wydaje
pozytywną opinię o refundacji leczenia na 3 lata. Październik
2011 r.: na stronach Ministerstwa Zdrowia pojawia się projekt
programu terapeutycznego dla dzieci chorych na NPC. Rzecznik
pani minister obiecuje, że program wkrótce wejdzie w życie.
Magda Kowalik, która jest wtedy z Polą kolejny raz w
szpitalu, płacze ze szczęścia. W to, co dzieje się potem,
trudno uwierzyć: wybory parlamentarne wygrywa PO, minister
Kopacz zostaje marszałkiem Sejmu, a Bartosz Arłukowicz –
ministrem zdrowia. Wydaje się, że kolejny minister pediatra
będzie rozumiał problemy chorych dzieci. Jednak program idzie
w zapomnienie. Na kolejny list Janusza Szydłowskiego
kierownictwo MZ nie odpowiada.
Styczeń 2012 r.: wchodzi w życie ustawa refundacyjna…
(…)
Grudzień 2012 r.: MZ informuje, że odbędą się negocjacje
cenowe z producentem. Rodzice, znów pełni nadziei, wypatrują
styczniowej listy refundacyjnej. Ale leku nie ma. Jest za to
odpowiedź wiceministra Igora Radziewicza-Winnickiego (też
pediatra), który informuje o – tym razem – negatywnej opinii
AOTM i przytacza argumenty, że lek nie ma udowodnionej
skuteczności. Rodzicom chorych dzieci i specjalistom opadają
ręce. Prof. Barbara Steinborn, przewodnicząca Zarządu
Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych, ocenia
jednoznacznie: – Opierając się na danych z piśmiennictwa
naukowego oraz na własnych doświadczeniach, mając na uwadze
zapewnienie chorym dostępu do leczenia zgodnego ze
współczesnym stanem wiedzy medycznej, uważam, że stosowanie
miglustatu nie powinno już podlegać dyskusji merytorycznej.
PUSTA KARTKA
Magda Kowalik robi wszystko, by na buzi Poli widzieć uśmiech.
Mówi, że córeczka ma kryzys. Po założeniu PEG-a doszło do
przebicia jelit i poważnych komplikacji. Pola długo leżała w
szpitalu, stan był krytyczny. Ma coraz mniej sił. Takiej
normalnej aktywności, kiedy słucha, rozmawia czy ogląda w
telewizji ukochane “Domisie”, jest w ciągu dnia niewiele. Ale
nadal uwielbia, gdy przychodzą do niej goście, lubi mówić i
słuchać o podróżach. A czasem przypomina mamie, że kiedyś
obiecała zabrać ją nad ciepłe morze… – Nie wiem, kiedy to nam
się uda. Jak tylko stan Poli się polepszy, to chciałabym
pojechać z nią w Bieszczady – mówi Magda. – Pola tak lubi
podróżować. (…)
Pod względem leczenia i opieki nad osobami z chorobami
rzadkimi Polska jest na ostatnim miejscu w krajach Unii
Europejskiej — mówi Mirosław Zieliński z Krajowego Forum na
rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan. Rzadkie terapie bywają
bardzo drogie, ale ponieważ objętych nimi musi być niewiele
osób, stanowią bardzo niewielkie obciążenie dla budżetu
centralnego.
Katarzyna Pinkosz
dziennikarka medyczna
Gość Niedzielny 16/2013 – wydanie drukowane ukaże się 21
kwietnia 2013
Światowy
Rzadkich
Dzień
Chorób
Dziś po raz trzeci w Polsce obchodzimy Dzień
Chorób Rzadkich. Tradycyjnie w Pałacu na Wyspie w warszawskich
Łazienkach Królewskich o godzinie 11:00 odbędzie się
Konferencja, w której wezmą udział organizacje pacjentów,
specjaliści ze świata medycznego, parlamentarzyści,
przedstawiciele administracji państwowej oraz media. Celem
konferencji jest przybliżanie problematyki chorób rzadkich, bo
niestety wciąż niewiele się w tym zakresie w Polsce zmienia!
Wciąż pacjenci i ich rodziny nie mogą liczyć na pomoc państwa,
a przynajmniej nie w zakresie, jaki jest im potrzebny.
Niezmienne i bardzo aktualne pozostaje wszystko co napisano w
artykule pani Elżbiety Turlej „Mam chore dziecko i kogo to
obchodzi?”
Niektórzy nie tracą czasu na wojowanie z biurokracją, tylko
natychmiast po zdiagnozowaniu u dziecka choroby zaczynają
zbiórkę pieniędzy. Inni działają dwutorowo: szarpią się z
urzędnikami, ale też organizują akcje pomocowe, walczą o
jeden procent z podatku. Jeszcze inni zrazili się, przestali
prosić. Zamykają się w klatce choroby dziecka i usiłują
zastąpić mu lekarza, terapeutę, psychologa. Wszyscy, chcąc
nie chcąc, wyręczają państwo w obowiązku ratowania
najsłabszych – chorych dzieci. Nie mają wyjścia. Stawką jest
życie. Dla rodziców bezcenne, dla urzędników przeliczane na
złotówki.
Najczęściej na pomoc innych ludzi zdani są rodzice dzieci z
chorobami rzadkimi, które według nomenklatury europejskiej
występują w populacji rzadziej niż u jednej na 2 tys. osób.
Dotychczas zdiagnozowano niemal 8 tys. takich schorzeń.
Czytaj całość ›
O problemach osób dotkniętych chorobami rzadkimi pisano już
nie raz. Dla Waszej wygody zebraliśmy, najlepsze naszym
zdaniem artykuły, jakie ukazały się w polskich mediach
ostatnio.
„Czarne Kule” Autor: Tomasz Przybysz-Przybyszewski,
Źródło: www.niepełnosprawni.pl
„Lekarze o tych chorobach nie wiedzą” Autor: Wojciech
Moskal, Źródło: www.wyborcza.pl
„Mam chore dziecko i kogo to obchodzi?” Autor: Elżbieta
Turlej, Źródło: Przegląd, www.wp.pl
„Rzadka choroba – rzadka pomoc” Autor: Aleksandra
Szyłło, Źródło: www.wyborcza.pl
Staramy się na bieżąco śledzić wszystko co istotne w tym
temacie. W kolumnie obok utworzyliśmy sekcję „Warto
przeczytać”, gdzie umieszczać będziemy kolejne artykuły.
„Czarne
kule”
najlepszym
polskim artykułem w konkursie
„Zdrowie UE”
O znakomitym artykule pana Tomasza Przybyszewskiego,
dziennikarza magazynu „Integracja”, już kiedyś wspominaliśmy
na profilu Elizy na Facebooku. Kilka dni temu otrzymaliśmy od
Pana Tomasza maila, z którego jasno wynika, że to niezwykle
wartościowy artykuł i to nie tylko w naszym odczuciu.
Chciałbym podzielić się z Państwem dobrą
dla mnie wiadomością. Otóż artykuł pt. „Czarne kule”, który
pisałem o chorobach rzadkich do magazynu „Integracja” oraz na
portal www.niepelnosprawni.pl, a w którym znalazła się
historia Pańskiej Córki, został uznany za najlepszy w Polsce
przez jury konkursu dziennikarskiego „Zdrowie UE”. Nagrodą
był wyjazd do Brukseli, gdzie dowiedziałem się, że niestety
nie udało mi się zdobyć nagrody (już tym razem finansowej) na
poziomie europejskim (jury wybierało spośród najlepszych
artykułów ze wszystkich krajów UE). Mam jednak wrażenie i
nadzieję, że dzięki temu artykułowi, o problemach polskich
pacjentów, w tym także Pańskiej Córki, i ich rodzin usłyszeli
unijni urzędnicy, specjaliści i eksperci, chociażby ci,
którzy zasiadali w jury europejskiego etapu konkursu
dziennikarskiego.
Wyróżnienia szczerze gratulujemy i jeszcze raz dziękujemy za
zajęcie się sprawą.
Mamy nadzieję, że artykuł został również zauważony przez
urzędników na co dzień zajmujących się chorobami rzadkimi w
naszym kraju.
Artykuł „Czarne kule” można znaleźć tutaj, natomiast więcej
informacji o konkursie tutaj.
Wszystkie konkursowe artykuły w wersji angielskiej do pobrania
tutaj (plik w formacie .pdf).
fotografia Łańcuch DNA, ze strony www.sxc.hu
Francja jako przykład…
Pan Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych dr Wojciech
Matusewicz w połowie ubiegłego roku udzielił kolejnego
interesującego wywiadu dla portalu RynekZdrowia.pl.
Opowiedział w nim między innymi o tym jak z leczeniem chorób
rzadkich radzi sobie Francja.
Przykładem tego odmiennego systemu jest podejście do leczenia
chorób rzadkich i ultrarzadkich. – We francuskiej agencji
oceny technologii medycznych HAS efektywność kosztowa nie
jest praktycznie brana pod uwagę. Dostęp do innowacyjnych
leków jest we Francji niemal natychmiastowy. Jednocześnie
Francja, dzięki nieprawdopodobnym nakładom socjalnym, ma
najlepszy narodowy program leczenia chorób rzadkich i
ultrarzadkich w Europie. Paradoksalnie, wydatki na leki
sieroce nie są dużo większe niż w Polsce. Sukces polega na
konstrukcji programu wspartego otoczeniem socjalnym,
rehabilitacyjnym i opiekuńczym – zaznaczył Wojciech
Matusewicz.
W Polsce tymczasem, nie dość, że brakuje wsparcia socjalnego
dla chorych i ich rodzin, to zapis w ustawie re-fundacyjnej
dotyczący sztywno ustalonego wskaźnika inkrementalnego,
wynoszącego 3-krotność PKB, co oznacza, że praktycznie żaden
z leków sierocych nie spełni tego kryterium.
Cały artykuł na stronie rynekzdrowia.pl
Lekarze o tych chorobach nie
wiedzą…
Polecamy artykuł:
Lekarze o tych chorobach nie wiedzą. Objawy są nietypowe i
dziwne
Rzadkie, sieroce czy wręcz lekceważone – tak określa się tę
grupę schorzeń. Lekarze pierwszego kontaktu nie wiedzą o nich
lub też nie pamiętają, bo na studiach zetknęli się z nimi
przelotnie raz czy dwa. Poza tym objawy są nietypowe, dziwne.
I dlatego zdarza się na przykład, że dziecku stawia się
diagnozę mózgowego porażenia dziecięcego i mija kilkanaście
lat, zanim ktoś zorientuje się, że dziecko cierpi na zupełnie
inne schorzenie, najczęściej o podłożu genetycznym.
(…)
Jak podaje raport Komitetu Ekspertów UE ds. Chorób Rzadkich w
2012 r., w Polsce nie obowiązuje oficjalna definicja choroby
rzadkiej. Powszechnie używa się definicji z rozporządzenia
Parlamentu Europejskiego, zgodnie z którą choroba rzadka
występuje u nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. W Polsce daje
to zatem wynik około 19 tys. pacjentów (mniej niż ćwierć
procentu populacji).
W systemie zdrowia nie ma wydzielonego budżetu na choroby
rzadkie. Na refundację w programach leczenia tych chorób w
2011 r. wydano około 50 mln euro.
W Polsce opieka zdrowotna pacjentów z chorobami rzadkimi nie
ma określonej struktury organizacyjnej, nie istnieją także
oficjalne wyspecjalizowane ośrodki. Około 10-15 centrów ma
opinię ośrodków specjalizujących się w danej chorobie i w
różnym zakresie prowadzą diagnostykę i terapię. Klinika
Chorób Metabolicznych w Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie
jest nieformalnym krajowym ośrodkiem
współpracuje z ośrodkami regionalnymi.
referencyjnym
i
> Czytaj całość na stronie wyborcza.pl
Ile wart jest rok życia?
Czy zastanawialiście się kiedyś ile jest warte ludzkie życie?
Jest bezcenne, prawda?
Poczytajcie:
„Zgodnie z art. 12 pkt 13 oraz art. 19 ust. 2 pkt 7 ustawy z
dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych
specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. Nr 122, poz. 696 z późn. zm.) wysokość
progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o
jakość, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego
kosztu — kosztu uzyskania dodatkowego roku życia, ustala się
w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na
jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z
dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości
rocznego produktu krajowego brutto (Dz. U. Nr 114, poz. 1188
z późn. zm.).”
„Tym samym kwota 105 801 zł powinna być stosowana w analizach
ekonomicznych jako punkt odniesienia dla oszacowania kosztu
uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość,
wynikającego z zastąpienia technologii opcjonalnych, w tym
refundowanych technologii opcjonalnych, wnioskowaną
technologią (§ 5 ust.2 pkt 4 rozporządzenia Ministra Zdrowia
z dnia 2 kwietnia 2012 r. w sprawie minimalnych wymagań,
jakie muszą spełniać analizy załączone do wniosków o objęcie
refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu oraz o
podwyższenie urzędowej ceny zbytu leku, środka spożywczego
specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobu medycznego,
który nie ma odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu).”
Źródło: http://www.aotm.gov.pl/index.php?id=677
A co jeśli „wnioskowana technologia” nie ma czego zastąpić, bo
nie istnieje żadna, w tym refundowana technologia opcjonalna?
Wygląda na to, że odpowiedź na to pytanie nie jest tak trudna
jak się wydaje:
„Należy podkreślić że wobec niemożności wykazania kosztowej
efektywności leków sierocych stosowanych w chorobach
ultrarzadkich, w ich ocenie należy stosować inne kryteria.
(…)
Rada Konsultacyjna sugeruje utworzenie specjalnego funduszu
na leczenie chorób rzadkich i podejmowanie decyzji o jego
wykorzystaniu bez udziału Agencji Oceny Technologii
Medycznych, z uwzględnieniem opcji „risk sharing”.”
Źródło: Stanowisko Rady Konsultacyjnej nr 28/2011 z dnia 29 marca 2011 r. w sprawie zasadności
zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej „Leczenie choroby Niemanna-Picka typu C” z
zastosowaniem substancji czynnej miglustat w ramach programu zdrowotnego, jako świadczenia
gwarantowanego.
Szkoda, że do dziś nikt sugestii Rady Konsultacyjnej nie
posłuchał…
„Mam chore dziecko i kogo to
obchodzi?”
„Niektórzy nie tracą czasu na wojowanie z biurokracją, tylko
natychmiast po zdiagnozowaniu u dziecka choroby zaczynają
zbiórkę pieniędzy. Inni działają dwutorowo: szarpią się z
urzędnikami, ale też organizują akcje pomocowe, walczą o jeden
procent z podatku. Jeszcze inni zrazili się, przestali prosić.
Zamykają się w klatce choroby dziecka i usiłują zastąpić mu
lekarza, terapeutę, psychologa. Wszyscy, chcąc nie chcąc,
wyręczają państwo w obowiązku ratowania najsłabszych – chorych
dzieci. Nie mają wyjścia. Stawką jest życie. Dla rodziców
bezcenne, dla urzędników przeliczane na złotówki.”
(…)
„Ostatnio na spotkaniu z wiceministrem zdrowia usłyszał, że to
bandycka cena i nie wypada prosić państwa, żeby wydawało takie
pieniądze na grupkę dzieci, które nigdy w pełni nie
wyzdrowieją. Dariusz stara się panować nad emocjami, ale wtedy
nie wytrzymał. Podsunął wiceministrowi pustą kartkę i
poprosił, żeby napisał, na ile wycenia ludzkie życie. To, że
wracał do domu z pustą kartką, wcale go nie ucieszyło.”
Cały artykuł znajdziecie na portalu WP.pl
„Życie mimo wszystko”
„Teraz polityka pełna frazesów i codzienność, z jaką musi
zderzyć się rodzina z niepełnosprawnym dzieckiem. Gdy w Sejmie
toczyła się kolejna burzliwa debata antyaborcyjna, a posłowie
konkurowali ze sobą na hasła o prawie do życia i godności dla
każdego, rodzice kilkunastoletniej Elizy, jak co miesiąc, sami
szukali pieniędzy na lekarstwa, które pozwolą dziewczynce
przeżyć. Szukają jak mogą i gdzie mogą, bo na pewno nie mogą
liczyć na państwo.”
Materiał TVN24 znajdziecie tutaj.
“Rzecz o pomaganiu…”
„Czy trzeba pomagać, mamo?” – usłyszałam kilka dni temu
pytanie od mojej pięcioletniej córki, gdy opowiedziałam jej o
Elizie, chorej dziewczynce, dla której będziemy szyły lalkę.
Już miałam powiedzieć, że oczywiście, ale… zanim to zrobiłam
zastanowiłam się chwilkę. Właściwie, jak to jest z tą naszą
pomocą
i uprzejmością wobec innych?
Zaproponowałam córce mały eksperyment. Cały dzień, począwszy
od porannego wyjścia
z domu, będziemy starały się zapamiętać uprzejmości ze strony
innych, które nas dziś spotkały. Mała zgodziła się od razu.
Przyznam, że sama też byłam ciekawa, to też z tych obserwacji
wyniknie.
Czytaj dalej na polonijnym portalu kulturalno-informacyjnym
„Rzadka
pomoc”
choroba
–
rzadka
Chciałoby się napisać „żadna” pomoc. O tym artykule pisaliśmy
już na Facebooku. Ukazał się na początku listopada ubiegłego
roku. Wspominamy o nim teraz ponieważ bardzo zmienił się
sposób w jaki go odbieramy. Zresztą poczytajcie sami:
„- Ta kobieta znowu wymyśla jakiś problem – słyszy Kay
Parkinson, gdy w 1976 roku po raz kolejny wraca do szpitala,
alarmując, że z jej trzymiesięcznym synkiem Mattchew coś jest
nie tak. Lekarze nie łączą chorego wzroku chłopca z
niewydolnym sercem, banalizują coraz większe kłopoty dziecka
z utrzymaniem prawidłowej wagi ciała.
Po sześciu latach na świecie pojawia się Charlotte, siostra
Mattchew, i historia się powtarza. Gdy dzieci kończą pięć
lat, są już niewidome. Chorobę serca Charlotte lekarze
składają na karb zakażenia wirusowego i nie widzą potrzeby
poddawania badaniom kardiologicznym również jej brata.
Prawidłowa diagnoza – zespół Alströma – przychodzi, gdy
rodzeństwo ma 18 i 15 lat. Serce Mattchew nadaje się już
tylko do przeszczepu. Mutacja genu (ALMS1) u obojga dzieci
spowodowała rozwój jednej z najrzadszych chorób na świecie. O
sytuacji pacjentów z takimi (równie sporadycznymi, jak
poważnymi problemami) rozmawiano pod koniec października na
unijnej konferencji w Luksemburgu.
Lekarze, przedstawiciele europejskiej Agencji Wykonawczej ds.
Zdrowia i Konsumentów, organizacji pozarządowych i – co
wyjątkowo cenne – również sami chorzy i ich rodziny próbowali
odpowiedzieć na pytanie: co zrobić, żeby poprawić jakość
życia osób z rzadkimi chorobami? Rekomendacja Rady
Europejskiej z 2009 r. mówi, że do roku 2013 każdy kraj ma
przyjąć narodowy plan całościowej opieki nad takimi
pacjentami. Już 11 państw ma takie ustawy, w Polsce trwają
prace nad planem.”
(…)
„Brak diagnozy to niejedyny problem pacjentów z rzadką
chorobą. Jednym z większych dramatów jest to, że nawet gdy
dojdzie już do prawidłowego rozpoznania, często nie ma ani
czym, ani za co ich leczyć.
Dlatego jednym z zaleceń unijnej rekomendacji jest to, by
kraje wprowadzały specjalny status dla leku sierocego
(opracowanego dla garstki osób chorujących
schorzenie) – np. 10 lat monopolu na rynku.
na
dane
Sukcesem, którym chwalą się w kuluarach konferencji
pracownicy polskiego Ministerstwa Zdrowia, ma być refundacja
terapii w chorobie Niemanna-Picka. To efekt wieloletniej
walki rodzin chorych dzieci z Ministerstwem Zdrowia i NFZ. Na
ogromną większość chorób genetycznych nie ma leków na rynku;
z tych, które istnieją, według szefowej Orphanetu Polska
refunduje cztery-pięć razy mniej terapii niż Niemcy czy
Francja.”
(…)
„Ceny terapii dla chorych na rzadkie choroby, gdzie lek
niejednokrotnie nie może wyleczyć, ale jedynie np. poprawić
jakość życia na kilka lat czy miesięcy, każą stawiać pytanie
podstawowe: kiedy uznajemy, że czyjeś leczenie jest dla nas
za drogie, to znaczy, że nam jako społeczeństwu nie opłaca
się tej osoby leczyć?
Ktoś podczas konferencyjnego lunchu rzucił: – Jesteśmy
ciekawą cywilizacją. Na pewnym etapie planowania wspólnego
rocznego budżetu w społeczeństwie tak rozdzielamy środki: na
remont czołgu jest; i na oświetlenie Pałacu Kultury, i na
pomnik dla kogoś, kto zmarł X lat temu. A na leczenie dla
cierpiącego dziecka też, ale troszkę, bo więcej to by było
już jakoś nadto.”
Źródło: Gazeta Wyborcza
Cały artykuł przeczytać można na stronie Gazety Wyborczej:
„Rzadka choroba, rzadka pomoc”.