Czy rekomendacje AOTM mogą wpływać na koszty farmakoterapii

Czy rekomendacje AOTM
mogą wpływać na koszty
farmakoterapii
2-3 04.2009
PHARMA INSTITUTE
WARSZAWA
Hotel Radisson
Wojciech Matusewicz
TAK
AOTM nie prowadzi negocjacji cenowych
Z Przemysłem , nie wpływa też bezpośrednio
na
POLITYKĘ LEKOWĄ PAŃSTWA !
AOTM (ocena HTA )jest doskonałym
narzędziem dla prowadzących politykę
lekową –może ułatwić decyzje politykom.
Oceny HTA nie są wytycznymi dla klinicystów
( ale dobrze , żeby je studiowali )
HTA w POLSCE
Zarządzeniem MZ - wrzesień 2005
Nowelizowane Zarządzenia :
► czerwiec 2006
► wrzesień 2007
► wrzesień 2008
Obecnie trwają prace w Parlamencie nad
Ustawowym zapisem „Agencji” (w ramach ustawy
koszykowej).
H T „ A”
► „A”-ASSESSMENT
(ocena analityczna)
► „A”-APPRAISAL (interpretacja wartościująca)
– realizowana przez Radę Konsultacyjną w
AOTM
„A” – ROBI DUŻĄ RÓŻNICĘ !!
Agencja Oceny Technologii Medycznych
OPINIE RADY KONSULTACYJNEJ
AOTM
Rada Konsultacyjna AOTM jest organem
ponadpolitycznym. Rekomendacje Rady opierają
się na dowodach naukowych dołączonych przez
wnioskodawców, zweryfikowanych przez
Agencję.
Agencja Oceny Technologii Medycznych
-
HTA jest definiowana jako dziedzina
międzydyscyplinarna analizująca:
medyczne
ekonomiczne
socjalne
etyczne
implikacje rozwoju, rozpowszechniania, użycia
technologii medycznych.
INAHTA (31.03.2008)
Agencja Oceny Technologii Medycznych
► „Technologia
medyczna” (health
technology) odnosi się do każdej interwencji,
która może być wykorzystana do promowania
zdrowia, zapobiegania, diagnozowania lub leczenia
chorób, w rehabilitacji lub opiece
długoterminowej.
► Obejmuje leki (produkty lecznicze), wyroby
medyczne, procedury lub systemy organizacyjne
stosowane w opiece zdrowotnej.
Agencja Oceny Technologii Medycznych
► Pojęcie
to jest stosunkowo nowym określeniem,
funkcjonującym w polskim systemie ochrony
zdrowia.
► Wprowadzenie go do słownika pojęć wiązało się z
wolą do precyzyjnego wskazania danej
interwencji, będącej przedmiotem analiz.
► W celu porównania wyników analiz wykonywanych
przez instytucje w różnych krajach, opracowywane
w różnych językach, przyjmuje się powyższą
definicję oraz określenie w języku angielskim.
Agencja Oceny Technologii Medycznych
EBM
CER
HTA
Evidence Based
Medecine
Comparative
Effectiveness
Research
Health
Technology
Assessment
(Appraisal?)
są powiązane
EBDM
Evidence Based Decission Making
„dowody, dzięki którym powstają decyzje”
Agencja Oceny Technologii Medycznych
Czy to może
działać?
Dowody na
akceptację
społeczną
Czy to działa?
Czy to jest
opłacalne?
<CER>
- Porównawcze
badania
skuteczności
populacyjnej
HTA
- EBM
- Kliniczne wytyczne
- Decyzje dotyczące
leczenia pacjenta
<CED>
obiektywne dowody naukowe i dowody na akceptację społeczną
danej technologii medycznej
Agencja Oceny Technologii Medycznych
Rynek lekowy
50 leków wystarcza do leczenia 70% chorych
210 refundowanych leków zażywa 5 000
chorych
Te 210 substancji to 92% rynku
Pozostałe leki to kategoria leku
specjalistycznego (w tym leki sieroce)
wymagającego ścisłego monitorowania
METODY HTA
►
►
►
►
►
Zasada 1:Hta powinna zawierać w sobie stosowne metody
oceny kosztów i korzyści
Zasada 2:HTA powinna brać pod uwagę szeroki zakres
dowodów (np. Świadectwa pacjentów) i wyników
naukowych
Zasada 3:Przy podejmowaniu ocen HTA powinno się brac
pod uwagę pełną perspektywę społeczną i jak najszersze
spektrum dowodów
Zasada 4:Oceny powinny w sposób jasny i przejrzysty
wskazywać na rozbieżności w ocenach
Zasada 5 :Oceny HTA powinny brać pod uwagę tematy
związane z uogólnianiem tematów iich przenośnością (Tak
by były do wykorzystania w różnych kontekstach )
Tworzenie programów HTA
► Zasada
1:Cel i zakres HTA powinien być
przejrzysty i odzwierciedlający jego użycie
► Zasada 2 :HTA musi być obiektywna i
transparentna
► Zasada 3 :HTA powinna powinna zajmować się
technologiami mającymi istotne znaczenie
► Zasada 4 :Powinien istnieć przejrzysty system
stwarzający priorytety w pracach HTA ( AOTM _
Procesy przeprowadzania ocen HTA
► Zasada
1:Przeprowadzający oceny powinni
włączać aktywnie wszystkie zaangażowane w nie
grupy do których są kierowane
► Zasada 2: Przeprowadzają oceny powinni aktywnie
poszukiwać wszelkich dowodów mogących mieć
znaczenie dla danej technologii
► Zasada 3 :Praktyczne wprowadzanie uzyskanych
ocen HTA powinno być monitorowane
Wykorzystywanie HTA przy
podejmowaniu decyzji
► Zasada
1:Ocena HTA powinna być
przeprowadzona w czasie odzwierciedlającym
rzeczywiste potrzeby
► Zasada 2 : Wyniki ocen HTA powiiny być
niezwłocznie przekazane różnym decydentom i
społeczeństwu
► Zasada 3 :Wszelkie powiązania między wynikami
ocen HTA a procesem podejmowania stosownych
decyzji (politycznych ?) powinny być
transparentne i jasno zdefiniowane
Rodzaje Rekomendacji
1 .Finansować – dowody naukowe przekonywujące!
2 Finansować tymczasowo pod warunkiem zebrania
danych do ostatecznej decyzji – dowody naukowe
nieprzekonywujące, efektywność kosztowa
kontrowersyjna.
3 Finansować przy spełnieniu precyzyjnie
zdefiniowanych kryteriach lub w określonych
wskazaniach – np. zdefiniowanie populacji –
VECTIBEX.
Agencja Oceny Technologii Medycznych
ANI CHOROBA „RZADKA”, ANI LEK NIE JEST SIEROCY
Rak jelita grubego z przerzutami
NOWOTWORY – HETEROGENNE
PANITUMUMAB – Vectibex dopuszczony w „wyjątkowych
okolicznościach” – TYLKO u chorych wykazujących ekspresję
genu „KRAS” bez mutacji (typ dziki).
Rekomendacja 2008 dla Vectibaxu – pierwsza tego typu
mówiąca o konieczności profilowania pacjentów genetycznie.
Rekomendacje cd.
4 .Finansować pod warunkiem zapewnienia
kosztowo efektywnego sposobu
finansowania
np. risk-sharing scheme
price-volume agreements
Typy analiz
1 kosztów-efektywności ( ICER )
2 kosztów –użyteczności (QALY, LYG )
3 kosztów-konsekwencji
4 kosztów-korzyści
5 MINIMALIZACJI KOSZTÓW- TERAPIA
INICJUJĄCA W PROGRAMACH
ZDROWOTNYCH !!! KONTROWERSJE
Analiza kosztów – efektywności
Lata życia skorygowane o jakość – QALY
(Weinstein i Stason od 1977)
Jednostka wyniku w analizie użyteczności
kosztów, która przypisuje każdemu rokowi
wartość od 0 do 1.
Wartość 1 – pełnia zdrowia
Wartość 0 – zgon
Analiza kosztów – efektywności cd.
W analizie kosztów – efektywności tzw.
► LYQ (Life Years Gained) – zaoszczędzone lata życia, wolne od objawów
choroby, odsetek wyleczeń itp.
► ICER – inkrementalny współczynnik
Koszt/efektywność tzn. ile kosztuje uzyskanie dodatkowej jednostki
wyniku przy zastąpieniu jednej technologii drugą, lub jakie będą
oszczędności.
Za kosztowo efektywną technologię uważa się jeżeli
LYQ / QALY = 3 x PKB/per capita
Dla ciekawośći gdzie jestesmy ?
PKB a sytuacja POLSKI
PKB liczone jako parytet siły nabywczej
1. USA – 14,3 bln $
20. POLSKA – 620 mld $
PKB nominalny
1. USA – 14,2 bln $
24. POLSKA – 450 mld $
PKB „Per capita”
1. Luksemburg -84,5 tys.$
2. „4” największe koncerny farmaceutyczne – 50,0 tys.$
Na jednego zatrudnionego
4. USA – 45 tys. $
54. POLSKA – 15,9 tys. $
Analiza ekonomiczna w wytycznych
HTA
Analiza farmakoekonomiczna1.Dostarcza danych użytecznych w podejmowaniu
decyzji o refundacji danego leku : wyniki tej
analizy wskazują , czy nowy lek jest opłacalną
alternatywą dla istniejącego sposobu leczenia.
2.Koszty i efekty są oceniane na poziomie jednostki.
3.Analiza farmakoekonomiczna jest dokonywana z
punktu widzenia społeczeństwa
cd.
1.Analiza finansowa udziela informacji o
konsekwencjach makroekonomicznych.
2.Analizą finansową zainteresowany jest
płatnik publiczny
3 .Polityków (patrzących perspektywicznie)
powinna interesować analiza makro- np.
koszty pośrednie danej patologii i
ocenianych procedur.
Agencja Oceny Technologii Medycznych
OPINIE RADY KONSULTACYJNEJ AOTM
W Polsce powinna być wprowadzona metoda „dzielenia
ryzyka” (ang. risk sharing) w odniesieniu do technologii
lekowych. Polega ona na warunkowym finansowaniu
rekomendowanej technologii przez okres np. dwóch
lat,
a następnie na ponownej jej ocenie.
Jeżeli technologia okaże się nieskuteczna, wnioskodawca
(producent technologii lub podmiot odpowiedzialny)
powinien ponosić część kosztów jej warunkowego
finansowania.
Najbardziej rozpowszechnione formy
współpłacenia
►
►
►
►
►
►
1.Współfinansowanie
2.Koasekuracja ( podział albo rozłożenie ryzyka na co
najmniej dwa podmioty w kwestiach finansowania )
Zwrot zysków
-obowiązkowe potrącenia
-Claw-back –obniżenie opłaty za zakup leku , bądź zwrot
pieniędzy , ale również cofnięcie ulgi podatkowej
-Kontrola wielkości sprzedaży ( po przekroczeniu limitu
sprzedaży cena leku zostaje obniżona , lub firmy
partycypują w kosztach refundacji )
Kiedy możliwe jest wdrożenie
„Instytucji” współpłacenia
► Po
pierwsze –
Negatywna ocena AOTM co efektywności kosztowej
danej technologii
► Po drugie precyzyjne zapisy ustawowe :
decyzje płatnika czy MZ
cel umowy
Dokładnie wskazane sankcje
Precyzyjny opis warunków umowy
negocjacji( bądź zapisów
prawnych)pozwalających
wprowadzić Risk-sharing
1.Odpowiedź na leki powinna być względnie szybka,łatwo mierzalna i
niedwuznaczna
2.Odpowiedź kliniczna na leki musi być połączona z wynikami , które
zostały udowodnione w III fazie badań klinicznych.Zazwyczaj
,dotyczy to leków ,których skuteczność była mierzona „surogatami” (
np. leki obniżające poziom cholesterolu)
3.Potrzeba dobrych metod monitorowania leczonych chorych
cd.
►
►
►
4.Obserwacje chorych powinny być prowadzone na dobrze
zarządzanych oddziałach klinicznych ?
5 .W POZ leki podlegające negocjacjom „współpłacenia”
powinno być kojarzone z poprawą jakości opieki medycznej
.Musi być pewność ,że leki będą racjonalnie ordynowane
:przy dobrym doborze chorych , w prawidłowych dawkach
,w ścisłych wskazaniach a nawet z uwzględnieniem
wszelkich danych farmakoekonomiki (
np..chronofarmakologii )
‘Right drug at the right dose to the right patient at the
right time „
Agencja Oceny Technologii Medycznych
INNOWACYJNOŚĆ TECHNOLOGICZNA
INNOWACYJNOŚĆ FARMAKOLOGICZNA
(nowy mechanizm działania)
INNOWACYJNOŚĆ TERAPEUTYCZNA
(kliniczna)
Kategorie Leków
1 Dodatkowa wartość terapeutyczna(DWT)
„ Major Therapeutic Advance „ np.lek zmienia
śmiertelność , wybitnie wydłuża życie
2 DWT , dotycząca jakości życia
Ważne elementy jakości
Drugorzędowe elementy jakości życia
3 Leki „me-too”
Klasy Zaleceń
1 EBM .CER na przydatność ,skuteczność ,
bezpieczeństwo leku
2 Dane z badań nieprzekonywujące
(np.badania non-inferiority)
3 Są dowody na nieskuteczność czy wprost
Szkodliwość danego leku.
Poziom wiarygodności
Dane pochodzą z wielu badań klinicznych z
Randomizacją lub metaanaliz (np. Biblioteka
Cochrana)
B-Dane pochodzą z pojedyńczego badania
klinicznego z randomizacją lub dużych
badań bez randomizacji
C-Badania retrospektywne i/lub rejestry
Kryteria Innowacyjności w HAS
(Francja)
► Są
określanie arbitralnie przez Komitet
Przejrzystości
► Stopnie innowacyjnośći:
I- III najbardziej innowacyjne , szybki dostęp
refundacyjny ,znanie ceny,negocjacje cenowe
drugoplanowe
IV- możliwe finansowanie nawet ,jeżeli cena
„nowego leku” jest wyższa od komparatora
(często leki poprawiające jakość życia )
V –brak innowacyjności ,refundacja tylko jeżeli cena
„nowości” niższa niż komparatora.
Agencja Oceny Technologii Medycznych
GRADACJA INNOWACYJNOŚCI wg „La Revue Prescrire”
Przykłady z 2005 roku:
BRAVO
RZECZYWISTY POSTĘP
PRZEWAGA nad obecnie dostępnymi (2) ZINC (WILZIN),
PEMETREXED
(MES)
PRAWDOPODOBNIE PRZYDATNE (5) ZAVESCA, LYRICA (ból)
NIC NOWEGO (10) PEMETREXED (R.P), STRONTIUM RANELATE,
LYRICA (EPI), szczepionka p/cholerze
NIEAKCEPTOWANE (8) CELEKOKSYB (ONSENAL), CETUXIMAB
BRAK DOWODÓW, TRZEBA POCZEKAĆ (1) PORFIMER
(PHOTOBARR)
NICE Appraisal Committee
►
►
►
►
►
►
►
►
►
►
Podstawowe kryteria
Wiarygodność dowodów klinicznych
Wiarygodność wyników analizy ekonomicznej
Górna granica opłacalności (ICER) =
30.000 pounds PKB/per capita
Dodatkowo:
Ciężkość choroby
Stopień potrzeby klinicznej na daną technologię w populacji
osob z rozpatrywanym wskazaniem
Dostępność innej technologii w danym wskazaniu
Potencjalny wpływ negatywnej decyzji o finansowaniu
NICE Appraisal Coomittee
Rekomendacje a granica
opłacalności
<20.000 PKB/per capita/QALYDecyzja o akceptowalności technologii jako efektywnego dla NHS
zużycia zasobów oparte są głównie na wynikach analizy kosztów
efektywności
► ICER 20.000-30.000 PKB/QALY
Decyzje o „akceptowalności” technologii ,której wartość zazwyczaj
wymaga rozważenia:
Stopnia niepewności przy szacowaniu ICER
Innowacyjności danej technologii
Charakterystyki choroby i populacji otrzymujących daną technologię
(kto odnieść może największą korzyść zdrowotną)
ICER > 30.000 PKB/QALY- górna granica opłacalności
Przyjęcie takiej technologii musi być poparte bardzo silnymi
DOWODAMI NAUKOWYMI lub innymi argumentami POLITYCZNYMI ?
►
Ale warto pamiętać, że…
IM mniej pieniędzy, im biedniejszy kraj,
tym potrzeba więcej dowodów naukowych
(„Evidence”) na skuteczność nowej
technologii niż w krajach bogatych !!
Rekomendacje cd.
5. Nie finansować
6. Zwiększyć finansowanie
7. Zmniejszyć finansowanie
8. Nie zmieniać finansowania
Agencja Oceny Technologii Medycznych
ORPHAN DRUG – 1983 r., USA
Lek jest zalecany pacjentom cierpiącym na
rzadko występujące choroby.
Rozporządzenie UE 141/2000, 847/2000
Komitet ds. Leków Sierocych –
Committee for Orphan Medicinal Products
(COMP)
Agencja Oceny Technologii Medycznych
CHOROBY RZADKIE
UE
30 mln chorych
USA
20 – 25 mln
CHORÓB RZADKICH I ULTRA RZADKICH
6 000 – 7 000 (a w latach 90. XX wieku tylko
2 000 – 3 000)
Japonia
2,5/10 000
UE
5,0/10 000
USA
7,0/10 000
ULTRA RZADKIE
1:50 000/100 000
Agencja Oceny Technologii Medycznych
Pięć ograniczeń dla pełnej oceny
skuteczności i bezpieczeństwa leków
sierocych („five too’s”):
-
too few – za mała liczebność populacji,
too simple – za prosty schemat terapeutyczny,
too narrow (dosage range) – za wąski zakres
stosowanych dawek,
too median-aged – za małe zróżnicowanie wiekowe
grupy,
too brief – za krótki okres obserwacji
Agencja Oceny Technologii Medycznych
OPINIE RADY KONSULTACYJNEJ
AOTM
W związku z powołaniem przez Ministerstwo
Zdrowia Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Ultra
Rzadkich, Rada Konsultacyjna nie powinna
wydawać rekomendacji dotyczących leków
sierocych, a jedynie opinie dotyczące
skuteczności i kosztów efektywności
wnioskowanych metod.
Dwie ostatnie dekady
To olbrzymi postęp w medycynie:
► leki generyczne (tanie) zaspokajają
większość potrzeb powszechnych chorób
► nowe leki w o obszarach zwłaszcza
niszowych, niezaspokajają niestety tych
potrzeb.
Zawsze paradoksalnie nieprawdopodobny
postęp zwiększa nierówności w
społeczeństwie !
Leki Generyczne
► Trzy
drogi rejestracji :
► Licencja
► Dowody biorównoważności
► „well established use (WEU) „
► Leki te generalnie nie podlegają ocenie
AOTM.
► Pozostaje to (opinia refundacyjna ) w gestii
ZESPOŁU ds.. GOSPODARKI LEKIEM –
organu MZ>
Leki generyczne-wątpliwości
1 Średnia równoważność biologiczna nie koniecznie wystarcza
do zapewnienia równoważności biologicznej w przypadku
leków o szerokim i wąskim zakresie terapeutycznym oraz
preparatów „retard”
2 Nie należy Wykorzystywać w badaniach równoważności
tzw”normalnych” i zdrowych ochotników.
3 Sporne jest wykorzystywanie pojedyńczej dawki
4 Czas rozpadu postaci leku i rozpuszczanie postaci leku
różnią się „in vitro „ i „in vivo „
5 Substancje pomocnicze w generykach ( głośno ostatnio
O glikolu propylenowym )
itp….
6 Kopie leków biopochodych –budzą najwiecej kontrowersji
Leki generyczne-wątpliwości
1 Średnia równoważność biologiczna nie koniecznie wystarcza
do zapewnienia równoważności biologicznej w przypadku
leków o szerokim i wąskim zakresie terapeutycznym oraz
preparatów „retard”
2 Nie należy Wykorzystywać w badaniach równoważności
tzw”normalnych” i zdrowych ochotników.
3 Sporne jest wykorzystywanie pojedyńczej dawki
4 Czas rozpadu postaci leku i rozpuszczanie postaci leku
różnią się „in vitro „ i „in vivo „
5 Substancje pomocnicze w generykach ( głośno ostatnio
O glikolu propylenowym )
itp….
6 Kopie leków biopochodych –budzą najwiecej kontrowersji
Pokrywanie kosztów leczenia ze
środków publicznych
PYTANIA :
1-czy lista leków refundowanych
2- może programy terapeutyczne
ściśle monitorowane(koszty ,bezpieczeństwo
,skuteczność )
Np..leki p-nowotworowe (Erlatynib ,Xeloda)
leki na Choroby Rzadkie(choroby spichrzeniowe)
Leki stosowane w uzależnieniach (Zyban)
Może to być przydatne w przyszłości przy
negocjacjach cen (Risk Sharing , pay back )
Polityka lekowa
To nie bezkrytyczne dawanie pacjentom
wielu „nowych” leków refundowanych,
ale dbałość o bezpieczeństwo pacjentów.
Pacjent nie rozumie, że jeżeli są
ograniczenia do jakiejś terapii to nie jest
zła wola decydentów, ale wynika to
z przemyślanych decyzji.
Ponieważ...
Lek jest mało skuteczny (przedłuża życie o 23 miesiące, a może jedynie przedłuża agonię?)
Lek może być niebezpieczny, chociaż
reklamowany jest jako „super”, np. Avastin (?)
Lek może zrujnować budżet płatnika,
nie dając oczekiwanych korzyści dla
„ZDROWIA PUBLICZNEGO” (choroby rzadkie
i ultra-rzadkie).
Jeżeli lek jest bardzo drogi, ale ma
zachowany profil bezpieczeństwa i jest
bardzo skuteczny (np.nowe leki w PBS)
REFUNDOWAĆ!
Tylko czy w ramach wykazów leków
refundowanych czy w ramach programów
terapeutycznych ścisle monitorowanych
i kontrolowanej kwalifikacji chorych
do terapii?
Brak skuteczności leku to też
działanie niepożądane
Tego można uniknąć!
Brak skuteczności ponieważ:
lekarz zlecił za małą dawkę
lekarz dał drogi orginał i pacjent go nie
zrealizował
pacjent brał leki o nieodpowiedniej porze
dnia
pacjent zażywał leki z produktami
żywnościowymi, płynami które zmieniały jego
aktywność.
Pienądze są…
Bezpańskie – nie należą do nikogo,
przepływają jedynie przez nasze ręce.
Nie są niczyją własnościa, to raczej forma
odpowiedzialności i od nas tylko zależy,
czy spożytkujemy je właściwie.