Adaptive pathways: key learnings and next steps

Adaptive pathways: kluczowe wnioski i dalsze działania
EMA opublikowała sprawozdanie z projektu pilotażowego i w grudniu
zorganizuje warsztaty, podczas których omówi program
Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency; EMA) opublikowała sprawozdanie końcowe z
doświadczeń zebranych w ramach projektu pilotażowego dotyczącego adaptive pathways, koncepcji
rozwoju leków, odnoszącej się do zapotrzebowania na niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów.
Zakończony projekt pilotażowy wykazał, że adaptive pathways może połączyć wiele zainteresowanych
stron – instytucje regulatorowe, instytucje oceny technologii medycznych, przedstawicieli zawodów
medycznych i pacjentów – ażeby uzgodnić plany gromadzenia danych dotyczących leku, przez cały cykl
jego życia, w obszarach zapotrzebowania na niezaspokojone potrzeby medyczne. Adaptive pathways
może wspierać rozwój produktu leczniczego, w obszarach terapeutycznych, dla których trudno jest
gromadzić dane, np.: choroby zakaźne, choroba Alzheimera, choroby degeneracyjne oraz rzadkie typy
nowotworów.
Adaptive pathways zostało określone jako prospektywne, planowe podejście do rejestracji leków. Nie
stanowi nowej drogi rejestrowania produktów leczniczych lecz wykorzystuje istniejące już narzędzia
rejestracyjne. Rejestracja nowego leku w ramach adaptive Pathways zaczynać się powinna od
wąskiego wskazania (niszy), które poprzez wielokrotne etapy zbierania informacji będzie poszerzane i
redefiniowane co pozwoli maksymalizować korzyści zdrowotne oferowane chorym przez
zarejestrowanie i potencjalne zastosowanie innowacyjnego produktu leczniczego.
W marcu 2014, EMA rozpoczęła projekt pilotażowy adaptive pathways dla leków znajdujących się w
fazie rozwoju. EMA zaprosiła do przystąpienia do programu, firmy posiadające produkty lecznicze w
fazie badań rozwojowych i jednocześnie spełniające wymagania stawiane w adaptive pathways:
zatwierdzenie bardzo niewielkich, ograniczonych grup pacjentów i rozszerzenie populacji; wiążący plan
gromadzenie danych na etapie porejestracyjnym; zaangażowanie kluczowych stron zainteresowanych.
W ramach projektu pilotażowego EMA otrzymała 62 wnioski, 18 z nich zostało wybranych do kolejnego
etapu, tzw. spotkań doradczych uczestników programu przy udziale innych stron zainteresowanych. Z
tej grupy wybrano 6 wniosków, które otrzymały równocześnie ekspertyzy z EMA i instytucji oceny
technologii medycznych, a jeden produkt otrzymał regularne doradztwo naukowe. Większość
zgłoszonych wniosków nie spełniała kryteriów skorzystania z programu adaptive pathways, a firmom
doradzono, aby kontynuowały tradycyjną ścieżkę rozwoju.
Program adaptiv pathways jest obecnie przedmiotem rozwoju i jego koncepcja będzie dostosowywana
w miarę dopuszczania większej ilości produktów leczniczych spełniających kryteria programu.
Projekt pilotażowy pomógł w ustaleniu szeregu zagadnień wymagających dalszej analizy. Obejmują
one konieczność większego zaangażowania pacjentów w wybór produktów kwalifikowanych do
30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom
Telephone +44 (0)20 3660 8427 Facsimile +44 (0)20 3660 5555
E-mail [email protected] Website www.ema.europa.eu
An agency of the European Union
adaptacyjnych dróg rozwoju, określenie dopasowanych do metodologii strategii zbierania danych w
celu wsparcia zarówno oceny skuteczności jak i wydajności, oraz ewentualnego zaangażowania
płatników – organizacji państw członkowskich odpowiedzialnych za podejmowanie decyzji w sprawie
ceny i refundacji – przedstawiających stanowisko odnośnie strategii cenowych.
EMA przeanalizuje adaptacyjne drogi rozwoju w kontekście równoległego doradztwa z instytucjami
oceny technologii medycznych w celu ustalenia ram współpracy uwzględniających inne zainteresowane
strony (np.: pacjentów i, o ile będzie to miało zastosowanie, płatników). Firmy zajmujące się
rozwojem leków zainteresowane wdrożeniem adaptacyjnych dróg rozwoju, powinny składać propozycje
do EMA. Zaktualizowany dokument opublikowany 3 sierpnia 2016 podaje instrukcje postępowania.
W dniu 8 grudnia 2016 r. Agencja zorganizuje warsztaty, podczas których zbierze opinie i propozycje
stron zainteresowanych sprawą adaptacyjnych dróg rozwoju. Informacje odnośnie rejestracji zostaną
opublikowane na stronie internetowej EMA we właściwym czasie.
Adaptacyjne drogi rozwoju: długoterminowe gromadzenie danych w trakcie cyklu życia
produktu leczniczego
Adaptacyjne drogi rozwoju wykorzystują istniejące instrumenty regulacyjne, w szczególności procedury
warunkowego dopuszczenia do obrotu, które funkcjonują w Unii Europejskiej od roku 2006. Opiera się
także na doświadczeniach, których zebranie stało się możliwe dzięki zmianom wprowadzonym w roku
2012 ustawodawstwem ws. nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii.
Ta koncepcja rozwoju leków oraz zbierania danych nie jest przeznaczona dla wszystkich leków, ale
jedynie dla tych, które są odpowiedzią na niespełnione potrzeby medyczne. Rozwój leków musi także
spełniać cechy adaptacyjnego rozwoju.
Tak jak w przypadku każdego nowego leku, pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostanie przyznane
jedynie, jeśli zostanie stwierdzone, że stosunek korzyści do ryzyka dla określonej populacji pacjentów
jest pozytywny; te same zasady i rozwiązania prawne mają zastosowanie dla wszystkich nowych
leków.
Kluczowym aspektem adaptacyjnych dróg rozwoju jest zaangażowanie właściwych organów
decyzyjnych, na każdym etapie cyklu życia leku, włącznie z tymi, które decydują o dostępie pacjentów
do produktów leczniczych. Bardzo ważne jest prowadzenie dialogu pomiędzy stronami
zainteresowanymi, w celu ustalenia, które leki mogą być dopuszczane do rozwoju adaptacyjnego,
wspólnego opracowania planu gromadzenia danych spełniających potrzeby organów regulacyjnych oraz
instytucji oceny technologii medycznych, a także zapewnienie, że w trakcie stosowania tych leków
będą wdrożone właściwe procedury monitorowania i zarządzania..
Ważne jest też, żeby wszystkie strony zainteresowane, z góry ustaliły plan gromadzenia informacji o
leku na etapie porejestracyjnym, przed jego dopuszczeniem do obrotu, oraz zobligowały podmiot
odpowiedzialny do realizacji tego planu. Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, plan
porejestracyjny staje się prawnie wiążącym zobowiązaniem.
Współpraca pomiędzy zainteresowanymi stronami i silny system nadzoru nad bezpieczeństwem
farmakoterapii, stanowią podstawę systematycznego monitorowania bezpieczeństwa i ogólnej
skuteczności leku w praktyce klinicznej; są to kluczowe elementy koncepcji adaptacyjnych dróg
rozwoju.
Uwagi
1.
Niniejszy komunikat prasowy, wraz z powiązanymi dokumentami, jest dostępny na stronie
internetowej Agencji.
Adaptive pathways: kluczowe wnioski i dalsze działania
EMA/484516/2016
Strona 2/3
2.
Więcej informacji na temat prac Europejskiej Agencji Leków można znaleźć na stronie
internetowej: www.ema.europa.eu
Adaptive pathways: kluczowe wnioski i dalsze działania
EMA/484516/2016
Strona 3/3