Sanofi and Regeneron Report Positive Top

Sanofi i Regeneron ogłaszają zatwierdzenie przez FDA produktu
leczniczego Praluent® (alirokumab) do wstrzykiwań - pierwszego
inhibitora PCSK9 w USA, do leczenia podwyższonego stężenia
cholesterolu LDL u pacjentów dorosłych
–
Praluent jest już dostępny dla pacjentów w USA –
– 24 lipca firmy zorganizowały specjalną telekonferencję dla inwestorów na temat preparatu –
Paryż, Francja i Tarrytown, Nowy Jork, USA – 10 sierpnia 2015 r. – 24 lipca b.r. firmy Sanofi oraz
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. poinformowały, że amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA)
zatwierdził produkt leczniczy Praluent® (alirokumab) do wstrzykiwań - pierwszy zatwierdzony przez
FDA lek z nowej klasy leków określanych jako inhibitory PCSK9 (proproteinowej konwertazy
subtylizyny/keksyny typu 9). Preparat Praluent jest wskazany jako uzupełnienie diety i leczenia
maksymalnymi tolerowanymi dawkami statyn u osób dorosłych z heterozygotyczną
hipercholesterolemią rodzinną lub klinicznie jawną miażdżycopochodną chorobą układu sercowonaczyniowego (ASCVD), które wymagają dodatkowego obniżenia stężenia cholesterolu frakcji
lipoprotein o niskiej gęstości (LDL). Nie określono jeszcze wpływu preparatu Praluent na chorobowość i
śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych.
Praluent jest pierwszym i jedynym inhibitorem PCSK9 zatwierdzonym w USA, dostępnym w dwóch
dawkach (75 mg i 150 mg). Obie dawki preparatu są dostępne w pojedynczym wstrzyknięciu o
objętości 1 mililitra (ml), podawanym przy użyciu jednodawkowego wstrzykiwacza automatycznego lub
ampułko-strzykawki; pacjenci przyjmują lek samodzielnie co dwa tygodnie.
– U pacjentów z wysokim stężeniem cholesterolu LDL, czyli tak zwanego „złego” cholesterolu,
głównym celem leczenia jest obniżenie tego poziomu, jednak wielu pacjentów nie osiągnie zalecanego
poziomu pomimo zmiany trybu życia oraz zastosowania leczenia statynami – powiedział dr Christopher
Cannon, profesor medycyny w Harwardzkiej Szkole Medycznej, Klinika Chorób Układu SercowoNaczyniowego w Brigham and Women’s Hospital, członek Komitetu Zarządzającego w programie
badań klinicznych 3 fazy ODYSSEY. – W programie badań klinicznych ODYSSEY dla obu dawek
alirokumabu wykazano istotne obniżanie stężenia cholesterolu LDL u różnych pacjentów, którzy nie byli
w stanie osiągnąć pożądanego obniżenia stężenia cholesterolu LDL w trakcie samego leczenia,
uznawanego obecnie za terapię standardową. Większości pacjentów udało się obniżyć stężenie LDL
po zastosowaniu dawki 75 mg dodanej do maksymalnej tolerowanej dawki statyny, przy ogólnie
akceptowalnym profilu bezpieczeństwa.
Wielu pacjentów w USA ma trudności z osiągnięciem zalecanego przez lekarzy stężenia cholesterolu
LDL, pomimo stosowania standardowego leczenia, w tym statyn. Wśród nich znajduje się około 8–10
1/6
milionów pacjentów z dziedziczną postacią wysokiego stężenia cholesterolu LDL, określaną jako
heterozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna, a także osoby z klinicznie jawną ASCVD,
zdefiniowaną jako występowanie w tętnicach blaszek miażdżycowych, które mogą powodować
zmniejszenie przepływu krwi, jak również z różnymi stanami medycznymi takimi jak zawał mięśnia
sercowego, udar mózgu, ból w klatce piersiowej (stabilna lub niestabilna dławica piersiowa),
przemijający napad niedokrwienny, rewaskularyzacja i choroba tętnic obwodowych.
– Pomimo znacznej poprawy w ciągu ostatnich dziesięcioleci, wysokie stężenie cholesterolu wciąż
pozostaje istotnym problemem w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie – powiedział dr Olivier
Brandicourt, dyrektor generalny firmy Sanofi. – Preparat Praluent potwierdza potęgę sojuszu Sanofi i
Regeneron, którego celem jest dostarczanie w USA najnowocześniejszych leków dla potrzebujących
ich pacjentów. Firma Sanofi ma silne tradycje dotyczące leczenia chorób układu sercowonaczyniowego i zamierza nadal podejmować działania na rzecz pacjentów cierpiących z tego powodu.
W przyszłości zamierzamy współpracować z innymi organami regulacyjnymi, aby móc udostępnić
preparat Praluent pacjentom na całym świecie.
– Jesteśmy wdzięczni tysiącom pacjentów i badaczy na całym świecie, którzy uczestniczyli w
programie badań klinicznych ODYSSEY – powiedział dr Leonard S. Schleifer, założyciel, prezes i
dyrektor generalny firmy Regeneron. – Preparat Praluent stanowi kulminację trwającej ponad dekadę
niestrudzonej pracy, mającej na celu przełożenie opartego na genetyce odkrycia PCSK9 na
innowacyjny lek, który zapewni pacjentom wymierne korzyści.
Zatwierdzenia preparatu Praluent dokonano na podstawie danych z kluczowego programu badań 3
fazy ODYSSEY, które wykazały spójne, pozytywne wyniki w porównaniu z placebo, a także z
aktualnym standardowym leczeniem (z zastosowaniem statyn). W badaniu ODYSSEY LONG TERM, w
którym oceniano Praluent w dawce 150 mg co dwa tygodnie, preparat obniżał stężenie cholesterolu
LDL o 58 procent w porównaniu z placebo w 24. tygodniu, po dołączeniu do aktualnego
standardowego leczenia, w tym maksymalnymi tolerowanymi dawkami statyn. W badaniu ODYSSEY
COMBO I, preparat Praluent przyjmowany w dawce 75 mg co dwa tygodnie jako dodany do statyn
obniżał stężenie cholesterolu LDL o dodatkowe 45 procent, w porównaniu z placebo w 12. tygodniu. W
tym samym badaniu w 24. tygodniu preparat Praluent zmniejszał stężenie cholesterolu LDL o
dodatkowe 44 procent, w porównaniu z placebo. W tym badaniu, przy konieczności dodatkowego
obniżenia stężenia cholesterolu LDL w oparciu o wcześniej określone kryteria w 8. tygodniu, dawkę
preparatu Praluent zwiększano do 150 mg w 12. tygodniu i utrzymywano przez pozostały okres
badania. Osiemdziesiąt trzy procent pacjentów pozostało przy początkowej dawce 75 mg.
Preparat Praluent jest na ogół dobrze tolerowany i wykazuje akceptowalny profil bezpieczeństwa.
Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, w tym
zaczerwienienie, świąd, obrzęk lub ból/tkliwość (7,2% w grupie preparatu Praluent w porównaniu z
5,1% w grupie placebo), zaś odsetek pacjentów przerywających udział w badaniu był niski i
porównywalny z placebo (0,2% procent w grupie preparatu Praluent w porównaniu z 0,4% w grupie
placebo). U pacjentów otrzymujących preparat Praluent większa była liczba reakcji w miejscu
wstrzyknięcia, częściej obserwowano powiązane z tym objawy, a reakcje te utrzymywały się przez
dłuższy czas niż u pacjentów otrzymujących placebo. Inne częste zdarzenia niepożądane występujące
częściej u pacjentów otrzymujących preparat Praluent niż w grupie placebo obejmowały objawy
przeziębienia i grypy lub objawy grypopodobne.
Firmy dokładnie rozważyły potencjalną wartość medyczną oferowaną pacjentom przez preparat
Praluent, określając hurtowy koszt nabycia (WAC). W USA cena WAC wynosi 40 USD na dobę (1120
USD na 28 dni), zarówno w przypadku dawki 75 mg, jak i 150 mg, co czyni preparat Praluent
najtańszym przyjmowanym przez pacjentów przeciwciałem monoklonalnym w skali roku. Przewiduje
2/6
się, że rzeczywiste koszty dla pacjentów, płatników i systemów opieki zdrowotnej mogą być niższe,
ponieważ cena WAC nie odzwierciedla zniżek ani rabatów. Rzeczywiste koszty dla pacjentów będą
uzależnione od statusu ubezpieczeniowego oraz od kwalifikacji do programów pomocy pacjentom.
Firmy Sanofi i Regeneron zamierzają podjąć działania mające na celu zapewnienie, że pacjenci w
USA, którym zostanie przepisany preparat Praluent, będą mieli dostęp do leku oraz niezbędne
wsparcie. Firmy oferują kompleksowy program, który obejmuje m.in. szkolenia i obserwację pacjentów
na każdym etapie procesu. W ramach programu udzielana będzie pomoc pacjentom
nieubezpieczonym oraz tym, których opcja ubezpieczenia jest niewystarczająca; lek będzie
przekazywany nieodpłatnie pacjentom spełniającym odpowiednie kryteria, a także oferowana będzie
pomoc w identyfikacji możliwości pokrycia kosztów ponoszonych przez pacjentów. Dodatkowe usługi
obejmują informacje edukacyjne, wsparcie kliniczne dla lekarzy, pielęgniarek i farmaceutów, a także
usługi refundacyjne, w tym współpłatności dla pacjentów spełniających odpowiednie kryteria, jak
również informacje na temat wsparcia dotyczącego kwalifikacji ubezpieczeniowej.
Telekonferencja z inwestorami dotycząca preparatu Praluent
Sanofi i Regeneron w dniu ogłoszenia zatwierdzenia preparatu zorganizowały telekonferencję dla
analityków i inwestorów finansowych na temat preparatu.
Program badań ODYSSEY
Program badań fazy 3 ODYSSEY jest jednym z najbardziej kompleksowych przeprowadzonych
dotychczas programów badań klinicznych dotyczących eksperymentalnej terapii obniżającej stężenie
cholesterolu LDL. Program ten obejmował 14 globalnych badań 3 fazy, w których oceniano ponad
23 500 pacjentów. Pierwszorzędowym punktem końcowym dotyczącym skuteczności we wszystkich
badaniach była średnia procentowa redukcja wyjściowego stężenia cholesterolu LDL w 24 tygodniu w
porównaniu z placebo (maksymalna tolerowana dawka statyn); we wszystkich zakończonych
badaniach osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy. Stężenie cholesterolu LDL poniżej 70 mg/dl
osiągnięto u znacznie wyższego odsetka pacjentów w grupie preparatu Praluent w porównaniu z grupą
placebo, zarówno w tygodniu 12., jak i w tygodniu 24. W trwającym badaniu ODYSSEY OUTCOMES
oceniane będą prospektywnie korzyści sercowo-naczyniowe ze stosowania preparatu Praluent u około
18 000 pacjentów.
Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa
Preparatu PRALUENT nie należy stosować u pacjentów uczulonych na alirokumab lub na którykolwiek
z pozostałych składników preparatu .
Przed rozpoczęciem stosowania preparatu PRALUENT należy poinformować lekarza o wszystkich
stanach medycznych, w tym alergiach, a w przypadku kobiet także o obecnej bądź planowanej ciąży,
jak również o karmieniu piersią lub planach karmienia piersią.
Należy także poinformować lekarza lub farmaceutę o wszystkich lekach, zarówno wydawanych z
przepisu lekarza, jak i dostępnych bez recepty, które pacjent przyjmuje lub planuje przyjmować;
dotyczy to również produktów naturalnych i ziołowych.
Preparat PRALUENT może powodować poważne działania niepożądane, w tym reakcje alergiczne,
które mogą mieć ciężki przebieg i wymagać hospitalizacji. Należy niezwłocznie poinformować lekarza
lub udać się na izbę przyjęć najbliższego szpitala w przypadku wystąpienia objawów reakcji
3/6
alergicznej, takich jak ciężka wysypka, zaczerwienienie, nasilony świąd, obrzęk twarzy lub trudności z
oddychaniem.
Najczęstsze działania niepożądane preparatu PRALUENT obejmują: zaczerwienienie, świąd, obrzęk
lub ból/tkliwość w miejscu wstrzyknięcia, objawy przeziębienia lub objawy grypopodobne. Jeżeli u
pacjenta wystąpi jakiekolwiek niepokojące bądź utrzymujące się działanie niepożądane, należy
skontaktować się z lekarzem.
Należy też omówić z lekarzem właściwy sposób przygotowywania i wykonywania wstrzyknięcia
preparatu PRALUENT, zgodnie z „Instrukcją użycia” dołączoną do tego leku.
Zachęca się do zgłaszania FDA niepożądanych skutków ubocznych przepisanych leków. W tym celu
należy odwiedzić stronę internetową www.fda.gov/medwatch lub zatelefonować pod numer 1-800FDA-1088.
Pełna charakterystyka produktu leczniczego znajduje się tutaj.
Informacje o firmie Sanofi
Firma Sanofi, działający na skalę globalną lider sektora farmaceutycznego, zajmuje się odkrywaniem,
opracowywaniem i upowszechnianiem rozwiązań terapeutycznych, które zaspokajają potrzeby
pacjentów. Sanofi rozwija pozycję lidera w obszarach, takich jak rozwiązania dla cukrzyków,
szczepionki dla ludzi, innowacyjne leki, środki ochrony zdrowia, rynki wschodzące, zdrowie zwierząt
oraz Genzyme. Spółka Sanofi jest notowana na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) i Nowym Jorku
(NYSE: SNY).
Informacje o firmie Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Regeneron (NASDAQ: REGN) jest wiodącą spółką biofarmaceutyczną prowadzącą działalność na
podstawie badań naukowych, z siedzibą w Tarrytown, stan Nowy Jork, USA, która odkrywa, projektuje,
opracowuje, wytwarza i wprowadza na rynek preparaty przeznaczone do leczenia ciężkich chorób.
Firma ta wprowadza do obrotu leki okulistyczne oraz stosowane w terapii rzadkich schorzeń zapalnych.
Posiada również produkty w stadium badań rozwojowych w innych obszarach wiążących się
z istotnymi niezaspokojonymi potrzebami medycznymi, takimi jak hipercholesterolemia, onkologia,
reumatoidalne zapalenie stawów, astma i atopowe zapalenie skóry. Dodatkowe informacje na temat
firmy można uzyskać na stronie www.regeneron.com.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości firmy Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie
postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private Securities Litigation
Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią faktów
historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a
także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi,
zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”,
„zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania
zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę
z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których
wielu nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mo gą
sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach
lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność
nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu
na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt
lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami
dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji,
że produkty zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem
4/6
rynkowym produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach
kursów walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę
akcji pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej pr zez
Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące
stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20-F za rok zakończony 31 grudnia
2014 r. Firma Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do
przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości firmy Regeneron
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości, które obejmują zagrożenia i niepewności związane
z przyszłymi zdarzeniami i przyszłymi wynikami firmy Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron”), przy czym rzeczywiste
zdarzenia lub wyniki mogą się istotnie różnić od podanych w niniejszych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości . Takie
stwierdzenia odnoszące się do przyszłości identyfikuje się na podstawie takich słów, jak „oczekiwać”, „spodziewać się”, „mieć zamiar”,
„planować”, „wierzyć”, „starać się”, „szacować” i ich odmian, a także podobnych wyrażeń, chociaż nie wszystkie za wierają te słowa
identyfikujące. Stwierdzenia te oraz wspomniane zagrożenia i niepewności dotyczą m.in. charakteru, terminów i ewentualnego
sukcesu oraz zastosowań leczniczych produktów firmy Regeneron, potencjalnych produktów tej firmy i produktów będących w
stadium badań rozwojowych i programów badań klinicznych, będących obecnie w toku lub planowanych, w tym w szczególności
preparatu Praluent (alirokumabu); nieprzewidywalnych problemów z bezpieczeństwem wynikających z podawania produktów i
przyszłych produktów pacjentom, w tym ciężkich powikłań lub działań niepożądanych w związku z zastosowaniem produktów firmy
Regeneron będących w stadium badań rozwojowych w badaniach klinicznych; prawdopodobieństwa i terminów ewentualnych
rejestracji przez właściwe organy i wprowadzenia do obrotu produktów firmy Regeneron będących w późnym stadium badań
rozwojowych, w tym – bez ograniczeń – preparatu Praluent, a także wpływ zalecenia Komitetu Doradczego ds. Leków
Endokrynologicznych i Metabolicznych amerykańskiego Urzędu ds. Żywności i Leków omówionego w niniejszym komunikacie
prasowym, dotyczącego możliwego zatwierdzenia preparatu Praluent; bieżących obowiązków rejestracyjnych i nadzorczych
wpływających na badania, programy kliniczne i działalność firmy Regeneron, w tym odnoszących się do prywatności pacjentów;
ustaleń regulacyjnych i administracyjnych organów państwowych, które mogą opóźnić lub ograniczyć możliwość prowadzenia prac
rozwojowych nad istniejącymi i przyszłymi produktami firmy Regeneron lub ich wprowadzenia do obrotu; produktów konkurencyjnych,
które mogą wykazywać przewagę nad istniejącymi i przyszłymi produktami firmy Regeneron, niepewności co do akceptacji przez
rynek istniejących i przyszłych produktów firmy Regeneron, zdolności firmy Regeneron do produkcji i zarządzania łańcuchami dostaw
licznych produktów i przyszłych produktów; refundacji i objęcia refundacją przez niezależnych od firmy płatników, w tym organ izacji
Medicare i Medicaid; nieoczekiwanych wydatków; kosztów opracowania, produkcji i sprzedaży produktów; zdolności firmy Regeneron
do realizacji jakichkolwiek jej projekcji lub wytycznych sprzedażowych lub innych projekcji finansowych i zmian założeń leżąc ych u
podłoża tych projekcji lub wytycznych; możliwości anulowania lub zerwania, bez odniesienia dalszego sukcesu przez produkt,
jakiejkolwiek licencji lub umowy o współpracę, w tym umowy z grupą Sanofi i ze spółką Bayer HealthCare LLC; zagrożeń związany ch
z własnością intelektualną osób trzecich oraz będących w toku lub przyszłych postępowań sądowych dotyczących tej własności.
Dokładniejszy opis wymienionych zagrożeń i innych istotnych zagrożeń zawarty jest w dokumentacji firmy Regeneron złożonej w
Komisji Papierów Wartościowych i Giełd Stanów Zjednoczonych, w tym na formularzu 10-K za rok zakończony w dniu 31 grudnia
2014 r. i na formularzu 10-Q za kwartał zakończony w dniu 31 marca 2015 r. Wszelkie stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
zostały podane zgodnie z aktualnymi przekonaniami i aktualną oceną zarządu, przy czym czytelnika ostrzega się, aby nie polegał na
stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości firmy Regeneron. Firma Regeneron nie przyjmuje na siebie jakiegokolwiek
zobowiązania do publicznego aktualizowania stwierdzeń odnoszących się do przyszłości, w tym w szczególności jakichkolwiek
projekcji lub wytycznych finansowych, czy to w wyniku otrzymania nowych informacji, wystąpienia przyszłych zdarzeń, czy innych
czynników.
Przedstawiciele firmy Sanofi odpowiedzialni za kontakty:
Kontakty z mediami
Jack Cox
Tel.: +33 (0) 1 53 77 94 74
Tel. kom.: +33 (0) 6 78 52 05 36
[email protected]
Globalny Dział Komunikacji, Jednostka ds. badań i wprowadzania
produktów dotyczących PCSK9
Elizabeth Baxter
Tel.: +1 (908) 981-5360
Tel. kom.: +1 (908) 340-7811
[email protected]
5/6
Amerykański Dział
Komunikacji
Carrie Brown
Tel.: +1 (908) 981-6486
Tel. kom.: +1 (908) 247
6006
[email protected]
Kontakt z mediami w Polsce
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53;
Tel. kom. +48 695 588 881
[email protected]
Przedstawiciele firmy Regeneron odpowiedzialni za kontakty:
Kontakty z mediami
Arleen Goldenberg
Tel.: +1 (914) 847-3456
Tel. kom.: +1 (914) 260-8788
[email protected]
6/6