Leczenie spastyczności toksyną botulinową u dzieci z mózgowym

Czy z badaniem wiążą się jakiekolwiek
korzyści lub ryzyko?
Nie wiadomo jeszcze, czy uczestnictwo
w badaniu przyniesie Twojemu dziecku
jakiekolwiek korzyści. W trakcie jego
trwania będzie ono jednak objęte opieką
medyczną, a przystępując do badania
klinicznego, może pomóc innym dzieciom cierpiącym na spastyczność.
Przed podjęciem jakichkolwiek kroków
w kierunku przystąpienia do badania Ty
i Twoje dziecko otrzymacie szczegółowe
informacje na temat potencjalnych
zagrożeń z nim związanych. Będziecie
mieli dużo czasu na zapoznanie się
z nimi, omówienie udziału w badaniu
z rodziną i konsultację z lekarzem dziecka.
Co, jeśli po przystąpieniu do przeprowadzanego przez firmę Allergan badania z zastosowaniem preparatu
BOTOX® dziecko stwierdzi, że nie
chce już w nim uczestniczyć?
Udział w badaniu jest dobrowolny i w
dowolnym momencie można się z niego
wycofać, nie ponosząc żadnych
konsekwencji.
Co należy wiedzieć o medycznych
badaniach klinicznych?
Obowiązkiem firm farmaceutycznych jest
dokładne przetestowanie przeznaczonych dla ludzi form leczenia poprzez
badania kliniczne. Firma Allergan przeprowadza obecnie dwa badania mające
na celu ocenę leczenia z zastosowaniem
preparatu BOTOX®. Celem firmy Allergan
jest określenie skuteczności działania,
bezpieczeństwa stosowania i stopnia
tolerancji preparatu BOTOX® przez
pacjentów.
Lekarze zaangażowani w badania kliniczne muszą ściśle stosować się do
zasad, mających na celu dbałość o bezpieczeństwo uczestniczących w nich
pacjentów. Co więcej, przed przystąpieniem pacjenta do badania lekarze muszą
przedstawić mu dokładne informacje na
temat badania i odpowiedzieć na wszystkie pytania. Udział w badaniu klinicznym
jest dobrowolny i można się z niego
wycofać w dowolnym momencie i bez
względu na powód.
Co, jeśli mam więcej pytań?
Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie dodatkowe pytania dotyczące tego badania klinicznego, prosimy o kontakt z lekarzami
lub pielęgniarkami zaangażowanymi
w badanie. Udzielą oni odpowiedzi na
wszystkie pytania.
Aby uzyskać więcej informacji
na temat niniejszego badania
klinicznego, należy skorzystać
z danych zamieszczonych
poniżej:
Uniwersytecki Dziecięcy Szpital
Kliniczny im L. Zamenhoffa w
Białymstoku
ul. Waszyngtona 17, 15-274 Białystok
Główny Badacz –
Prof. Wojciech Kułak
tel. 85 745 06 42, 603 512 723
Version 1 - 14May12 Polish (Kulak)
Czy Twoje
dziecko cierpi
na porażenie
mózgowe?
Czy Twoje
dziecko odczuwa
wzmożoną
sztywność mięśni
(spastyczność)
w kończynach
dolnych?
Prosimy rozważyć udział
w tym jakże ważnym
badaniu klinicznym,
mającym na celu ocenę
preparatu BOTOX®
w leczeniu spastyczności
kończyn dolnych u dzieci
pomiędzy 2 a 17 rokiem
życia.
Czym jest spastyczność?
Nieprawidłowe napięcie mięśni (zwane
przez lekarzy „spastycznością”) w kończynach dolnych może występować
u dzieci z porażeniem mózgowym. Spastyczność objawia się problemami z
wyprostowaniem nóg, uczuciem sztywności i/lub trudnościami w chodzeniu.
Dzieci, u których występuje spastyczność, mają ograniczone zdolności
ruchowe i częściej doświadczają problemów z zachowaniem równowagi. Ze
względu na powiązane ze spastycznością dolegliwości schorzenie to może
negatywnie wpływać na życie codziennie
chorego.
W niniejszej broszurze zawarto podstawowe informacje, które mogą pomóc
w podjęciu decyzji o udziale dziecka
w przeprowadzanych przez firmę Allergan badaniach z zastosowaniem preparatu BOTOX®.
W jakim celu firma Allergan przeprowadza badania z zastosowaniem preparatu BOTOX®?
Preparat BOTOX® został poddany badaniu w grupie 405 dzieci, które brały
udział w innych badaniach dotyczących
leczenia spastyczności, w ramach których oceniano kilka różnych dawek preparatu BOTOX®.
Celem przeprowadzanych przez firmę
Allergan badań z zastosowaniem preparatu BOTOX® jest zebranie informacji na
temat bezpieczeństwa i skuteczności
tego preparatu w leczeniu spastyczności
kończyn dolnych u dzieci. Biorąc udział
w badaniu, Twoje dziecko może przyczynić się do odkrycia nowych możliwości
leczenia dla innych pacjentów.
Jakie preparaty zostaną podane dzieciom uczestniczącym w badaniu i jaki
będzie ich udział w przeprowadzanym
przez firmę Allergan badaniu z zastosowaniem preparatu BOTOX®?
Badanie podzielone jest na dwie części
(zwane fazami). W pierwszej fazie
dziecko może otrzymać aktywny lek
badany lub placebo, w fazie drugiej natomiast podany zostanie aktywny lek
badany. Placebo to nieaktywna substancja, nie mająca żadnego wpływu
medycznego na stan pacjenta (w ramach
opisywanego badania stosowany jest
roztwór nieaktywnej soli fizjologicznej).
Stosowanie placebo w ramach medycznych badań klinicznych pozwala uzyskać
porównanie wyników skuteczności badanego preparatu.
Pierwsza faza badania prowadzona jest
metodą „podwójnie ślepej próby”. Oznacza to, że ani dziecko, ani lekarz nie wiedzą, czy stosowanym preparatem jest
BOTOX®, czy placebo. Prawdopodobieństwo, że Twoje dziecko otrzyma placebo
wynosi 1:3 – decyduje o tym przypadek.
Preparat, tj. BOTOX® lub placebo, zostanie wstrzyknięty do mięśni dotkniętych
spastycznością, określonych przez lekarza dziecka. Ta część badania potrwa
około 16 tygodni i obejmie jeden cykl
zastrzyków.
Faza przeprowadzana metodą „podwójnie ślepej próby” obejmuje do 8 wizyt
w ośrodku klinicznym. Dodatkowo
dziecko musi również uczestniczyć
w cotygodniowych sesjach standardowej
terapii. Sesje te będą odbywać się
przez 13 tygodni badania.
Druga faza badania jest „fazą otwartą”.
Oznacza to, że dziecko może zostać
poddane maksymalnie pięciu sesjom
leczenia preparatem BOTOX® (z zacho-
waniem co najmniej 12-tygodniowych
odstępów). Na tym etapie nie zostanie
zastosowane placebo. Ta część badania
potrwa do 60 tygodni i będzie się wiązać
z maksymalnie 12 wizytami w ośrodku
klinicznym oraz 5 rozmowami telefonicznymi z pracownikami ośrodka.
Podczas wizyt w ośrodku klinicznym,
zarówno w przypadku fazy „podwójnie
ślepej”, jak i „otwartej”, oceniana będzie
zdolność ruchowa kończyn dolnych
dziecka i odczuwany przez nie ból. Przeprowadzane będą również inne testy
i oceny medyczne, między innymi badania fizykalne, EKG (mające na celu
pomiar aktywności elektrycznej serca),
odczyty ciśnienia krwi i pobór próbek
krwi. Dziecko zostanie również poproszone o wypełnienie ankiet dotyczących
jego samopoczucia w trakcie badania.
W przypadku dziewcząt o potencjale rozrodczym wykonana zostanie próba ciążowa z moczu, mająca na celu wykluczenie ciąży. Jeśli okaże się, że córka jest
w ciąży lub planuje zajść w ciążę, jej
uczestnictwo w badaniu nie będzie możliwe.
Czy Twoje dziecko może przystąpić
do przeprowadzanego przez firmę
Allergan badania z zastosowaniem
preparatu BOTOX®?
Aby zakwalifikować się do badania,
dziecko musi spełniać następujące
warunki:
• mieć od 2 do 17 lat,
•cierpieć na spastyczność kończyn dolnych.
Jeśli lekarz dziecka stwierdzi, że uczestnictwo dziecka w niniejszym badaniu nie
jest możliwe, przedstawi Tobie i Twojemu
dziecku powody swojej decyzji.