Sanofi and Regeneron Report Positive Top

Komitet Doradczy FDA zaleca zatwierdzenie opracowanego przez
firmy Sanofi i Regeneron preparatu Praluent® (alirocumab) do
wstrzykiwań dla pacjentów z hipercholesterolemią
Paryż, Francja i Tarrytown, Nowy Jork (USA) – 22 czerwca 2015 r. – Firmy Sanofi oraz Regeneron
Pharmaceuticals, Inc. 9 czerwca b.r. poinformowały, że Komitet Doradczy ds. Leków
Endokrynologicznych i Metabolicznych (EMDAC) amerykańskiego Urzędu ds. Żywności i Leków (FDA)
zalecił zatwierdzenie eksperymentalnego leku Praluent® (alirocumab) w formie iniekcji. Komitet orzekł,
stosunkiem głosów 13 do 3 (przy braku głosów wstrzymujących się), że firmy Sanofi oraz Regeneron
wystarczająco wykazały, że korzyści wynikające z obniżania poziomu cholesterolu w postaci lipoprotein
o niskiej gęstości (LDL-C, czyli „złego” cholesterolu) przez preparat Praluent przewyższają związane
z nim zagrożenia, co potwierdza zasadność zatwierdzenia tego leku dla jednej lub więcej niż jednej
populacji pacjentów.
– Jesteśmy zadowoleni z zalecenia Komitetu w sprawie zatwierdzenia preparatu Praluent. Nasz
program badań klinicznych koncentruje się na pacjentach, z niezaspokojonymi i znacznymi potrzebami,
u których preparat Praluent umożliwia istotną redukcję poziomu LDL-C podczas stosowania równolegle
ze statynami i innymi lekami obniżającymi poziom lipidów – powiedział Elias Zerhouni, MD, prezes
Działu Global R&D w firmie Sanofi. – W naszym programie badań 3 fazy preparatu Praluent
ocenialiśmy zarówno dawkę 75 mg, jak i 150 mg, umożliwiając stosowanie elastycznego dawkowania,
które można dostosować do indywidualnych potrzeb pacjentów w zakresie obniżania poziomu
cholesterolu.
Zalecenie Komitetu zostało wydane w oparciu o profil korzyści i ryzyka dla preparatu Praluent,
określony na podstawie oceny skuteczności i bezpieczeństwa w grupie ponad 5000 pacjentów,
w 10 kluczowych podwójnie zaślepionych badaniach fazy 3, trwających od sześciu miesięcy do dwóch
lat. Dane kliniczne z programu badań 3 fazy ODYSSEY wykazały spójne, korzystne wyniki dotyczące
redukowania poziomu LDL-C. Najczęstsze działania niepożądane, które występowały częściej
u pacjentów leczonych preparatem Praluent niż w grupach kontrolnych, obejmowały reakcje w miejscu
wstrzyknięcia i świąd (swędzenie).
– Odkrycie PCSK9 jako silnego regulatora poziomu cholesterolu i chorób układu sercowonaczyniowego było jednym z najważniejszych osiągnięć ludzkości w dziedzinie genetyki w ciągu
ostatniej dekady – powiedział George D. Yancopoulos, MD, Ph.D., Dyrektor Naukowy firmy Regeneron
i Prezes Regeneron Laboratories. – Dzisiejsza decyzja przybliża nas o kolejny krok w kierunku
przekształcenia tego odkrycia z dziedziny genetyki w leczenie, które może pomóc wielu pacjentom
potrzebującym dodatkowego obniżenia poziomu cholesterolu.
Zalecenie Komitetu Doradczego zostanie uwzględnione przez FDA podczas oceny wniosku
o rejestrację leku biologicznego (Biologics License Application-BLA) dotyczącego preparatu Praluent.
FDA nie jest związany zaleceniami Komitetu, lecz bierze jego opinię pod uwagę podczas oceny
eksperymentalnych produktów leczniczych. Wniosek BLA dotyczący preparatu Praluent został przyjęty
do priorytetowej oceny przez FDA z docelową datą działania ustaloną na 24 lipca 2015 roku.
1/4
Jeżeli preparat Praluent zostanie zatwierdzony przez FDA, oczekuje się, że będzie to pierwsze
całkowicie ludzkie przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko PCSK9 (proproteinowej
konwertazie subtylizyny/keksyny typu 9) w USA. Wniosek o rejestrację preparatu Praluent w Unii
Europejskiej jest obecnie rozpatrywany przez Europejską Agencję Leków (European Medicines Agency
- EMA). Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Praluent nie zostały jeszcze w pełni ocenione przez
żaden urząd rejestracyjny.
Informacje o firmie Sanofi
Firma Sanofi, działający na skalę globalną lider sektora farmaceutycznego, zajmuje się odkrywaniem,
opracowywaniem i upowszechnianiem rozwiązań terapeutycznych, które zaspokajają potrzeby
pacjentów. Sanofi rozwija pozycję lidera w obszarach, takich jak rozwiązania dla cukrzyków,
szczepionki dla ludzi, innowacyjne leki, środki ochrony zdrowia, rynki wschodzące, zdrowie zwierząt
oraz Genzyme. Spółka Sanofi jest notowana na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) i Nowym Jorku
(NYSE: SNY).
Informacje o firmie Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Regeneron (NASDAQ: REGN) jest wiodącą spółką biofarmaceutyczną prowadzącą działalność na
podstawie badań naukowych, z siedzibą w Tarrytown, stan Nowy Jork, USA, która odkrywa, projektuje,
opracowuje, wytwarza i wprowadza na rynek preparaty przeznaczone do leczenia ciężkich chorób.
Firma ta wprowadza do obrotu leki okulistyczne oraz stosowane w terapii rzadkich schorzeń zapalnych.
Posiada również produkty w stadium badań rozwojowych w innych obszarach wiążących się
z istotnymi niezaspokojonymi potrzebami medycznymi, takimi jak hipercholesterolemia, onkologia,
reumatoidalne zapalenie stawów, astma i atopowe zapalenie skóry. Dodatkowe informacje na temat
firmy można uzyskać na stronie www.regeneron.com.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości firmy Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie
postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private Securities Litigation
Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią faktów
historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a
także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi,
zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”,
„zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania
zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę
z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których
wielu nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą
sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informa cjach
lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność
nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu
na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt
lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami
dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji,
że produkty zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem
rynkowym produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach
kursów walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę
akcji pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez
Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące
stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20-F za rok zakończony 31 grudnia
2014 r. Firma Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do
przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości firmy Regeneron
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości, które obejmują zagrożenia i niepewności związa ne
z przyszłymi zdarzeniami i przyszłymi wynikami firmy Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron”), przy czym rzeczywiste
2/4
zdarzenia lub wyniki mogą się istotnie różnić od podanych w niniejszych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Takie
stwierdzenia odnoszące się do przyszłości identyfikuje się na podstawie takich słów, jak „oczekiwać”, „spodziewać się”, „mieć zamiar”,
„planować”, „wierzyć”, „starać się”, „szacować” i ich odmian, a także podobnych wyrażeń, chociaż nie wszystkie zawierają te s łowa
identyfikujące. Stwierdzenia te oraz wspomniane zagrożenia i niepewności dotyczą m.in. charakteru, terminów i ewentualnego
sukcesu oraz zastosowań leczniczych produktów firmy Regeneron, potencjalnych produktów tej firmy i produktów będących w
stadium badań rozwojowych i programów badań klinicznych, będących obecnie w toku lub planowanych, w tym w szczególności
preparatu Praluent (alirokumabu); nieprzewidywalnych problemów z bezpieczeństwem wynikających z podawania produktów i
przyszłych produktów pacjentom, w tym ciężkich powikłań lub działań niepożądanych w związku z zastosowaniem produktów firmy
Regeneron będących w stadium badań rozwojowych w badaniach klinicznych; prawdopodobieństwa i terminów ewentualnych
rejestracji przez właściwe organy i wprowadzenia do obrotu produktów firmy Regeneron będących w późnym stadium badań
rozwojowych, w tym – bez ograniczeń – preparatu Praluent, a także wpływ zalecenia Komitetu Doradczego ds. Leków
Endokrynologicznych i Metabolicznych amerykańskiego Urzędu ds. Żywności i Leków omówionego w niniejszym komunikacie
prasowym, dotyczącego możliwego zatwierdzenia preparatu Praluent; bieżących obowiązków rejestracyjnych i nadzorczych
wpływających na badania, programy kliniczne i działalność firmy Regeneron, w tym odnoszących się do prywatności pacjentów;
ustaleń regulacyjnych i administracyjnych organów państwowych, które mogą opóźnić lub ograniczyć możliwość prowadzenia prac
rozwojowych nad istniejącymi i przyszłymi produktami firmy Regeneron lub ich wprowadzenia do obrotu; produktów konkurencyjnyc h,
które mogą wykazywać przewagę nad istniejącymi i przyszłymi produktami firmy Regeneron, niepewności co do akceptacji przez
rynek istniejących i przyszłych produktów firmy Regeneron, zdolności firmy Regeneron do produkcji i zarządzania łańcuchami do staw
licznych produktów i przyszłych produktów; refundacji i objęcia refundacją przez niezależnych od firmy płatników, w tym organizacji
Medicare i Medicaid; nieoczekiwanych wydatków; kosztów opracowania, produkcji i sprzedaży produktów; zdolności firmy Regeneron
do realizacji jakichkolwiek jej projekcji lub wytycznych sprzedażowych lub innych projekcji finansowych i zmian założeń leżących u
podłoża tych projekcji lub wytycznych; możliwości anulowania lub zerwania, bez odniesienia dalszego sukcesu przez produkt,
jakiejkolwiek licencji lub umowy o współpracę, w tym umowy z grupą Sanofi i ze spółką Bayer HealthCare LLC; zagrożeń związanych
z własnością intelektualną osób trzecich oraz będących w toku lub przyszłych postępowań sądowych dotyczących tej własności.
Dokładniejszy opis wymienionych zagrożeń i innych istotnych zagrożeń zawarty jest w dokumentacji firmy Regeneron złożonej w
Komisji Papierów Wartościowych i Giełd Stanów Zjednoczonych, w tym na formularzu 10-K za rok zakończony w dniu 31 grudnia
2014 r. i na formularzu 10-Q za kwartał zakończony w dniu 31 marca 2015 r. Wszelkie stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
zostały podane zgodnie z aktualnymi przekonaniami i aktualną oceną zarządu, przy czym czytelnika ostrzega się, aby nie polegał na
stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości firmy Regeneron. Firma Regeneron nie przyjmuje na siebie jakiegokolwiek
zobowiązania do publicznego aktualizowania stwierdzeń odnoszących się do przyszłości, w tym w szczególności jakichkolwiek
projekcji lub wytycznych finansowych, czy to w wyniku otrzymania nowych informacji, wystąpienia przyszłych zdarzeń, czy innych
czynników.
Przedstawiciele firmy Sanofi odpowiedzialni za kontakty:
Kontakty z mediami
Jack Cox
Tel.: +33 (0) 1 53 77 94 74
Tel. kom.: +33 (0) 6 78 52 05 36
[email protected]
Relacje z inwestorami
Sébastien Martel
Tel.: +33 (0)1 53 77 45 45
[email protected]
Global Communications, PCSK9 Development & Launch Unit
Elizabeth Baxter
Tel.: +1 (908) 981-5360
Tel. kom.: +1 (908) 340-7811
[email protected]
Kontakt z mediami w Polsce
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53;
Tel. kom. +48 695 588 881
[email protected]
Przedstawiciele firmy Regeneron odpowiedzialni za kontakty:
Kontakty z mediami
Arleen Goldenberg
Tel.: +1 (914) 847-3456
Relacje z inwestorami
Manisha Narasimhan
Tel.: +1 (914) 847-5126
3/4
Tel. kom.: +1 (914) 260-8788
[email protected]
[email protected]
4/4