Vedrop - EMA

European Medicines Agency
Nr ref. dokumentu: EMEA/500519/2009
EMEA/H/C/920
Vedrop
tokofersolan
Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa
Niniejszy dokument stanowi streszczenie Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego
(EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił
przeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia
należy zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź
skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na
podstawie zaleceń CHMP należy zapoznać się z dyskusją naukową (również stanowiącą część
EPAR).
Co to jest Vedrop?
Vedrop jest roztworem doustnym zawierającym substancję czynną tokofersolan.
W jakim celu stosuje się preparat Vedrop?
Preparat Vedrop stosuje się w leczeniu niedoboru witaminy E (niskie stężenie witaminy E) lub w
zapobieganiu mu. Preparat stosuje się u dzieci w wieku do 18 lat chorych na wrodzoną lub
dziedziczną przewlekłą żółtaczkę cholestatyczną, których organizm nie wchłania witaminy E z jelit.
Wrodzona lub dziedziczna przewlekła żółtaczka cholestatyczna to choroba dziedziczna, w której
zaburzony jest przepływ żółci z wątroby do jelit. Żółć jest płynem wytwarzanym w wątrobie, który
pomaga we wchłanianiu tłuszczów z jelit.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować preparat Vedrop?
Leczenie preparatem Vedrop powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz posiadający doświadczenie
w leczeniu pacjentów z wrodzoną lub dziedziczną przewlekłą żółtaczką cholestatyczną.
Preparat Vedrop przyjmuje się doustnie, z wodą lub bez wody. Zalecana dobowa dawka wynosi
0,34 ml na kilogram masy ciała. Dawkę należy zmodyfikować w zależności od ilości witaminy E we
krwi dziecka. Należy regularnie sprawdzać to stężenie.
Jak działa preparat Vedrop?
Witamina E jest naturalną substancją, której organizm nie jest w stanie wytwarzać, a więc jest
niezbędna w pokarmie. W organizmie pełni kilka funkcji, w tym jest odpowiedzialna za ochronę
układu nerwowego przed uszkodzeniem. Ponieważ witamina E jest rozpuszczalna w tłuszczach, a nie
w wodzie, może wchłaniać się w organizmie jedynie w jelitach wraz z cząsteczkami tłuszczu. Pacjenci
z żółtaczką cholestatyczną mogą mieć niskie stężenie witaminy E, ponieważ zaburzone jest u nich
wchłanianie tłuszczów w jelitach.
Substancja czynna preparatu Vedrop, tokofersolan, jest witaminą E, którą zmodyfikowano tak, by
rozpuszczała się w wodzie, przyłączając do niej substancję chemiczną zwaną glikolem
polietylenowym. Tokofersolan może wchłaniać się w jelitach u dzieci, u których zaburzone jest
wchłanianie tłuszczów i witaminy E z pożywienia. Może to zwiększyć stężenie witaminy E we krwi i
7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK
Tel. (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16
E-mail: [email protected] http://www.emea.europa.eu
© European Medicines Agency, 2009. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
pomóc w zapobieganiu deterioracji neurologicznej (zaburzenia czynności układu nerwowego)
spowodowanej niedoborem witaminy E.
Jak badano preparat Vedrop?
Zanim przeprowadzono badania na ludziach, działanie preparatu Vedrop zbadano w modelach
eksperymentalnych.
Na poparcie stosowania preparatu Vedrop firma przedstawiła dane pochodzące z literatury naukowej,
w tym wyniki trzech badań z udziałem łącznie 92 dzieci i młodzieży z przewlekłą z żółtaczką
cholestatyczną, którym przez około dwa lata podawano tokofersolan. Wszyscy pacjenci mieli
niedobór witaminy E i nie reagowali na inne leczenie doustne. Głównym kryterium oceny
skuteczności było stężenie witaminy E we krwi i liczba dzieci, u których objawy neurologiczne uległy
polepszeniu lub pozostały takie same.
Firma przedstawiła również dane na temat stosowania preparatu Vedrop u pacjentów z
mukowiscydozą, ale wycofała wniosek dotyczący tej choroby podczas oceny leku.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Vedrop zaobserwowano w badaniach?
Badanie wykazały, że preparat Vedrop może korygować stężenie witaminy E u pacjentów z
przewlekłą z żółtaczką cholestatyczną i że może polepszać objawy neurologiczne lub zapobiegać im,
zwłaszcza u pacjentów w wieku poniżej trzech lat.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Vedrop?
Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Vedrop (obserwowane u 1 do
10 pacjentów na 100) to biegunka. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem
preparatu Vedrop znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Vedrop nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie)
na tokofersolan lub którykolwiek składnik preparatu. Preparatu nie należy stosować u wcześniaków.
Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Vedrop?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania
preparatu Vedrop przewyższają ryzyko w przypadku leczenia niedoboru witaminy E spowodowanego
nieprawidłowym wchłanianiem tej witaminy z przewodu pokarmowego u dzieci chorujących na
wrodzoną przewlekłą żółtaczkę cholestatyczną lub dziedziczną przewlekłą żółtaczkę cholestatyczną,
od urodzenia (u noworodków urodzonych o czasie) do wieku 16 lub 18 lat, w zależności od regionu.
Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Vedrop do obrotu.
Preparat Vedrop otrzymał pozwolenie na specjalnych warunkach. Oznacza to, że z uwagi na rzadkość
choroby nie można było uzyskać pełnych informacji o preparacie Vedrop. Co roku Europejska
Agencja Leków (EMEA) dokonuje przeglądu wszelkich nowych informacji na temat leku i w razie
potrzeby uaktualnia niniejsze streszczenie.
Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Vedrop?
Firma produkująca preparat Vedrop będzie współpracować z innymi firmami, aby ocenić potencjalne
działanie propylparabenu (środek konserwujący preparatu Vedrop) na narządy rozrodcze. Firma
będzie prowadzić również rejestr pacjentów z wrodzoną lub dziedziczną przewlekłą żółtaczką
cholestatyczną.
Inne informacje dotyczące preparatu Vedrop:
W dniu 24 lipca 2009 r. Komisja Europejska przyznała firmie Orphan Europe S.A.R.L. pozwolenie
na dopuszczenie preparatu Vedrop do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Vedrop znajduje się tutaj.
Data ostatniej aktualizacji: 06-2009.
2/2