Ultradźwięki w terapii genowej - Acta Bio

Philips oraz amerykańska firma GlyGenix Therapeutics, ogłosiły
porozumienie dotyczące badań, mających na celu oszacowanie
możliwości wykorzystania technologii ultradźwiękowej w terapii genowej.
Współpraca dotyczyć będzie przede wszystkim leczenia przedklinicznego
glikogenozy typu 1a (GSD-1a) – zaburzenia gromadzenia glikogenu.
Założeniem współpracy jest wykorzystanie wiedzy i doświadczenia firmy
Philips w zakresie diagnostyki obrazowej i małoinwazyjnych zabiegów
medycznych oraz firmy GlyGenix specjalizującej się w korekcji wad
genetycznych GSD-1a.
Możliwość ingerencji
w zestaw genów stanowi
znaczący postęp w korygowaniu wad genetycznych i może w przyszłości otwierać obiecującą perspektywę leczenia chorób dziedzicznych,
takich jak GSD-1a – mówi
William Fodor, CSO
GlyGenix Therapeutics.
Technologia kontrolowanego transportowania genów opracowana przez Philips umożliwia dostarczanie ich
bez ograniczeń wielkości
genów oraz ograniczeń
wirusowych, a tym samym otwiera drogę dorozwoju bardziej wydajnej i skutecznej terapii
genowej.
Obecnie systemy obrazowania medycznego
odgrywają kluczową
rolę w minimalnie inwazyjnych zabiegach medycznych, takich jak drenowanie zatkanych
naczyń, korygowanie zaburzeń rytmu serca lub pobieranie próbek
tkanek wykazujących zmiany patologiczne – mówi Henk van Houten,
kierujący pracami badawczo-rozwojowymi w sektorze Philips
Helthcare. Rozwój technik USG, które mogłyby w sposób nieinwazyjny służyć kontrolowanemu transportowaniu leków, genów i komórek
macierzystych do poszczególnych części ciała, otwiera większe możliwości opieki medycznej.
GSD-1a jest chorobą dziedziczną, uniemożliwiającą organizmowi
kontrolę poziomu glukozy we krwi. Jej przyczyną jest obecność
wadliwego genu G6Pase, który zapobiega wytwarzaniu enzymu zwanego
glukozo-6-fosfatazą. Mimo że jest to choroba rzadka, dotykająca jedynie
1 na 100 – 200 tysięcy osób w Stanach Zjednoczonych, wpływa ona
Acta Bio-Optica et Informatica Medica 3/2009, vol. 15
w dużym stopniu na obniżenie jakości życia pacjentów i potencjalnie
zagraża ich życiu. Dotychczas nie opracowano potwierdzonych metod
przeciwdziałania GSD-1a. Terapia genowa mogłaby umożliwić
efektywną terapię, pozwalającą ludziom cierpiącym na to schorzenie
prowadzić normalny tryb życia.
Obecnie transport genów opiera się wyłącznie na pracy krwioobiegu,
co w praktyce uniemożliwia dostarczenia odpowiedniej ilości molekuł
do docelowych narządów. Jednakże w badaniach przedklinicznych
zaprezentowano możliwość
kontrolowanego transportu
genów naprowadzanych
wiązką fali ultradźwiękowej,
zwiększając „wychwyt”
molekuł w procesie zwanymi sonoporacją. Sonoporacja zwiększa przepuszczalność ścian komórkowych, umożliwiając
transport przez ich
struktury dużych cząstek, a tym samym terapeutycznych genów.
W porównaniu z obecnymi terapiami genowymi
wykorzystującymi wektory wirusowe jako nośniki
cząstek, nowa metoda
nie stwarza ryzyka odpowiedzi antywirusowej
ani zapalnej układu.
Ponadto minimalizuj ona
możliwość wystąpienia
efektów ubocznych.
Przedstawiona metoda
terapeutyczna nosi miano
transportu plazmidowego
DNA (pDNA), z wykorzystaniem technologii ultradźwiękowej.
Program badań obejmował głównie prace nad transportem
genu G6Pase do wątroby – głównego organu odpowiedzialnego
za magazynowanie glikogenu i uwalnianie glukozy. Badania
przedkliniczne, mające potwierdzić skuteczność metody, zostaną
przeprowadzone przez Philips i Therapeutics GlyGenix we współpracy
z Wydziałem Genetyki amerykańskiego Uniwersytetu Duke’a –
ośrodkiem znanym z diagnozowania GSD-1a, opieki zdrowotnej,
genetyki pediatrycznej oraz modeli eksperymentalnych.
GlyGenix Therapeutics posiada na całym świecie wyłączną licencję na
gen G6Pase, białko oraz ich mutacje wykorzystywanie w leczeniu GSD-1a.
GlyGenix będzie dążyć do uzyskania leku sierocego wykorzystywanego
w leczeniu GSD-1a, który zapewni 7 lat wyłączności na rynku. ■
277
inżynieria biomedyczna / biomedical engineering
Ultradźwięki w terapii
genowej – najnowsze badania
Philips GlyGenix Therapeutics