Firmy Sanofi i Regeneron uruchamiają wszechstronny program

INFORMACJA PRASOWA
Firmy Sanofi i Regeneron uruchamiają wszechstronny program
badań klinicznych Fazy III, obejmujący przeciwciało przeciwko
PCSK9 zmniejszające stężenie cholesterolu
- ODYSSEY, globalny program oceniający SAR236553/REGN727,
potencjalny, pierwszy w swojej klasie inhibitor PCSK9, będzie obejmować ponad
dziesięć badań klinicznych i ponad 22.000 pacjentów Paryż (Francja) i Tarrytown, N.Y. (USA) - 20 lipca 2012 r. - firmy Sanofi (EURONEXT: SAN,
i NYSE: SNY) oraz Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ogłosiły rozpoczęcie
rekrutacji do kilku badań w ramach programu badań klinicznych Fazy III ODYSSEY, obejmującego
SAR236553/REGN727. SAR236553/REGN727 jest potencjalnym, pierwszym w swojej klasie
podawanym podskórnie, w pełni ludzkim przeciwciałem, które zmniejsza stężenie cholesterolu
frakcji lipoprotein o małej gęstości (LDL) przez działanie na białko PCSK9 (ang. proprotein
convertase subtilisin/kexin type 9), enzym wiążący się z receptorami LDL, co prowadzi do ich
przyspieszonego rozkładu i zwiększenia stężenia cholesterolu LDL (LDL-C).
„Jesteśmy szczęśliwi, że prowadzimy późną fazę badań PCSK9 w ramach globalnego programu
badań klinicznych ODYSSEY obejmującego ponad 22.000 pacjentów, i chcielibyśmy z góry
podziękować pacjentom i lekarzom, którzy wniosą swój wkład do pierwszego programu badań Fazy
III oceniającego leczenie ukierunkowane na PCSK9,” powiedział dr med. Jay Edelberg, kierownik
Działu badań i opracowywania PCSK9 firmy Sanofi. „Ten wszechstronny program badań Fazy III
będzie oceniać bezpieczeństwo i skuteczność leku SAR236553/REGN727 podawanego w postaci
pojedynczego wstrzyknięcia co dwa tygodnie w ramach różnych strategii leczenia i u różnych typów
pacjentów, takich jak pacjenci ze zwiększonym ryzykiem zdarzeń sercowo-naczyniowych, pacjenci
nietolerujący statyn lub pacjenci z rodzinną hipercholesterolemią”.
„Zmniejszenie stężenia LDL-C w dalszym ciągu jest głównym celem leczenia hipercholesterolemii,
na co wskazują liczne badania dotyczące zachorowalności i śmiertelności. Pomimo istnienia bardzo
skutecznych metod leczenia zmniejszających stężenie LDL-C, wielu pacjentów, takich jak osoby
z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodziną lub zwiększonym ryzykiem zdarzeń sercowonaczyniowych, nie jest w stanie osiągnąć docelowego stężenia LDL-C,” powiedział profesor Henry
N. Ginsberg, z Columbia University Medical Center w Nowym Jorku oraz przewodniczący Komisji
Kierującej programu ODYSSEY. „Długotrwała blokada PCSK9 stanowi potencjalną nową metodę
umożliwiającą dodatkowe zmniejszenie stężenia LDL-C jako uzupełnienie standardowego leczenia
statynami i ułatwiającą pacjentom osiągnięcia założonego stężenia LDL-C”.
Do programu ODYSSEY włączonych zostanie ponad 22.000 pacjentów. Program ten obejmuje
ponad dziesięć badań klinicznych oceniających wpływ SAR236553/REGN727 na zmniejszenie
stężenia cholesterolu LDL oraz badanie oceniające zdarzenia sercowo-naczyniowe (np. zawał
mięśnia sercowego, udar) u 18.000 pacjentów. Oczekuje się, że stężenie LDL-C będzie głównym
kryterium końcowej oceny skuteczności do celów rejestracyjnych. Badanie będzie prowadzone
w ośrodkach klinicznych na całym świecie, w USA, Kanadzie, Europie Zachodniej i Wschodniej,
Ameryce Południowej, Australii i Azji. Do badań aktualnie włączani są pacjenci z rodzinną
1/5
hipercholesterolemią lub zwiększonym ryzykiem zdarzeń sercowo-naczyniowych, jak również
pacjenci nietolerujący leczenia statynami.
„Wierzymy, że doświadczenie firmy Regeneron w odkrywaniu i opracowywaniu przeciwciał
w połączeniu z doświadczeniem firmy Sanofi w dziedzinie badań klinicznych i systemów
do samodzielnego wstrzykiwania leków przyniesie korzyść naszej współpracy mającej na celu
możliwie szybkie zapewnienie nowej możliwości leczenia pacjentom, którzy nie są w stanie
osiągnąć zamierzonego stężenia LDL-C przy stosowaniu tradycyjnego leczenia modyfikującego
profil lipidowy”, powiedział dr med. George D. Yancopoulos, Dyrektor ds. naukowych firmy
Regeneron i Prezes Regeneron Research Laboratories.
Jednocześnie firma Sanofi ogłosiła utworzenie specjalnego Działu badań i opracowywania PCSK9.
Dr med. Jay Edelberg został niedawno mianowany kierownikiem tego działu badań
i opracowywania, podlegającym Eliasowi Zerhouniemu (Prezes, Globalne Badania i Rozwój,
Sanofi) oraz Hanspeterowi Spekowi (Prezes, Operacje Globalne, Sanofi). Utworzenie specjalnego
działu zajmującego się tym nowym inhibitorem PCSK9 podkreśla zainteresowanie firmy Sanofi
opracowaniem tego potencjalnego, pierwszego w swojej klasie środka leczniczego.
Informacje dotyczące PCSK9
Wiadomo jest, że PCSK9 ma wpływ na stężenie LDL-C w krwi krążącej, bowiem wiąże się
z receptorami LDL, powodując ich rozkład, co prowadzi do zmniejszenia liczby tych receptorów
w wątrobie mogących usuwać LDL-C z krwi. Ponadto tradycyjne leki zmniejszające stężenie LDL-C,
takie jak statyny, w istocie pobudzają produkcję PCSK9, ograniczając w ten sposób własną
zdolność do zmniejszania stężenia LDL-C. W związku z tym blokowanie szlaku PCSK9 stanowi
potencjalny nowy mechanizm zmniejszania stężenia LDL-C.
Informacje dotyczące SAR236553/REGN727 oraz programu Fazy II
SAR236553/REGN727, wytworzone z użyciem technologii VelocImmune® firmy Regeneron,
to pierwsze w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko PCSK9, podawane
w postaci wstrzyknięcia podskórnego. Przeciwciało SAR236553 / REGN727, przez hamowanie
PCSK9 jako czynnika determinującego stężenie LDL-C we krwi, zwiększa liczbę wolnych
receptorów LDL, które mogą usuwać z krwioobiegu krążący LDL-C.
SAR236553/REGN727 było oceniane w trzech badaniach klinicznych Fazy II: dwóch obejmujących
pacjentów z pierwotną hipercholesterolemią i jednym obejmującym pacjentów z heterozygotyczną
hipercholesterolemią rodzinną (HeFH). W badaniach obejmujących hipercholesterolemię pierwotną
leczenie różnymi schematami dawkowania SAR236553/REGN727, jako uzupełnienie leczenia
statynami, znacząco zmniejszyło stężenie LDL-C o 40% do 72% wobec wartości wyjściowych,
w ciągu 8 lub 12 tygodni okresu leczenia. Trzecie badanie Fazy II obejmowało pacjentów z HeFH,
u których stężenie LDL-C pozostawało zwiększone pomimo leczenia statynami w połączeniu
z ezetymibem lub bez. W zakresie czterech badanych dawek SAR236553/REGN727 stosowanego
przez okres do 12 tygodni, pacjenci osiągnęli średnie zmniejszenie stężenia LDL-C o 28% do 68%
wobec wartości wyjściowych. W programie badań Fazy II najczęstszym zdarzeniem niepożądanym
związanym z SAR236553/REGN727 była reakcja w miejscu wstrzyknięcia. Zgłoszono także rzadkie
przypadki reakcji nadwrażliwości. Wystąpiło pięć poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
w grupach czynnego leczenia (1,8%, 5/275) i dwa przypadki SAE w grupach placebo (2,6%, 2/77).
2/5
Informacje dotyczące programu Fazy III SAR236553/REGN727
Program badań Fazy III ODYSSEY będzie obejmować ponad dziesięć badań klinicznych
zaprojektowanych w celu oceny skuteczności i długookresowego bezpieczeństwa stosowania
SAR236553/REGN727 zarówno w monoterapii, jak i w skojarzeniu z innymi lekami
hipolipemizującymi. Program ODYSSEY obejmie kilka populacji pacjentów, w tym pacjentów
z HeFH, u których aktualne leczenie modyfikujące profil lipidów nie zapewnia wystarczającej
kontroli oraz pacjentów z dużym ryzykiem zdarzeń sercowo-naczyniowych i hipercholesterolemią
pierwotną. Głównym parametrem skuteczności będzie stężenie LDL-C, jednakże oceniane będą
także liczne inne parametry lipidowe. Globalny program fazy III będzie prowadzony w ponad 2000
ośrodkach klinicznych na całym świecie, w USA, Kanadzie, Europie Zachodniej i Wschodniej,
Ameryce Południowej, Australii i Azji Program badań Fazy III ODYSSEY będzie obejmować
następujące badania:

ODYSSEY FH I, FH2 oraz HIGH FH: Głównym celem tych trzech badań jest wykazanie
skuteczności i bezpieczeństwa SAR236553/REGN727 jako leczenia uzupełniającego
u pacjentów z HeFH, u których aktualne leczenie modyfikujące profil lipidów nie zapewnia
wystarczającej kontroli.

ODYSSEY COMBO I oraz COMBO II: Głównym celem tych dwóch badań jest wykazanie
bezpieczeństwa i skuteczności SAR236553/REGN727 jako leczenia uzupełniającego
u pacjentów z pierwotną hipercholesterolemią i dużym ryzykiem zdarzeń sercowonaczyniowych, u których aktualne leczenie modyfikujące profil lipidów nie zapewnia
wystarczającej kontroli.

ODYSSEY MONO: Głównym celem tego badania jest wykazanie bezpieczeństwa
i skuteczności SAR236553/REGN727 jako monoterapii u pacjentów z hipercholesterolemią
pierwotną w porównaniu z ezetymibem.

ODYSSEY ALTERNATIVE: Głównym celem tego badania jest wykazanie bezpieczeństwa
i skuteczności SAR236553/REGN727 u pacjentów z hipercholesterolemią pierwotną, którzy
nie tolerują statyn, w porównaniu z ezetymibem.

ODYSSEY OPTIONS I oraz OPTIONS II: Głównym celem tych badań jest ocena
bezpieczeństwa i skuteczności SAR236553/REGN727, jako leczenia uzupełniającego
u pacjentów z pierwotną hipercholesterolemią i dużym ryzykiem zdarzeń sercowonaczyniowych lub z HeFH, u których leczenie statynami nie zapewnia wystarczającej
kontroli, w porównaniu z kilkoma strategiami leczenia hipolipemizującego drugiego rzutu.

ODYSSEY LONG TERM: Głównym celem tego badania jest ocena długookresowego
bezpieczeństwa i tolerancji SAR236553/REGN727 u pacjentów z hipercholesterolemią
i dużym ryzykiem zdarzeń sercowo-naczyniowych lub z HeFH, u których aktualne leczenie
modyfikujące profil lipidów nie zapewnia wystarczającej kontroli.
Ponadto program ODYSSEY będzie obejmować badanie Fazy III zdarzeń sercowo-naczyniowych
ODYSSEY OUTCOMES, które obejmie 18.000 pacjentów i będzie oceniać wpływ
SAR236553/REGN727 na występowanie zdarzeń sercowo-naczyniowych.
Dodatkowe informacje na temat rozpoczętych badań Fazy III dostępne są na stronie internetowej
www.clinicaltrials.gov.
Informacje o Sanofi
Sanofi jest globalnym dostawcą usług zdrowotnych, zaangażowanym w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana
na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi należy m.in.
spółka Sanofi Pasteur, będąca największym na świecie producentem szczepionek oraz Zentiva – lider
produkcji leków generycznych w Europie Środkowo-Wschodniej. W 2010r. do Grupy Sanofi w Polsce
3/5
dołączyła firma Nepentes S.A., uznany w branży polski producent leków oraz dermo kosmetyków, a w lutym
2011r. firma Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich. Grupa Sanofi w Polsce
zatrudnia ok. 1300 osób. Według danych IMS, Grupa Sanofi zajmuje jedno z wiodących miejsc w krajowym
rankingu największych firm farmaceutycznych. Sanofi-Aventis Sp. z o.o. jest członkiem Związku
Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Izby Gospodarczej Farmacja Polska, a
także członkiem PASMI – Polskiego Związku Producentów Leków bez Recepty.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
Informacje dotyczące firmy Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Regeneron jest w pełni zintegrowaną firmą biofarmaceutyczną, która odkrywa, projektuje, opracowuje,
wytwarza i wprowadza na rynek preparaty przeznaczone do leczenia poważnych chorób. Firma Regeneron
®
®
wprowadziła na rynek USA dwa produkty: EYLEA (aflibercept) we wstrzyknięciach oraz ARCALYST
(rilonacept) we wstrzyknięciach podskórnych. Firma Regeneron złożyła wymagane wnioski do Agencji ds.
Żywności i Leków USA (FDA) o dopuszczenie drugiego wskazania do stosowania leków EYLEA i ARCALYST
®
oraz o dopuszczenie do obrotu potencjalnego leku ZALTRAP (aflibercept) w postaci koncentratu do
sporządzania infuzji dożylnych. Aktualnie trwają badania kliniczne Fazy III obejmujące lek EYLEA w dwóch
dodatkowych wskazaniach do stosowania oraz potencjalne leki sarilumab i REGN727. Firma Regeneron
prowadzi aktywne programy badawczo-rozwojowe w wielu obszarach terapeutycznych, obejmujących
okulistykę, choroby zapalne, nowotwory i hipercholesterolemię. Dodatkowe informacje o firmie Regeneron
oraz najnowsze komunikaty prasowe są dostępne na stronie internetowej www.regeneron.com.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości – Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o
reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private
Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji, stwierdzenia odnoszące się do
przyszłości nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z
założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i
oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem
produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować”
i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych
stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę z tego, że
informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z
których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i
niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły od tych, które podano, implikowano czy
przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności
obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi
oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA,
dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące
dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą
wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone do rejestracji,
o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym produktów
alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, jak również kwestie omówione lub
określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi
wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w
raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony 31 grudnia 2011 r. Firma Sanofi nie przyjmuje
żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do przyszłości, chyba że
jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
4/5
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości – Regeneron
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości, które obejmują ryzyko i niepewności
dotyczące przyszłych zdarzeń i działań firmy Regeneron, a rzeczywiste zdarzenia lub wyniki mogą znacząco odbiegać od
tych stwierdzeń odnoszących się do przyszłości. Niniejsze stwierdzenia dotyczą, a te ryzyka i niepewności obejmują
między innymi charakter, ramy czasowe i możliwe powodzenie i zastosowanie w lecznictwie produktów i potencjalnych
produktów firmy Regeneron, trwające lub planowane prace badawcze i programy badań klinicznych obejmujące między
innymi SAR236553/REGN727, nieprzewidziane kwestie bezpieczeństwa związane z podawaniem leków i potencjalnych
leków pacjentom, prawdopodobieństwo i terminy wydania możliwych zezwoleń na dopuszczenie do obrotu i
wprowadzenia na rynek potencjalnych produktów firmy Regeneron znajdujących się na końcowym etapie opracowywania,
decyzje rządowych władz rejestracyjnych i administracyjnych, które mogą opóźnić lub ograniczyć zdolność firmy
Regeneron do dalszego opracowywania lub wprowadzania na rynek swojego produktu lub potencjalnego produktu,
obecność leków konkurencyjnych, które mogą być lepsze od produktów lub potencjalnych produktów firmy Regeneron,
niepewność co do akceptacji produktów i potencjalnych produktów firmy Regeneron przez rynek, nieprzewidziane
wydatki, dostępność i koszt kapitału, koszt opracowania produkcji i sprzedaży produktów, potencjał wszelkich licencji i
umów o współpracy, w tym umów firmy Regeneron z grupą sanofi-aventis i Bayer HealthCare, które mogą być
unieważnione lub zerwane w razie niepowodzenia rynkowego produktu oraz ryzyko związane z własnością intelektualną
osób trzecich i wszelkimi trwającymi lub przyszłymi postepowaniami sądowymi związanymi z tą kwestią. Bardziej
szczegółowy opis tych i innych czynników ryzyka materialnego znajduje się w dokumentacji firmy Regeneron w
amerykańskiej komisji Securities and Exchange Commission (SEC, komisja papierów wartościowych I giełd), w tym
formularz 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2011 r. i formularz 10-Q za kwartał zakończony 31 marca 2012 r. Firma
Regeneron nie podejmuje jakiegokolwiek zobowiązania do publicznego aktualizowania prognoz, czy to w wyniku
uzyskania nowych informacji, przyszłych wydarzeń czy też innych, chyba że prawo stanowi inaczej.
Dodatkowych informacji udziela:
Anna Cywińska
Menedżer ds. Komunikacji Zewnętrznej
Tel.: +48 22 280 06 63
Kom.: +48 691 433 139
e-mail: [email protected]
5/5