Komitet Doradczy FDA zaleca preparat KYNAMRO™ w

INFORMACJA PRASOWA
Komitet Doradczy FDA zaleca preparat KYNAMRO™
w homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej
– Preparat KYNAMRO™ może stać się innowacyjnym, nowym leczeniem dla pacjentów
w USA z grupy podwyższonego ryzyka sercowo naczyniowego –
Paryż, Francja i Carlsbad, Kalifornia – 18 października 2012 r. – Firmy Sanofi (EURONEXT: SAN
oraz NYSE: SNY), jej spółka zależna Genzyme i Isis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ISIS) ogłosiły,
że Komitet Doradczy ds. Leków Endokrynologicznych i Metabolicznych Agencji ds. Żywności i Leków
(FDA) w USA głosował w stosunku 9 do 6 za tym, że firma Genzyme przedstawiła wystarczające dane
dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa do zarejestrowania preparatu KYNAMRO™ (mipomersen
sodu) do leczenia pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH). U wielu osób
z HoFH występuje agresywna choroba sercowo-naczyniowa, rozpoczynająca się już w dzieciństwie;
nawet pomimo stosowania obecnie dostępnych metod leczenia u osób tych utrzymuje się istotne ryzyko
incydentów sercowo-naczyniowych.
– Jesteśmy bardzo zadowoleni z poparcia dla preparatu KYNAMRO podczas dzisiejszej sesji komitetu
doradczego – wyznacza ono istotny, pozytywny krok naprzód w naszych działaniach mających na celu
dostarczenie tego nowego leczenia pacjentom i rodzinom, w których występuje to często nierozpoznane
zaburzenie genetyczne – powiedział David Meeker, prezes i dyrektor naczelny firmy Genzyme. – Wciąż
istnieje duże zapotrzebowanie na leczenie dla pacjentów z HoFH, którzy wyczerpali możliwości
konwencjonalnego leczenia i u których poziom cholesterolu LDL nadal utrzymuje się na poziomie 24 razy przekraczającym górną granicę normy. Firma Genzyme przewiduje współpracę z FDA w trakcie
oceny wniosku rejestracyjnego dotyczącego preparatu KYNAMRO.
Opinia Komitetu zostanie uwzględniona przez FDA w tracie oceny wniosku o rejestrację nowego leku
(NDA), dotyczącego preparatu KYNAMRO. FDA nie jest związana zaleceniami Komitetu, lecz bierze jego
opinię pod uwagę podczas oceny eksperymentalnych produktów leczniczych. Firma Genzyme
przedłożyła wniosek NDA w dniu 29 marca 2012 r., a FDA działając zgodnie z ustawą PDUFA
(Prescription Drug User Fee Act) wyznaczyła datę docelową na dzień 29 stycznia 2013 r. Wniosek
o uzyskanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu KYNAMRO™ został również złożony w
Unii Europejskiej.
Biorąc pod uwagę korzyści i zagrożenia związane ze stosowaniem preparatu KYNAMRO, Komitet
rozważył wyniki jednego kluczowego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego za pomocą placebo
badania fazy 3 z udziałem pacjentów z HoFH, trzech dodatkowych badań fazy 3 dotyczących innych
populacji pacjentów z hipercholesterolemią z grup podwyższonego ryzyka, a także trwającego
rozszerzonego badania kontynuacyjnego.
– Preparat KYNAMRO może wyznaczyć istotny postęp dla pacjentów z HoFH, którzy nie są w stanie
odpowiednio kontrolować stężenia LDL-C i u których utrzymuje się istotne ryzyko incydentów sercowych.
Cieszymy się z tego pozytywnego zalecenia komitetu doradczego i oczekujemy na decyzję FDA
na początku przyszłego roku – powiedziała B. Lynne Parshall, dyrektor naczelny i finansowy firmy Isis. –
Preparat KYNAMRO stanowi przykład naszej czołowej pozycji w obszarze leków ukierunkowanych na
RNA, dostarcza też przekonującego dowodu o możliwościach naszej technologii opracowywania leków,
pozwalającej tworzyć silne i swoiste leki, które mogą odgrywać ważną rolę w leczeniu chorób.
KYNAMRO™ jest zarejestrowaną nazwą towarową dla badanej substancji aktywnej - mipomersenu sodu,
zgłoszoną do władz rejestracyjnych,.
1/4
Informacje o preparacie KYNAMRO (mipomersen sodu)
KYNAMRO jest pierwszym lekiem w klasie inhibitorów syntezy apo-B, który jest obecnie oceniany przez
władze rejestracyjne pod kątem możliwości stosowania u pacjentów z homozygotyczną
hipercholesterolemią rodzinną (HoFH) w celu dodatkowego obniżenia stężenia cholesterolu LDL (LDL-C)
u pacjentów, którzy otrzymują już stabilny schemat maksymalnych tolerowanych dawek leków
hipolipemizujących i którzy potrzebują dodatkowego, skutecznego leczenia obniżającego poziom lipidów.
Lek ten ma redukować stężenie LDL-C, zapobiegając powstawaniu lipoprotein aterogennych – cząstek,
które przenoszą cholesterol w krwiobiegu. Działanie preparatu KYNAMRO polega na blokowaniu
wytwarzania apolipoproteiny B (apo B) – białka, które tworzy strukturalny rdzeń tych aterogennych cząstek,
do których należy LDL i lipoproteina a (Lp(a)).
Informacje o rodzinnej hipercholesterolemii (FH)
FH jest chorobą genetyczną, w której występuje podwyższony poziom LDL-C oraz występujące
w rodzinie podwyższone ryzyko chorób serca i zgonu z przyczyn sercowych. U pacjentów z FH
występują dziedziczne nieprawidłowości w komórkach wątroby, które są odpowiedzialne za usuwanie
cząstek LDL z krwi. FH jest chorobą dziedziczoną w sposób autosomalny dominujący, co oznacza,
że u wszystkich krewnych pierwszego stopnia pacjentów z FH prawdopodobieństwo wystąpienia
tej choroby wynosi również 50 procent, to powoduje, że zasadnicze znaczenie ma wczesne wykrywanie
tego zaburzenia poprzez wykonywanie badań przesiewowych w rodzinach, w których choroba
ta występuje.
U pacjentów z najcięższymi postaciami FH stężenie LDL-C utrzymuje się na poziomie dwa do czterech
razy wyższym od poziomu zalecanego, pomimo stosowania wielu leków obniżających poziom
cholesterolu. Za osoby z ciężką postacią FH uznaje się osoby, które odziedziczyły tę chorobę od obojga
rodziców (HoFH) i które odziedziczyły ją tylko od jednego rodzica, lecz u których postać choroby
jest szczególnie ciężka (ciężka HoFH), co definiuje się jako utrzymywanie się stężenia LDL-C (pomimo
leczenia maksymalnymi dawkami leków) na poziomie powyżej 200 mg/dl (5,1 mmol) u osób z chorobą
wieńcową lub powyżej 300 mg/dl (7,1 mmol) u osób bez choroby wieńcowej. U wielu osób z HoFH może
występować agresywna choroba serca, rozpoczynająca się już w dzieciństwie; nawet pomimo
stosowania obecnie dostępnych metod leczenia u osób tych utrzymuje się istotne ryzyko incydentów
sercowo-naczyniowych. Więcej informacji jest dostępnych na stronie internetowej www.FHJourneys.com.
Informacje o Genzyme – spółce Sanofi
Genzyme jest od ponad 30 lat jedną z wiodących firm rozwijających przełomowe metody leczenia rzadkich,
wyniszczających chorób. Osiągamy te cele poprzez światowej klasy badania oraz dzięki poświęceniu i empatii
naszych pracowników. Dążymy do wywierania pozytywnego wpływu na życie pacjentów i ich rodzin, skupiając się
głównie na rzadkich schorzeniach oraz stwardnieniu rozsianym. Cel ten przyświeca nam i inspiruje nas każdego
dnia. Terapie wprowadzone przez Genzyme na rynki całego świata reprezentują przełomowy i ratujący życie
postęp w medycynie. Jako spółka z Grupy Sanofi, Genzyme czerpie korzyści z zasobów jednej z największych na
świecie firm farmaceutycznych, również dążącej do poprawy życia pacjentów. Więcej informacji na
www.genzyme.com.
Informacje o Sanofi
Sanofi jest globalnym dostawcą usług zdrowotnych, zaangażowanym w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana
na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi należą: Sanofi
Pasteur, największy na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków generycznych w Europie
Środkowo-Wschodniej, NepentesPharma, uznany w branży polski producent leków oraz dermokosmetyków oraz
Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich. Grupa Sanofi w Polsce zatrudnia ponad 1000
osób. Według danych IMS, Grupa Sanofi zajmuje jedno z wiodących miejsc w krajowym rankingu największych firm
farmaceutycznych. Sanofi-Aventis Sp. z o.o. jest członkiem Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm
Farmaceutycznych INFARMA, Izby Gospodarczej Farmacja Polska, a także członkiem PASMI – Polskiego Związku
Producentów Leków bez Recepty.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
2/4
Informacje o Isis Pharmaceuticals, Inc.
Firma Isis wykorzystuje swoją pozycję lidera w dziedzinie technologii antysensownej do odkrywania
i opracowywania nowych leków dla własnej linii produktów, jak i dla swoich partnerów. Szeroka linia produktów
firmy Isis obejmuje 25 leków przeznaczonych do leczenia wielu różnych chorób, ze szczególnym uwzględnieniem
chorób sercowo-naczyniowych, metabolicznych oraz ciężkich i rzadkich chorób neurodegeneracyjnych, a także
nowotworów. Partner firmy Isis, Genzyme, planuje wprowadzić na rynek jeden z najważniejszych produktów firmy
Isis – preparat KYNAMRO, po jego dopuszczeniu do obrotu. Patenty firmy Isis zapewniają silną i szeroką ochronę
jej leków i technologii. Dodatkowe informacje na temat firmy Isis są dostępne na stronie internetowej
www.isispharm.com.
®
Isis Pharmaceuticals jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy Isis Pharmaceuticals, Inc.
®
Genzyme i Kynamro™ są zastrzeżonymi znakami towarowymi firmy Genzyme Corporation. Wszelkie prawa
zastrzeżone.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie
postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private Securities
Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji, stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią
faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą do ich
wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami
finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące
przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”,
„oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany
o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy
powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych
form ryzyka i niepewności, z których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi, oraz że
owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły od tych, które podano,
implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i
niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi
klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy
EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące
dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na
dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną
zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym produktów alternatywnych;
zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach kursów walut i aktualnych stóp
procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę akcji pozostających w
obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi
instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń
odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony 31 grudnia 2011 r.
Firma Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do
przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości Isis
Niniejsza informacja prasowa zawiera wypowiedzi prognozujące dotyczące współpracy firmy Isis z Genzyme, spółką Sanofi, a
także dotyczące rozwoju, działalności, korzyści terapeutycznych i bezpieczeństwa preparatu KYNAMRO™ w leczeniu pacjentów
z wysokim poziomem cholesterolu. Jakiekolwiek deklaracje opisujące cele firmy Isis, oczekiwania, prognozy finansowe lub inne,
zamiary lub przekonania, w tym także dotyczące planowanego wprowadzenia preparatu KYNAMRO do obrotu, stanowią
stwierdzenia odnoszące się do przyszłości i powinny być uważane za stwierdzenia podlegające ryzyku. Stwierdzenia takie
podlegają pewnym ryzykom i niepewności, w szczególności nieodłącznie związanych z procesem odkrywania, opracowywania i
wprowadzania do obrotu leków, które są bezpieczne i skuteczne jako środki terapeutyczne przeznaczone dla ludzi, jak również z
działaniami związanymi z prowadzeniem działalności komercyjnej w oparciu o takie leki. Stwierdzenia odnoszące się do
przyszłości firmy Isis są również oparte na założeniach, że jeżeli nie zostaną one nigdy zmaterializowane lub okażą się
nieprawdziwe, może to spowodować, że wyniki będą znacznie różniły się od wyrażonych lub implikowanych w takich
stwierdzeniach. Choć stwierdzenia odnoszące się do przyszłości firmy Isis odzwierciedlają ocenę jej kierownictwa dokonaną w
dobrej wierze, to jednak są one oparte jedynie na faktach i czynnikach, które są obecnie znane firmie Isis. W związku z tym
przestrzega się przed opieraniem się na tego typu stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te i inne zagrożenia
związane z programami firmy Isis są opisane z uwzględnieniem dodatkowych szczegółów w raporcie rocznym firmy Isis na
formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2011 roku, a także w najnowszym raporcie kwartalnym tej firmy na formularzu
10-Q, które zostały przedłożone Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC). Kopie tych i innych dokumentów są dostępne w
Spółce.
3/4
Osoby kontaktowe:
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881
Monika.Chmielewska-Ż[email protected]
4/4