FDA przyznaje status terapii przełomowej dla olipudazy alfa

KOMUNIKAT PRASOWY
FDA przyznaje status terapii przełomowej dla
olipudazy alfa firmy Genzyme
- Eksperymentalna enzymatyczna terapia zastępcza do leczenia
nieneurologicznych objawów choroby Niemanna-Picka typu B Paryż, 4 czerwca 2015 r. – Sanofi i jej spółka zależna Genzyme ogłosiły dzisiaj, że amerykańska
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status terapii przełomowej dla olipudazy alfa.
Ta enzymatyczna terapia zastępcza jest oceniana w leczeniu pacjentów z nieneurologicznymi
objawami niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD), znanego również jako choroba Niemanna-Picka
typu B, w odróżnieniu od typu A, który charakteryzują zaburzenia neurologiczne. ASMD to poważne
i zagrażające życiu zaburzenie spowodowane niedostateczną aktywnością enzymu – kwaśnej
sfingomielinazy (ASM), co powoduje toksyczne gromadzenie się sfingomieliny. Obecnie nie istnieją
zatwierdzone opcje leczenia dla pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu B.
Status terapii przełomowej ma na celu przyspieszenie opracowania i oceny nowych eksperymentalnych
leków przeznaczonych do leczenia ciężkich lub zagrażających życiu chorób. Kryteria przyznania
statusu terapii przełomowej obejmują uzyskanie wstępnych dowodów klinicznych na istotną poprawę
pod względem klinicznie istotnego punktu końcowego w porównaniu z dostępnymi metodami leczenia.
Przyznanie statusu terapii przełomowej jest niezależne od innych mechanizmów przyspieszonego
opracowania i oceny leków przez FDA, umożliwi również ścisłą współpracę pomiędzy spółką Genzyme
i FDA w kwestiach dotyczących programu badań klinicznych olipudazy alfa.
Olipudaza alfa jest opracowywana przez spółkę Genzyme i może potencjalnie eliminować podstawowy
defekt będący przyczyną choroby ASDM. Zastąpienie nieprawidłowego lub występującego
w niedoborze naturalnego enzymu olipudazą alfa, umożliwia rozkładanie sfingomieliny, której
kumulacja odpowiedzialna jest za objawy kliniczne ASMD.
Status leczenia przełomowego przyznano w oparciu o dane z zakończonego badania fazy 1b
oceniającego olipudazę alfa. Wyniki uzyskane u pięciu dorosłych pacjentów z nieneuropatycznymi
objawami ASMD przedstawiono podczas Sympozjum Organizacji Chorób Lizosomalnych (WORLD)
w lutym 2015 roku. Przedstawione dane na temat bezpieczeństwa dawek wielokrotnych,
farmakodynamiki oraz wstępne dane dotyczące skuteczności olipudazy alfa potwierdzają zasadność
dalszych badań oceniających jej eksperymentalne stosowanie w celu leczenia nieneurologicznych
objawów ASMD.
Spółka rozpoczęła rekrutację pacjentów do pediatrycznego badania fazy 1/2, jak też przygotowuje
rekrutację do badania fazy 2/3 z udziałem osób dorosłych, które rozpocznie się w drugiej połowie
2015 roku. Więcej informacji znajduje się na stronie internetowej http://clinicaltrials.gov.
– W społeczności osób z ASMD/chorobą Niemanna-Picka typu B istnieje ogromne zapotrzebowanie na
nowe terapie i mamy nadzieję, że olipudaza alfa okaże się istotną terapią dla tych pacjentów –
powiedział szef Globalnego Działu Chorób Rzadkich w Genzyme, dr Richard Peters – „Doceniamy
wsparcie FDA dla tego ważnego programu, gdyż umożliwia nam to wykorzystanie ważnej,
przyspieszonej ścieżki opracowywania olipudazy alfa, jak też zaoferowanie nadziei pacjentom z tą
przewlekłą chorobą, prowadzącą do postępujących zaburzeń funkcjonowania.
1/3
Informacje o ASMD (chorobie Niemanna-Picka)
Niedobór kwaśnej sfingomielinazy (ASMD), określany tradycyjnie jako choroba Niemanna-Picka typu A
i B (NPD A i NPD B), należy do grupy lizosomalnych chorób spichrzeniowych, które powodują
zaburzenia metabolizmu i są spowodowane mutacjami genetycznymi. W ASMD występuje niedobór
określonego enzymu – kwaśnej sfingomielinazy (ASM). Enzym ten występuje w specjalnych
strukturach wewnątrz komórek, zwanych lizosomami, i jest on niezbędny do metabolizowania lipidu
określanego jako sfingomielina. W przypadku gdy ASM nie występuje lub nie działa prawidłowo, nie
jest możliwe odpowiednie metabolizowanie sfingomieliny i substancja ta gromadzi się w komórce,
ostatecznie powodując śmierć komórki i zaburzenia funkcjonowania ważnych narządów i układów
organizmu. Choroba Niemanna-Picka typu A oraz typu B jest spowodowana niedoborem tego samego
enzymu i coraz więcej danych wskazuje na to, że są to dwie postacie reprezentujące przeciwne
zakończenia pewnego procesu.
Informacje o Genzyme – spółce Sanofi
Genzyme jest od ponad 30 lat jedną z wiodących firm opracowujących skuteczne metody leczenia
rzadkich, wyniszczających chorób. Osiągamy te cele poprzez światowej klasy badania oraz dzięki
poświęceniu i empatii naszych pracowników. Skupiając się głównie na rzadkich schorzeniach oraz
stwardnieniu rozsianym dążymy do wywierania pozytywnego wpływu na życie pacjentów i ich rodzin.
Cel ten przyświeca nam i inspiruje nas każdego dnia. Terapie wprowadzone przez Genzyme na rynki
na całym świecie są przełomowe i reprezentują ratujące życie postępy w medycynie. Jako spółka z
grupy Sanofi, Genzyme czerpie korzyści z zasobów jednej z największych na świecie firm
farmaceutycznych, również dążącej do poprawy jakości życia pacjentów. Więcej informacji można
znaleźć na stronie www.genzyme.com.
Genzyme® jest zastrzeżonym znakiem towarowym Genzyme Corporation. Wszelkie prawa
zastrzeżone.
Informacje o firmie Sanofi
Firma Sanofi, zdywersyfikowany i działający na skalę globalną lider sektora farmaceutycznego, zajmuje
się odkrywaniem, opracowywaniem i upowszechnianiem rozwiązań terapeutycznych, które zaspokajają
potrzeby pacjentów. Sanofi rozwija pozycję lidera w siedmiu głównych obszarach terapeutycznych:
rozwiązania dla cukrzyków, szczepionki dla ludzi, innowacyjne leki, środki ochrony zdrowia, rynki
wschodzące, zdrowie zwierząt oraz Genzyme. Spółka Sanofi jest notowana na giełdach w Paryżu
(EURONEXT: SAN) i Nowym Jorku (NYSE: SNY).
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o
reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private
Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi
podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z
przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz
stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu
„spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd firmy
Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są
uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których wielu nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się
poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się
różniły od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do
przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami
naukowymi i rozwojem, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami wykonywanymi po wprowadzeniu
produktu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA lub EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić
dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do
rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub potencjał rynkowy
takiego produktu; nieudzielenie gwarancji, że produkty zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na
rynku; przyznanie innych zezwoleń w przyszłości i sukces rynkowy produktów alternatywnych; zdolność Grupy do
wykorzystania zewnętrznych możliwości rozwoju, tendencje w zmianach kursów walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ
polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnia liczba akcji pozostających w obrocie, jak również
kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w
tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń odnoszących się do
2/3
przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20-F za rok zakończony 31 grudnia 2014 r. Firma Sanofi nie
przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do przyszłości,
chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Osoby do kontaktów:
Relacje z mediami firmy
Sanofi
Jack Cox
Tel.: +33 (0) 1 53 77 46 46
Email: [email protected]
Relacje Sanofi
z inwestorami
Sébastien Martel
Tel.: +33 (0) 1 53 77 45 45
Email: [email protected]
Relacje Genzyme z mediami
Lori Gorski
Tel.: +1 617 768 9344
Email: [email protected]
Monika CHMIELEWSKA-ŻEHALUK
Communications Director Sanofi
TEL.: +48 (22) 280 07 53,
+48 695 588 881
3/3