W badaniu fazy 3 firmy Genzyme, oceniającym doustny

INFORMACJA PRASOWA
W badaniu fazy 3 firmy Genzyme, oceniającym doustny
związek, winian eliglustatu, w chorobie Gauchera, osiągnięto
pierwszorzędowy punkt końcowy
Paryż, Francja – 2 października 2012 r. – Firma sanofi-aventis (EURONEXT: SAN oraz NYSE:
SNY) oraz jej spółka zależna Genzyme ogłosiła, że w badaniu ENGAGE – pierwszym badaniu fazy 3
eksperymentalnego doustnego leku spółki, winianu eliglustatu, stosowanego u uprzednio
nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy. U
pacjentów leczonych winianem eliglustatu zaobserwowano statystycznie istotną zmianę wielości
śledziony po dziewięciu miesiącach w porównaniu z grupą otrzymującą placebo.
Objętość śledziony u pacjentów leczonych winianem eliglustatu zmniejszyła się w odniesieniu do
wartości wyjściowej średnio o 28 procent, w porównaniu ze średnim wzrostem objętości o dwa
procent wśród pacjentów w grupie placebo, daje to bezwzględną różnicę wynoszącą 30 procent
(p<0,0001). Ponadto osiągnięte zostały wszystkie drugorzędowe punkty końcowe, w tym poprawa
poziomu hemoglobiny i liczby płytek krwi, jak również objętość wątroby, w porównaniu z osobami
otrzymującymi placebo.
Wstępna analiza bezpieczeństwa w badaniu ENGAGE sugeruje, że winian eliglustatu był dobrze
tolerowany. W okresie analizy podstawowej nie zaobserwowano żadnych poważnych działań
niepożądanych, ani też nie wystąpiły klinicznie istotne różnice pod względem zaobserwowanych
działań niepożądanych związanych z leczeniem pomiędzy obiema badanymi grupami.
– Wyniki naszego badania ENGAGE dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa są zgodne
z obserwacjami z naszego badania fazy 2, co potwierdza, że winian eliglustatu jest silnie działającym,
dobrze tolerowanym, doustnym związkiem, który może stać się ważną opcją leczenia dla pacjentów i
lekarzy – powiedział prezes i dyrektor naczelny firmy Genzyme, dr David Meeker. – Rozwój Winianu
eliglustatu jest prowadzony już od ponad dekady i jest to największy kiedykolwiek przeprowadzony
program badań klinicznych dotyczących choroby Gauchera, świadczący o naszym ciągłym dążeniu
do innowacji na rzecz tej społeczności pacjentów.
Prezentację pełnych wyników badania ENGAGE zaplanowano na ogólnpświatową konferencję Sieci
Chorób Lizosomalnych , która odbędzie się w dniach 12–15 lutego 2013 r. w Orlando, Floryda, USA.
Na początku 2013 roku spodziewane są główne wyniki drugiego badania rejestracyjnego fazy 3
prowadzonego przez firmę Genzyme – badania ENCORE.
Firma rozwija winian eliglustatu w postaci kapsułek przyjmowanych doustnie, aby móc zaoferować
pacjentom z chorobą Gauchera typu 1 wygodną alternatywę leczenia, jak również poszerzyć
dostępne opcje terapeutyczne dla pacjentów i lekarzy, ułatwiających osiągnięcie
zindywidualizowanych celów terapeutycznych. Obecnie standardem leczenia pacjentów z chorobą
Gauchera typu 1 jest preparat firmy Genzyme o nazwie Cerezyme® (imigluceraza do wstrzykiwań),
który podaje się we wlewach dożylnych.
Badanie ENGAGE jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym
placebo
badaniem z udziałem nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, , oceniającym
skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę winianu eliglustatu przyjmowanego dwa razy na
dobę przez 40 pacjentów, którzy nie otrzymywali leczenia przez co najmniej sześć miesięcy.
Pierwszorzędowym punktem końcowym dotyczącym skuteczności w tym badaniu była redukcja
wielkości śledziony u poszczególnych pacjentów leczonych winianem eliglustatu w porównaniu ze
1/3
stosowaniem placebo po dziewięciomiesięcznym okresie badania. Przeprowadzono wyjściową
stratyfikację pacjentów w oparciu o objętości śledziony. Trzydziestu dziewięciu z 40 uczestników
studiów ukończyło co najmniej dziewięć miesięcy leczenia. Jeden z pacjentów w grupie leczonej
eliglustatem przerwał leczenie po sześciu miesiącach z przyczyn osobistych. W przypadku
pacjentów, którzy otrzymywali placebo, po upływie dziewięciu miesięcy leczenie zmieniono na winian
eliglustatu. Po zakończeniu okresu analizy podstawowej wszystkich 39 pacjentów zdecydowało się
kontynuować leczenie. W badaniu uczestniczyło 18 ośrodków medycznych w 12 krajach w Ameryce
Północnej, Ameryce Południowej, Europie, Azji i na Bliskim Wschodzie.
Wcześniej firma Genzyme poinformowała, że w prowadzonym przez nią 12-miesięcznym badaniu
fazy 2 osiągnięto złożony pierwszorzędowy punkt końcowy: klinicznie istotną odpowiedź w co
najmniej dwóch z trzech punktów końcowych (redukcja rozmiaru śledziony, poprawa poziomu
hemoglobiny i liczby płytek krwi) u poszczególnych pacjentów. Wszyscy pacjenci uczestniczący w
trwającym badaniu fazy 2 otrzymują leczenie już od co najmniej pięciu lat.
Firma Genzyme pracuje nad zakończeniem drugiego badania rejestracyjnego fazy 3 – ENCORE.
ENCORE to randomizowane, prowadzone metodą otwartej próby badanie z udziałem pacjentów
dorosłych z chorobą Gauchera typu 1, mające na celu porównanie winianu eliglustatu z preparatem
Cerezyme. Do badania tego zakwalifikowano 160 dorosłych pacjentów. Zakończono już również
rekrutację pacjentów do trzeciego badania, określanego akronimem EDGE, którego celem jest
porównanie schematów przyjmowania winianu eliglustatu raz na dobę i dwa razy na dobę. Łącznie
badania te stanowią największy kiedykolwiek przeprowadzony program badań klinicznych
dotyczących choroby Gauchera; uczestniczą w nich ośrodki z ponad 30 krajów. Do badań tych
zakwalifikowano łącznie ponad 370 pacjentów.
Informacje o chorobie Gauchera
Choroba Gauchera jest wrodzonym zaburzeniem występującym u mniej niż 10 000 osób na całym
świecie. U pacjentów z chorobą Gauchera stwierdza się niedobór enzymu, glukocerebrozydazy, która
odpowiada za rozkładanie naturalnie występującej w organizmie substancji tłuszczowej, zwanej
glukocerebrozydem. W rezultacie w różnych częściach ciała, głównie w śledzionie, wątrobie i szpiku
kostnym, gromadzą się komórki nadmiernie wypełnione substancjami lipidowymi (zwane komórkami
Gauchera). Nagromadzenie komórek Gauchera może spowodować powiększenie śledziony i
wątroby, anemia, nadmierne krwawienie i powstawanie zasinień, choroby kości, a także wiele innych
objawów przedmiotowych i podmiotowych. Najczęściej występującą postać choroby Gauchera
określa się jako typ 1 – na ogół nie wpływa ona na funkcjonowanie mózgu.
Informacje o winianie eliglustatu
Winian eliglustatu, innowacyjny analog glukozyloceramidowy podawany doustnie, częściowo hamuje
enzym o nazwie syntaza glukozyloceramidu, co powoduje zmniejszenie produkcji glukozyloceramidu.
Glukozyloceramid jest substancją, która odkłada się w komórkach i tkankach osób z chorobą
Gauchera. W badaniach przedklinicznych zaobserwowano wysoką moc i swoistość działania tej
cząsteczki, opracowanej przez dr Jamesa A. Shaymana z Uniwersytetu w Michigan. Mechanizm
działania, który jest niezależny od genotypu, pozwala przypuszczać, że winian eliglustatu może
potencjalnie stać się opcją leczenia pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Po przeprowadzeniu
szczegółowych badań przedklinicznych oraz badań klinicznych fazy 1 rozpoczęto badania fazy 2 i 3
oceniające stosowanie winianu eliglustatu w chorobie Gauchera.
Ważne informacje na temat bezpieczeństwa preparatu Cerezyme można uzyskać od
Kierownika ds. Medycznych firmy Genzyme, Andrzeja Smyka pod adresem mailowym
[email protected]
Informacje o Genzyme – spółce Sanofi
Genzyme jest od ponad 30 lat jedną z wiodących firm rozwijających przełomowe metody leczenia rzadkich,
wyniszczających chorób. Osiągamy te cele poprzez światowej klasy badania oraz dzięki poświęceniu i empatii
naszych pracowników. Dążymy do wywierania pozytywnego wpływu na życie pacjentów i ich rodzin, skupiając
się głównie na rzadkich schorzeniach oraz stwardnieniu rozsianym. Cel ten przyświeca nam i inspiruje nas
każdego dnia. Terapie wprowadzone przez Genzyme na rynki całego świata reprezentują przełomowy i
2/3
ratujący życie postępw medycynie. Jako spółka z grupy Sanofi, Genzyme czerpie korzyści z zasobów jednej z
największych na świecie firm farmaceutycznych, również dążącej do poprawy życia pacjentów. Więcej
informacji na www.genzyme.com.
Informacje o Sanofi
Sanofi jest globalnym dostawcą usług zdrowotnych, zaangażowanym w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana
na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi należą: Sanofi
Pasteur, największy na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków generycznych w
Europie Środkowo-Wschodniej, NepentesPharma, uznany w branży polski producent leków oraz
dermokosmetyków oraz Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich. Grupa Sanofi w
Polsce zatrudnia ok. 1300 osób. Według danych IMS, Grupa Sanofi zajmuje jedno z wiodących miejsc w
krajowym rankingu największych firm farmaceutycznych. Sanofi-Aventis Sp. z o.o. jest członkiem Związku
Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Izby Gospodarczej Farmacja Polska, a także
członkiem PASMI – Polskiego Związku Producentów Leków bez Recepty.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o
reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private
Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji, stwierdzenia odnoszące się do
przyszłości nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami
będącymi podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań
związanych z przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i
możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj
zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu
podobne. Mimo iż zarząd firmy Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach
odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i
stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których wiele nie
daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą
sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w
informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi
niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym
analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i
kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące dowolnego produktu
zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub
powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone,
odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym produktów alternatywnych; zdolność Grupy
do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach kursów walut i aktualnych stóp procentowych,
wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę akcji pozostających w obrocie, jak
również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi instytucjom SEC i
AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń odnoszących
się do przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony 31 grudnia 2011 r. Firma Sanofi
nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do przyszłości,
chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
®
Genzyme jest zastrzeżonym znakiem towarowym. Wszelkie prawa zastrzeżone.
Osoby kontaktowe :
Anna Cywińska
Menedżer ds. Komunikacji Zewnętrznej
Tel.: +48 22 280 06 63
Kom.: +48 691 433 139
e-mail: [email protected]
3/3